一项比较 Imetelstat 与最佳可用疗法治疗对 Janus 激酶 (JAK) 抑制剂治疗无反应的中间 2 或高风险骨髓纤维化 (MF) 的研究
2026年7月6日 更新者：Geron Corporation
一项随机开放标签第 3 期研究，以评估 Imetelstat (GRN163L) 与最佳可用疗法 (BAT) 在中间 2 或高风险骨髓纤维化 (MF) 复发/难治性 (R/R) 至 Janus 激酶 (JAK) 患者中的疗效抑制剂
该研究的目的是评估接受 imetelstat 治疗的参与者的总生存期与对 Janus 激酶 (JAK) 抑制剂治疗复发/难治的中间 2 或高风险骨髓纤维化 (MF) 的最佳可用疗法相比。
研究概览
详细说明
这是一项有 2 个臂的多中心研究，将包括 3 个阶段：a) 随机分组前最多 28 天的筛选阶段，在此期间参与者将完成所有先前治疗的 14 天清除期，包括 JAK 抑制剂治疗，以及参与者的将审查资格； b) 治疗阶段，从随机分组到研究治疗（imetelstat 或 BAT）停止； c) 治疗后随访阶段，从参与者停止治疗开始，一直持续到死亡、失访、撤回同意或研究结束，以先发生者为准。 参与者将被随机分配 (2:1) 到 2 个组（A 组将接受 imetelstat，B 组将接受 BAT）。
符合疾病进展标准并停止 BAT 的参与者可以在申办方批准后交叉接受伊美司他治疗。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
327
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Odense、丹麦、DK-5000 C
- Odense University Hospital - Hematology
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Tbilisi、乔治亚州、0112
- LTD Israeli-Georgian Medical R
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Tbilisi、乔治亚州、0112
- M.Zodelava Hematology Center L
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Tbilisi、乔治亚州、0179
- Multi Profile Clinic Consilium
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K'alak'i T'bilisi
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Tbilisi、K'alak'i T'bilisi、乔治亚州、0159
- J.S.C."K.Eristavi National Cen
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Tbilisi、K'alak'i T'bilisi、乔治亚州、186
- Ltd "Medinvest - Institute of Hematology and Trans
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Beersheba、以色列、84101
- Soroka Medical Center - Hematology Institute
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Haifa、以色列、31048
- Bnai Zion Medical Center
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Haifa、以色列、3436212
- Carmel MC
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Central District
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Rehovot、Central District、以色列、7610001
- Kaplan Medical Center
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Ẕerifin、Central District、以色列、7030000
- Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
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Jerusalem
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Jerusalem、Jerusalem、以色列、9112001
- Hadassah Medical Organization
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Southern District
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Ashdod、Southern District、以色列、7747629
- Assuta Ashdod University Hospi
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Ashkelon、Southern District、以色列、78278
- Barzilai Medical Center
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Omsk、俄罗斯、644013
- Budgetary Healthcare Institution of Omsk Region
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Saratov、俄罗斯、410012
- GOU VPO Saratov State Medical University n.a. V.I.
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Moscow Oblast
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Moscow、Moscow Oblast、俄罗斯、129110
- MONIKI - Oncology
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Novosibirsk Oblast
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Novosibirsk、Novosibirsk Oblast、俄罗斯、630091
- MUZ City Clinical Hospital # 2
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-
Plovdiv
-
Plovdiv、Plovdiv、保加利亚、4002
- UMBAL Sveti Georgi
-
-
Sofia
-
Sofia、Sofia、保加利亚、1756
- Specialized Hospital for Active Therapy of Hematological dis
-
-
-
-
-
Budapest、匈牙利、H-1097
- Dél-pesti Centrumkórház Ország
-
Nyíregyháza、匈牙利、4400
- Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei Önkormányzat Jósa András
-
-
-
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Pune、印度
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Pune、印度、411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Center
-
-
Gujarat
-
Surat、Gujarat、印度、395002
- Nirmal Hospital - Hematology
-
-
Karnataka
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Bangalore、Karnataka、印度、560 034
- St. John's Medical College Hospital
-
Bengaluru、Karnataka、印度、560076
- Fortis Hospital 154/9
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi、National Capital Territory of Delhi、印度、110060
- Sir Ganga Ram Hospital
-
New Delhi、National Capital Territory of Delhi、印度、110029
- All India Institute of Medical Sciences, Dept. of Hematology, New Delhi (All India Institute Of Medical Sciences)
-
-
New Delhi
-
Gurgaon、New Delhi、印度、122002
- Fortis Memorial Research Institute
-
-
Odisha
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Bhubaneswar、Odisha、印度、751019
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
West Bengal
-
Kolkata、West Bengal、印度、700014
- Nilratan Sircar Medical College
-
-
-
-
-
Taichung、台湾、404
- China Medical University Hospital - Hematology/Onc
-
-
Chiayi
-
Chiayi City、Chiayi、台湾、613
- Chang Gung Medical Foundation
-
-
-
-
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Antioquia、哥伦比亚
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
Risaralda Department
-
Pereira、Risaralda Department、哥伦比亚、660000
- Oncologos del Occidente S.A
-
-
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-
-
Adapazarı、土耳其（türkiye）、54100
- Sakarya Research and Training Hospital - Medical Oncology
-
Ankara、土耳其（türkiye）、06560
- Gazi University Medical Faculty
-
-
Ankara
-
Ankara、Ankara、土耳其（türkiye）、6590
- Ankara University Medical Facu
-
-
Istanbul
-
Istanbul、Istanbul、土耳其（türkiye）、34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa
-
Istanbul、Istanbul、土耳其（türkiye）、34214
- Medipol Bagcilar Mega Hospital
-
Istanbul、Istanbul、土耳其（türkiye）、34899
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
-
Mersin
-
Mersin、Mersin、土耳其（türkiye）
- Medical Park Mersin Hastanesi
-
-
İzmir
-
Izmir、İzmir、土耳其（türkiye）、35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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-
-
-
Burgenland
-
Wein、Burgenland、奥地利、1130
- Krankenhaus Hietzing mit Neurologischem Zentrum Rosenhügel
-
-
Upper Austria
-
Linz、Upper Austria、奥地利、4020
- Krankenhaus der Elisabethinen
-
Linz、Upper Austria、奥地利、4021
- Kepler Universitätsklinikum Gm
-
Wels、Upper Austria、奥地利、4600
- Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH
-
-
-
-
-
Florianópolis、巴西、88034-000
- CEPON Centro de Pesquisas Oncologicas SC
-
São Paulo、巴西
- Hospital A.C.Camargo Cancer Center - Clinical Oncology
-
-
Ceará
-
Fortaleza、Ceará、巴西、60135285
- Centro de oncologia Leonardo da Vinci
-
-
Goiás
-
Goiânia、Goiás、巴西、74605
- Hospital das Clínicas UFG
-
-
Paraná
-
Curitiba、Paraná、巴西、81520-060
- Hospital Erasto Gaertner
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre、Rio Grande do Sul、巴西、90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre - UFRGS
-
Porto Alegre、Rio Grande do Sul、巴西、90470340
- Centro Gaucho Integrado de Oncologia, Hematologia, Ensino e Pesquisa LTDA
-
-
São Paulo
-
São Paulo、São Paulo、巴西、05651-901
- Hospital israelita Albert Einstein
-
São Paulo、São Paulo、巴西、17210-120
- Fundacao Doutor Amaral Carvalho / Hospital Amaral Carvalho
-
-
-
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Baden-Wurttemberg
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Mannheim、Baden-Wurttemberg、德国、68167
- Universitätsklinikum Mannheim - University of Heidelberg
-
Tübingen、Baden-Wurttemberg、德国、72076
- Universitatsklinikum Tubingen
-
-
Free and Hanseatic City of Hamburg
-
Dresden、Free and Hanseatic City of Hamburg、德国、1307
- Universitätsklinikum Carl Gust
-
-
Saxony
-
Leipzig、Saxony、德国、04103
- Universitätsklinikum Leipzig AöR
-
-
Saxony-Anhalt
-
Halle、Saxony-Anhalt、德国、6120
- Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
-
-
-
-
-
Catania、意大利、95122
- Presidio Ospedaliero Garibaldi
-
Meldola、意大利、47014
- Irccs Irst
-
Milan、意大利、20162
- ASST Grande Ospedale Metropoli
-
Monza、意大利、20900
- Azienda Ospedaliera San Gerard
-
Naples、意大利、80122
- AOU Federico II
-
Roma、意大利、00144
- ASL Roma 2 - PO "S. Eugenio"
-
-
Alessandria
-
Alessandria、Alessandria、意大利、15121
- PO Civile SS.Antonio e Biagio
-
-
Bologna
-
Bologna、Bologna、意大利、40138
- A.O.di Bologna Policl.S.Orsola
-
-
Ferrara
-
Cona、Ferrara、意大利、44124
- Arcispedale S.Anna - Ematologi
-
-
Firenze
-
Florence、Firenze、意大利、50134
- Aou Careggi
-
-
Genova
-
Genova、Genova、意大利、6- 16132
- Clinica Ematologica, Univ. Deg
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-
Milano
-
Milan、Milano、意大利、20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
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-
Ravenna
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Ravenna、Ravenna、意大利、48121
- Ospedale Civile S.Maria delle Croci, AUSL Ravenna
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-
Reggio Calabria
-
Reggio Calabria、Reggio Calabria、意大利、42123
- Arcispedale S Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
-
Reggio Calabria、Reggio Calabria、意大利、89124
- Azienda Ospedaliera Bianchi-Me
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-
Rimini
-
Rimini、Rimini、意大利、47900
- AUSL di Rimini Ospedale Infermi di Rimini
-
-
Roma
-
Roma、Roma、意大利、00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Torino
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Orbassano、Torino、意大利、10043
- AOU San Luigi Gonzaga
-
Torino、Torino、意大利、10126
- AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino
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-
Varese
-
Varese、Varese、意大利、21100
- Ospedale di Circolo, PO Varese
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Vicenza
-
Vicenza、Vicenza、意大利、36100
- Ospedale S.Bortolo, AULSS n.6
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Central Singapore
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Singapore、Central Singapore、新加坡、119074
- National University Cancer Institute (NCIS)
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Singapore、Central Singapore、新加坡、169608
- Singapore General Hospital
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-
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Jette、比利时
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Myeloom Centrum Brussel (MCB)
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Antwerpen
-
Antwerp、Antwerpen、比利时、2930
- AZ Klina
-
Edegem、Antwerpen、比利时、2650
- UZ Antwerpen
-
-
Hainaut
-
Haine-Saint-Paul、Hainaut、比利时、7100
- Centre Hospitalier de Jolimont
-
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Oost-Vlaanderen
-
Ghent、Oost-Vlaanderen、比利时、9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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-
Brest、法国、29609
- CHRU Brest - Hopital Morvan
-
Paris、法国、75010
- CHU - Hôpital Saint Louis - Centre D'Investigations Cliniq
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-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Pierre-Bénite、Auvergne-Rhône-Alpes、法国、69495
- Centre Hospitalier Lyon
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-
Indre-et-Loire
-
Tours、Indre-et-Loire、法国、37044
- CHU Bretonneau
-
-
Le Kremlin-Bicêtre
-
Paris、Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
- Hôpital Bicêtre
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes、Loire-Atlantique、法国、44000
- CHU de Nantes - Hematologie
-
-
Nice Cedex 3
-
Nice、Nice Cedex 3、法国、06202
- CHU de Nice - Hopital de l'Archet II - Pharmacie
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Sarthe
-
Le Mans、Sarthe、法国、72037
- Centre Hospitalier Du Mans - Cancérologie Médicale
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-
-
-
-
Biała Podlaska、波兰、21-500
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny
-
-
Greater Poland Voivodeship
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Piła、Greater Poland Voivodeship、波兰、64-920
- Ars Medical sp. z o.o.
-
Skórzewo、Greater Poland Voivodeship、波兰、60-185
- Centrum Medyczne Pratia Poznan
-
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Silesian Voivodeship
-
Katowice、Silesian Voivodeship、波兰、40-519
- Pratia Onkologia Katowice
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New South Wales
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St Leonards、New South Wales、澳大利亚、2065
- Royal North Shore Hospital
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-
Queensland
-
Herston、Queensland、澳大利亚、4011
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
Tasmania
-
Hobart、Tasmania、澳大利亚、7000
- Royal Hobart Hospital
-
-
Victoria
-
Richmond、Victoria、澳大利亚、3121
- Epworth Healthcare
-
-
-
-
California
-
La Jolla、California、美国、92093-1503
- University of California-San Diego/Moores UCSD Cancer Center
-
Los Angeles、California、美国、90096
- UCLA David Geffen School of Medicine
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、美国、06511
- Smilow Cancer Center at YNHH
-
-
Florida
-
Plantation、Florida、美国、33326
- BRCR Medical Center Inc
-
Tampa、Florida、美国、33612
- University of South Florida
-
-
Kentucky
-
Louisville、Kentucky、美国、40207
- Norton Cancer Institute
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Canton、Ohio、美国、44718
- Gabrail Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Watertown、South Dakota、美国、57201
- Prairie Lakes Health Care System, Inc.
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030-4000
- The University of Texas MD
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98405
- Northwest Medical Specialties PLLC
-
-
-
-
-
London、英国、EC1A 7BE
- St Bartholomew's Hospital
-
London、英国、SE1 9RT
- Guys and St Thomas' Hospital
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Oxford、英国、OX3 9DS
- Oxford University Hospitals
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-
Lisbon District
-
Lisbon、Lisbon District、葡萄牙、1400-038
- Centro Clinico Fundacao Champalimaud
-
-
-
-
Alicante
-
Alicante、Alicante、西班牙、03010
- H.G.U. Alicante
-
-
Barcelona
-
Badalona、Barcelona、西班牙、08916
- Institut Català d'Oncologia-Ho
-
-
Canary Islands
-
Las Palmas de Gran Canaria、Canary Islands、西班牙、35019
- Hospital Universitario de Gran
-
-
Cáceres
-
Cáceres、Cáceres、西班牙、10003
- H. San Pedro de Alcántara
-
-
Granada
-
Granada、Granada、西班牙、18014
- Hospital Universitario Virgen
-
-
Madrid
-
Madrid、Madrid、西班牙、28041
- Hospital U. 12 Octubre
-
Madrid、Madrid、西班牙、28046
- H.U. La Paz
-
-
Málaga
-
Málaga、Málaga、西班牙、29010
- H.U.V. de la Victoria
-
-
Zaragoza
-
Zaragoza、Zaragoza、西班牙、50012
- H. Quirón Zaragoza
-
-
-
-
-
Córdoba、阿根廷、X5000JHQ
- Sanatorio Allende
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad de Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、C118AAT
- Hospital Aleman
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario、Santa Fe Province、阿根廷、S2000ORE
- Sanatorio de La Mujer
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-
-
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Seongdong、韩国、6591
- The Catholic University of Korea
-
Seoul、韩国、3722
- Severance Hospital, Yonsei Uni
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Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi]
-
Busan、Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi]、韩国、47392
- Inje University Busan Paik Hos
-
Busan、Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi]、韩国、48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
-
-
Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp
-
Seoul、Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp、韩国、03080
- Seoul National University Hospital - Department of Internal
-
-
-
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Georgetown
-
Pulau Pinang、Georgetown、马来西亚、10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Johor
-
Johor Bahru、Johor、马来西亚、80000
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
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Kelantan
-
Kota Bharu、Kelantan、马来西亚、15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
-
Sarawak
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Kuching、Sarawak、马来西亚、93586
- Sarawak General Hospital
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Selangor
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Ampang、Selangor、马来西亚、68000
- Hospital Ampang
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据修订后的世界卫生组织标准诊断原发性骨髓纤维化或根据 IWG-MRT 标准诊断原发性血小板增多症后-MF 或真性红细胞增多症后-MF
- 动态国际预后评分系统中级 2 级或高危 MF
对 JAK 抑制剂治疗复发/难治，如包含项 (i)、(ii) 或 (iii) 中所定义，并且在筛选时不符合同种异体干细胞移植 (ASCT) 的条件：
(i) 用 JAK 抑制剂治疗 >= 6 个月的持续时间，包括至少 2 个月的最佳剂量，由研究者对该参与者进行评估，并且至少满足以下条件之一：
- 从 JAK 抑制剂治疗开始，脾脏体积没有减少（MRI 或 CT 显示 < 10%）
- 从 JAK 抑制剂治疗开始，脾脏大小没有减少（< 30% 触诊或成像长度）
- 从 JAK 抑制剂治疗开始，症状没有减轻（骨髓纤维化症状评估表 [MFSAF] 或骨髓增生性肿瘤 SAF < 20%）
- 在筛选期间使用 MFSAF v4.0 评估的 TSS 得分至少为 15 分。
- (ii) 该参与者接受 JAK 抑制剂治疗 >= 3 个月的最大剂量（例如，20-25 mg，每天两次 ruxolitinib）并且脾脏体积/大小或症状没有减少，如纳入标准中定义的（i [ a、b 或 c]）。
(iii) 在接受最大耐受剂量的 JAK 抑制剂治疗 ≥ 3 个月后，有记录的复发性疾病定义为
- 通过 MRI 或 CT 测量的脾脏体积从最佳反应时间增加 25%，或
通过触诊、CT 或超声检查脾脏大小增加
- （双） 对于 JAK 抑制剂治疗开始时 5-10 cm 的脾肿大，从最佳反应时起可触及的脾脏大小至少增加 100%；
- (b.ii) 对于 JAK 抑制剂治疗开始时 > 10 cm 的脾肿大，从最佳反应时可触及的脾脏大小至少增加 50%；
并且在每个研究者的筛选中不是进一步 JAK 抑制剂的候选者。
- 通过 MRI 或 CT 可触及的脾脏测量 >= 左肋缘下方 5 cm 或脾脏体积 >= 450 cm^3 证明可测量的脾肿大
- MFSAF v4.0 上的 MF 活动症状由至少 5 分的症状评分（0 到 10 分）证明
- 协议规定范围内的血液学实验室测试值
- 生化实验室测试值必须在协议规定的范围内
- Eastern Cooperative Oncology Group 绩效状态评分为 0、1 或 2
- 参与者应遵循协议定义的避孕程序
- 具有生育潜力的女性在筛选时必须具有阴性血清或尿液妊娠试验
排除标准：
- 外周血原始细胞计数 >= 10% 或骨髓原始细胞计数 >=10%
- 已知对 imetelstat 或其赋形剂过敏、过敏或不耐受
- 既往使用 imetelstat 治疗
- 任何化疗或 MF 定向治疗，包括研究药物，无论类别或作用机制如何，免疫调节或免疫抑制治疗，皮质类固醇大于 30 毫克/天泼尼松或等效药物，以及随机化前 14 天以内的 JAK 抑制剂治疗
除 MF 以外的恶性肿瘤的诊断或治疗，但以下情况除外：
- 恶性肿瘤以治愈为目的进行治疗，并且在随机化前 >= 3 年内没有已知的活动性疾病
- 没有疾病证据的非黑色素瘤皮肤癌或恶性雀斑得到充分治疗
- 没有疾病证据的原位宫颈癌得到充分治疗
- 人类免疫缺陷病毒或任何需要静脉注射抗生素的不受控制的活动性全身感染的已知病史
- 需要治疗的活动性全身性肝炎感染（允许肝炎病毒携带者进入研究），或任何已知的需要治疗的急性或慢性肝病，除非与 MF 引起的潜在肝脾肿大有关
- 随机分组前 28 天内进行过大手术
- 任何危及生命的疾病（例如 2019 年冠状病毒病）、医疗状况或器官系统功能障碍，在研究者看来，这些疾病可能危及参与者的安全、干扰 imetelstat 代谢或使研究结果处于不适当的风险之中
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
有源比较器：最佳可用疗法 (BAT)
参与者将接受 BAT（研究者选择的非 JAK 抑制剂治疗），直到疾病进展或不可接受的毒性、治疗停止或研究结束。 符合协议定义的疾病进展标准的 BAT 参与者可以在申办方批准后交叉接受 imetelstat 治疗。 |
将给予非 JAK 抑制剂治疗，可能包括但不限于羟基脲、沙利度胺或沙利度胺类似物、干扰素、达那唑、低甲基化剂、化学疗法或放射疗法。
|
|
实验性的：伊美特尔统计
参与者将每 21 天（±3 天）接受 9.4 mg/kg 伊美司他钠静脉注射 (IV)，直至疾病进展或出现不可接受的毒性、治疗停止或研究结束。
|
伊美司他钠将每 21 天按 9.4 mg/kg 静脉注射，直至疾病进展或出现不可接受的毒性、治疗停止或研究结束。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
总生存期（OS）
大体时间：基线（第 1 天）至研究结束 (EOS)（大约 3 年）]
|
总生存期定义为从随机化日期到任何原因死亡日期的时间间隔。
|
基线（第 1 天）至研究结束 (EOS)（大约 3 年）]
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
症状反应率
大体时间：基线（第 1 天）和第 24 周
|
与基线相比，第 24 周测量的总症状评分 (TSS) 减少 ≥ 50% 的参与者比例
|
基线（第 1 天）和第 24 周
|
|
无进展生存期
大体时间：基线（第 1 天）至研究结束 (EOS)（大约 3 年）
|
无进展生存期定义为从随机化日期到疾病进展（根据 2013 年国际工作组 - 骨髓增生性肿瘤研究和治疗 (IWG-MRT) 标准脾肿大或白血病转化恶化）或任何原因死亡的第一个日期的时间间隔，以先发生者为准。
|
基线（第 1 天）至研究结束 (EOS)（大约 3 年）
|
|
脾脏反应率
大体时间：基线（第 1 天）和第 24 周
|
第 24 周脾脏体积较基线减少 ≥ 35% 的参与者比例。
|
基线（第 1 天）和第 24 周
|
|
根据修改后的 2013 IWG-MRT 标准，完全缓解 (CR)、部分缓解 (PR)、临床改善 (CI)、脾脏反应、症状反应和贫血反应
大体时间：基线（第 1 天）至治疗结束（约 3 年）
|
根据修改后的 2013 IWG-MRT 标准，达到 CR 或 PR、CI、脾脏反应、症状反应和贫血反应的参与者比例。
|
基线（第 1 天）至治疗结束（约 3 年）
|
|
降低骨髓纤维化程度
大体时间：基线（第 1 天）至治疗结束（约 3 年）
|
将评估骨髓纤维化程度的降低。
|
基线（第 1 天）至治疗结束（约 3 年）
|
|
出现不良事件的参与者人数
大体时间：筛选（第 -28 天到 -1 天）直到研究结束（大约 3 年）
|
安全性将根据随机分组时至治疗完成后 30 天期间出现的治疗紧急不良事件的发生率和严重程度（根据不良事件通用术语标准）进行评估
|
筛选（第 -28 天到 -1 天）直到研究结束（大约 3 年）
|
|
Cmax 的评估
大体时间：所有周期的第1天（每个周期为21天）
|
最大观察血浆浓度 (Cmax)。
|
所有周期的第1天（每个周期为21天）
|
|
Tmax 的评估
大体时间：所有周期的第1天（每个周期为21天）
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达到最大观察血浆浓度的时间
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所有周期的第1天（每个周期为21天）
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T1/2 的评估
大体时间：所有周期的第1天（每个周期为21天）
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消除半衰期。
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所有周期的第1天（每个周期为21天）
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AUC的评估
大体时间：所有周期的第1天（每个周期为21天）
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从时间零到最后可测量浓度的药物浓度-血浆时间曲线 (AUC) 下的面积
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所有周期的第1天（每个周期为21天）
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欧洲癌症研究与治疗组织生活质量问卷核心 30 (EORTC QLQ-C30) 分数
大体时间：基线到研究结束（大约 3 年）
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将使用 EORTC QLQ-C30 评估患者报告的结果，包括与健康相关的生活质量、疼痛和参与者健康的总体变化。
EORTC QLQ-C30 包括 30 个项目，产生 5 个功能量表（身体功能、角色功能、情绪功能、认知功能和社会功能）、1 个全球健康状况量表、3 个症状量表（疲劳、恶心和呕吐以及疼痛） 、6个单项（呼吸困难、失眠、食欲不振、便秘、腹泻、经济困难）。
分数转换为 0 到 100 的等级。
分数越高表明结果越差。
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基线到研究结束（大约 3 年）
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EuroQol-EQ-5D (EQ-5D-5L) 问卷分数
大体时间：基线到研究结束（大约 3 年）
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EQ-5D-5L 是一份 5 项问卷，评估 5 个领域，包括行动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁，加上视觉模拟量表评级“今日健康”，锚点范围从 0（可想象的最差健康状态）到 100（可想象的最佳健康状态）。
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基线到研究结束（大约 3 年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Joe Eid、Geron Corporation
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年4月12日
初级完成 (估计的)
2028年6月30日
研究完成 (估计的)
2028年6月30日
研究注册日期
首次提交
2020年9月18日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月2日
首次发布 (实际的)
2020年10月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月6日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MYF3001
- 2020-003288-24 (EudraCT编号)
- 2023-509120-17-00 (克蒂斯)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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