Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Först i mänsklig studie för att testa säkerheten och preliminär effektivitet av PPSGG hos patienter med anti-MAG-neuropati

7 oktober 2021 uppdaterad av: Polyneuron Pharmaceuticals AG

Först i mänsklig studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och preliminär effekt av PPSGG (PN-1007) hos patienter med anti-MAG-neuropati

I denna studie kommer det nya läkemedlet PPSGG (PN-1007) att testas. Preliminära studier utförda på djur tyder på att PPSGG (PN-1007) kan vara en bra behandling för att minska nivåerna av anti-MAG-antikroppar hos patienter med anti-MAG-neuropati.

Detta är den första forskningen av PPSGG (PN-1007) på människor och dess huvudsakliga syfte är att testa dess säkerhet och acceptans hos patienter. I denna studie kommer det att undersökas hur läkemedlet förändras av och tas bort från kroppen och kontrolleras för tecken på att läkemedlet verkligen kan vara effektivt mot anti-MAG-neuropati. PPSGG (PN-1007) kommer att testas i flera olika doser.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PPSGG (PN-1007) är avsett att binda anti-MAG IgM-autoantikroppar, den underliggande orsaken till anti-MAG-neuropati, på ett mycket selektivt sätt, vilket resulterar i att de neutraliseras och tas bort från cirkulationen. Detta möjliggör specifik inriktning av anti-MAG IgM i cirkulationen och kringgår ospecifik immunsuppression som är förknippad med nuvarande behandlingsstrategier.

Detta är en fas I/IIa, First in Human (FiH), multicenter, enkel- och multipla stigande doseskaleringsstudie av PPSGG (PN-1007), en antikroppsrenare av patogena anti-MAG-immunoglobulin M (IgM) autoantikroppar för behandling av antikroppar -MAG neuropati. Syftet med studien är att utvärdera säkerhet och tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) och preliminär effekt av PPSGG (PN-1007) i en SAD- och en MAD-fas i en adaptiv studie på patienter med anti-MAG-neuropati .

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

1

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Limoges, Frankrike, 87 042
        • Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
      • Paris, Frankrike, 94275
        • Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna
        • UMC Utrecht Cancer Center
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz
        • Lausanne
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Barcelona
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3bg
        • National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en bekräftad diagnos av monoklonalt IgM associerat med MGUS med anti-MAG-aktivitet (titer > 10 000 BTU) och demyeliniserande neuropati definierad av elektrofysiologiska kriterier enligt EFNS/PNS PDN-riktlinje, 2010.
  • Tydliga kliniska tecken på funktionsnedsättning
  • Tillräcklig lever- och njurfunktion

Exklusions kriterier:

  • Patienter med totala serum-IgM-nivåer >30 g.
  • Hematologisk malignitet, tidigare malignitet i något organsystem (utom BCC)
  • Tidigare immunsuppression: Ingen IVIG under de senaste 3 månaderna, ingen tidigare cyklofosfamid eller biologiska preparat under de föregående 6 månaderna.
  • Andra neurologiska, neuromuskulära, reumatologiska eller ortopediska tillstånd med betydande inverkan på förmågan att gå och förhindra utvärdering av neurologiska poäng

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: PPSGG
steril vätska, en 1-timmes infusion i SAD och flera infusioner i MAD. I SAD testas flera kohorter. Dosering och regim vid MAD ska definieras baserat på SAD-resultat.
Läkemedel: PPSGG
en antikroppsfångare av patogena anti-MAG immunglobulin M (IgM) autoantikroppar
Andra namn:
  • PN-1007
Placebo-jämförare: Placebo
standard PBS-lösning, pH 7,4, sammansatt av dinatriumvätefosfatdodekahydrat, kaliumdivätefosfat, natriumklorid och vatten för injektion
Läkemedel: Placebo
En standard PBS-lösning, pH 7,4, sammansatt av dinatriumvätefosfatdodekahydrat, kaliumdivätefosfat, natriumklorid och vatten för injektionsvätskor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 1 månad
Alla biverkningar kommer att registreras, oavsett om de anses vara mindre eller allvarliga, drogrelaterade eller inte
1 månad
anti-drog-antikroppar ADA
Tidsram: 1 månad i SAD
Potentiella ADA (immunogenicitet) till följd av exponering av patienter för PPSGG (PN-1007) kommer att mätas med ELISA
1 månad i SAD

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tmax
Tidsram: Dag 1 till dag 42
Tidpunkt för toppkoncentration av PPSGG (PN-1007)
Dag 1 till dag 42
Cmax
Tidsram: Dag 1 till dag 42
Maximal plasmakoncentration av PPSGG (PN-1007)
Dag 1 till dag 42
AUCinf
Tidsram: Dag 1 till dag 42
Arean under plasmakoncentrationen mot tiden kurvan från noll till oändlighet av PPSGG (PN-1007)
Dag 1 till dag 42
t1/2
Tidsram: Dag 1 till dag 42
Terminal halveringstid för PPSGG (PN-1007)
Dag 1 till dag 42
Farmakodynamisk
Tidsram: fram till dag 28
Förändring i anti-MAG Buhlmann-titer från baslinjen mätt med ELISA
fram till dag 28
Ändra från baslinjen i ONLS
Tidsram: upp till dag 150 i MAD
Övergripande Neuropati Begränsningar Skala mäter begränsningar i de vardagliga aktiviteterna i de övre och nedre extremiteterna
upp till dag 150 i MAD

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Polyneuron Pharmaceuticals AG

Utredare

  • Studiestol: Hedvika Lazar, Polyneuron Pharmaceuticals AG

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 november 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

23 september 2021

Avslutad studie (Faktisk)

23 september 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 september 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2020

Första postat (Faktisk)

29 september 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 oktober 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 oktober 2021

Senast verifierad

1 oktober 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PN-1007-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Anti-MAG neuropati

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera