一项比较单独使用药物 Selumetinib 与 Selumetinib 和长春碱治疗复发或进展性低级别胶质瘤患者的研究
2026年7月1日 更新者：National Cancer Institute (NCI)
Selumetinib (NSC# 748727) 或 Selumetinib 与 Vinblastine 联合治疗非 NF1、非 TSC 复发或进展性低级别神经胶质瘤 (LGG) 且缺乏 BRAFV600E 或 IDH1 突变的患者的 3 期研究
这项 III 期试验调查了长春碱与 selumetinib 联合使用的最佳剂量，以及将长春碱添加到 selumetinib 中与单独使用 selumetinib 相比在治疗患有低级别神经胶质瘤（一种常见类型的脑癌）的儿童和年轻人中的益处既往治疗（复发性）或对治疗无反应（进展性）。
Selumetinib 是一种药物，其作用是阻断一种让肿瘤细胞不停生长的蛋白质。
长春花碱通过阻止细胞分裂来阻止细胞生长，并可能杀死癌细胞。
在治疗复发性或进展性低级别神经胶质瘤方面，将 selumetinib 与长春碱联合使用可能比单独使用 selumetinib 效果更好。
研究概览
地位
主动，不招人
详细说明
主要目标：
I. 确定硫酸司美替尼 (selumetinib) + 硫酸长春碱 (vinblastine) 对患有进行性或复发性低级别胶质瘤 (LGG) 儿童的最大耐受剂量/推荐 2 期剂量 (MTD/RP2D)。
二。 确定与单独使用 selumetinib 相比，selumetinib + 长春碱是否会改善患有进展性或复发性 LGG 儿童的无事件生存 (EFS) 结果。
次要目标：
I. 评估 selumetinib + 长春碱与单药 selumetinib 治疗相关的客观反应率和总生存期。
二。 评估 BRAF 重排 LGG 患者和非 BRAF 重排 LGG 患者在使用 selumetinib + 长春碱与单药 selumetinib 治疗后的 EFS 和反应率差异。
三、 评估与 selumetinib + 长春碱和 selumetinib 单药治疗进展性或复发性 LGG 儿童相关的毒性。
四、 比较接受 selumetinib + 长春花碱和单药 selumetinib 治疗的患者的生活质量。
V. 检查使用 selumetinib + 长春花碱和单药 selumetinib 治疗的视神经胶质瘤 (OPG) 患者的视力结果。
探索目标：
I. 为未来的生物学研究获取配对的血液和肿瘤标本，包括将基因组驱动因素与反应相关联的研究。
概要：这是一项硫酸长春碱与司美替尼联合用药的剂量递增可行性研究，随后是一项随机疗效研究。 可行性研究中的患者被分配到 Arm I，而疗效研究中的患者被随机分配到 Arm I 或 Arm II。
ARM I：患者在第 1 天、第 8 天、第 15 天和第 22 天接受静脉内 (IV) 硫酸长春碱 (IV) 或静脉输注，并在第 1-28 天每天两次 (BID) 口服 (PO) 硫酸司美替尼。 治疗每 28 天重复一次。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，患者接受 selumetinib 和长春碱的总持续时间为 17 个周期，然后再接受 10 个单独的 selumetinib 周期。 患者在整个试验过程中接受磁共振成像 (MRI)。 患者还在筛选和研究期间进行血液样本采集。
ARM II：患者在第 1-28 天接受 selumetinib sulfate PO BID。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，治疗每 28 天重复一次，最多 27 个周期。 患者在整个试验过程中接受 MRI。 患者还在筛选和研究期间进行血液样本采集。
完成研究治疗后，第 1 年每 3 个月对患者进行一次随访，第 2-3 年每 6 个月一次，第 4-5 年每年一次。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
300
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Québec、加拿大、G1V 4G2
- CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
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-
British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Manitoba
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Winnipeg、Manitoba、加拿大、R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3K 6R8
- IWK Health Centre
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Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3H 1P3
- The Montreal Children's Hospital of the MUHC
-
Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
Sherbrooke、Quebec、加拿大、J1H 5N4
- Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
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-
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、美国、72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Loma Linda、California、美国、92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland、California、美国、94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
Orange、California、美国、92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto、California、美国、94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford、Connecticut、美国、06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven、Connecticut、美国、06520
- Yale University
-
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Delaware
-
Wilmington、Delaware、美国、19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Fort Myers、Florida、美国、33908
- Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
-
Gainesville、Florida、美国、32610
- UF Health Cancer Institute - Gainesville
-
Hollywood、Florida、美国、33021
- Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Jacksonville、Florida、美国、32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Orlando、Florida、美国、32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando、Florida、美国、32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
St. Petersburg、Florida、美国、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa、Florida、美国、33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
-
-
Idaho
-
Boise、Idaho、美国、83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Chicago、Illinois、美国、60612
- University of Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis、Indiana、美国、46260
- Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Louisville、Kentucky、美国、40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、美国、70118
- Children's Hospital New Orleans
-
-
Maine
-
Scarborough、Maine、美国、04074
- Maine Children's Cancer Program
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Bethesda、Maryland、美国、20889-5600
- Walter Reed National Military Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- C S Mott Children's Hospital
-
Detroit、Michigan、美国、48201
- Children's Hospital of Michigan
-
Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
-
Royal Oak、Michigan、美国、48073
- Corewell Health Children's
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、美国、39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
-
St Louis、Missouri、美国、63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、美国、68198
- University of Nebraska Medical Center
-
Omaha、Nebraska、美国、68114
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
-
New Jersey
-
Morristown、New Jersey、美国、07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick、New Jersey、美国、08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
-
-
New Mexico
-
Albuquerque、New Mexico、美国、87106
- University of New Mexico Cancer Center
-
-
New York
-
Albany、New York、美国、12208
- Albany Medical Center
-
Buffalo、New York、美国、14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New Hyde Park、New York、美国、11040
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York、New York、美国、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York、New York、美国、10016
- Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
-
Syracuse、New York、美国、13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
Valhalla、New York、美国、10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、美国、28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
-
Greenville、North Carolina、美国、27834
- East Carolina University
-
Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
North Dakota
-
Fargo、North Dakota、美国、58122
- Sanford Broadway Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron、Ohio、美国、44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton、Ohio、美国、45404
- Dayton Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
- Saint Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Columbia、South Carolina、美国、29203
- Prisma Health Richland Hospital
-
Greenville、South Carolina、美国、29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
-
Tennessee
-
Knoxville、Tennessee、美国、37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Austin、Texas、美国、78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Dallas、Texas、美国、75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston、Texas、美国、77030
- UT MD Anderson Cancer Center
-
Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
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San Antonio、Texas、美国、78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
San Antonio、Texas、美国、78207
- Children's Hospital of San Antonio
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-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84113
- Primary Children's Hospital
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Virginia
-
Norfolk、Virginia、美国、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Richmond、Virginia、美国、23298
- VCU Massey Comprehensive Cancer Center
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-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane、Washington、美国、99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Tacoma、Washington、美国、98431
- Madigan Army Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown、West Virginia、美国、26506
- West Virginia University Healthcare
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-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、美国、53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 25年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 可行性阶段：入组时患者必须 >= 2 岁且 =< 21 岁
疗效阶段：入组时患者必须 >= 2 岁且 =< 25 岁
- 所有入组时年龄 > 21 岁的患者必须在 21 岁时初步诊断为低级别胶质瘤
- 入组时患者的体表面积 (BSA) 必须 >= 0.5 m^2
患者必须通过对 APEC14B1 进行的快速中心病理学和中心分子筛选审查确认合格
- 无 BRAFV600E 或 IDH1 突变的 1 型非神经纤维瘤病（非 NF1）、非结节性硬化症（非 TSC）低级别胶质瘤 (LGG)
- 患者必须患有进行性或复发性 LGG。 注意：活检可能在初次诊断或复发时进行
患者必须患有可测量的疾病，定义为具有 >= 1 cm^2 的二维可测量肿瘤体积
- 将测量肿瘤大小，包括肿瘤的实体和囊性成分（无论肿瘤是否增强）+ 液体衰减反转恢复 (FLAIR) 信号
- 符合条件的组织学将包括所有被 WHO 中枢神经系统肿瘤分类 - 第 4 版修订的低级别神经胶质瘤或低级别星形细胞瘤（世界卫生组织 [WHO] 1 级和 II 级）的肿瘤，室管膜下巨细胞瘤除外细胞星形细胞瘤
- 患有转移性疾病或多个独立原发性 LGG 的患者符合条件
- 患者必须在入组前接受过至少一种先前的肿瘤导向治疗后出现进展或复发
在进入本研究之前，患者必须已从所有先前化学疗法、免疫疗法或放射疗法的急性毒性作用中完全康复
- 骨髓抑制化疗：不得在进入本研究后 2 周内接受过（如果之前使用亚硝基脲，则为 4 周）；
- 生物制剂（抗肿瘤药物）：生物制剂治疗完成后至少 7 天；
- 放射治疗（RT）：>= 2周（wks）用于局部姑息性RT（小端口）； >= 6 个月必须已经过去，如果先前的颅脊髓放疗或如果 >= 50% 的骨盆辐射； >= 6 wks 必须已经过去，如果其他大量的骨髓 (BM) 放射;
- 抗体：输注最后一剂抗体后必须 >= 21 天，并且与先前抗体治疗相关的毒性必须恢复到 =< 1 级；
- MEK 抑制剂或长春碱：不得在参加研究后的 6 个月内接受过 MEK 抑制剂或长春碱的治疗
肌酐清除率或放射性同位素肾小球滤过率 (GFR) >= 70 mL/min/1.73 m^ 2 或基于年龄/性别的血清肌酐如下（入组前 7 天内）：
- 2 至 < 6 岁：0.8 mg/dL（男性）0.8 mg/dL（女性）
- 6 至 < 10 岁：1 mg/dL（男性）1 mg/dL（女性）
- 10 至 < 13 岁：1.2 mg/dL（男性）1.2 mg/dL（女性）
- 13 至 < 16 岁：1.5 mg/dL（男性）1.4 mg/dL（女性）
- >= 16 岁：1.7 mg/dL（男性） 1.4 mg/dL（女性）
- 总胆红素 =< 1.5 x 年龄正常上限 (ULN)（入组前 7 天内）（诊断为吉尔伯特综合征的儿童将被允许参加研究，无论其总胆红素和间接 [未结合] 胆红素水平如何，只要它们的直接 [结合] 胆红素 < 3.1 mg/dL）
血清谷丙转氨酶 (SGPT)（谷丙转氨酶 [ALT]）=< 135 U/L（入组前 7 天内）
- 注意：出于本研究的目的，SGPT (ALT) 的 ULN 已设置为 45 U/L 的值
- 白蛋白 >= 2 g/L（入组前 7 天内）
- 超声心动图左心室射血分数 (LVEF) >= 53%（或机构正常值；如果 LVEF 结果以数值范围给出，则将使用该范围的上限值）（入组前 4 周内）
- 通过心电图 (EKG) 校正的 QT 间期（QTc 间期）=< 450 毫秒（入组前 4 周内）
- 中性粒细胞绝对计数 >= 1,000/uL（不受支持）（入组前 7 天内）
- 血小板 >= 100,000/uL（无支持）（入组前 7 天内）
- 血红蛋白 >= 8 g/dL（可能支持）（入组前 7 天内）
- 患有已知癫痫症的患者应该是稳定的，并且在入组前 2 周内癫痫发作频率不应显着增加
- 稳定的神经系统检查 >= 1 周
高血压：
- 2-17 岁的患者在入组时的血压必须 =< 年龄、身高和性别的第 95 个百分位（使用或不使用抗高血压药物）；
- >= 18 岁的患者在入组时的血压必须 =< 130/80 mmHg（使用或不使用抗高血压药物）
- 所有年龄段患者的注意事项：使用治疗高血压的药物可以达到适当的血压
- 所有患者必须在入组前 4 周内进行眼科毒性评估
对于所有患者，必须在入组前 4 周内进行有或无造影剂的脑部（针对视神经通路肿瘤进行眼眶切割）和/或脊柱（取决于原发疾病部位）的 MRI 检查
- 注意：如果在进展或复发时进行手术切除或活检，则需要进行术后 MRI 检查
- 患者的体能状态必须对应于东部肿瘤协作组 (ECOG) 得分为 0、1 或 2。对于年龄 > 16 岁的患者使用 Karnofsky，对于年龄 =< 16 岁的患者使用 Lansky
- 患者必须能够吞服整个胶囊
排除标准：
允许事先使用长春碱和/或 MEK 抑制剂进行治疗，但以下情况除外：
- 患者在接受长春碱或 MEK 抑制剂治疗期间不得患有进行性疾病；
- 患者不得因毒性而停用长春碱或司美替尼
- 在过去一年内患有并发恶性肿瘤或治疗过另一种肿瘤（手术除外）的患者不符合资格
- MRI 上显示的弥漫性脑桥内肿瘤患者（> 2/3 脑桥受累成像）不符合条件，即使活检显示 I/II 级组织学
- 患者可能没有接受任何其他研究药物
- 患者不得已知对司美替尼、长春碱或类似化合物过敏
- CYP3A4 药物：患者在参加研究前 7 天内不得接受氟康唑或 CYP3A4 强诱导剂或抑制剂药物
- 患有任何严重的医学或精神疾病/病症的患者，包括物质使用障碍或眼科疾病，研究者判断可能会干扰或限制对研究要求/治疗的依从性
- 研究者认为不能遵守研究程序的患者不符合资格
原有疾病（心脏）：
已知的遗传疾病会增加患冠状动脉疾病的风险。 注意：有心肌梗死病史的家族中存在血脂异常本身并不排除，除非有已知的遗传病记录；
- 症状性心力衰竭
- 纽约心脏协会 (NYHA) II-IV 级既往或当前心肌病
- 严重瓣膜性心脏病
- 房颤病史
预先存在的条件（眼科条件）：
- 当前或过去的中心性浆液性视网膜病变病史
- 目前或既往有视网膜静脉阻塞或视网膜脱离病史
未控制的青光眼患者
- 如果临床上需要检查压力，则眼内压 (IOP) > 22 mmHg 或按年龄调整的正常上限 (ULN) 的患者不符合条件
- 任何含有维生素 E 的复合维生素都必须在参加研究之前停用，即使它所含的维生素 E 每日推荐剂量低于 100%
入组前 2 周内进行过手术，但手术活检、放置血管通路装置或脑脊液 (CSF) 分流手术除外，例如内窥镜第三脑室造瘘术 (ETV) 和脑室腹膜 (VP) 分流术
- 注意：患者必须已经从任何先前的手术中痊愈
- 感染不受控制的患者不符合条件
- 怀孕的女性患者不符合条件，因为已经注意到几种研究药物具有胎儿毒性和致畸作用。 有生育潜力的女性患者需要进行妊娠试验
- 计划母乳喂养婴儿的哺乳期女性
未同意在研究参与期间和停止研究治疗后 12 周内使用有效避孕方法的具有生殖潜力的性活跃患者不符合资格
- 注意：怀孕或可能怀孕的育龄妇女和有性伴侣的男性（即育龄妇女）应在研究期间和停止研究后的 12 周内使用有效的避孕方法避免怀孕和/或对发育中的胚胎产生潜在不良影响的治疗
- 所有患者和/或其父母或法定监护人必须签署书面知情同意书
- 必须满足所有机构、食品和药物管理局 (FDA) 和国家癌症研究所 (NCI) 对人体研究的要求
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：疗效阶段 Arm II (selumetinib)
患者在第 1-28 天接受 selumetinib sulfate PO BID。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，治疗每 28 天重复一次，最多 27 个周期。
患者在整个试验过程中接受 MRI。
患者还在筛选和研究期间进行血液样本采集。
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辅助研究
其他名称：
辅助研究
进行核磁共振
其他名称：
进行血液样本采集
其他名称：
给定采购订单
其他名称：
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实验性的：Feasibility & Efficacy Phase Arm I (selumetinib, vinblastine)
Patients receive vinblastine sulfate IV on days 1, 8, 15, and 22 and selumetinib sulfate PO BID on days 1-28.
Treatment repeats every 28 days.
Patients receive selumetinib and vinblastine for a total duration of 17 cycles followed by 10 additional cycles of selumetinib alone in the absence of disease progression or unacceptable toxicity.
Patients undergo MRI throughout the trial.
Patients also undergo blood sample collection during screening and on study.
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辅助研究
其他名称：
辅助研究
进行核磁共振
其他名称：
进行血液样本采集
其他名称：
鉴于IV
其他名称：
给定采购订单
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Maximum tolerated dose/recommended phase II dose (MTD/RP2D) of selumetinib and vinblastine combination (feasibility)
大体时间：1 month post enrollment
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The MTD is empirically defined as the highest dose level at which 6 patients have been treated with at most one patient experiencing a dose-limiting toxicity and the next higher dose level has been determined to be too toxic.
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1 month post enrollment
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Event-free survival (EFS) (efficacy)
大体时间：Up to 5 years after enrollment
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Will use Kaplan-Meier (KM) methods and stratified log-rank tests to estimate EFS per arm and compare the EFS outcome between the two arms to assess difference in efficacy.
EFS is defined as the interval from randomization to the first occurrence of clinical or radiographic disease progression, disease recurrence, subsequent malignant neoplasm, or death from any cause.
Patients who are event-free will be censored at the time of last follow-up.
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Up to 5 years after enrollment
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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影像学肿瘤缓解率（疗效）
大体时间：注册后最多 2 年
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将总结每组的放射学反应率（完全反应 [CR] 或部分反应 [PR]，并使用精确二项式检验检验两组之间的差异。
PR 被定义为通过 T2/FLAIR 的二维测量，与基线测量相比，在稳定或减少剂量的皮质类固醇的情况下，靶病灶大小减少大于或等于 50%，并伴有稳定或改善的神经系统检查, 并维持至少 8 周。
CR 还必须持续至少 8 周，并要求 T2/FLAIR 成像上的目标病灶完全消失（如果存在增强，则必须完全消退）；无新病灶，无新 T2/FLAIR 异常，无新增强或增强增强；患者必须停止使用皮质类固醇或仅使用生理替代剂量；患者应在临床上稳定或改善。
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注册后最多 2 年
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总生存期 (OS)（疗效）
大体时间：注册后最长 5 年
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将使用 KM 方法估计每个治疗组的 OS，并使用分层对数秩检验来确定 2 个组之间的 OS 是否存在差异。
OS 被定义为从随机化到任何原因死亡或到分析时还活着的患者最后一次随访的时间间隔
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注册后最长 5 年
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不良事件发生率（可行性）
大体时间：长达 5 年
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在可行性部分，毒性将按剂量水平和归因于长春碱与司美替尼进行总结。
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长达 5 年
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不良事件发生率（疗效）
大体时间：长达 5 年
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报告的毒性将针对疗效成分按组进行总结。
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长达 5 年
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视觉效果比较
大体时间：入学后12个月
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将使用精确的二项式检验来比较每组受试者在 12 个月治疗后每 Teller Acuity 视力评估显示视力改善的比例差异，使用具有 10% 类型错误的单侧检验。
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入学后12个月
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EFS by BRAF Status
大体时间：Up to 5 years after enrollment
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Will use KM methods to estimate the difference in EFS and between patients with BRAF rearranged low-grade glioma (LGG) and patients with non-BRAF rearranged LGG after treatment with selumetinib + vinblastine versus single-agent selumetinib.
EFS is defined as the interval from randomization to the first occurrence of clinical or radiographic disease progression, disease recurrence, subsequent malignant neoplasm, or death from any cause.
Patients who are event-free will be censored at the time of last follow-up
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Up to 5 years after enrollment
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Quality of life
大体时间：Baseline to cycle 7 day 1
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Will use 2-sample 2-sided t-tests to compare the change from baseline in the PedsQL™ Generic Module Total Scale Score between the two treatment arms at Cycle 7 Day 1 for both patient and parent-proxy report.
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Baseline to cycle 7 day 1
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Daniel C Bowers、Children's Oncology Group
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年2月16日
初级完成 (估计的)
2026年12月30日
研究完成 (估计的)
2026年12月30日
研究注册日期
首次提交
2020年10月3日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月3日
首次发布 (实际的)
2020年10月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月1日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NCI-2020-07549 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- U10CA180886 (美国 NIH 拨款/合同)
- ACNS1931 (其他标识符：CTEP)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
NCI 致力于根据 NIH 政策共享数据。
有关如何共享临床试验数据的更多详细信息，请访问 NIH 数据共享政策页面的链接。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.