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Estudio de eficacia y seguridad de edaravona oral administrada en sujetos con ELA

21 de mayo de 2026 actualizado por: Tanabe Pharma America, Inc.

Estudio de fase 3b, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego para evaluar la eficacia y la seguridad de la edaravona oral administrada durante un período de 48 semanas en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Para evaluar y comparar la eficacia de dos regímenes de dosificación de edaravona oral en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en función del cambio en la puntuación de la Escala de calificación funcional de la ELA revisada (ALSFRS-R) desde el inicio hasta la Semana 48:

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

384

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charite Campus Virchow
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Universitätsklinik Bonn-Motoneuronambulanz, Klinik und Poliklinik für Neurodegenerative Erkrankungen und Gerontopsychiatrie
      • Göttingen, Alemania, 37075
        • Georg-August-Universitaet Goettingen - Universitaetsmedizin Goettingen (UMG)
      • Jena, Alemania, 86899
        • Universitaetsklinikum Jena
      • München, Alemania, 81675
        • Klinikum Rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
      • Rostock, Alemania, 18147
        • University Medical Center Rostock
      • Ulm, Alemania, 89081
        • Universitaets- und Rehabilitationskliniken Ulm
      • Wiesbaden, Alemania, 65191
        • Deutsche Klinik fuer Diagnostik
    • Germany
      • Wuezburg, Germany, Alemania, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Alemania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Alemania, 44789
        • UKRUB - Berufsgenossenschaftliches Universitatsklinikum Bergmannsheil GmbH - Medizinische Klinik III
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta - Walter C Mackenzie Health Sciences Centre (WCM)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canadá, E3B 0C7
        • Regional Health Authority B
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8P 1H1
        • Health Science Center Mcmaster University
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Odette Cancer Center-Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Canadá, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus, Inc
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
        • Centre Hospitalier De L'Universite De Montreal (Chum) Notre-Dame Hospital
      • Québec, Quebec, Canadá, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Hopital-Enfant-Jesus
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7K 0M7
        • Saskatoon City Hospital
  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sur, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sur, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC)
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • HonorHealth Neurology
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Estados Unidos, 72758
        • Woodland Research Northwest
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-0897
        • UCSD Medical Center
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Health Care - Department of Neurology
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University California Los Angeles Medical Center (UCLA)
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine (UCI) Health - Women's Healthcare Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-3633
        • UF Health Cancer Center
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33616
        • University of South Florida (USF) - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care (CAHC)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University - School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Louisiana
      • Jefferson, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Center for Primary Care and Wellness
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
        • Lahey Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506-2960
        • Neurology Associates, P.C. - Lincoln
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
        • Dent Neurologic Institute
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University, Jefferson Weinberg ALS Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
        • Wesley Neurology Clinic, P.C.
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77019
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401-3456
        • The University of Vermont (UVM) and UVM Medical Center National ALS Center of Excellence
    • Virginia
      • Virginia Beach, Virginia, Estados Unidos, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506-9180
        • West Virginia University School of Medicine (WVUSoM) - Movement Disorder Clinic
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Italia
      • Milan, Italia, Italy
        • Fondazione Serena Onlus - Azienda Ospedaliera Niguarda Ca Granda - Centro Clinico Nemo (Neuro Muscular Omnicentre)
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele (HSR) (Istituto Scientifico Universitario San Raffaele)
      • Milan, Italia, Italy
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Modena, Italia, 41126
        • Istituto Auxologico Italiano - Istituto Di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico - Istituto Scientifico Ospedale San Luca
      • Palermo, Italia, 90129
        • Centro SLA di Palermo
      • Roma, Italia, CAP 00168
        • Policlinico A. Gemelli
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italia, 10126
        • Universita degli Studi di Torino - Centro Regionale Esperto Per La Sclerosi Laterale Amiotrofica (CRESLA)
  • Japón
      • Chiba, Japón, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • Aichi-ken
      • Meito-ku, Nagoya-shi, Aichi-ken, Japón, 465-8620
        • National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
      • Showa-ku, Nagoya, Aichi-ken, Japón, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba
      • Chuo-ku, Chiba-shi, Chiba, Japón, 260-8712
        • National Hospital Organization Chibahigashi National Hospital
    • Fukuoka
      • Nishi-ku, Fukuoka-shi, Fukuoka, Japón, 819-8585
        • Murakami Karindoh Hospital
    • Fukushima
      • Fukushima, Fukushima, Japón, 960-1295
        • Fukushima Medical University Hospital
    • Hiroshima
      • Minami-ku, Hiroshima-shi, Hiroshima, Japón, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japón, 063-0005
        • National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japón, 920-0192
        • National Hospital Organization Iou National Hospital
    • Kagawa-ken
      • Miki-cho, Kita-gun, Kagawa-ken, Japón, 761-0793
        • Kagawa University Hospital
    • Kanagawa
      • Kanazawa-ku, Yokohama-shi, Kanagawa, Japón, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
      • Minami-ku, Sagamihara-city, Kanagawa, Japón, 252-0375
        • Kitasato University Hospital
    • Kumamoto
      • Koshi-shi, Kumamoto, Japón, 861-1196
        • National Hospital Organization Kumamoto Saishun Medical Center
    • Kyoto
      • Ukyo-ku, Kyoto City, Kyoto, Japón, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano National Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japón, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata
      • Asahimachidori, Chuo-ku, Niigata-shi, Niigata, Japón, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Osaka
      • Fukushima-ku, Osaka-shi, Osaka, Japón, 553-0003
        • Kansai Electric Power Hospital
      • Toyonaka-shi, Osaka, Japón, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
    • Saitama
      • Chuo-ku, Saitama-shi, Saitama, Japón, 338-8577
        • Saitama Neuropsychiatric Institute
    • Shiga
      • Ōtsu, Shiga, Japón, 520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Shizuoka
      • Aoi-ku, Shizuoka-shi, Shizuoka, Japón, 420-8688
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japón, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Fuchū, Tokyo, Japón, 183-0042
        • Tokyo Metropolitan Neurological Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo, Japón, 173-8606
        • Teikyo University Hospital
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 160-8582
        • Keio University Hospital
      • Ōta-ku, Tokyo, Japón, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
  • Suiza
      • Geneva, Suiza, 1205
        • Hopitaux Universitaires de Geneve (Hug) (Hopital Cantonal)
      • Lugano, Suiza, 6903
        • Neurocenter of Southern Switzerland
      • Sankt Gallen, Suiza, 9107
        • Zentrumsleiter Muskelzentrum/ALS Clinic Kantonsspital St.Gallen Muskelzentrum/ALS Clinic
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Suiza, 3010
        • University Hospital Bern (Inselspital)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los sujetos deben proporcionar un formulario de consentimiento informado (ICF) firmado y fechado para participar en el estudio. Los sujetos deben ser capaces (a juicio del investigador) de comprender la naturaleza del estudio y todos los riesgos relacionados con la participación en el estudio. Los sujetos deben estar dispuestos a cooperar y cumplir con todas las restricciones y requisitos del protocolo.
  2. Los sujetos serán hombres o mujeres, ≥ 18 a 75 años de edad en el momento de la firma del ICF.
  3. Los sujetos serán diagnosticados con ELA definitiva o ELA probable de acuerdo con los criterios revisados ​​de El Escorial para el diagnóstico de ELA.
  4. Sujetos con una puntuación inicial ≥ 2 puntos en cada elemento individual de la ALSFRS-R en las visitas de selección y de referencia.
  5. Los sujetos tienen un % de capacidad vital forzada (FVC) inicial y de detección ≥ 70 %.
  6. Sujetos con una disminución de 1 a 4 puntos durante 8 semanas (±7 días) en la puntuación total de ALSFRS-R entre las visitas de selección y de referencia.
  7. Sujetos cuyo primer síntoma de ELA haya ocurrido dentro de los 2 años posteriores a la entrega del consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

Exclusiones relacionadas con el diagnóstico primario

  1. Sujetos con antecedentes de cirugía de columna después del inicio de la ELA, como cirugía por espondilosis cervical o hernia de disco, o planes para dicha cirugía durante el período de estudio.

    Exclusiones relacionadas con otros trastornos neurológicos (incluidos, entre otros, los siguientes)

  2. No se pueden descartar sujetos con la posibilidad de que los síntomas actuales puedan ser síntomas de una enfermedad que requiera diagnóstico diferencial, como espondilosis cervical y neuropatía motora multifocal.

    Exclusiones relacionadas con la salud general o condiciones concomitantes

  3. Sujetos sometidos a tratamiento por una neoplasia maligna.
  4. Sujetos con una complicación que podría tener un efecto significativo en las evaluaciones de eficacia, como la enfermedad o el síndrome de Parkinson, la esquizofrenia, el trastorno bipolar y la demencia.
  5. Sujetos que tienen la presencia o antecedentes de cualquier enfermedad clínicamente significativa (CS) (excepto ELA) que podría interferir con los objetivos del estudio (la evaluación de la seguridad y la eficacia) o la seguridad del sujeto, a juicio del investigador.
  6. Sujetos que son mujeres, en edad fértil y embarazadas (una prueba de embarazo positiva) o lactantes en la visita de selección (Visita 1).
  7. Sujetos en edad fértil que no deseen utilizar un método anticonceptivo aceptable desde la visita de selección hasta 3 meses después de la última dosis del medicamento del estudio. Sujetos sexualmente activos que no accedan a utilizar métodos anticonceptivos durante el período de estudio.
  8. Sujetos que tienen un riesgo significativo de suicidio. Sujetos con cualquier comportamiento suicida o ideación suicida de tipo 4 (ideación suicida activa con alguna intención de actuar, sin un plan específico) o tipo 5 (ideación suicida activa con plan e intención específicos) según la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C -SSRS) dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección.
  9. Sujetos que tienen elevaciones de alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) superiores a 2 veces el límite superior normal (LSN) en la selección.

  10. Sujetos con una tasa de filtración glomerular (TFG) < 30 ml/min por 1,73 m2 en la selección, utilizando la ecuación de Larsson.

    Exclusiones relacionadas con medicamentos

  11. Sujetos con antecedentes de hipersensibilidad a la edaravona, a cualquiera de los aditivos o ingredientes inactivos de la edaravona o a los sulfitos.
  12. Sujetos con problemas hereditarios de intolerancia a la fructosa (p. ej., fructosa, sacarosa, azúcar invertido y sorbitol).
  13. Sujetos que participaron en otro estudio y se les administró un producto en investigación dentro de 1 mes o 5 semividas del agente en investigación, lo que sea más largo, antes de dar su consentimiento informado para el presente estudio.
  14. Sujetos que hayan recibido algún tratamiento previo con edaravone.
  15. Sujetos que han recibido terapia con células madre.
  16. Sujetos que no pueden tomar sus medicamentos por vía oral al inicio del estudio (Visita 2).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: MT-1186
Droga: MT-1186
Edaravona oral
Otros nombres:
  • Edaravona oral
Experimental: MT-1186 y Placebo
Droga: MT-1186
Edaravona oral
Otros nombres:
  • Edaravona oral
Droga: Placebo
Oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntaje de CAFS en la semana 48
Periodo de tiempo: hasta 48 semanas

CAFS clasifica los resultados clínicos de los pacientes basados ​​en el tiempo de supervivencia y el cambio en la puntuación ALSFRS-R. Para calcular el CAF de un paciente, cada paciente se compara individualmente con todos los demás pacientes en el estudio. La puntuación resumida para cada paciente es la suma de las comparaciones (1, 0, 1) contra todos los demás pacientes.

Después de eso, se clasifican los puntajes de resumen de los pacientes. El rango CAFS es 1-383 y un rango CAFS más alto indica un mejor resultado que un CAFS inferior.

Dado que los CAF se calcularon utilizando las puntuaciones ALSFRS-R imputadas con un método de imputación múltiple, y el máximo varía para cada simulación, 383 es ​​el valor máximo posible del rango completo para la medida de la dispersión.
hasta 48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base en % de capacidad vital lenta (SVC) en la semana 48
Periodo de tiempo: hasta 48 semanas
Las mediciones de SVC se realizarán en la clínica alrededor de la misma hora del día cuando sea posible con el sujeto en posición vertical. Los sujetos deben hacer al menos 3 intentos para generar datos SVC aceptables y reproducibles. El valor más alto fue seleccionado y registrado.
hasta 48 semanas
Cambio desde la línea de base en el Cuestionario de evaluación de esclerosis lateral amiotrófica (ALSAQ) 40 en la semana 48
Periodo de tiempo: hasta 48 semanas
El ALSAQ-40 es un cuestionario que consta de 40 preguntas/elementos con 5 escalas discretas: movilidad física, actividades de la vida diaria y la independencia, la alimentación y la bebida, la comunicación, las reacciones emocionales, que van desde 0 (la mejor salud según lo evaluado por la escala) a 100 (peor salud según lo evaluado por la medida).
hasta 48 semanas
Tiempo de muerte, traqueotomía o ventilación mecánica asistida permanente (≥ 23 horas/día)
Periodo de tiempo: hasta 48 semanas
hasta 48 semanas
Hora de muerte o PAMV (≥ 23 horas/día)
Periodo de tiempo: hasta 48 semanas
hasta 48 semanas
Tiempo a la muerte
Periodo de tiempo: hasta 48 semanas
hasta 48 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la muerte, traqueotomía o ventilación mecánica asistida permanente (≥ 23 horas/día)
Periodo de tiempo: hasta 48 Semanas
hasta 48 Semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Tanabe Pharma America, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

29 de septiembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

29 de septiembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de septiembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

29 de septiembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MT-1186-A02
  • jRCT2031200301 (Identificador de registro: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2019-004256-11 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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