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Studio sull'efficacia e sulla sicurezza dell'edaravone orale somministrato a soggetti con SLA

21 maggio 2026 aggiornato da: Tanabe Pharma America, Inc.

Uno studio di fase 3b, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza di edaravone orale somministrato per un periodo di 48 settimane in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Per valutare e confrontare l'efficacia di due regimi di dosaggio di edaravone per via orale in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) in base alla variazione del punteggio ALS Functional Rating Scale- Revised (ALSFRS-R) dal basale fino alla settimana 48:

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

384

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta - Walter C Mackenzie Health Sciences Centre (WCM)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Regional Health Authority B
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8P 1H1
        • Health Science Center Mcmaster University
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Odette Cancer Center-Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Canada, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus, Inc
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Centre Hospitalier De L'Universite De Montreal (Chum) Notre-Dame Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Hopital-Enfant-Jesus
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K 0M7
        • Saskatoon City Hospital
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sud, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charite Campus Virchow
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinik Bonn-Motoneuronambulanz, Klinik und Poliklinik für Neurodegenerative Erkrankungen und Gerontopsychiatrie
      • Göttingen, Germania, 37075
        • Georg-August-Universitaet Goettingen - Universitaetsmedizin Goettingen (UMG)
      • Jena, Germania, 86899
        • Universitaetsklinikum Jena
      • München, Germania, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
      • Rostock, Germania, 18147
        • University Medical Center Rostock
      • Ulm, Germania, 89081
        • Universitaets- und Rehabilitationskliniken Ulm
      • Wiesbaden, Germania, 65191
        • Deutsche Klinik fuer Diagnostik
    • Germany
      • Wuezburg, Germany, Germania, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Germania, 44789
        • UKRUB - Berufsgenossenschaftliches Universitatsklinikum Bergmannsheil GmbH - Medizinische Klinik III
  • Giappone
      • Chiba, Giappone, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • Aichi-ken
      • Meito-ku, Nagoya-shi, Aichi-ken, Giappone, 465-8620
        • National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
      • Showa-ku, Nagoya, Aichi-ken, Giappone, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba
      • Chuo-ku, Chiba-shi, Chiba, Giappone, 260-8712
        • National Hospital Organization Chibahigashi National Hospital
    • Fukuoka
      • Nishi-ku, Fukuoka-shi, Fukuoka, Giappone, 819-8585
        • Murakami Karindoh Hospital
    • Fukushima
      • Fukushima, Fukushima, Giappone, 960-1295
        • Fukushima Medical University Hospital
    • Hiroshima
      • Minami-ku, Hiroshima-shi, Hiroshima, Giappone, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 063-0005
        • National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Giappone, 920-0192
        • National Hospital Organization Iou National Hospital
    • Kagawa-ken
      • Miki-cho, Kita-gun, Kagawa-ken, Giappone, 761-0793
        • Kagawa University Hospital
    • Kanagawa
      • Kanazawa-ku, Yokohama-shi, Kanagawa, Giappone, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
      • Minami-ku, Sagamihara-city, Kanagawa, Giappone, 252-0375
        • Kitasato University Hospital
    • Kumamoto
      • Koshi-shi, Kumamoto, Giappone, 861-1196
        • National Hospital Organization Kumamoto Saishun Medical Center
    • Kyoto
      • Ukyo-ku, Kyoto City, Kyoto, Giappone, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano National Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata
      • Asahimachidori, Chuo-ku, Niigata-shi, Niigata, Giappone, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Osaka
      • Fukushima-ku, Osaka-shi, Osaka, Giappone, 553-0003
        • Kansai Electric Power Hospital
      • Toyonaka-shi, Osaka, Giappone, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
    • Saitama
      • Chuo-ku, Saitama-shi, Saitama, Giappone, 338-8577
        • Saitama Neuropsychiatric Institute
    • Shiga
      • Ōtsu, Shiga, Giappone, 520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Shizuoka
      • Aoi-ku, Shizuoka-shi, Shizuoka, Giappone, 420-8688
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Fuchū, Tokyo, Giappone, 183-0042
        • Tokyo Metropolitan Neurological Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo, Giappone, 173-8606
        • Teikyo University Hospital
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 160-8582
        • Keio University Hospital
      • Ōta-ku, Tokyo, Giappone, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
  • Italia
      • Milan, Italia, Italy
        • Fondazione Serena Onlus - Azienda Ospedaliera Niguarda Ca Granda - Centro Clinico Nemo (Neuro Muscular Omnicentre)
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele (HSR) (Istituto Scientifico Universitario San Raffaele)
      • Milan, Italia, Italy
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Modena, Italia, 41126
        • Istituto Auxologico Italiano - Istituto Di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico - Istituto Scientifico Ospedale San Luca
      • Palermo, Italia, 90129
        • Centro SLA di Palermo
      • Roma, Italia, CAP 00168
        • Policlinico A. Gemelli
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italia, 10126
        • Universita degli Studi di Torino - Centro Regionale Esperto Per La Sclerosi Laterale Amiotrofica (CRESLA)
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC)
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • HonorHealth Neurology
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Stati Uniti, 72758
        • Woodland Research Northwest
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037-0897
        • UCSD Medical Center
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Health Care - Department of Neurology
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University California Los Angeles Medical Center (UCLA)
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine (UCI) Health - Women's Healthcare Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610-3633
        • UF Health Cancer Center
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33616
        • University of South Florida (USF) - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care (CAHC)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University - School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2605
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Louisiana
      • Jefferson, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Center for Primary Care and Wellness
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Stati Uniti, 01805
        • Lahey Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506-2960
        • Neurology Associates, P.C. - Lincoln
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Amherst, New York, Stati Uniti, 14226
        • Dent Neurologic Institute
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University, Jefferson Weinberg ALS Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stati Uniti, 38018
        • Wesley Neurology Clinic, P.C.
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77019
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401-3456
        • The University of Vermont (UVM) and UVM Medical Center National ALS Center of Excellence
    • Virginia
      • Virginia Beach, Virginia, Stati Uniti, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506-9180
        • West Virginia University School of Medicine (WVUSoM) - Movement Disorder Clinic
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Svizzera
      • Geneva, Svizzera, 1205
        • Hopitaux Universitaires de Geneve (Hug) (Hopital Cantonal)
      • Lugano, Svizzera, 6903
        • Neurocenter of Southern Switzerland
      • Sankt Gallen, Svizzera, 9107
        • Zentrumsleiter Muskelzentrum/ALS Clinic Kantonsspital St.Gallen Muskelzentrum/ALS Clinic
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Svizzera, 3010
        • University Hospital Bern (Inselspital)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I soggetti devono fornire un modulo di consenso informato (ICF) firmato e datato per partecipare allo studio. I soggetti devono essere in grado (a giudizio dello sperimentatore) di comprendere la natura dello studio e tutti i rischi connessi alla partecipazione allo studio. I soggetti devono essere disposti a collaborare e rispettare tutte le restrizioni e i requisiti del protocollo.
  2. I soggetti saranno maschi o femmine, di età compresa tra ≥ 18 e 75 anni al momento della firma dell'ICF.
  3. Ai soggetti verrà diagnosticata la SLA definita o la SLA probabile secondo i criteri rivisti di El Escorial per la diagnosi di SLA.
  4. - Soggetti con un punteggio al basale ≥ 2 punti su ogni singolo elemento dell'ALSFRS-R allo screening e alle visite al basale.
  5. I soggetti hanno uno screening e una % di capacità vitale forzata (FVC) al basale ≥ 70%.
  6. Soggetti con declino da 1 a 4 punti per 8 settimane (±7 giorni) nel punteggio totale ALSFRS-R tra lo screening e le visite al basale.
  7. Soggetti il ​​cui primo sintomo di SLA si è verificato entro 2 anni dalla fornitura del consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

Esclusioni relative alla diagnosi primaria

  1. - Soggetti con una storia di chirurgia spinale dopo l'insorgenza di SLA, come un intervento chirurgico per spondilosi cervicale o ernia del disco, o piani per tale intervento chirurgico durante il periodo di studio.

    Esclusioni relative ad altri disturbi neurologici (inclusi, ma non limitati a quanto segue)

  2. Non si possono escludere soggetti con la possibilità che i sintomi attuali possano essere sintomi di una malattia che richiede una diagnosi differenziale, come la spondilosi cervicale e la neuropatia motoria multifocale.

    Esclusioni relative a condizioni generali di salute o condizioni concomitanti

  3. Soggetti sottoposti a trattamento per un tumore maligno.
  4. Soggetti con una complicazione che potrebbe avere un effetto significativo sulle valutazioni di efficacia, come il morbo o la sindrome di Parkinson, la schizofrenia, il disturbo bipolare e la demenza.
  5. - Soggetti che hanno la presenza o la storia di qualsiasi malattia clinicamente significativa (CS) (eccetto SLA) che potrebbe interferire con gli obiettivi dello studio (la valutazione della sicurezza e dell'efficacia) o la sicurezza del soggetto, come giudicato dallo sperimentatore.
  6. Soggetti di sesso femminile, in età fertile e in stato di gravidanza (un test di gravidanza positivo) o in allattamento alla visita di screening (Visita 1).
  7. - Soggetti in eta' fertile non disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dalla visita di screening fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Soggetti sessualmente attivi che non accettano di utilizzare la contraccezione durante il periodo di studio.
  8. Soggetti che hanno un rischio significativo di suicidio. Soggetti con comportamento suicidario o ideazione suicidaria di tipo 4 (ideazione suicidaria attiva con qualche intenzione di agire, senza un piano specifico) o tipo 5 (ideazione suicidaria attiva con piano e intento specifici) sulla base della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C -SSRS) entro i 3 mesi precedenti la visita di screening.
  9. Soggetti che presentano aumenti di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) superiori a 2 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening.

  10. Soggetti con una velocità di filtrazione glomerulare (GFR) < 30 ml/min per 1,73 m2 allo screening, utilizzando l'equazione di Larsson.

    Esclusioni relative ai farmaci

  11. Soggetti con storia di ipersensibilità all'edaravone, a uno qualsiasi degli additivi o ingredienti inattivi di edaravone o ai solfiti.
  12. Soggetti con problemi ereditari di intolleranza al fruttosio (ad es. fruttosio, saccarosio, zucchero invertito e sorbitolo).
  13. - Soggetti che hanno partecipato a un altro studio e a cui è stato somministrato un prodotto sperimentale entro 1 mese o 5 emivite dall'agente sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima di fornire il consenso informato per il presente studio.
  14. Soggetti che hanno ricevuto un precedente trattamento con edaravone.
  15. Soggetti che hanno ricevuto terapia con cellule staminali.
  16. Soggetti che non sono in grado di assumere i loro farmaci per via orale al basale (Visita 2).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MT-1186
Droga: MT-1186
Edaravone orale
Altri nomi:
  • Edaravone orale
Sperimentale: MT-1186 e placebo
Droga: MT-1186
Edaravone orale
Altri nomi:
  • Edaravone orale
Droga: Placebo
Orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio CAFS alla settimana 48
Lasso di tempo: fino a 48 settimane

CAFS classifica i risultati clinici dei pazienti in base al tempo di sopravvivenza e al cambiamento nel punteggio ALSFRS-R. Per calcolare i CAF di un paziente, ogni paziente viene confrontato individualmente con tutti gli altri pazienti nello studio. Il punteggio di riepilogo per ciascun paziente è la somma dei confronti (1, 0, 1) contro tutti gli altri pazienti.

Successivamente, i punteggi di sintesi dei pazienti sono classificati. Il rango CAFS è 1-383 e un grado CAF più elevato indica un risultato migliore rispetto a un CAF inferiore.

Poiché i CAF sono stati calcolati utilizzando i punteggi ALSFRS-R imputati con metodo multiplo di imputazione e il massimo varia per ciascuna simulazione, 383 è il valore massimo possibile dell'intervallo completo per la misura della dispersione.
fino a 48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale in % lenta capacità vitale (SVC) alla settimana 48
Lasso di tempo: fino a 48 settimane
Le misurazioni SVC saranno condotte in clinica nello stesso periodo del giorno, ove possibile, con il soggetto in posizione verticale. I soggetti dovrebbero fare almeno 3 tentativi di generare dati SVC accettabili e riproducibili. Il valore più alto è stato selezionato e registrato.
fino a 48 settimane
Cambiamento dal basale nel questionario di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica (ALSAQ) 40 alla settimana 48
Lasso di tempo: fino a 48 settimane
L'Alsaq-40 è un questionario che consiste in 40 domande/articoli con 5 scale discrete: mobilità fisica, attività di vita quotidiana e indipendenza, alimentazione e bere, comunicazione, reazioni emotive, che vanno da 0 (migliore salute valutata dalla scala) a 100 (peggiore salute come valutato dalla misura).
fino a 48 settimane
Time to Death, tracheostomia o ventilazione meccanica assistita permanente (≥ 23 ore al giorno)
Lasso di tempo: fino a 48 settimane
fino a 48 settimane
Time to Death o PAMV (≥ 23 ore/giorno)
Lasso di tempo: fino a 48 settimane
fino a 48 settimane
Tempo a morte
Lasso di tempo: fino a 48 settimane
fino a 48 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tempo alla morte, tracheostomia o ventilazione meccanica permanente assistita (≥ 23 ore/giorno)
Lasso di tempo: fino a 48 settimane
fino a 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

29 settembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

29 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

29 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MT-1186-A02
  • jRCT2031200301 (Identificatore di registro: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2019-004256-11 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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