Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti perorálního Edaravonu podávaného pacientům s ALS

21. května 2026 aktualizováno: Tanabe Pharma America, Inc.

Fáze 3b, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti perorálního Edaravonu podávaného po dobu 48 týdnů u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

Vyhodnotit a porovnat účinnost dvou dávkovacích režimů perorálního edaravonu u subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) na základě změny skóre ALS Functional Rating Scale-Revided (ALSFRS-R) od výchozí hodnoty do 48. týdne:

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

384

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, Italy
        • Fondazione Serena Onlus - Azienda Ospedaliera Niguarda Ca Granda - Centro Clinico Nemo (Neuro Muscular Omnicentre)
      • Milan, Itálie, 20132
        • Ospedale San Raffaele (HSR) (Istituto Scientifico Universitario San Raffaele)
      • Milan, Itálie, Italy
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Modena, Itálie, 41126
        • Istituto Auxologico Italiano - Istituto Di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico - Istituto Scientifico Ospedale San Luca
      • Palermo, Itálie, 90129
        • Centro SLA di Palermo
      • Roma, Itálie, CAP 00168
        • Policlinico A. Gemelli
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Itálie, 10126
        • Universita degli Studi di Torino - Centro Regionale Esperto Per La Sclerosi Laterale Amiotrofica (CRESLA)
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • Aichi-ken
      • Meito-ku, Nagoya-shi, Aichi-ken, Japonsko, 465-8620
        • National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
      • Showa-ku, Nagoya, Aichi-ken, Japonsko, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba
      • Chuo-ku, Chiba-shi, Chiba, Japonsko, 260-8712
        • National Hospital Organization Chibahigashi National Hospital
    • Fukuoka
      • Nishi-ku, Fukuoka-shi, Fukuoka, Japonsko, 819-8585
        • Murakami Karindoh Hospital
    • Fukushima
      • Fukushima, Fukushima, Japonsko, 960-1295
        • Fukushima Medical University Hospital
    • Hiroshima
      • Minami-ku, Hiroshima-shi, Hiroshima, Japonsko, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 063-0005
        • National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonsko, 920-0192
        • National Hospital Organization Iou National Hospital
    • Kagawa-ken
      • Miki-cho, Kita-gun, Kagawa-ken, Japonsko, 761-0793
        • Kagawa University Hospital
    • Kanagawa
      • Kanazawa-ku, Yokohama-shi, Kanagawa, Japonsko, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
      • Minami-ku, Sagamihara-city, Kanagawa, Japonsko, 252-0375
        • Kitasato University Hospital
    • Kumamoto
      • Koshi-shi, Kumamoto, Japonsko, 861-1196
        • National Hospital Organization Kumamoto Saishun Medical Center
    • Kyoto
      • Ukyo-ku, Kyoto City, Kyoto, Japonsko, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano National Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata
      • Asahimachidori, Chuo-ku, Niigata-shi, Niigata, Japonsko, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Osaka
      • Fukushima-ku, Osaka-shi, Osaka, Japonsko, 553-0003
        • Kansai Electric Power Hospital
      • Toyonaka-shi, Osaka, Japonsko, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
    • Saitama
      • Chuo-ku, Saitama-shi, Saitama, Japonsko, 338-8577
        • Saitama Neuropsychiatric Institute
    • Shiga
      • Ōtsu, Shiga, Japonsko, 520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Shizuoka
      • Aoi-ku, Shizuoka-shi, Shizuoka, Japonsko, 420-8688
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Fuchū, Tokyo, Japonsko, 183-0042
        • Tokyo Metropolitan Neurological Hospital
      • Itabashi-ku, Tokyo, Japonsko, 173-8606
        • Teikyo University Hospital
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 160-8582
        • Keio University Hospital
      • Ōta-ku, Tokyo, Japonsko, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Jižní Korea, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta - Walter C Mackenzie Health Sciences Centre (WCM)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Regional Health Authority B
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8P 1H1
        • Health Science Center Mcmaster University
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Odette Cancer Center-Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Kanada, J4V 2J2
        • Recherche Sepmus, Inc
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Centre Hospitalier De L'Universite De Montreal (Chum) Notre-Dame Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Hopital-Enfant-Jesus
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7K 0M7
        • Saskatoon City Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charite Campus Virchow
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitätsklinik Bonn-Motoneuronambulanz, Klinik und Poliklinik für Neurodegenerative Erkrankungen und Gerontopsychiatrie
      • Göttingen, Německo, 37075
        • Georg-August-Universitaet Goettingen - Universitaetsmedizin Goettingen (UMG)
      • Jena, Německo, 86899
        • Universitaetsklinikum Jena
      • München, Německo, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
      • Rostock, Německo, 18147
        • University Medical Center Rostock
      • Ulm, Německo, 89081
        • Universitaets- und Rehabilitationskliniken Ulm
      • Wiesbaden, Německo, 65191
        • Deutsche Klinik fuer Diagnostik
    • Germany
      • Wuezburg, Germany, Německo, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Německo, 44789
        • UKRUB - Berufsgenossenschaftliches Universitatsklinikum Bergmannsheil GmbH - Medizinische Klinik III
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC)
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • HonorHealth Neurology
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Spojené státy, 72758
        • Woodland Research Northwest
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037-0897
        • UCSD Medical Center
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Loma Linda University Health Care - Department of Neurology
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University California Los Angeles Medical Center (UCLA)
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine (UCI) Health - Women's Healthcare Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610-3633
        • UF Health Cancer Center
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33616
        • University of South Florida (USF) - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care (CAHC)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University - School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2605
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Louisiana
      • Jefferson, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Ochsner Center for Primary Care and Wellness
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 01805
        • Lahey Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68506-2960
        • Neurology Associates, P.C. - Lincoln
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Amherst, New York, Spojené státy, 14226
        • Dent Neurologic Institute
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University, Jefferson Weinberg ALS Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Spojené státy, 38018
        • Wesley Neurology Clinic, P.C.
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77019
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401-3456
        • The University of Vermont (UVM) and UVM Medical Center National ALS Center of Excellence
    • Virginia
      • Virginia Beach, Virginia, Spojené státy, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506-9180
        • West Virginia University School of Medicine (WVUSoM) - Movement Disorder Clinic
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Švýcarsko
      • Geneva, Švýcarsko, 1205
        • Hopitaux Universitaires de Geneve (Hug) (Hopital Cantonal)
      • Lugano, Švýcarsko, 6903
        • Neurocenter of Southern Switzerland
      • Sankt Gallen, Švýcarsko, 9107
        • Zentrumsleiter Muskelzentrum/ALS Clinic Kantonsspital St.Gallen Muskelzentrum/ALS Clinic
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Švýcarsko, 3010
        • University Hospital Bern (Inselspital)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty musí poskytnout podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu (ICF), aby se mohli zúčastnit studie. Subjekty musí být schopny (podle úsudku zkoušejícího) porozumět povaze studie a všem rizikům spojeným s účastí ve studii. Subjekty musí být ochotny spolupracovat a dodržovat všechna omezení a požadavky protokolu.
  2. Subjekty budou muži nebo ženy ve věku ≥ 18 až 75 let v době podpisu ICF.
  3. Subjektům bude diagnostikována definitivní ALS nebo pravděpodobná ALS podle revidovaných kritérií El Escorial pro diagnózu ALS.
  4. Subjekty se základním skóre ≥ 2 body v každé jednotlivé položce ALSFRS-R při screeningu a výchozích návštěvách.
  5. Subjekty mají screening a výchozí % vynucené vitální kapacity (FVC) ≥ 70 %.
  6. Subjekty s poklesem o 1 až 4 body po dobu 8 týdnů (±7 dní) v celkovém skóre ALSFRS-R mezi screeningem a základními návštěvami.
  7. Subjekty, u kterých se první symptom ALS objevil do 2 let od poskytnutí písemného informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

Výjimky související s primární diagnózou

  1. Subjekty s anamnézou operace páteře po nástupu ALS, jako je operace cervikální spondylózy nebo vyhřezlé ploténky, nebo plány na takovou operaci během období studie.

    Výjimky související s jinými neurologickými poruchami (včetně, ale bez omezení na následující)

  2. Nelze vyloučit subjekty s možností, že současné příznaky mohou být příznaky onemocnění vyžadujícího diferenciální diagnostiku, jako je cervikální spondylóza a multifokální motorická neuropatie.

    Výjimky související s obecným zdravotním stavem nebo doprovodnými stavy

  3. Subjekty podstupující léčbu zhoubného nádoru.
  4. Subjekty s komplikací, která by mohla mít významný vliv na hodnocení účinnosti, jako je Parkinsonova choroba nebo syndrom, schizofrenie, bipolární porucha a demence.
  5. Subjekty, které mají přítomnost nebo historii jakéhokoli klinicky významného (CS) onemocnění (kromě ALS), které by mohlo interferovat s cíli studie (hodnocení bezpečnosti a účinnosti) nebo bezpečností subjektu, jak posoudil zkoušející.
  6. Subjekty, které jsou ženy, ve fertilním věku a těhotné (pozitivní těhotenský test) nebo kojící při screeningové návštěvě (návštěva 1).
  7. Subjekty ve fertilním věku neochotné používat přijatelnou metodu antikoncepce od screeningové návštěvy do 3 měsíců po poslední dávce studovaného léku. Subjekty, které jsou sexuálně aktivní a nesouhlasí s užíváním antikoncepce během období studie.
  8. Subjekty, které mají významné riziko sebevraždy. Subjekty s jakýmkoliv sebevražedným chováním nebo sebevražednými myšlenkami typu 4 (aktivní sebevražedné myšlenky s určitým úmyslem jednat, bez konkrétního plánu) nebo typu 5 (aktivní sebevražedné myšlenky se specifickým plánem a záměrem) na základě Columbia-Sebevražedné stupnice závažnosti (C -SSRS) během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
  9. Subjekty, které mají při screeningu zvýšení alaninaminotransferázy (ALT) nebo aspartátaminotransferázy (AST) větší než 2násobek horní hranice normálu (ULN).

  10. Subjekty s rychlostí glomerulární filtrace (GFR) < 30 ml/min na 1,73 m2 při screeningu za použití Larssonovy rovnice.

    Výluky související s léky

  11. Subjekty s anamnézou přecitlivělosti na edaravon, na kteroukoli přísadu nebo neúčinnou složku edaravonu nebo na siřičitany.
  12. Subjekty s dědičnými problémy intolerance fruktózy (např. fruktózy, sacharózy, invertního cukru a sorbitolu).
  13. Subjekty, které se zúčastnily jiné studie a byl jim podáván hodnocený produkt během 1 měsíce nebo 5 poločasů zkoumaného činidla, podle toho, co je delší, před poskytnutím informovaného souhlasu pro tuto studii.
  14. Jedinci, kteří podstoupili jakoukoli předchozí léčbu edaravonem.
  15. Subjekty, které dostaly terapii kmenovými buňkami.
  16. Subjekty, které nejsou schopny užívat své léky orálně na začátku (návštěva 2).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MT-1186
Lék: MT-1186
Orální edaravon
Ostatní jména:
  • Orální edaravon
Experimentální: MT-1186 a placebo
Lék: MT-1186
Orální edaravon
Ostatní jména:
  • Orální edaravon
Lék: Placebo
Ústní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre CAFS v týdnu 48
Časové okno: Až 48 týdnů

CAFS řadí klinické výsledky pacientů na základě doby přežití a změně skóre ALSFRS-R. Pro výpočet CAF pacienta je každý pacient porovnán jednotlivě se všemi ostatními pacienty ve studii. Souhrnné skóre pro každého pacienta je součet srovnání (1, 0, 1) proti všem ostatním pacientům.

Poté jsou hodnoceny souhrnné skóre pacientů. Pořadí CAFS je 1-383 a vyšší hodnocení CAFS označuje lepší výsledek než nižší CAF.

Protože byly CAF vypočteny pomocí imputovaných skóre ALSFRS-R s metodou více imputace a maximum se mění pro každou simulaci, 383 je maximální možná hodnota plného rozsahu pro měřítko disperze.
Až 48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v % pomalé vitální kapacity (SVC) v týdnu 48
Časové okno: Až 48 týdnů
Měření SVC bude prováděna na klinice přibližně ve stejnou denní dobu, pokud je to možné, s subjektem ve vzpřímené poloze. Subjekty by měly provádět alespoň 3 pokusy o generování přijatelných a reprodukovatelných dat SVC. Nejvyšší hodnota byla vybrána a zaznamenána.
Až 48 týdnů
Změna z výchozího dotazníku amyotrofní laterální sklerózy (ALSAQ) 40 v týdnu 48
Časové okno: Až 48 týdnů
Alsaq-40 je dotazník, který se skládá ze 40 otázek/položek s 5 diskrétními měřítky: fyzická mobilita, činnosti každodenního života a nezávislosti, stravování a pití, komunikace, emocionální reakce, od 0 (nejlepší zdraví, jak je hodnoceno v měřítku) do 100 (horší zdraví, jak je hodnoceno podle opatření).
Až 48 týdnů
Čas do smrti, tracheostomie nebo trvalé asistované mechanické větrání (≥ 23 hodin/den)
Časové okno: Až 48 týdnů
Až 48 týdnů
Čas k smrti nebo PAMV (≥ 23 hodin/den)
Časové okno: Až 48 týdnů
Až 48 týdnů
Čas k smrti
Časové okno: Až 48 týdnů
Až 48 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Doba do smrti, tracheostomie nebo trvalá asistovaná mechanická ventilace (≥ 23 hodin/den)
Časové okno: až 48 týdnů
až 48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tanabe Pharma America, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

29. září 2023

Dokončení studie (Aktuální)

29. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

29. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MT-1186-A02
  • jRCT2031200301 (Identifikátor registru: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2019-004256-11 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALS

Klinické studie na MT-1186

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit