Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

První ve studii na lidech k testování bezpečnosti a předběžné účinnosti PPSGG u pacientů s anti-MAG neuropatií

7. října 2021 aktualizováno: Polyneuron Pharmaceuticals AG

První ve studii na lidech k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a předběžné účinnosti PPSGG (PN-1007) u pacientů s anti-MAG neuropatií

V této studii bude testován nový lék s názvem PPSGG (PN-1007). Předběžné studie provedené na zvířatech naznačují, že PPSGG (PN-1007) může být dobrou léčbou pro snížení hladin anti-MAG protilátek u pacientů s anti-MAG neuropatií.

Jedná se o první výzkum PPSGG (PN-1007) u lidí a jeho hlavním účelem je otestovat jeho bezpečnost a přijatelnost u pacientů. V této studii bude zkoumáno, jak se lék mění v těle a jak se z něj odstraňuje, a kontrolují se známky toho, že lék může být skutečně účinný proti neuropatii anti-MAG. PPSGG (PN-1007) bude testován v několika různých dávkách.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PPSGG (PN-1007) má vysoce selektivním způsobem vázat anti-MAG IgM autoprotilátky, základní příčinu anti-MAG neuropatie, což vede k jejich neutralizaci a odstranění z oběhu. To umožňuje specifické cílení anti-MAG IgM v oběhu a obchází nespecifickou imunosupresi spojenou se současnými léčebnými strategiemi.

Toto je fáze I/IIa, první u člověka (FiH), multicentrická, jednorázová a vícenásobná eskalační studie vzestupné dávky PPSGG (PN-1007), vychytávače protilátek patogenních anti-MAG imunoglobulinových M (IgM) autoprotilátek pro léčbu anti- - MAG neuropatie. Cílem studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost, farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD) a předběžnou účinnost PPSGG (PN-1007) ve fázi SAD a MAD v adaptivní studii u pacientů s anti-MAG neuropatií .

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Limoges, Francie, 87 042
        • Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
      • Marseille, Francie, 13385
        • Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
      • Paris, Francie, 94275
        • Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • UMC Utrecht Cancer Center
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3bg
        • National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Barcelona
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko
        • Lausanne

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s potvrzenou diagnózou monoklonálního IgM asociovaného s MGUS s anti-MAG aktivitou (titr > 10 000 BTU) a demyelinizační neuropatií definovanou elektrofyziologickými kritérii podle směrnice EFNS/PNS PDN, 2010.
  • Jasné klinické příznaky postižení
  • Přiměřená funkce jater a ledvin

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s celkovými hladinami IgM v séru >30 g.
  • Hematologická malignita, předchozí malignita jakéhokoli orgánového systému (kromě BCC)
  • Předchozí imunosuprese: Bez IVIG v předchozích 3 měsících, bez předchozího cyklofosfamidu nebo biologických látek v předchozích 6 měsících.
  • Jiné neurologické, nervosvalové, revmatologické nebo ortopedické stavy s významným dopadem na schopnosti chůze zabraňující hodnocení neurologických skóre

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: PPSGG
sterilní tekutina, jedna 1-hodinová infuze u SAD a více infuzí u MAD. V SAD se testuje více kohort. Dávkování a režim u MAD budou definovány na základě výsledku SAD.
Lék: PPSGG
lapač protilátek patogenních autoprotilátek anti-MAG imunoglobulinu M (IgM).
Ostatní jména:
  • PN-1007
Komparátor placeba: Placebo
standardní roztok PBS, pH 7,4, složený z dodekahydrátu hydrogenfosforečnanu sodného, ​​dihydrogenfosforečnanu draselného, ​​chloridu sodného a vody na injekci
Lék: Placebo
Standardní roztok PBS, pH 7,4, složený z dodekahydrátu hydrogenfosforečnanu sodného, ​​dihydrogenfosforečnanu draselného, ​​chloridu sodného a vody na injekci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody (AE) a závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: 1 měsíc
Budou zaznamenány všechny nežádoucí účinky, ať už jsou považovány za méně závažné nebo závažné, související s drogou či nikoli
1 měsíc
anti-lékové protilátky ADA
Časové okno: 1 měsíc v SAD
Potenciální ADA (imunogenicita) vyplývající z expozice pacientů PPSGG (PN-1007) budou měřeny pomocí ELISA
1 měsíc v SAD

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Tmax
Časové okno: Den 1 až den 42
Doba maximální koncentrace PPSGG (PN-1007)
Den 1 až den 42
Cmax
Časové okno: Den 1 až den 42
Maximální plazmatická koncentrace PPSGG (PN-1007)
Den 1 až den 42
AUCinf
Časové okno: Den 1 až den 42
Plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase od nuly do nekonečna PPSGG (PN-1007)
Den 1 až den 42
t1/2
Časové okno: Den 1 až den 42
Terminální poločas PPSGG (PN-1007)
Den 1 až den 42
Farmakodynamické
Časové okno: do dne 28
Změna titru anti-MAG Buhlmann od výchozí hodnoty měřená testem ELISA
do dne 28
Změna od základní linie v ONLS
Časové okno: do 150. dne v MAD
Celková omezení neuropatie Škála měří omezení v každodenních činnostech horních a dolních končetin
do 150. dne v MAD

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Polyneuron Pharmaceuticals AG

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Hedvika Lazar, Polyneuron Pharmaceuticals AG

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

23. září 2021

Dokončení studie (Aktuální)

23. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

29. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. října 2021

Naposledy ověřeno

1. října 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PN-1007-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anti-MAG neuropatie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit