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ALS 患者口服依达拉奉的疗效和安全性研究

2026年6月24日 更新者：Shionogi

一项 3b 期、多中心、随机、双盲研究，以评估口服依达拉奉治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者 48 周的疗效和安全性

根据 ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 评分从基线到第 48 周的变化，评估和比较两种口服依达拉奉给药方案对肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的疗效：

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

384

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • University of Alberta - Walter C Mackenzie Health Sciences Centre (WCM)
    • New Brunswick
      • Fredericton、New Brunswick、加拿大、E3B 0C7
        • Regional Health Authority B
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8P 1H1
        • Health Science Center Mcmaster University
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
        • Odette Cancer Center-Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Greenfield Park、Quebec、加拿大、J4V 2J2
        • Recherche Sepmus, Inc
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal、Quebec、加拿大、H2L 4M1
        • Centre Hospitalier De L'Universite De Montreal (Chum) Notre-Dame Hospital
      • Québec、Quebec、加拿大、G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Hopital-Enfant-Jesus
    • Saskatchewan
      • Saskatoon、Saskatchewan、加拿大、S7K 0M7
        • Saskatoon City Hospital
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • Charite Campus Virchow
      • Bonn、德国、53127
        • Universitätsklinik Bonn-Motoneuronambulanz, Klinik und Poliklinik für Neurodegenerative Erkrankungen und Gerontopsychiatrie
      • Göttingen、德国、37075
        • Georg-August-Universitaet Goettingen - Universitaetsmedizin Goettingen (UMG)
      • Jena、德国、86899
        • Universitaetsklinikum Jena
      • München、德国、81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
      • Rostock、德国、18147
        • University Medical Center Rostock
      • Ulm、德国、89081
        • Universitaets- und Rehabilitationskliniken Ulm
      • Wiesbaden、德国、65191
        • Deutsche Klinik fuer Diagnostik
    • Germany
      • Wuezburg、Germany、德国、97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
    • Lower Saxony
      • Hanover、Lower Saxony、德国、30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum、North Rhine-Westphalia、德国、44789
        • UKRUB - Berufsgenossenschaftliches Universitatsklinikum Bergmannsheil GmbH - Medizinische Klinik III
  • 意大利
      • Milan、意大利、Italy
        • Fondazione Serena Onlus - Azienda Ospedaliera Niguarda Ca Granda - Centro Clinico Nemo (Neuro Muscular Omnicentre)
      • Milan、意大利、20132
        • Ospedale San Raffaele (HSR) (Istituto Scientifico Universitario San Raffaele)
      • Milan、意大利、Italy
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Modena、意大利、41126
        • Istituto Auxologico Italiano - Istituto Di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico - Istituto Scientifico Ospedale San Luca
      • Palermo、意大利、90129
        • Centro SLA di Palermo
      • Roma、意大利、CAP 00168
        • Policlinico A. Gemelli
    • Piedmont
      • Turin、Piedmont、意大利、10126
        • Universita degli Studi di Torino - Centro Regionale Esperto Per La Sclerosi Laterale Amiotrofica (CRESLA)
  • 日本
      • Chiba、日本、260-8677
        • Chiba University Hospital
    • Aichi-ken
      • Meito-ku, Nagoya-shi、Aichi-ken、日本、465-8620
        • National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
      • Showa-ku, Nagoya、Aichi-ken、日本、466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba
      • Chuo-ku, Chiba-shi、Chiba、日本、260-8712
        • National Hospital Organization Chibahigashi National Hospital
    • Fukuoka
      • Nishi-ku, Fukuoka-shi、Fukuoka、日本、819-8585
        • Murakami Karindoh Hospital
    • Fukushima
      • Fukushima、Fukushima、日本、960-1295
        • Fukushima Medical University Hospital
    • Hiroshima
      • Minami-ku, Hiroshima-shi、Hiroshima、日本、734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、063-0005
        • National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa、Ishikawa-ken、日本、920-0192
        • National Hospital Organization Iou National Hospital
    • Kagawa-ken
      • Miki-cho, Kita-gun、Kagawa-ken、日本、761-0793
        • Kagawa University Hospital
    • Kanagawa
      • Kanazawa-ku, Yokohama-shi、Kanagawa、日本、236-0004
        • Yokohama City University Hospital
      • Minami-ku, Sagamihara-city、Kanagawa、日本、252-0375
        • Kitasato University Hospital
    • Kumamoto
      • Koshi-shi、Kumamoto、日本、861-1196
        • National Hospital Organization Kumamoto Saishun Medical Center
    • Kyoto
      • Ukyo-ku, Kyoto City、Kyoto、日本、616-8255
        • National Hospital Organization Utano National Hospital
    • Miyagi
      • Sendai、Miyagi、日本、980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata
      • Asahimachidori, Chuo-ku, Niigata-shi、Niigata、日本、951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Osaka
      • Fukushima-ku, Osaka-shi、Osaka、日本、553-0003
        • Kansai Electric Power Hospital
      • Toyonaka-shi、Osaka、日本、560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
    • Saitama
      • Chuo-ku, Saitama-shi、Saitama、日本、338-8577
        • Saitama Neuropsychiatric Institute
    • Shiga
      • Ōtsu、Shiga、日本、520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Shizuoka
      • Aoi-ku, Shizuoka-shi、Shizuoka、日本、420-8688
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Fuchū、Tokyo、日本、183-0042
        • Tokyo Metropolitan Neurological Hospital
      • Itabashi-ku、Tokyo、日本、173-8606
        • Teikyo University Hospital
      • Shinjuku-ku、Tokyo、日本、160-8582
        • Keio University Hospital
      • Ōta-ku、Tokyo、日本、143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
  • 瑞士
      • Geneva、瑞士、1205
        • Hopitaux Universitaires de Geneve (Hug) (Hopital Cantonal)
      • Lugano、瑞士、6903
        • Neurocenter of Southern Switzerland
      • Sankt Gallen、瑞士、9107
        • Zentrumsleiter Muskelzentrum/ALS Clinic Kantonsspital St.Gallen Muskelzentrum/ALS Clinic
    • Canton of Bern
      • Bern、Canton of Bern、瑞士、3010
        • University Hospital Bern (Inselspital)
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC)
      • Scottsdale、Arizona、美国、85251
        • HonorHealth Neurology
    • Arkansas
      • Rogers、Arkansas、美国、72758
        • Woodland Research Northwest
    • California
      • La Jolla、California、美国、92037-0897
        • UCSD Medical Center
      • Loma Linda、California、美国、92354
        • Loma Linda University Health Care - Department of Neurology
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • University California Los Angeles Medical Center (UCLA)
      • Orange、California、美国、92868
        • University of California Irvine (UCI) Health - Women's Healthcare Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610-3633
        • UF Health Cancer Center
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa、Florida、美国、33616
        • University of South Florida (USF) - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care (CAHC)
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University - School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611-2605
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Louisiana
      • Jefferson、Louisiana、美国、70121
        • Ochsner Center for Primary Care and Wellness
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Burlington、Massachusetts、美国、01805
        • Lahey Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、美国、68506-2960
        • Neurology Associates, P.C. - Lincoln
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Amherst、New York、美国、14226
        • Dent Neurologic Institute
      • Syracuse、New York、美国、13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Thomas Jefferson University, Jefferson Weinberg ALS Center
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Cordova、Tennessee、美国、38018
        • Wesley Neurology Clinic, P.C.
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston、Texas、美国、77019
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05401-3456
        • The University of Vermont (UVM) and UVM Medical Center National ALS Center of Excellence
    • Virginia
      • Virginia Beach、Virginia、美国、23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • University Of Washington Medical Center
      • Spokane、Washington、美国、99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国、26506-9180
        • West Virginia University School of Medicine (WVUSoM) - Movement Disorder Clinic
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin
  • 韩国
      • Seoul、韩国、03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul、韩国、06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul、韩国、04763
        • Hanyang University Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 受试者必须提供签署并注明日期的知情同意书 (ICF) 才能参与研究。 受试者必须能够（根据研究者的判断）了解研究的性质以及参与研究所涉及的所有风险。 受试者必须愿意合作并遵守所有协议限制和要求。
  2. 受试者将是男性或女性，签署 ICF 时年龄≥ 18 至 75 岁。
  3. 根据 El Escorial 修订的 ALS 诊断标准，受试者将被诊断为确诊 ALS 或疑似 ALS。
  4. 在筛选和基线访问时 ALSFRS-R 的每个单独项目的基线得分≥2 分的受试者。
  5. 受试者的筛查和基线%用力肺活量 (FVC) ≥ 70%。
  6. 在筛选和基线访视之间 ALSFRS-R 总分下降 1 到 4 分 8 周（±7 天）的受试者。
  7. 在提供书面知情同意后 2 年内出现 ALS 首发症状的受试者。

排除标准：

与初步诊断相关的排除

  1. 在 ALS 发作后有脊柱手术史的受试者，例如颈椎病或椎间盘突出手术，或计划在研究期间进行此类手术。

    与其他神经系统疾病相关的排除（包括但不限于以下）

  2. 不能排除当前症状可能是需要鉴别诊断的疾病症状的可能性，例如颈椎病和多灶性运动神经病。

    与一般健康或伴随疾病相关的排除

  3. 正在接受恶性肿瘤治疗的受试者。
  4. 患有可能对疗效评估产生重大影响的并发症的受试者，例如帕金森病或综合征、精神分裂症、双相情感障碍和痴呆症。
  5. 根据研究者的判断，受试者存在或患有任何可能干扰研究目标（安全性和有效性评估）或受试者安全性的临床显着 (CS) 疾病（ALS 除外）。
  6. 受试者是女性，有生育能力，并且在筛选访视时已怀孕（妊娠试验阳性）或正在哺乳（访视 1）。
  7. 从筛选访问到最后一次研究药物给药后 3 个月，有生育能力的受试者不愿使用可接受的避孕方法。 不同意在研究期间使用避孕措施的性活跃受试者。
  8. 具有显着自杀风险的受试者。 根据 Columbia-Suicide Severity Rating Scale（C -SSRS）在筛选访视前的 3 个月内。
  9. 筛选时丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 升高超过正常上限 (ULN) 2 倍的受试者。

  10. 使用 Larsson 方程筛选时肾小球滤过率 (GFR) < 30 mL/Min 每 1.73 m2 的受试者。

    与药物相关的排除

  11. 对依达拉奉、依达拉奉的任何添加剂或非活性成分或亚硫酸盐有过敏史的受试者。
  12. 患有果糖不耐受（例如果糖、蔗糖、转化糖和山梨糖醇）遗传问题的受试者。
  13. 在为本研究提供知情同意书之前，参加另一项研究并在 1 个月或研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内给予研究产品的受试者。
  14. 以前接受过任何依达拉奉治疗的受试者。
  15. 接受过干细胞治疗的受试者。
  16. 在基线时无法口服药物的受试者（访视 2）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：MT-1186
药品：MT-1186
口服依达拉奉
其他名称：
  • 口服依达拉奉
实验性的：MT-1186 和安慰剂
药品：MT-1186
口服依达拉奉
其他名称：
  • 口服依达拉奉
药品：安慰剂
口服

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
CAFS Score at Week 48
大体时间：up to 48 Weeks
CAFS ranks patients' clinical outcomes based on survival time and change in the ALSFRS-R score. To calculate a patient's CAFS, each patient is compared individually to all other patients in the study. The summary score for each patient is the sum of the comparisons ( 1, 0, 1) against all other patients. After that, patients' summary scores are ranked. The CAFS rank is 1-383 and a higher CAFS rank indicates a better outcome than does a lower CAFS. Since CAFS were calculated using the imputed ALSFRS-R scores with multiple imputation method, and the maximum varies for each simulation, 383 is the maximum possible value of full range for measure of dispersion.
up to 48 Weeks

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在第48周从基线以慢速生命力（SVC）的变化
大体时间：长达48周
SVC测量将在一天中的同一时间左右在诊所进行，而受试者处于直立位置。 受试者应至少进行3次尝试生成可接受和可再现的SVC数据。 选择最高值并记录。
长达48周
肌萎缩性侧面硬化症评估问卷（ALSAQ）40的基线变化48
大体时间：长达48周
ALSAQ-40是一个问卷调查表，由40个问题/项目组成，具有5个离散量表：身体机动性，日常生活和独立性，饮食，饮食，沟通，情感反应，从0（量表评估的最佳健康）到100（量度较差的健康状况（按照措施评估，健康状况较差）。
长达48周
死亡时间，气管切开术或永久辅助机械通气（≥23小时/天）
大体时间：长达48周
长达48周
死亡时间或PAMV（≥23小时/天）
大体时间：长达48周
长达48周
死亡时间
大体时间：长达48周
长达48周

其他结果措施

结果测量
大体时间
至死亡、气管切开术或永久辅助机械通气的时间（≥ 23 小时/天）
大体时间：长达 48 周
长达 48 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shionogi

调查人员

  • 研究主任：Shionogi Clinical Trials Administrator Clinical Support Help Line、Shionogi

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年11月13日

初级完成 (实际的)

2023年9月29日

研究完成 (实际的)

2023年9月29日

研究注册日期

首次提交

2020年9月23日

首先提交符合 QC 标准的

2020年9月23日

首次发布 (实际的)

2020年9月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月24日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MT-1186-A02
  • jRCT2031200301 (注册表标识符：Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2019-004256-11 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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