Первое исследование на людях для проверки безопасности и предварительной эффективности PPSGG у пациентов с анти-MAG нейропатией
Первое исследование на людях по оценке безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и предварительной эффективности PPSGG (PN-1007) у пациентов с анти-MAG нейропатией
В этом исследовании будет протестирован новый препарат под названием PPSGG (PN-1007). Предварительные исследования, проведенные на животных, позволяют предположить, что PPSGG (PN-1007) может быть хорошим средством для снижения уровня анти-MAG-антител у пациентов с анти-MAG-нейропатией.
Это первое исследование PPSGG (PN-1007) на людях, и его основная цель — проверить его безопасность и переносимость у пациентов. В этом исследовании будет изучено, как лекарство изменяется и удаляется из организма, а также проверены признаки того, что лекарство может быть действительно эффективным против анти-MAG-невропатии. PPSGG (PN-1007) будет протестирован в нескольких различных дозах.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
PPSGG (PN-1007) предназначен для высокоселективного связывания аутоантител IgM против MAG, основной причины нейропатии против MAG, что приводит к их нейтрализации и удалению из кровотока. Это позволяет специфически нацеливать анти-MAG IgM в кровотоке и обходить неспецифическую иммуносупрессию, связанную с текущими стратегиями лечения.
Это фаза I/IIa, первое исследование на людях (FiH), многоцентровое исследование с однократным и многократным повышением дозы PPSGG (PN-1007), антитела-поглотителя патогенных анти-MAG иммуноглобулина M (IgM) аутоантител для лечения анти- -МАГ нейропатия. Цель исследования — оценить безопасность и переносимость, фармакокинетику (ФК), фармакодинамику (ФД) и предварительную эффективность PPSGG (PN-1007) в фазе SAD и MAD в адаптивном исследовании у пациентов с анти-MAG нейропатией. .
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Barcelona, Испания
- Barcelona
-
-
-
-
-
Utrecht, Нидерланды
- UMC Utrecht Cancer Center
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3bg
- National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London
-
-
-
-
-
Limoges, Франция, 87 042
- Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
-
Marseille, Франция, 13385
- Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
-
Paris, Франция, 94275
- Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
-
-
-
-
-
Lausanne, Швейцария
- Lausanne
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с подтвержденным диагнозом моноклонального IgM, ассоциированного с MGUS, с анти-MAG активностью (титр > 10'000 БТЕ) и демиелинизирующей невропатией, определяемой по электрофизиологическим критериям в соответствии с руководством EFNS/PNS PDN, 2010 г.
- Явные клинические признаки инвалидности
- Адекватная функция печени и почек
Критерий исключения:
- Пациенты с общим уровнем IgM в сыворотке >30 г.
- Гематологическое злокачественное новообразование, предшествовавшее злокачественное новообразование любой системы органов (кроме БКРК)
- Предшествующая иммуносупрессия: отсутствие внутривенного иммуноглобулина в предыдущие 3 месяца, циклофосфамида или биологических препаратов в предшествующие 6 месяцев.
- Другое неврологическое, нервно-мышечное, ревматологическое или ортопедическое заболевание со значительным влиянием на способность ходить, препятствующее оценке неврологических показателей.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: ППСГГ
стерильной жидкости, однократное вливание в течение 1 часа при САР и многократные вливания при БАС.
В SAD тестируются несколько когорт.
Дозировка и режим при САР должны быть определены в зависимости от исхода САР.
|
антитело-поглотитель патогенных аутоантител против MAG-иммуноглобулина M (IgM)
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
стандартный раствор PBS, pH 7,4, состоящий из додекагидрата динатрия гидрофосфата, дигидрофосфата калия, хлорида натрия и воды для инъекций.
|
Стандартный раствор PBS, pH 7,4, состоящий из додекагидрата гидрофосфата динатрия, дигидрофосфата калия, хлорида натрия и воды для инъекций.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Нежелательные явления (НЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ)
Временное ограничение: 1 месяц
|
Будут зарегистрированы все НЯ, независимо от того, считаются ли они незначительными или серьезными, связанными с наркотиками или нет.
|
1 месяц
|
|
анти-лекарственные антитела ADA
Временное ограничение: 1 месяц в САД
|
Потенциальные ADA (иммуногенность), возникающие в результате воздействия на пациентов PPSGG (PN-1007), будут измеряться с помощью ELISA.
|
1 месяц в САД
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Тмакс
Временное ограничение: С 1 по 42 день
|
Время пиковой концентрации PPSGG (PN-1007)
|
С 1 по 42 день
|
|
Cmax
Временное ограничение: С 1 по 42 день
|
Максимальная концентрация PPSGG в плазме (PN-1007)
|
С 1 по 42 день
|
|
AUCинф
Временное ограничение: С 1 по 42 день
|
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля до бесконечности PPSGG (PN-1007)
|
С 1 по 42 день
|
|
т1/2
Временное ограничение: С 1 по 42 день
|
Конечный период полураспада PPSGG (PN-1007)
|
С 1 по 42 день
|
|
Фармакодинамический
Временное ограничение: до 28 дня
|
Изменение титра анти-MAG-Бульмана по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью ELISA
|
до 28 дня
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем в ONLS
Временное ограничение: до 150 дня в MAD
|
Общая шкала ограничений нейропатии измеряет ограничения в повседневной деятельности верхних и нижних конечностей.
|
до 150 дня в MAD
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Hedvika Lazar, Polyneuron Pharmaceuticals AG
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PN-1007-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .