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Primo nello studio sull'uomo per testare la sicurezza e l'efficacia preliminare del PPSGG nei pazienti con neuropatia da anti-MAG

7 ottobre 2021 aggiornato da: Polyneuron Pharmaceuticals AG

Primo nello studio sull'uomo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia preliminare del PPSGG (PN-1007) nei pazienti con neuropatia da anti-MAG

In questo studio verrà testato il nuovo farmaco chiamato PPSGG (PN-1007). Studi preliminari condotti su animali suggeriscono che PPSGG (PN-1007) potrebbe essere un buon trattamento per ridurre i livelli di anticorpi anti-MAG nei pazienti con neuropatia anti-MAG.

Questa è la prima ricerca di PPSGG (PN-1007) nelle persone e il suo scopo principale è testarne la sicurezza e l'accettabilità nei pazienti. In questo studio verrà esaminato il modo in cui il farmaco viene modificato e rimosso dal corpo e verranno verificati i segni che il farmaco possa essere veramente efficace contro la neuropatia anti-MAG. PPSGG (PN-1007) sarà testato a diverse dosi.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

PPSGG (PN-1007) ha lo scopo di legare gli autoanticorpi IgM anti-MAG, la causa alla base della neuropatia anti-MAG, in modo altamente selettivo, con conseguente loro neutralizzazione e rimozione dalla circolazione. Ciò consente il targeting specifico delle IgM anti-MAG nella circolazione e aggira l'immunosoppressione aspecifica associata alle attuali strategie di trattamento.

Si tratta di uno studio di Fase I/IIa, First in Human (FiH), multicentrico, a dose crescente singola e multipla di PPSGG (PN-1007), un anticorpo scavenger di autoanticorpi patogeni anti-MAG immunoglobulina M (IgM) per il trattamento di anti -Neuropatia MAG. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'efficacia preliminare di PPSGG (PN-1007) in una fase SAD e MAD in uno studio adattivo in pazienti con neuropatia anti-MAG .

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Limoges, Francia, 87 042
        • Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
      • Marseille, Francia, 13385
        • Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
      • Paris, Francia, 94275
        • Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda
        • UMC Utrecht Cancer Center
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3bg
        • National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Barcelona
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera
        • Lausanne

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi confermata di IgM monoclonali associate a MGUS con attività anti-MAG (titolo > 10.000 BTU) e neuropatia demielinizzante definita da criteri elettrofisiologici secondo le linee guida EFNS/PNS PDN, 2010.
  • Chiari segni clinici di disabilità
  • Adeguata funzionalità epatica e renale

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con livelli sierici totali di IgM >30 g.
  • Malignità ematologica, precedente malignità di qualsiasi sistema di organi (eccetto BCC)
  • Precedente immunosoppressione: nessuna IVIG nei 3 mesi precedenti, nessuna precedente ciclofosfamide o farmaci biologici nei 6 mesi precedenti.
  • Altre condizioni neurologiche, neuromuscolari, reumatologiche o ortopediche con impatto significativo sulle capacità di deambulazione che impediscono la valutazione dei punteggi neurologici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: PPSGG
liquido sterile, un'infusione di 1 ora in SAD e infusioni multiple in MAD. In SAD vengono testate più coorti. Dosaggio e regime nella MAD da definire in base all'esito della SAD.
Droga: PPSGG
un anticorpo scavenger di autoanticorpi patogeni anti-MAG immunoglobulina M (IgM).
Altri nomi:
  • PN-1007
Comparatore placebo: Placebo
soluzione PBS standard, pH 7,4, composta da fosfato bibasico disodico dodecaidrato, fosfato monobasico di potassio, cloruro di sodio e acqua per preparazioni iniettabili
Droga: Placebo
Una soluzione PBS standard, pH 7,4, composta da fosfato bibasico disodico dodecaidrato, fosfato monobasico di potassio, cloruro di sodio e acqua per preparazioni iniettabili

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 1 mese
Verranno registrati tutti gli eventi avversi, siano essi considerati minori o gravi, correlati o meno alla droga
1 mese
anticorpi anti-farmaco ADA
Lasso di tempo: 1 mese in SAD
I potenziali ADA (immunogenicità) derivanti dall'esposizione dei pazienti a PPSGG (PN-1007) saranno misurati mediante ELISA
1 mese in SAD

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tmax
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 42
Tempo di concentrazione massima di PPSGG (PN-1007)
Dal giorno 1 al giorno 42
Cmax
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 42
Massima concentrazione plasmatica di PPSGG (PN-1007)
Dal giorno 1 al giorno 42
AUCinf
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 42
Area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo da zero a infinito di PPSGG (PN-1007)
Dal giorno 1 al giorno 42
t1/2
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 42
Emivita terminale di PPSGG (PN-1007)
Dal giorno 1 al giorno 42
Farmacodinamica
Lasso di tempo: fino al giorno 28
Variazione del titolo Buhlmann anti-MAG rispetto al basale misurato mediante ELISA
fino al giorno 28
Variazione rispetto al basale in ONLS
Lasso di tempo: fino al giorno 150 in MAD
La scala globale delle limitazioni della neuropatia misura le limitazioni nelle attività quotidiane degli arti superiori e inferiori
fino al giorno 150 in MAD

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Polyneuron Pharmaceuticals AG

Investigatori

  • Cattedra di studio: Hedvika Lazar, Polyneuron Pharmaceuticals AG

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

23 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

23 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

29 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 ottobre 2021

Ultimo verificato

1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PN-1007-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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