Étude d'efficacité et d'innocuité de l'édaravone orale administrée à des sujets atteints de SLA
24 juin 2026 mis à jour par: Shionogi
Une étude de phase 3b, multicentrique, randomisée, en double aveugle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'édaravone orale administrée pendant une période de 48 semaines chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)
Évaluer et comparer l'efficacité de deux schémas posologiques d'édaravone par voie orale chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) en fonction de la variation du score de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA révisée (ALSFRS-R) entre le départ et la semaine 48 :
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
384
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13353
- Charité Campus Virchow
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Bonn, Allemagne, 53127
- Universitätsklinik Bonn-Motoneuronambulanz, Klinik und Poliklinik für Neurodegenerative Erkrankungen und Gerontopsychiatrie
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Göttingen, Allemagne, 37075
- Georg-August-Universitaet Goettingen - Universitaetsmedizin Goettingen (UMG)
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Jena, Allemagne, 86899
- Universitaetsklinikum Jena
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München, Allemagne, 81675
- Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
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Rostock, Allemagne, 18147
- University Medical Center Rostock
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Ulm, Allemagne, 89081
- Universitaets- und Rehabilitationskliniken Ulm
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Wiesbaden, Allemagne, 65191
- Deutsche Klinik fuer Diagnostik
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Germany
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Wuezburg, Germany, Allemagne, 97080
- Universitaetsklinikum Wuerzburg
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Lower Saxony
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Hanover, Lower Saxony, Allemagne, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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North Rhine-Westphalia
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Bochum, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 44789
- UKRUB - Berufsgenossenschaftliches Universitatsklinikum Bergmannsheil GmbH - Medizinische Klinik III
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- University of Alberta - Walter C Mackenzie Health Sciences Centre (WCM)
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New Brunswick
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Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
- Regional Health Authority B
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8P 1H1
- Health Science Center Mcmaster University
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London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre - University Hospital
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Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Odette Cancer Center-Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Greenfield Park, Quebec, Canada, J4V 2J2
- Recherche Sepmus, Inc
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Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
- Centre Hospitalier De L'Universite De Montreal (Chum) Notre-Dame Hospital
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Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Hopital-Enfant-Jesus
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K 0M7
- Saskatoon City Hospital
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Seoul, Corée du Sud, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corée du Sud, 06351
- Samsung Medical Center
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Seoul, Corée du Sud, 04763
- Hanyang University Medical Center
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Milan, Italie, Italy
- Fondazione Serena Onlus - Azienda Ospedaliera Niguarda Ca Granda - Centro Clinico Nemo (Neuro Muscular Omnicentre)
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Milan, Italie, 20132
- Ospedale San Raffaele (HSR) (Istituto Scientifico Universitario San Raffaele)
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Milan, Italie, Italy
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Modena, Italie, 41126
- Istituto Auxologico Italiano - Istituto Di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico - Istituto Scientifico Ospedale San Luca
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Palermo, Italie, 90129
- Centro SLA di Palermo
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Roma, Italie, CAP 00168
- Policlinico A. Gemelli
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Piedmont
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Turin, Piedmont, Italie, 10126
- Universita degli Studi di Torino - Centro Regionale Esperto Per La Sclerosi Laterale Amiotrofica (CRESLA)
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Chiba, Japon, 260-8677
- Chiba University Hospital
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Aichi-ken
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Meito-ku, Nagoya-shi, Aichi-ken, Japon, 465-8620
- National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
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Showa-ku, Nagoya, Aichi-ken, Japon, 466-8560
- Nagoya University Hospital
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Chiba
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Chuo-ku, Chiba-shi, Chiba, Japon, 260-8712
- National Hospital Organization Chibahigashi National Hospital
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Fukuoka
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Nishi-ku, Fukuoka-shi, Fukuoka, Japon, 819-8585
- Murakami Karindoh Hospital
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Fukushima
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Fukushima, Fukushima, Japon, 960-1295
- Fukushima Medical University Hospital
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Hiroshima
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Minami-ku, Hiroshima-shi, Hiroshima, Japon, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japon, 063-0005
- National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
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Ishikawa-ken
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Kanazawa, Ishikawa-ken, Japon, 920-0192
- National Hospital Organization Iou National Hospital
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Kagawa-ken
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Miki-cho, Kita-gun, Kagawa-ken, Japon, 761-0793
- Kagawa University Hospital
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Kanagawa
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Kanazawa-ku, Yokohama-shi, Kanagawa, Japon, 236-0004
- Yokohama City University Hospital
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Minami-ku, Sagamihara-city, Kanagawa, Japon, 252-0375
- Kitasato University Hospital
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Kumamoto
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Koshi-shi, Kumamoto, Japon, 861-1196
- National Hospital Organization Kumamoto Saishun Medical Center
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Kyoto
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Ukyo-ku, Kyoto City, Kyoto, Japon, 616-8255
- National Hospital Organization Utano National Hospital
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, Japon, 980-8574
- Tohoku University Hospital
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Niigata
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Asahimachidori, Chuo-ku, Niigata-shi, Niigata, Japon, 951-8520
- Niigata University Medical & Dental Hospital
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Osaka
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Fukushima-ku, Osaka-shi, Osaka, Japon, 553-0003
- Kansai Electric Power Hospital
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Toyonaka-shi, Osaka, Japon, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
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Saitama
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Chuo-ku, Saitama-shi, Saitama, Japon, 338-8577
- Saitama Neuropsychiatric Institute
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Shiga
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Ōtsu, Shiga, Japon, 520-2192
- Shiga University of Medical Science Hospital
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Shizuoka
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Aoi-ku, Shizuoka-shi, Shizuoka, Japon, 420-8688
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japon, 113-8431
- Juntendo University Hospital
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Fuchū, Tokyo, Japon, 183-0042
- Tokyo Metropolitan Neurological Hospital
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Itabashi-ku, Tokyo, Japon, 173-8606
- Teikyo University Hospital
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japon, 160-8582
- Keio University Hospital
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Ōta-ku, Tokyo, Japon, 143-8541
- Toho University Omori Medical Center
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Geneva, Suisse, 1205
- Hopitaux Universitaires de Geneve (Hug) (Hopital Cantonal)
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Lugano, Suisse, 6903
- Neurocenter of Southern Switzerland
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Sankt Gallen, Suisse, 9107
- Zentrumsleiter Muskelzentrum/ALS Clinic Kantonsspital St.Gallen Muskelzentrum/ALS Clinic
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Canton of Bern
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Bern, Canton of Bern, Suisse, 3010
- University Hospital Bern (Inselspital)
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC)
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
- HonorHealth Neurology
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Arkansas
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Rogers, Arkansas, États-Unis, 72758
- Woodland Research Northwest
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92037-0897
- UCSD Medical Center
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Loma Linda, California, États-Unis, 92354
- Loma Linda University Health Care - Department of Neurology
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- University California Los Angeles Medical Center (UCLA)
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Orange, California, États-Unis, 92868
- University of California Irvine (UCI) Health - Women's Healthcare Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610-3633
- UF Health Cancer Center
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Mayo Clinic
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Tampa, Florida, États-Unis, 33616
- University of South Florida (USF) - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care (CAHC)
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University - School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611-2605
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
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Louisiana
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Jefferson, Louisiana, États-Unis, 70121
- Ochsner Center for Primary Care and Wellness
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Burlington, Massachusetts, États-Unis, 01805
- Lahey Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68506-2960
- Neurology Associates, P.C. - Lincoln
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89145
- Las Vegas Clinic
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New York
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Amherst, New York, États-Unis, 14226
- Dent Neurologic Institute
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Syracuse, New York, États-Unis, 13210
- Suny Upstate Medical University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Thomas Jefferson University, Jefferson Weinberg ALS Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Cordova, Tennessee, États-Unis, 38018
- Wesley Neurology Clinic, P.C.
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78756
- Austin Neuromuscular Center
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Houston, Texas, États-Unis, 77019
- Nerve and Muscle Center of Texas
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Vermont
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Burlington, Vermont, États-Unis, 05401-3456
- The University of Vermont (UVM) and UVM Medical Center National ALS Center of Excellence
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Virginia
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Virginia Beach, Virginia, États-Unis, 23456
- Sentara Neurology Specialists
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98195
- University of Washington Medical Center
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Spokane, Washington, États-Unis, 99202
- St. Luke's Rehabilitation Institute
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506-9180
- West Virginia University School of Medicine (WVUSoM) - Movement Disorder Clinic
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Les sujets doivent fournir un formulaire de consentement éclairé (ICF) signé et daté pour participer à l'étude. Les sujets doivent être capables (selon le jugement de l'investigateur) de comprendre la nature de l'étude et tous les risques liés à la participation à l'étude. Les sujets doivent être disposés à coopérer et à se conformer à toutes les restrictions et exigences du protocole.
- Les sujets seront des hommes ou des femmes âgés de ≥ 18 à 75 ans au moment de la signature de l'ICF.
- Les sujets seront diagnostiqués avec une SLA certaine ou une SLA probable selon les critères révisés d'El Escorial pour le diagnostic de la SLA.
- - Sujets avec un score de base ≥ 2 points sur chaque élément individuel de l'ALSFRS-R lors des visites de dépistage et de base.
- Les sujets ont un dépistage et un pourcentage de capacité vitale forcée (CVF) ≥ 70 %.
- Sujets avec une baisse de 1 à 4 points pendant 8 semaines (± 7 jours) du score total ALSFRS-R entre le dépistage et les visites de référence.
- Sujets dont le premier symptôme de SLA est apparu dans les 2 ans suivant la fourniture d'un consentement éclairé écrit.
Critère d'exclusion:
Exclusions liées au diagnostic primaire
Sujets ayant des antécédents de chirurgie de la colonne vertébrale après le début de la SLA, comme une chirurgie pour une arthrose cervicale ou une hernie discale, ou des plans pour une telle chirurgie au cours de la période d'étude.
Exclusions liées à d'autres troubles neurologiques (y compris, mais sans s'y limiter, les éléments suivants)
Les sujets avec la possibilité que les symptômes actuels puissent être des symptômes d'une maladie nécessitant un diagnostic différentiel, comme l'arthrose cervicale et la neuropathie motrice multifocale, ne peuvent pas être exclus.
Exclusions liées à l'état de santé général ou aux affections concomitantes
- Sujets sous traitement pour une tumeur maligne.
- Sujets présentant une complication qui pourrait avoir un effet significatif sur les évaluations d'efficacité, comme la maladie ou le syndrome de Parkinson, la schizophrénie, le trouble bipolaire et la démence.
- - Sujets qui ont la présence ou des antécédents de toute maladie cliniquement significative (CS) (à l'exception de la SLA) qui pourrait interférer avec les objectifs de l'étude (l'évaluation de la sécurité et de l'efficacité) ou la sécurité du sujet, à en juger par l'investigateur.
- Sujets de sexe féminin, en âge de procréer et enceintes (test de grossesse positif) ou allaitantes lors de la visite de dépistage (Visite 1).
- Sujets en âge de procréer refusant d'utiliser une méthode de contraception acceptable à partir de la visite de dépistage jusqu'à 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude. Sujets sexuellement actifs qui n'acceptent pas d'utiliser une contraception pendant la période d'étude.
- Sujets qui présentent un risque important de suicide. Sujets ayant un comportement suicidaire ou des idées suicidaires de type 4 (idées suicidaires actives avec une certaine intention d'agir, sans plan spécifique) ou de type 5 (idées suicidaires actives avec un plan et une intention spécifiques) sur la base de l'échelle Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C -SSRS) dans les 3 mois précédant la visite de dépistage.
- - Sujets qui ont des élévations de l'alanine aminotransférase (ALT) ou de l'aspartate aminotransférase (AST) supérieures à 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN) lors du dépistage.
Sujets avec un débit de filtration glomérulaire (DFG) < 30 mL/min par 1,73 m2 lors du dépistage, en utilisant l'équation de Larsson.
Exclusions liées aux médicaments
- Sujets ayant des antécédents d'hypersensibilité à l'édaravone, à l'un des additifs ou ingrédients inactifs de l'édaravone ou aux sulfites.
- Sujets présentant des problèmes héréditaires d'intolérance au fructose (par exemple, fructose, saccharose, sucre inverti et sorbitol).
- Sujets qui ont participé à une autre étude et ont reçu un produit expérimental dans un délai d'un mois ou de 5 demi-vies de l'agent expérimental, selon la plus longue des deux, avant de fournir un consentement éclairé pour la présente étude.
- Sujets ayant reçu un traitement antérieur avec l'édaravone.
- Sujets ayant reçu une thérapie par cellules souches.
- Sujets incapables de prendre leurs médicaments par voie orale au départ (visite 2).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: MT-1186
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Édaravone orale
Autres noms:
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Expérimental: MT-1186 et placebo
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Édaravone orale
Autres noms:
Oral
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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CAFS Score at Week 48
Délai: up to 48 Weeks
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CAFS ranks patients' clinical outcomes based on survival time and change in the ALSFRS-R score.
To calculate a patient's CAFS, each patient is compared individually to all other patients in the study.
The summary score for each patient is the sum of the comparisons ( 1, 0, 1) against all other patients.
After that, patients' summary scores are ranked.
The CAFS rank is 1-383 and a higher CAFS rank indicates a better outcome than does a lower CAFS.
Since CAFS were calculated using the imputed ALSFRS-R scores with multiple imputation method, and the maximum varies for each simulation, 383 is the maximum possible value of full range for measure of dispersion.
|
up to 48 Weeks
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la ligne de base en% de capacité vitale lente (SVC) à la semaine 48
Délai: jusqu'à 48 semaines
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Les mesures SVC seront effectuées à la clinique à peu près au même moment de la journée dans la mesure du possible avec le sujet en position verticale assise.
Les sujets doivent faire au moins 3 tentatives pour générer des données SVC acceptables et reproductibles.
La valeur la plus élevée a été sélectionnée et enregistrée.
|
jusqu'à 48 semaines
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Changement par rapport à la référence dans le questionnaire Amyotrophe latérale d'évaluation de la sclérose latérale (ALSAQ) 40 à la semaine 48
Délai: jusqu'à 48 semaines
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L'Alsaq-40 est un questionnaire qui se compose de 40 questions / éléments avec 5 échelles discrètes: mobilité physique, activités de la vie quotidienne et de l'indépendance, de l'alimentation et de la consommation d'alcool, de la communication, des réactions émotionnelles, allant de 0 (meilleure santé comme évaluée par l'échelle) à 100 (pire santé telle que évaluée par la mesure).
|
jusqu'à 48 semaines
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Durée de mort, trachéotomie ou ventilation mécanique assistée permanente (≥ 23 heures / jour)
Délai: jusqu'à 48 semaines
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jusqu'à 48 semaines
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Temps de mort ou PAMV (≥ 23 heures / jour)
Délai: jusqu'à 48 semaines
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jusqu'à 48 semaines
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Temps de mort
Délai: jusqu'à 48 semaines
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jusqu'à 48 semaines
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Délai avant le décès, trachéotomie ou ventilation mécanique assistée permanente (≥ 23 heures/jour)
Délai: jusqu'à 48 semaines
|
jusqu'à 48 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Shionogi Clinical Trials Administrator Clinical Support Help Line, Shionogi
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 novembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
29 septembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
29 septembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 septembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 septembre 2020
Première publication (Réel)
29 septembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MT-1186-A02
- jRCT2031200301 (Identificateur de registre: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2019-004256-11 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .