Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt- och säkerhetsstudie av oralt Edaravon administrerat till patienter med ALS

24 juni 2026 uppdaterad av: Shionogi

En fas 3b, multicenter, randomiserad, dubbelblind studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av oralt Edaravon administrerat under en period av 48 veckor hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

För att utvärdera och jämföra effekten av två doseringsregimer av oralt edaravon hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) baserat på förändringen i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) poäng från baslinjen upp till vecka 48:

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

384

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC)
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • HonorHealth Neurology
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Förenta staterna, 72758
        • Woodland Research Northwest
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037-0897
        • UCSD Medical Center
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
        • Loma Linda University Health Care - Department of Neurology
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University California Los Angeles Medical Center (UCLA)
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California Irvine (UCI) Health - Women's Healthcare Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610-3633
        • UF Health Cancer Center
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33616
        • University of South Florida (USF) - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care (CAHC)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University - School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611-2605
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Louisiana
      • Jefferson, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Ochsner Center for Primary Care and Wellness
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Förenta staterna, 01805
        • Lahey Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68506-2960
        • Neurology Associates, P.C. - Lincoln
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Amherst, New York, Förenta staterna, 14226
        • Dent Neurologic Institute
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Thomas Jefferson University, Jefferson Weinberg ALS Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Förenta staterna, 38018
        • Wesley Neurology Clinic, P.C.
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77019
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401-3456
        • The University of Vermont (UVM) and UVM Medical Center National ALS Center of Excellence
    • Virginia
      • Virginia Beach, Virginia, Förenta staterna, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506-9180
        • West Virginia University School of Medicine (WVUSoM) - Movement Disorder Clinic
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Italien
      • Milan, Italien, Italy
        • Fondazione Serena Onlus - Azienda Ospedaliera Niguarda Ca Granda - Centro Clinico Nemo (Neuro Muscular Omnicentre)
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele (HSR) (Istituto Scientifico Universitario San Raffaele)
      • Milan, Italien, Italy
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Modena, Italien, 41126
        • Istituto Auxologico Italiano - Istituto Di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico - Istituto Scientifico Ospedale San Luca
      • Palermo, Italien, 90129
        • Centro SLA di Palermo
      • Roma, Italien, CAP 00168
        • Policlinico A. Gemelli
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italien, 10126
        • Universita degli Studi di Torino - Centro Regionale Esperto Per La Sclerosi Laterale Amiotrofica (CRESLA)
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • Aichi-ken
      • Meito-ku, Nagoya-shi, Aichi-ken, Japan, 465-8620
        • National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
      • Showa-ku, Nagoya, Aichi-ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba
      • Chuo-ku, Chiba-shi, Chiba, Japan, 260-8712
        • National Hospital Organization Chibahigashi National Hospital
    • Fukuoka
      • Nishi-ku, Fukuoka-shi, Fukuoka, Japan, 819-8585
        • Murakami Karindoh Hospital
    • Fukushima
      • Fukushima, Fukushima, Japan, 960-1295
        • Fukushima Medical University Hospital
    • Hiroshima
      • Minami-ku, Hiroshima-shi, Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 063-0005
        • National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 920-0192
        • National Hospital Organization Iou National Hospital
    • Kagawa-ken
      • Miki-cho, Kita-gun, Kagawa-ken, Japan, 761-0793
        • Kagawa University Hospital
    • Kanagawa
      • Kanazawa-ku, Yokohama-shi, Kanagawa, Japan, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
      • Minami-ku, Sagamihara-city, Kanagawa, Japan, 252-0375
        • Kitasato University Hospital
    • Kumamoto
      • Koshi-shi, Kumamoto, Japan, 861-1196
        • National Hospital Organization Kumamoto Saishun Medical Center
    • Kyoto
      • Ukyo-ku, Kyoto City, Kyoto, Japan, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano National Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata
      • Asahimachidori, Chuo-ku, Niigata-shi, Niigata, Japan, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Osaka
      • Fukushima-ku, Osaka-shi, Osaka, Japan, 553-0003
        • Kansai Electric Power Hospital
      • Toyonaka-shi, Osaka, Japan, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
    • Saitama
      • Chuo-ku, Saitama-shi, Saitama, Japan, 338-8577
        • Saitama Neuropsychiatric Institute
    • Shiga
      • Ōtsu, Shiga, Japan, 520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Shizuoka
      • Aoi-ku, Shizuoka-shi, Shizuoka, Japan, 420-8688
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Fuchū, Tokyo, Japan, 183-0042
        • Tokyo Metropolitan Neurological Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo, Japan, 173-8606
        • Teikyo University Hospital
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-8582
        • Keio University Hospital
      • Ōta-ku, Tokyo, Japan, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta - Walter C Mackenzie Health Sciences Centre (WCM)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Regional Health Authority B
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8P 1H1
        • Health Science Center Mcmaster University
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Odette Cancer Center-Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Kanada, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus, Inc
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Centre Hospitalier De L'Universite De Montreal (Chum) Notre-Dame Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Hopital-Enfant-Jesus
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7K 0M7
        • Saskatoon City Hospital
  • Schweiz
      • Geneva, Schweiz, 1205
        • Hopitaux Universitaires de Geneve (Hug) (Hopital Cantonal)
      • Lugano, Schweiz, 6903
        • Neurocenter of Southern Switzerland
      • Sankt Gallen, Schweiz, 9107
        • Zentrumsleiter Muskelzentrum/ALS Clinic Kantonsspital St.Gallen Muskelzentrum/ALS Clinic
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Schweiz, 3010
        • University Hospital Bern (Inselspital)
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sydkorea, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Campus Virchow
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinik Bonn-Motoneuronambulanz, Klinik und Poliklinik für Neurodegenerative Erkrankungen und Gerontopsychiatrie
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Georg-August-Universitaet Goettingen - Universitaetsmedizin Goettingen (UMG)
      • Jena, Tyskland, 86899
        • Universitaetsklinikum Jena
      • München, Tyskland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
      • Rostock, Tyskland, 18147
        • University Medical Center Rostock
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitaets- und Rehabilitationskliniken Ulm
      • Wiesbaden, Tyskland, 65191
        • Deutsche Klinik fuer Diagnostik
    • Germany
      • Wuezburg, Germany, Tyskland, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 44789
        • UKRUB - Berufsgenossenschaftliches Universitatsklinikum Bergmannsheil GmbH - Medizinische Klinik III

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersonerna måste tillhandahålla ett undertecknat och daterat formulär för informerat samtycke (ICF) för att delta i studien. Försökspersonerna måste (enligt utredarens bedömning) kunna förstå studiens natur och alla risker som är förknippade med deltagande i studien. Försökspersoner måste vara villiga att samarbeta och följa alla protokollbegränsningar och krav.
  2. Försökspersonerna kommer att vara män eller kvinnor, ≥ 18 till 75 år gamla vid den tidpunkt då ICF undertecknas.
  3. Försökspersoner kommer att diagnostiseras med definitiv ALS eller sannolik ALS enligt El Escorials reviderade kriterier för diagnos av ALS.
  4. Försökspersoner med en baslinjepoäng ≥ 2 poäng på varje enskild del av ALSFRS-R vid screening och baslinjebesök.
  5. Försökspersonerna har en screening och baseline % forcerad vitalkapacitet (FVC) ≥ 70 %.
  6. Försökspersoner med 1- till 4-punktsminskning under 8 veckor (±7 dagar) i ALSFRS-R totalpoäng mellan screening och baslinjebesök.
  7. Försökspersoner vars första symptom på ALS har inträffat inom 2 år efter att ha lämnat skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

Undantag relaterade till primärdiagnos

  1. Försökspersoner med en historia av ryggradskirurgi efter uppkomsten av ALS, såsom operation för cervikal spondylos eller diskbråck, eller planer på sådan operation under studieperioden.

    Uteslutningar relaterade till andra neurologiska störningar (inklusive men inte begränsat till följande)

  2. Patienter med möjligheten att de aktuella symtomen kan vara symtom på en sjukdom som kräver differentialdiagnos, såsom cervikal spondylos och multifokal motorneuropati, kan inte uteslutas.

    Undantag relaterade till allmän hälsa eller samtidiga tillstånd

  3. Försökspersoner som genomgår behandling för en malignitet.
  4. Patienter med en komplikation som kan ha en signifikant effekt på effektutvärderingar, såsom Parkinsons sjukdom eller syndrom, schizofreni, bipolär sjukdom och demens.
  5. Försökspersoner som har förekomst eller historia av någon kliniskt signifikant (CS) sjukdom (förutom ALS) som skulle kunna störa studiens mål (bedömningen av säkerhet och effekt) eller patientens säkerhet, enligt bedömningen av utredaren.
  6. Försökspersoner som är kvinnor, i fertil ålder och gravida (positivt graviditetstest) eller ammar vid screeningbesöket (besök 1).
  7. Försökspersoner i fertil ålder är ovilliga att använda acceptabel preventivmetod från screeningbesöket till 3 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet. Försökspersoner som är sexuellt aktiva som inte går med på att använda preventivmedel under studieperioden.
  8. Försökspersoner som har en betydande risk för suicidalitet. Försökspersoner med något självmordsbeteende eller självmordstankar av typ 4 (aktiva självmordstankar med någon avsikt att agera, utan en specifik plan) eller typ 5 (aktiva självmordstankar med specifik plan och avsikt) baserat på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C) -SSRS) inom 3 månader före screeningbesöket.
  9. Försökspersoner som har förhöjningar av alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) som är större än 2 gånger den övre normalgränsen (ULN) vid screening.

  10. Försökspersoner med en glomerulär filtreringshastighet (GFR) < 30 ml/min per 1,73 m2 vid screening, med hjälp av Larssons ekvation.

    Undantag relaterade till mediciner

  11. Försökspersoner med tidigare överkänslighet mot edaravon, någon av tillsatserna eller inaktiva ingredienserna i edaravon eller sulfiter.
  12. Patienter med ärftliga problem med fruktosintolerans (t.ex. fruktos, sackaros, invertsocker och sorbitol).
  13. Försökspersoner som deltog i en annan studie och administrerades en prövningsprodukt inom 1 månad eller 5 halveringstider från prövningsmedlet, beroende på vilket som är längst, innan de lämnade ett informerat samtycke till denna studie.
  14. Försökspersoner som har fått någon tidigare behandling med edaravone.
  15. Försökspersoner som har fått stamcellsterapi.
  16. Försökspersoner som inte kan ta sina mediciner oralt vid baslinjen (besök 2).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: MT-1186
Läkemedel: MT-1186
Oral edaravone
Andra namn:
  • Oral edaravone
Experimentell: MT-1186 och placebo
Läkemedel: MT-1186
Oral edaravone
Andra namn:
  • Oral edaravone
Läkemedel: Placebo
Oral

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
CAFS Score at Week 48
Tidsram: up to 48 Weeks
CAFS ranks patients' clinical outcomes based on survival time and change in the ALSFRS-R score. To calculate a patient's CAFS, each patient is compared individually to all other patients in the study. The summary score for each patient is the sum of the comparisons ( 1, 0, 1) against all other patients. After that, patients' summary scores are ranked. The CAFS rank is 1-383 and a higher CAFS rank indicates a better outcome than does a lower CAFS. Since CAFS were calculated using the imputed ALSFRS-R scores with multiple imputation method, and the maximum varies for each simulation, 383 is the maximum possible value of full range for measure of dispersion.
up to 48 Weeks

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i % Slow Vital Capacity (SVC) vid vecka 48
Tidsram: upp till 48 veckor
SVC -mätningar kommer att genomföras i kliniken ungefär samma tid på dagen där det är möjligt med ämnet i sittande position. Ämnen bör göra minst tre försök att generera acceptabla och reproducerbara SVC -data. Det högsta värdet valdes och registrerades.
upp till 48 veckor
Förändring från baslinjen i amyotrofisk lateral sklerosbedömningsfrågeformulär (ALSAQ) 40 vid vecka 48
Tidsram: upp till 48 veckor
ALSAQ-40 är ett frågeformulär som består av 40 frågor/föremål med 5 diskreta skalor: fysisk rörlighet, aktiviteter i det dagliga livet och självständigheten, ätande och drickande, kommunikation, känslomässiga reaktioner, allt från 0 (bästa hälsa som bedöms av skalan) till 100 (sämre hälsa utvärderas av åtgärden).
upp till 48 veckor
Tid till döds, trakeostomi eller permanent assisterad mekanisk ventilation (≥ 23 timmar/dag)
Tidsram: upp till 48 veckor
upp till 48 veckor
Tid till dödsfall eller PAMV (≥ 23 timmar/dag)
Tidsram: upp till 48 veckor
upp till 48 veckor
Tid till döds
Tidsram: upp till 48 veckor
upp till 48 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Tid till dödsfall, trakeostomi eller permanent assisterad mekanisk ventilation (≥ 23 timmar/dag)
Tidsram: upp till 48 veckor
upp till 48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shionogi

Utredare

  • Studierektor: Shionogi Clinical Trials Administrator Clinical Support Help Line, Shionogi

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 november 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

29 september 2023

Avslutad studie (Faktisk)

29 september 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 september 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2020

Första postat (Faktisk)

29 september 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MT-1186-A02
  • jRCT2031200301 (Registeridentifierare: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2019-004256-11 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera