Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheids- en veiligheidsstudie van oraal toegediend edaravone bij proefpersonen met ALS

24 juni 2026 bijgewerkt door: Shionogi

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde fase 3b-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van oraal toegediend edaravone gedurende een periode van 48 weken bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Om de werkzaamheid van twee doseringsregimes van oraal edaravone bij personen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) te evalueren en te vergelijken op basis van de verandering in de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)-score vanaf baseline tot week 48:

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

384

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta - Walter C Mackenzie Health Sciences Centre (WCM)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Regional Health Authority B
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8P 1H1
        • Health Science Center Mcmaster University
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Odette Cancer Center-Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Canada, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus, Inc
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Centre Hospitalier De L'Universite De Montreal (Chum) Notre-Dame Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Hopital-Enfant-Jesus
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K 0M7
        • Saskatoon City Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charite Campus Virchow
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Universitätsklinik Bonn-Motoneuronambulanz, Klinik und Poliklinik für Neurodegenerative Erkrankungen und Gerontopsychiatrie
      • Göttingen, Duitsland, 37075
        • Georg-August-Universitaet Goettingen - Universitaetsmedizin Goettingen (UMG)
      • Jena, Duitsland, 86899
        • Universitaetsklinikum Jena
      • München, Duitsland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
      • Rostock, Duitsland, 18147
        • University Medical Center Rostock
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Universitaets- und Rehabilitationskliniken Ulm
      • Wiesbaden, Duitsland, 65191
        • Deutsche Klinik fuer Diagnostik
    • Germany
      • Wuezburg, Germany, Duitsland, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Duitsland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 44789
        • UKRUB - Berufsgenossenschaftliches Universitatsklinikum Bergmannsheil GmbH - Medizinische Klinik III
  • Italië
      • Milan, Italië, Italy
        • Fondazione Serena Onlus - Azienda Ospedaliera Niguarda Ca Granda - Centro Clinico Nemo (Neuro Muscular Omnicentre)
      • Milan, Italië, 20132
        • Ospedale San Raffaele (HSR) (Istituto Scientifico Universitario San Raffaele)
      • Milan, Italië, Italy
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Modena, Italië, 41126
        • Istituto Auxologico Italiano - Istituto Di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico - Istituto Scientifico Ospedale San Luca
      • Palermo, Italië, 90129
        • Centro SLA di Palermo
      • Roma, Italië, CAP 00168
        • Policlinico A. Gemelli
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italië, 10126
        • Universita degli Studi di Torino - Centro Regionale Esperto Per La Sclerosi Laterale Amiotrofica (CRESLA)
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • Aichi-ken
      • Meito-ku, Nagoya-shi, Aichi-ken, Japan, 465-8620
        • National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
      • Showa-ku, Nagoya, Aichi-ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba
      • Chuo-ku, Chiba-shi, Chiba, Japan, 260-8712
        • National Hospital Organization Chibahigashi National Hospital
    • Fukuoka
      • Nishi-ku, Fukuoka-shi, Fukuoka, Japan, 819-8585
        • Murakami Karindoh Hospital
    • Fukushima
      • Fukushima, Fukushima, Japan, 960-1295
        • Fukushima Medical University Hospital
    • Hiroshima
      • Minami-ku, Hiroshima-shi, Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 063-0005
        • National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 920-0192
        • National Hospital Organization Iou National Hospital
    • Kagawa-ken
      • Miki-cho, Kita-gun, Kagawa-ken, Japan, 761-0793
        • Kagawa University Hospital
    • Kanagawa
      • Kanazawa-ku, Yokohama-shi, Kanagawa, Japan, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
      • Minami-ku, Sagamihara-city, Kanagawa, Japan, 252-0375
        • Kitasato University Hospital
    • Kumamoto
      • Koshi-shi, Kumamoto, Japan, 861-1196
        • National Hospital Organization Kumamoto Saishun Medical Center
    • Kyoto
      • Ukyo-ku, Kyoto City, Kyoto, Japan, 616-8255
        • National hospital Organization Utano National Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata
      • Asahimachidori, Chuo-ku, Niigata-shi, Niigata, Japan, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Osaka
      • Fukushima-ku, Osaka-shi, Osaka, Japan, 553-0003
        • Kansai Electric Power Hospital
      • Toyonaka-shi, Osaka, Japan, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
    • Saitama
      • Chuo-ku, Saitama-shi, Saitama, Japan, 338-8577
        • Saitama Neuropsychiatric Institute
    • Shiga
      • Ōtsu, Shiga, Japan, 520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Shizuoka
      • Aoi-ku, Shizuoka-shi, Shizuoka, Japan, 420-8688
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Fuchū, Tokyo, Japan, 183-0042
        • Tokyo Metropolitan Neurological Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo, Japan, 173-8606
        • Teikyo University Hospital
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-8582
        • Keio University Hospital
      • Ōta-ku, Tokyo, Japan, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC)
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • HonorHealth Neurology
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Verenigde Staten, 72758
        • Woodland Research Northwest
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037-0897
        • UCSD Medical Center
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Loma Linda University Health Care - Department of Neurology
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University California Los Angeles Medical Center (UCLA)
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California Irvine (UCI) Health - Women's Healthcare Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610-3633
        • UF Health Cancer Center
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33616
        • University of South Florida (USF) - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care (CAHC)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University - School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611-2605
        • Northwestern University Feinberg School Of Medicine
    • Louisiana
      • Jefferson, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Center for Primary Care and Wellness
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Verenigde Staten, 01805
        • Lahey Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68506-2960
        • Neurology Associates, P.C. - Lincoln
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Amherst, New York, Verenigde Staten, 14226
        • Dent Neurologic Institute
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University, Jefferson Weinberg ALS Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Verenigde Staten, 38018
        • Wesley Neurology Clinic, P.C.
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77019
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401-3456
        • The University of Vermont (UVM) and UVM Medical Center National ALS Center of Excellence
    • Virginia
      • Virginia Beach, Virginia, Verenigde Staten, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506-9180
        • West Virginia University School of Medicine (WVUSoM) - Movement Disorder Clinic
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Zuid -Korea, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Zwitserland
      • Geneva, Zwitserland, 1205
        • Hopitaux Universitaires de Geneve (Hug) (Hopital Cantonal)
      • Lugano, Zwitserland, 6903
        • Neurocenter of Southern Switzerland
      • Sankt Gallen, Zwitserland, 9107
        • Zentrumsleiter Muskelzentrum/ALS Clinic Kantonsspital St.Gallen Muskelzentrum/ALS Clinic
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Zwitserland, 3010
        • University Hospital Bern (Inselspital)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersonen moeten een ondertekend en gedateerd geïnformeerd toestemmingsformulier (ICF) overleggen om aan het onderzoek deel te nemen. Proefpersonen moeten (naar het oordeel van de onderzoeker) in staat zijn de aard van het onderzoek en alle risico's die verbonden zijn aan deelname aan het onderzoek te begrijpen. Onderwerpen moeten bereid zijn om mee te werken en te voldoen aan alle protocolbeperkingen en vereisten.
  2. Proefpersonen zullen mannelijk of vrouwelijk zijn, ≥ 18 tot 75 jaar oud op het moment dat de ICF wordt ondertekend.
  3. Proefpersonen zullen worden gediagnosticeerd met Definite ALS of Probable ALS volgens de door El Escorial herziene criteria voor de diagnose van ALS.
  4. Proefpersonen met een basislijnscore ≥ 2 punten op elk individueel onderdeel van de ALSFRS-R bij screening en basisbezoeken.
  5. Proefpersonen hebben een screening en baseline %forced vital capacity (FVC) ≥ 70%.
  6. Proefpersonen met een afname van 1 tot 4 punten gedurende 8 weken (±7 dagen) in de ALSFRS-R-totaalscore tussen screening en basisbezoeken.
  7. Proefpersonen bij wie het eerste symptoom van ALS is opgetreden binnen 2 jaar na schriftelijke geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

Uitsluitingen met betrekking tot primaire diagnose

  1. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van spinale chirurgie na het begin van ALS, zoals een operatie voor cervicale spondylose of een hernia, of plannen voor een dergelijke operatie tijdens de studieperiode.

    Uitsluitingen met betrekking tot andere neurologische aandoeningen (inclusief maar niet beperkt tot het volgende)

  2. Personen met de mogelijkheid dat de huidige symptomen symptomen kunnen zijn van een ziekte die een differentiële diagnose vereist, zoals cervicale spondylose en multifocale motorische neuropathie, kunnen niet worden uitgesloten.

    Uitsluitingen in verband met algemene gezondheidsproblemen of bijkomende aandoeningen

  3. Proefpersonen die worden behandeld voor een maligniteit.
  4. Proefpersonen met een complicatie die een significant effect kan hebben op werkzaamheidsevaluaties, zoals de ziekte of het syndroom van Parkinson, schizofrenie, bipolaire stoornis en dementie.
  5. Proefpersonen die de aanwezigheid of geschiedenis hebben van een klinisch significante (CS) ziekte (behalve ALS) die de doelstellingen van de studie (de beoordeling van veiligheid en werkzaamheid) of de veiligheid van de proefpersoon zou kunnen verstoren, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  6. Proefpersonen die vrouw zijn, zwanger kunnen worden en zwanger zijn (een positieve zwangerschapstest) of borstvoeding geven tijdens het screeningsbezoek (Bezoek 1).
  7. Proefpersonen in de vruchtbare leeftijd die geen aanvaardbare anticonceptiemethode willen gebruiken vanaf het screeningsbezoek tot 3 maanden na de laatste dosis studiemedicatie. Proefpersonen die seksueel actief zijn en niet akkoord gaan met het gebruik van anticonceptie tijdens de onderzoeksperiode.
  8. Proefpersonen met een aanzienlijk risico op suïcidaliteit. Proefpersonen met suïcidaal gedrag of suïcidale gedachten van type 4 (actieve suïcidale gedachten met enige intentie om te handelen, zonder een specifiek plan) of type 5 (actieve suïcidale gedachten met een specifiek plan en intentie) op basis van de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C -SSRS) binnen de 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  9. Personen met alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) verhogingen van meer dan 2 keer de bovengrens van normaal (ULN) bij screening.

  10. Proefpersonen met een glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) < 30 ml/min per 1,73 m2 bij screening, met behulp van de vergelijking van Larsson.

    Uitsluitingen met betrekking tot medicijnen

  11. Onderwerpen met een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor edaravone, een van de additieven of inactieve ingrediënten van edaravone, of sulfieten.
  12. Proefpersonen met erfelijke problemen van fructose-intolerantie (bijv. fructose, sucrose, invertsuiker en sorbitol).
  13. Proefpersonen die deelnamen aan een ander onderzoek en die een onderzoeksproduct kregen toegediend binnen 1 maand of 5 halfwaardetijden na het onderzoeksmiddel, afhankelijk van welke langer is, voordat ze geïnformeerde toestemming gaven voor het huidige onderzoek.
  14. Proefpersonen die eerder met edaravone zijn behandeld.
  15. Proefpersonen die stamceltherapie hebben gekregen.
  16. Proefpersonen die bij aanvang hun medicatie niet oraal kunnen innemen (bezoek 2).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MT-1186
Geneesmiddel: MT-1186
Oraal edaravone
Andere namen:
  • Oraal edaravone
Experimenteel: MT-1186 en Placebo
Geneesmiddel: MT-1186
Oraal edaravone
Andere namen:
  • Oraal edaravone
Geneesmiddel: Placebo
Mondeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
CAFS Score at Week 48
Tijdsspanne: up to 48 Weeks
CAFS ranks patients' clinical outcomes based on survival time and change in the ALSFRS-R score. To calculate a patient's CAFS, each patient is compared individually to all other patients in the study. The summary score for each patient is the sum of the comparisons ( 1, 0, 1) against all other patients. After that, patients' summary scores are ranked. The CAFS rank is 1-383 and a higher CAFS rank indicates a better outcome than does a lower CAFS. Since CAFS were calculated using the imputed ALSFRS-R scores with multiple imputation method, and the maximum varies for each simulation, 383 is the maximum possible value of full range for measure of dispersion.
up to 48 Weeks

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn in % langzame vitale capaciteit (SVC) in week 48
Tijdsspanne: tot 48 weken
SVC -metingen worden rond hetzelfde tijdstip van de dag in de kliniek uitgevoerd met het onderwerp in rechtopstaande positie. Onderwerpen moeten ten minste 3 pogingen doen om acceptabele en reproduceerbare SVC -gegevens te genereren. De hoogste waarde werd geselecteerd en geregistreerd.
tot 48 weken
Verandering van de basislijn in Amyotrofe laterale sclerose beoordelingsvragenlijst (ALSAQ) 40 in week 48
Tijdsspanne: tot 48 weken
De ALSAQ-40 is een vragenlijst die bestaat uit 40 vragen/items met 5 discrete schalen: fysieke mobiliteit, activiteiten van dagelijks leven en onafhankelijkheid, eten en drinken, communicatie, emotionele reacties, variërend van 0 (beste gezondheid zoals beoordeeld door de schaal) tot 100 (slechtere gezondheid zoals beoordeeld door de maatregel).
tot 48 weken
Tijd tot overlijden, tracheostomie of permanente ondersteunde mechanische ventilatie (≥ 23 uur/dag)
Tijdsspanne: tot 48 weken
tot 48 weken
Tijd aan de dood of PAMV (≥ 23 uur/dag)
Tijdsspanne: tot 48 weken
tot 48 weken
Tijd tot de dood
Tijdsspanne: tot 48 weken
tot 48 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijd tot overlijden, tracheostomie of permanent geassisteerde mechanische beademing (≥ 23 uur/dag)
Tijdsspanne: tot 48 weken
tot 48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shionogi

Onderzoekers

  • Studie directeur: Shionogi Clinical Trials Administrator Clinical Support Help Line, Shionogi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 november 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 september 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 september 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MT-1186-A02
  • jRCT2031200301 (Register-ID: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2019-004256-11 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren