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Primero en un estudio humano para probar la seguridad y la eficacia preliminar de PPSGG en pacientes con neuropatía anti-MAG

7 de octubre de 2021 actualizado por: Polyneuron Pharmaceuticals AG

Primero en un estudio en humanos para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia preliminar de PPSGG (PN-1007) en pacientes con neuropatía anti-MAG

En este estudio, se probará el nuevo fármaco llamado PPSGG (PN-1007). Los estudios preliminares realizados en animales sugieren que PPSGG (PN-1007) podría ser un buen tratamiento para reducir los niveles de anticuerpos anti-MAG en pacientes con neuropatía anti-MAG.

Esta es la primera investigación de PPSGG (PN-1007) en personas y su objetivo principal es probar su seguridad y aceptabilidad en pacientes. En este estudio, se examinará cómo el fármaco se modifica y se elimina del cuerpo y se comprobarán los signos de que el fármaco pueda ser realmente eficaz contra la neuropatía anti-MAG. PPSGG (PN-1007) se probará en varias dosis diferentes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

PPSGG (PN-1007) está diseñado para unirse a los autoanticuerpos IgM anti-MAG, la causa subyacente de la neuropatía anti-MAG, de una manera altamente selectiva, lo que resulta en su neutralización y eliminación de la circulación. Esto permite el direccionamiento específico de IgM anti-MAG en la circulación y evita la inmunosupresión inespecífica asociada con las estrategias de tratamiento actuales.

Este es un ensayo de fase I/IIa, primero en humanos (FiH), multicéntrico, de dosis única y múltiple ascendente de PPSGG (PN-1007), un eliminador de anticuerpos de autoanticuerpos patogénicos anti-MAG inmunoglobulina M (IgM) para el tratamiento de -Neuropatía MAG. El objetivo del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad, la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la eficacia preliminar de PPSGG (PN-1007) en una fase SAD y MAD en un ensayo adaptativo en pacientes con neuropatía anti-MAG. .

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

1

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Barcelona, España
        • Barcelona
  • Francia
      • Limoges, Francia, 87 042
        • Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
      • Marseille, Francia, 13385
        • Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
      • Paris, Francia, 94275
        • Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos
        • UMC Utrecht Cancer Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3bg
        • National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London
  • Suiza
      • Lausanne, Suiza
        • Lausanne

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con diagnóstico confirmado de IgM monoclonal asociada a MGUS con actividad anti-MAG (título > 10.000 BTU) y neuropatía desmielinizante definida por criterios electrofisiológicos según la guía EFNS/PNS PDN, 2010.
  • Signos clínicos claros de discapacidad.
  • Función hepática y renal adecuada

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con niveles séricos totales de IgM >30 g.
  • Neoplasia maligna hematológica, neoplasia maligna previa de cualquier sistema de órganos (excepto BCC)
  • Inmunosupresión previa: Sin IVIG en los 3 meses previos, sin ciclofosfamida o biológicos previos en los 6 meses previos.
  • Otra afección neurológica, neuromuscular, reumatológica u ortopédica con un impacto significativo en la capacidad de caminar que impide la evaluación de puntajes neurológicos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: PPSGG
líquido estéril, una infusión de 1 hora en SAD y múltiples infusiones en MAD. En SAD se están probando múltiples cohortes. La dosificación y el régimen en MAD se definirán en función del resultado SAD.
Droga: PPSGG
un eliminador de anticuerpos de autoanticuerpos patogénicos anti-MAG inmunoglobulina M (IgM)
Otros nombres:
  • PN-1007
Comparador de placebos: Placebo
solución estándar de PBS, pH 7,4, compuesta de hidrógeno fosfato disódico dodecahidratado, dihidrógeno fosfato de potasio, cloruro de sodio y agua para inyección
Droga: Placebo
Una solución estándar de PBS, pH 7,4, compuesta de hidrogenofosfato de disodio dodecahidrato, dihidrogenofosfato de potasio, cloruro de sodio y agua para inyección

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: 1 mes
Se registrarán todos los EA, sean considerados leves o graves, relacionados con medicamentos o no.
1 mes
anticuerpos antidrogas ADA
Periodo de tiempo: 1 mes en SAD
Los ADA potenciales (inmunogenicidad) resultantes de la exposición de pacientes a PPSGG (PN-1007) se medirán mediante ELISA
1 mes en SAD

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tmáx
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 42
Momento de concentración máxima de PPSGG (PN-1007)
Día 1 a Día 42
Cmáx
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 42
Concentración Máxima en Plasma de PPSGG (PN-1007)
Día 1 a Día 42
AUCinf
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 42
Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo de cero a infinito de PPSGG (PN-1007)
Día 1 a Día 42
t1/2
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 42
Vida media terminal de PPSGG (PN-1007)
Día 1 a Día 42
Farmacodinámica
Periodo de tiempo: hasta el día 28
Cambio en el título de anti-MAG Buhlmann desde el inicio medido por ELISA
hasta el día 28
Cambio desde la línea de base en ONLS
Periodo de tiempo: hasta el día 150 en MAD
La escala de limitaciones generales de neuropatía mide las limitaciones en las actividades cotidianas de las extremidades superiores e inferiores.
hasta el día 150 en MAD

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Polyneuron Pharmaceuticals AG

Investigadores

  • Silla de estudio: Hedvika Lazar, Polyneuron Pharmaceuticals AG

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

23 de septiembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

23 de septiembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de septiembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

29 de septiembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de octubre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de octubre de 2021

Última verificación

1 de octubre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PN-1007-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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