Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az első humán vizsgálatban a PPSGG biztonságosságának és előzetes hatékonyságának tesztelése anti-MAG neuropátiában szenvedő betegeknél

2021. október 7. frissítette: Polyneuron Pharmaceuticals AG

Elsőként a PPSGG (PN-1007) biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és előzetes hatékonyságának értékelésére irányuló humán vizsgálatban MAG-ellenes neuropátiás betegeknél

Ebben a vizsgálatban a PPSGG (PN-1007) nevű új gyógyszert tesztelik. Állatokon végzett előzetes vizsgálatok azt sugallják, hogy a PPSGG (PN-1007) jó kezelés lehet az anti-MAG antitestek szintjének csökkentésére anti-MAG neuropátiában szenvedő betegeknél.

Ez a PPSGG (PN-1007) első kutatása embereken, és fő célja, hogy tesztelje biztonságosságát és elfogadhatóságát betegeknél. Ebben a tanulmányban megvizsgáljuk, hogyan változtatja meg és távolítja el a gyógyszert a szervezetből, és megvizsgáljuk, vannak-e olyan jelek, amelyek arra utalnak, hogy a gyógyszer valóban hatékony lehet az anti-MAG neuropátia ellen. A PPSGG-t (PN-1007) több különböző dózisban is teszteljük.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A PPSGG (PN-1007) célja, hogy rendkívül szelektív módon megkösse az anti-MAG IgM autoantitesteket, amelyek az anti-MAG neuropátia kiváltó okai, és ezek semlegesítését és a keringésből való eltávolítását eredményezik. Ez lehetővé teszi az anti-MAG IgM specifikus célba juttatását a keringésben, és megkerüli a jelenlegi kezelési stratégiákhoz kapcsolódó nem specifikus immunszuppressziót.

Ez a PPSGG (PN-1007), a patogén anti-MAG immunglobulin M (IgM) autoantitestek antitest-megkötője, multicentrikus, egyszeri és többszörös növekvő dózisú, multicentrikus, többközpontú, növekvő dózisú kísérlete (FiH). -MAG neuropátia. A vizsgálat célja a PPSGG (PN-1007) biztonságosságának és tolerálhatóságának, farmakokinetikájának (PK), farmakodinámiájának (PD) és előzetes hatékonyságának felmérése SAD és MAD fázisban egy adaptív vizsgálatban anti-MAG neuropathiában szenvedő betegeken. .

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3bg
        • National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London
  • Franciaország
      • Limoges, Franciaország, 87 042
        • Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
      • Marseille, Franciaország, 13385
        • Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
      • Paris, Franciaország, 94275
        • Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia
        • UMC Utrecht Cancer Center
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Barcelona
  • Svájc
      • Lausanne, Svájc
        • Lausanne

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Azok a betegek, akiknél megerősített diagnózisú monoklonális IgM MGUS-val társul anti-MAG aktivitással (titer > 10 000 BTU) és demyelinizáló neuropátiával, az EFNS/PNS PDN irányelve szerint, 2010, elektrofiziológiai kritériumok szerint.
  • A fogyatékosság egyértelmű klinikai tünetei
  • Megfelelő máj- és vesefunkció

Kizárási kritériumok:

  • 30 g feletti szérum IgM-szintű betegek.
  • Hematológiai rosszindulatú daganat, bármely szervrendszer korábbi rosszindulatú daganata (kivéve a BCC)
  • Korábbi immunszuppresszió: nem kapott IVIG az előző 3 hónapban, nem volt ciklofoszfamid vagy biológiai kezelés az előző 6 hónapban.
  • Egyéb neurológiai, neuromuszkuláris, reumatológiai vagy ortopédiai állapot, amely jelentős hatással van a járási képességekre, és megakadályozza a neurológiai pontszámok értékelését

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: PPSGG
steril folyadék, egy 1 órás infúzió SAD-ben és több infúzió MAD-ban. Az SAD-ban több kohorsz van tesztelve. Az adagolást és a kezelési rendet MAD-ban az SAD kimenetele alapján kell meghatározni.
Drog: PPSGG
a patogén anti-MAG immunglobulin M (IgM) autoantitestek antitestfogója
Más nevek:
  • PN-1007
Placebo Comparator: Placebo
standard PBS-oldat, pH 7,4, amely dinátrium-hidrogén-foszfát-dodekahidrátból, kálium-dihidrogén-foszfátból, nátrium-kloridból és injekcióhoz való vízből áll
Drog: Placebo
Standard PBS-oldat, pH 7,4, amely dinátrium-hidrogén-foszfát-dodekahidrátból, kálium-dihidrogén-foszfátból, nátrium-kloridból és injekcióhoz való vízből áll

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE)
Időkeret: 1 hónap
Minden mellékhatást rögzítenek, függetlenül attól, hogy kisebbnek vagy súlyosnak, kábítószerrel kapcsolatosnak vagy sem
1 hónap
gyógyszerellenes antitestek ADA
Időkeret: 1 hónap SAD-ban
A betegek PPSGG-nek (PN-1007) való expozíciójából eredő potenciális ADA-kat (immunogenitást) ELISA-val kell mérni.
1 hónap SAD-ban

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Tmax
Időkeret: 1. naptól 42. napig
A PPSGG csúcskoncentrációjának ideje (PN-1007)
1. naptól 42. napig
Cmax
Időkeret: 1. naptól 42. napig
A PPSGG maximális plazmakoncentrációja (PN-1007)
1. naptól 42. napig
AUCinf
Időkeret: 1. naptól 42. napig
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület a nullától a végtelenig PPSGG (PN-1007)
1. naptól 42. napig
t1/2
Időkeret: 1. naptól 42. napig
A PPSGG terminális felezési ideje (PN-1007)
1. naptól 42. napig
Farmakodinamikai
Időkeret: 28. napig
Az anti-MAG Buhlmann titer változása az alapvonalhoz képest ELISA-val mérve
28. napig
Változás az alapvonalról az ONLS-ben
Időkeret: egészen a 150. napig MAD-ban
Az általános neuropátia-korlátozási skála a felső és alsó végtagok mindennapi tevékenységeinek korlátait méri
egészen a 150. napig MAD-ban

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Polyneuron Pharmaceuticals AG

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Hedvika Lazar, Polyneuron Pharmaceuticals AG

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. november 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. szeptember 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. szeptember 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. szeptember 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. szeptember 23.

Első közzététel (Tényleges)

2020. szeptember 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. október 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 7.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PN-1007-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Anti-MAG neuropátia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Venezuela

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel