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Primeiro em estudo humano para testar a segurança e eficácia preliminar de PPSGG em pacientes com neuropatia anti-MAG

7 de outubro de 2021 atualizado por: Polyneuron Pharmaceuticals AG

Primeiro estudo em humanos para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia preliminar de PPSGG (PN-1007) em pacientes com neuropatia anti-MAG

Neste estudo, o novo medicamento chamado PPSGG (PN-1007) será testado. Estudos preliminares conduzidos em animais sugerem que PPSGG (PN-1007) pode ser um bom tratamento para reduzir os níveis de anticorpos anti-MAG em pacientes com neuropatia anti-MAG.

Esta é a primeira pesquisa de PPSGG (PN-1007) em pessoas e seu principal objetivo é testar sua segurança e aceitabilidade em pacientes. Neste estudo, será examinado como o medicamento é alterado e removido do corpo e verificado quanto a sinais de que o medicamento pode ser realmente eficaz contra a neuropatia anti-MAG. O PPSGG (PN-1007) será testado em várias doses diferentes.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

PPSGG (PN-1007) destina-se a ligar autoanticorpos anti-MAG IgM, a causa subjacente da neuropatia anti-MAG, de maneira altamente seletiva, resultando em sua neutralização e remoção da circulação. Isso permite o direcionamento específico de anti-MAG IgM na circulação e contorna a imunossupressão inespecífica associada às estratégias de tratamento atuais.

Este é um estudo de Fase I/IIa, Primeiro em Humano (FiH), multicêntrico, único e múltiplo de escalonamento de dose ascendente de PPSGG (PN-1007), um eliminador de anticorpos de autoanticorpos patogênicos anti-MAG imunoglobulina M (IgM) para tratamento de -MAG neuropatia. O objetivo do estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e eficácia preliminar de PPSGG (PN-1007) em uma fase SAD e MAD em um estudo adaptativo em pacientes com neuropatia anti-MAG .

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

1

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Barcelona
  • França
      • Limoges, França, 87 042
        • Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
      • Marseille, França, 13385
        • Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
      • Paris, França, 94275
        • Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda
        • UMC Utrecht Cancer Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3bg
        • National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London
  • Suíça
      • Lausanne, Suíça
        • Lausanne

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com diagnóstico confirmado de IgM monoclonal associada a MGUS com atividade anti-MAG (título > 10'000 BTU) e neuropatia desmielinizante definida por critérios eletrofisiológicos de acordo com a diretriz EFNS/PNS PDN, 2010.
  • Sinais clínicos claros de incapacidade
  • Função hepática e renal adequada

Critério de exclusão:

  • Pacientes com níveis séricos totais de IgM >30 g.
  • Malignidade hematológica, malignidade anterior de qualquer sistema orgânico (exceto CBC)
  • Imunossupressão anterior: Sem IVIG nos 3 meses anteriores, sem ciclofosfamida ou biológicos anteriores nos 6 meses anteriores.
  • Outra condição neurológica, neuromuscular, reumatológica ou ortopédica com impacto significativo na capacidade de caminhar impedindo a avaliação de escores neurológicos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: PPSGG
líquido estéril, uma infusão de 1 hora em SAD e múltiplas infusões em MAD. No SAD, várias coortes estão sendo testadas. Dosagem e regime em MAD a serem definidos com base no resultado do SAD.
Medicamento: PPSGG
um eliminador de anticorpos de autoanticorpos patogênicos anti-MAG imunoglobulina M (IgM)
Outros nomes:
  • PN-1007
Comparador de Placebo: Placebo
solução padrão de PBS, pH 7,4, composta de hidrogenofosfato dissódico dodeca-hidratado, dihidrogenofosfato de potássio, cloreto de sódio e água para injeção
Medicamento: Placebo
Uma solução padrão de PBS, pH 7,4, composta de hidrogenofosfato dissódico dodeca-hidratado, dihidrogenofosfato de potássio, cloreto de sódio e água para injeção

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: 1 mês
Todos os EAs serão registrados, sejam considerados leves ou graves, relacionados a drogas ou não
1 mês
anti-drogas-anticorpos ADA
Prazo: 1 mês de SAD
Os potenciais ADAs (imunogenicidade) resultantes da exposição dos pacientes ao PPSGG (PN-1007) serão medidos por ELISA
1 mês de SAD

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tmáx
Prazo: Dia 1 ao Dia 42
Tempo de pico de concentração de PPSGG (PN-1007)
Dia 1 ao Dia 42
Cmax
Prazo: Dia 1 ao Dia 42
Concentração plasmática máxima de PPSGG (PN-1007)
Dia 1 ao Dia 42
AUCinf
Prazo: Dia 1 ao Dia 42
Área sob a curva de concentração plasmática versus tempo de zero a infinito de PPSGG (PN-1007)
Dia 1 ao Dia 42
t1/2
Prazo: Dia 1 ao Dia 42
Meia vida terminal de PPSGG (PN-1007)
Dia 1 ao Dia 42
Farmacodinâmica
Prazo: até dia 28
Alteração no título anti-MAG Buhlmann da linha de base medida por ELISA
até dia 28
Mudança da linha de base em ONLS
Prazo: até o dia 150 em MAD
A Escala Global de Limitações de Neuropatia mede as limitações nas atividades cotidianas dos membros superiores e inferiores
até o dia 150 em MAD

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Polyneuron Pharmaceuticals AG

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Hedvika Lazar, Polyneuron Pharmaceuticals AG

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de novembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

23 de setembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

23 de setembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de setembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de setembro de 2020

Primeira postagem (Real)

29 de setembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de outubro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de outubro de 2021

Última verificação

1 de outubro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PN-1007-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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