Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwsze badanie na ludziach mające na celu przetestowanie bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności PPSGG u pacjentów z neuropatią anty-MAG

7 października 2021 zaktualizowane przez: Polyneuron Pharmaceuticals AG

Pierwsze badanie na ludziach oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę i wstępną skuteczność PPSGG (PN-1007) u pacjentów z neuropatią anty-MAG

W tym badaniu testowany będzie nowy lek o nazwie PPSGG (PN-1007). Wstępne badania przeprowadzone na zwierzętach sugerują, że PPSGG (PN-1007) może być dobrym sposobem leczenia obniżania poziomu przeciwciał anty-MAG u pacjentów z neuropatią anty-MAG.

Jest to pierwsze badanie PPSGG (PN-1007) na ludziach, a jego głównym celem jest sprawdzenie jego bezpieczeństwa i akceptowalności u pacjentów. W tym badaniu zostanie zbadane, w jaki sposób lek jest zmieniany i usuwany z organizmu oraz sprawdzane pod kątem oznak, że lek może być naprawdę skuteczny w leczeniu neuropatii anty-MAG. PPSGG (PN-1007) będzie testowany w kilku różnych dawkach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PPSGG (PN-1007) jest przeznaczony do wysoce selektywnego wiązania autoprzeciwciał anty-MAG IgM, które są przyczyną neuropatii anty-MAG, powodując ich neutralizację i usunięcie z krążenia. Pozwala to na specyficzne ukierunkowanie anty-MAG IgM w krążeniu i obejście niespecyficznej immunosupresji związanej z obecnymi strategiami leczenia.

Jest to wieloośrodkowe, wieloośrodkowe badanie fazy I/IIa u ludzi (FiH), z rosnącą eskalacją dawki PPSGG (PN-1007), zmiatacza przeciwciał chorobotwórczych autoprzeciwciał immunoglobuliny M (IgM) anty-MAG, do leczenia - neuropatia MAG. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) oraz wstępnej skuteczności PPSGG (PN-1007) w fazie SAD i MAD w badaniu adaptacyjnym u pacjentów z neuropatią anty-MAG .

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Limoges, Francja, 87 042
        • Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
      • Marseille, Francja, 13385
        • Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
      • Paris, Francja, 94275
        • Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Barcelona
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia
        • UMC Utrecht Cancer Center
  • Szwajcaria
      • Lausanne, Szwajcaria
        • Lausanne
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3bg
        • National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem monoklonalnej IgM związanej z MGUS z aktywnością anty-MAG (miano > 10 000 BTU) i neuropatią demielinizacyjną określoną kryteriami elektrofizjologicznymi zgodnie z wytycznymi EFNS/PNS PDN, 2010.
  • Wyraźne kliniczne objawy niepełnosprawności
  • Odpowiednia czynność wątroby i nerek

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z całkowitym poziomem IgM w surowicy >30 g.
  • Nowotwór hematologiczny, wcześniejszy nowotwór złośliwy dowolnego układu narządów (z wyjątkiem BCC)
  • Wcześniejsza immunosupresja: brak IVIG w ciągu ostatnich 3 miesięcy, brak wcześniejszego cyklofosfamidu lub leków biologicznych w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Inny stan neurologiczny, nerwowo-mięśniowy, reumatologiczny lub ortopedyczny mający istotny wpływ na zdolność chodu, uniemożliwiający ocenę wyników neurologicznych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: PPSGG
jałowy płyn, jeden 1-godzinny wlew w SAD i wielokrotne wlewy w MAD. W SAD testowanych jest wiele kohort. Dawkowanie i reżim w MAD należy określić na podstawie wyniku SAD.
Lek: PPSGG
zmiatacz przeciwciał chorobotwórczych autoprzeciwciał immunoglobuliny M (IgM).
Inne nazwy:
  • PN-1007
Komparator placebo: Placebo
standardowy roztwór PBS, pH 7,4, składający się z dodekahydratu wodorofosforanu disodu, diwodorofosforanu potasu, chlorku sodu i wody do wstrzykiwań
Lek: Placebo
Wzorcowy roztwór PBS, pH 7,4, składający się z dodekahydratu wodorofosforanu disodu, diwodorofosforanu potasu, chlorku sodu i wody do wstrzykiwań

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Wszystkie zdarzenia niepożądane zostaną zarejestrowane, bez względu na to, czy zostaną uznane za drobne, czy poważne, związane z narkotykami lub nie
1 miesiąc
przeciwciała przeciwlekowe ADA
Ramy czasowe: 1 miesiąc w SAD
Potencjalne ADA (immunogenność) wynikające z narażenia pacjentów na PPSGG (PN-1007) będą mierzone metodą ELISA
1 miesiąc w SAD

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tmaks
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 42
Czas szczytowego stężenia PPSGG (PN-1007)
Dzień 1 do dnia 42
Cmax
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 42
Maksymalne stężenie PPSGG w osoczu (PN-1007)
Dzień 1 do dnia 42
AUCinf
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 42
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od zera do nieskończoności PPSGG (PN-1007)
Dzień 1 do dnia 42
t1/2
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 42
Końcowy okres półtrwania PPSGG (PN-1007)
Dzień 1 do dnia 42
Farmakodynamiczny
Ramy czasowe: do dnia 28
Zmiana miana anty-MAG Buhlmanna od linii podstawowej zmierzona metodą ELISA
do dnia 28
Zmiana od linii bazowej w ONLS
Ramy czasowe: do dnia 150 w MAD
Ogólna Skala Ograniczeń Neuropatii mierzy ograniczenia w codziennych czynnościach kończyn górnych i dolnych
do dnia 150 w MAD

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Polyneuron Pharmaceuticals AG

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Hedvika Lazar, Polyneuron Pharmaceuticals AG

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 września 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PN-1007-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Neuropatia anty-MAG

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj