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Erste Studie am Menschen zum Testen der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit von PPSGG bei Patienten mit Anti-MAG-Neuropathie

7. Oktober 2021 aktualisiert von: Polyneuron Pharmaceuticals AG

Erste Humanstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und vorläufigen Wirksamkeit von PPSGG (PN-1007) bei Patienten mit Anti-MAG-Neuropathie

In dieser Studie wird das neue Medikament namens PPSGG (PN-1007) getestet. An Tieren durchgeführte vorläufige Studien deuten darauf hin, dass PPSGG (PN-1007) eine gute Behandlung zur Verringerung der Spiegel von Anti-MAG-Antikörpern bei Patienten mit Anti-MAG-Neuropathie sein könnte.

Dies ist die erste Erforschung von PPSGG (PN-1007) bei Menschen und ihr Hauptzweck ist es, seine Sicherheit und Akzeptanz bei Patienten zu testen. In dieser Studie wird untersucht, wie das Medikament durch den Körper verändert und aus dem Körper entfernt wird, und auf Anzeichen dafür geprüft, dass das Medikament tatsächlich gegen die Anti-MAG-Neuropathie wirksam sein könnte. PPSGG (PN-1007) wird in mehreren verschiedenen Dosen getestet.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PPSGG (PN-1007) soll Anti-MAG-IgM-Autoantikörper, die zugrunde liegende Ursache der Anti-MAG-Neuropathie, auf hochselektive Weise binden, was zu ihrer Neutralisierung und Entfernung aus dem Kreislauf führt. Dies ermöglicht ein spezifisches Targeting von Anti-MAG-IgM im Kreislauf und umgeht die unspezifische Immunsuppression, die mit aktuellen Behandlungsstrategien verbunden ist.

Dies ist eine Phase I/IIa, First in Human (FiH), multizentrische Einzel- und Mehrfach-Eskalationsstudie mit aufsteigender Dosis von PPSGG (PN-1007), einem Antikörper-Scavenger von pathogenen Anti-MAG-Immunglobulin-M (IgM)-Autoantikörpern zur Behandlung von Anti -MAG-Neuropathie. Das Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und vorläufigen Wirksamkeit von PPSGG (PN-1007) in einer SAD- und einer MAD-Phase in einer adaptiven Studie bei Patienten mit Anti-MAG-Neuropathie .

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Limoges, Frankreich, 87 042
        • Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
      • Paris, Frankreich, 94275
        • Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande
        • UMC Utrecht Cancer Center
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz
        • Lausanne
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Barcelona
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3bg
        • National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit einer bestätigten Diagnose von monoklonalem IgM assoziiert mit MGUS mit Anti-MAG-Aktivität (Titer von > 10.000 BTU) und demyelinisierender Neuropathie, definiert durch elektrophysiologische Kriterien gemäß EFNS/PNS PDN-Richtlinie, 2010.
  • Klare klinische Anzeichen einer Behinderung
  • Ausreichende Leber- und Nierenfunktion

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Gesamtserum-IgM-Spiegeln > 30 g.
  • Hämatologische Malignität, vorherige Malignität eines beliebigen Organsystems (außer BCC)
  • Vorherige Immunsuppression: Kein IVIG in den letzten 3 Monaten, kein vorheriges Cyclophosphamid oder Biologika in den letzten 6 Monaten.
  • Andere neurologische, neuromuskuläre, rheumatologische oder orthopädische Erkrankungen mit erheblichen Auswirkungen auf die Gehfähigkeit, die die Bewertung neurologischer Scores verhindern

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: PPSGG
sterile Flüssigkeit, eine 1-stündige Infusion bei SAD und mehrere Infusionen bei MAD. In SAD werden mehrere Kohorten getestet. Dosierung und Regime bei MAD müssen basierend auf dem SAD-Ergebnis definiert werden.
Arzneimittel: PPSGG
ein Antikörperfänger von pathogenen Anti-MAG-Immunglobulin-M (IgM)-Autoantikörpern
Andere Namen:
  • PN-1007
Placebo-Komparator: Placebo
Standard-PBS-Lösung, pH 7,4, bestehend aus Dinatriumhydrogenphosphat-Dodecahydrat, Kaliumdihydrogenphosphat, Natriumchlorid und Wasser für Injektionszwecke
Arzneimittel: Placebo
Eine Standard-PBS-Lösung, pH 7,4, bestehend aus Dinatriumhydrogenphosphat-Dodecahydrat, Kaliumdihydrogenphosphat, Natriumchlorid und Wasser für Injektionszwecke

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse (UE) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: 1 Monat
Alle UEs werden aufgezeichnet, unabhängig davon, ob sie als gering oder schwerwiegend, drogenbedingt oder nicht eingestuft werden
1 Monat
Anti-Drogen-Antikörper ADA
Zeitfenster: 1 Monat in SAD
Potenzielle ADAs (Immunogenität), die sich aus der Exposition von Patienten gegenüber PPSGG (PN-1007) ergeben, werden durch ELISA gemessen
1 Monat in SAD

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Tmax
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 42
Zeitpunkt der Spitzenkonzentration von PPSGG (PN-1007)
Tag 1 bis Tag 42
Cmax
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 42
Maximale Plasmakonzentration von PPSGG (PN-1007)
Tag 1 bis Tag 42
AUCinf
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 42
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von null bis unendlich von PPSGG (PN-1007)
Tag 1 bis Tag 42
t1/2
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 42
Terminale Halbwertszeit von PPSGG (PN-1007)
Tag 1 bis Tag 42
Pharmakodynamisch
Zeitfenster: bis Tag 28
Veränderung des Anti-MAG-Buhlmann-Titers gegenüber der Basislinie, gemessen durch ELISA
bis Tag 28
Änderung von der Baseline in ONLS
Zeitfenster: bis zu Tag 150 in MAD
Die Gesamtneuropathie-Einschränkungsskala misst Einschränkungen bei den alltäglichen Aktivitäten der oberen und unteren Gliedmaßen
bis zu Tag 150 in MAD

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Polyneuron Pharmaceuticals AG

Ermittler

  • Studienstuhl: Hedvika Lazar, Polyneuron Pharmaceuticals AG

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. November 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. September 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PN-1007-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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