Badanie porównujące imetelstat z najlepszą dostępną terapią w leczeniu zwłóknienia szpiku pośredniego-2 lub wysokiego ryzyka (MF), u których nie wystąpiła odpowiedź na leczenie inhibitorem kinazy janusowej (JAK)
26 listopada 2025 zaktualizowane przez: Geron Corporation
Randomizowane otwarte badanie fazy 3 w celu oceny imetelstatu (GRN163L) w porównaniu z najlepszą dostępną terapią (BAT) u pacjentów z nawrotem/opornością na kinazę janusową (JAK) stopnia pośredniego-2 lub wysokiego ryzyka zwłóknienia szpiku (MF) Inhibitor
Celem badania jest ocena całkowitego przeżycia uczestników leczonych imetelstatem w porównaniu z najlepszą dostępną terapią z włóknieniem szpiku pośredniego-2 lub wysokiego ryzyka (MF), u których doszło do nawrotu/oporności na leczenie inhibitorem kinazy janusowej (JAK).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe badanie z 2 ramionami i będzie obejmowało 3 fazy: a) faza przesiewowa trwająca do 28 dni przed randomizacją, podczas której uczestnicy przejdą 14-dniowy okres wymywania wszystkich wcześniejszych terapii, w tym leczenia inhibitorem JAK, oraz kwalifikowalność zostanie sprawdzona; b) faza leczenia, od randomizacji do przerwania leczenia badanego (imetelstat lub BAT); oraz c) faza obserwacji po leczeniu, która rozpoczyna się w momencie przerwania leczenia przez uczestnika i trwa do śmierci, utraty obserwacji, wycofania zgody lub zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni (2:1) do 2 ramion (ramię A otrzyma imetelstat, a ramię B BAT).
Uczestnicy, którzy spełniają kryteria progresji choroby i przerywają BAT, mogą przejść na leczenie imetelstatem po uzyskaniu zgody sponsora.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
327
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Córdoba, Argentyna, X5000JHQ
- Sanatorio Allende
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, C118AAT
- Hospital Alemán
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentyna, S2000ORE
- Sanatorio de la Mujer
-
-
-
-
New South Wales
-
St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4011
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Australia, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
-
Victoria
-
Richmond, Victoria, Australia, 3121
- Epworth Healthcare
-
-
-
-
Burgenland
-
Wein, Burgenland, Austria, 1130
- Krankenhaus Hietzing mit Neurologischem Zentrum Rosenhügel
-
-
Upper Austria
-
Linz, Upper Austria, Austria, 4020
- Krankenhaus der Elisabethinen
-
Linz, Upper Austria, Austria, 4021
- Kepler Universitätsklinikum Gm
-
Wels, Upper Austria, Austria, 4600
- Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH
-
-
-
-
-
Jette, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Myeloom Centrum Brussel (MCB)
-
-
Antwerpen
-
Antwerp, Antwerpen, Belgia, 2930
- AZ KLINA
-
Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
Hainaut
-
Haine-Saint-Paul, Hainaut, Belgia, 7100
- Centre Hospitalier de Jolimont
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Florianópolis, Brazylia, 88034-000
- CEPON Centro de Pesquisas Oncologicas SC
-
São Paulo, Brazylia
- Hospital A.C.Camargo Cancer Center - Clinical Oncology
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brazylia, 60135285
- Centro de oncologia Leonardo da Vinci
-
-
Goiás
-
Goiânia, Goiás, Brazylia, 74605
- Hospital das Clínicas UFG
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazylia, 81520-060
- Hospital Erasto Gaertner
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre - UFRGS
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90470340
- Centro Gaucho Integrado de Oncologia, Hematologia, Ensino e Pesquisa Ltda
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01323000
- Instituto de Educação, Pesquisa e Gestão em Saúde
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05651-901
- Hospital Israelita Albert Einstein
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 17210-120
- Fundacao Doutor Amaral Carvalho / Hospital Amaral Carvalho
-
-
-
-
Plovdiv
-
Plovdiv, Plovdiv, Bułgaria, 4002
- UMBAL Sveti Georgi
-
-
Sofia
-
Sofia, Sofia, Bułgaria, 1756
- Specialized Hospital for Active Therapy of Hematological dis
-
-
-
-
-
Odense, Dania, DK-5000 C
- Odense University Hospital - Hematology
-
-
-
-
-
Brest, Francja, 29609
- CHRU Brest - Hopital Morvan
-
Paris, Francja, 75010
- CHU - Hôpital Saint Louis - Centre D'Investigations Cliniq
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Pierre-Bénite, Auvergne-Rhône-Alpes, Francja, 69495
- Centre Hospitalier Lyon
-
-
Indre-et-Loire
-
Tours, Indre-et-Loire, Francja, 37044
- CHU Bretonneau
-
-
Le Kremlin-Bicêtre
-
Paris, Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
- Hôpital Bicêtre
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, Francja, 44000
- CHU de Nantes - Hematologie
-
-
Nice Cedex 3
-
Nice, Nice Cedex 3, Francja, 06202
- CHU de Nice - Hopital de l'Archet II - Pharmacie
-
-
Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
-
Avignon, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Francja, 84902
- Hospital CENTRE HOSPITALIER AVIGNON
-
-
Sarthe
-
Le Mans, Sarthe, Francja, 72037
- Centre Hospitalier Du Mans - Cancérologie Médicale
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francja, 75679
- Hopital Cochin - Aphp Hôpitaux Universitaires Paris Centre
-
-
-
-
-
Tbilisi, Gruzja, 0112
- LTD Israeli-Georgian Medical R
-
Tbilisi, Gruzja, 0112
- M.Zodelava Hematology Center L
-
Tbilisi, Gruzja, 0179
- Multi Profile Clinic Consilium
-
-
K'alak'i T'bilisi
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Gruzja, 0159
- J.S.C."K.Eristavi National Cen
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Gruzja, 186
- Ltd "Medinvest - Institute of Hematology and Trans
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28040
- Hospital Universitario Fundaci
-
Salamanca, Hiszpania, 37007
- Hospital Universitario de Salamanco
-
-
Alicante
-
Alicante, Alicante, Hiszpania, 03010
- H.G.U. Alicante
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Hiszpania, 08916
- Institut Català d'Oncologia-Ho
-
Sabadell, Barcelona, Hiszpania, 08208
- C.S. Parc Tauli
-
-
Canary Islands
-
Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Hiszpania, 35019
- Hospital Universitario de Gran
-
-
Cáceres
-
Cáceres, Cáceres, Hiszpania, 10003
- H. San Pedro de Alcántara
-
-
Girona
-
Girona, Girona, Hiszpania, 17007
- ICO-Hospital Universitari de G
-
-
Granada
-
Granada, Granada, Hiszpania, 18014
- Hospital Universitario Virgen
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Hiszpania, 28041
- Hospital U. 12 Octubre
-
Madrid, Madrid, Hiszpania, 28046
- H.U. La Paz
-
-
Málaga
-
Málaga, Málaga, Hiszpania, 29010
- H.U.V. de la Victoria
-
-
Valencia
-
Alzira, Valencia, Hiszpania, 46600
- H.U. Ribera de Alzira
-
-
Zaragoza
-
Zaragoza, Zaragoza, Hiszpania, 50012
- H. Quirón Zaragoza
-
-
-
-
-
Hyderabad, Indie, 560099
- Narayana Hrudayalaya Hospital
-
Pune, Indie
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Pune, Indie, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Center
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indie, 395002
- Nirmal Hospital - Hematology
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Indie, 560 034
- St. John's Medical College Hospital
-
Bengaluru, Karnataka, Indie, 560076
- Fortis Hospital 154/9
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110060
- Sir Ganga Ram Hospital
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, Dept. of Hematology, New Delhi (All India Institute Of Medical Sciences)
-
-
New Delhi
-
Gurgaon, New Delhi, Indie, 122002
- Fortis Memorial Research Institute
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Indie, 751019
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Indie, 700014
- Nilratan Sircar Medical College
-
-
-
-
-
Beersheba, Izrael, 84101
- Soroka Medical Center - Hematology Institute
-
Haifa, Izrael, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Haifa, Izrael, 3436212
- Carmel MC
-
-
Central District
-
Rehovot, Central District, Izrael, 7610001
- Kaplan Medical Center
-
Ẕerifin, Central District, Izrael, 7030000
- Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
-
-
Jerusalem
-
Jerusalem, Jerusalem, Izrael, 9112001
- Hadassah Medical Organization
-
-
Northern District
-
Nahariya, Northern District, Izrael, 22100
- Western Galilee Hospital - Nahariya
-
-
Southern District
-
Ashdod, Southern District, Izrael, 7747629
- Assuta Ashdod University Hospi
-
Ashkelon, Southern District, Izrael, 78278
- Barzilai Medical Center
-
-
-
-
-
Antioquia, Kolumbia
- Hospital Pablo Tobón Uribe
-
Cali, Kolumbia, 760042
- Centro Medico Imbanaco de Cali S.A.
-
-
Risaralda Department
-
Pereira, Risaralda Department, Kolumbia, 660000
- Oncologos del Occidente S.A
-
-
-
-
-
Busan, Korea Południowa, 49241
- Pusan National University Hospital - Hematology and Oncology
-
Seongdong, Korea Południowa, 6591
- The Catholic University of Korea
-
Seoul, Korea Południowa, 3722
- Severance Hospital, Yonsei Uni
-
-
Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi]
-
Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Korea Południowa, 47392
- Inje University Busan Paik Hos
-
Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Korea Południowa, 48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
-
-
Gyeonggido
-
Goyang-si, Gyeonggido, Korea Południowa, 10408
- National Cancer Institute Center for Cancer Research
-
-
Incheon Gwang'Yeogsi [Inch'n-Kwangyokshi]
-
Incheon, Incheon Gwang'Yeogsi [Inch'n-Kwangyokshi], Korea Południowa, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
-
Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp, Korea Południowa, 03080
- Seoul National University Hospital - Department of Internal
-
-
Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi]
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Korea Południowa, 02841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Korea Południowa, 08308
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Korea Południowa, 6351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Korea Południowa, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
-
-
Georgetown
-
Pulau Pinang, Georgetown, Malezja, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Johor
-
Johor Bahru, Johor, Malezja, 80000
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
-
Kelantan
-
Kota Bharu, Kelantan, Malezja, 15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malezja, 93586
- Sarawak General Hospital
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malezja, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Mannheim, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 68167
- Universitätsklinikum Mannheim - University of Heidelberg
-
Tübingen, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen
-
-
Hamburg
-
Dresden, Hamburg, Niemcy, 1307
- Universitätsklinikum Carl Gust
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Kempten, Rhineland-Palatinate, Niemcy, 87439
- Klinikum Kempten-Oberallgaeu GmbH
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Niemcy, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig AöR
-
-
Saxony-Anhalt
-
Halle, Saxony-Anhalt, Niemcy, 6120
- Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
-
-
-
-
-
Biała Podlaska, Polska, 21-500
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Piła, Greater Poland Voivodeship, Polska, 64-920
- Ars Medical sp. z o.o.
-
Skórzewo, Greater Poland Voivodeship, Polska, 60-185
- Centrum Medyczne Pratia Poznań
-
-
Silesian Voivodeship
-
Katowice, Silesian Voivodeship, Polska, 40-519
- Pratia Onkologia Katowice
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia, 1495-005
- H. São Francisco Xavier-Centro
-
-
Braga District
-
Braga, Braga District, Portugalia, 4710-243
- CCA-Braga. Centro Clínico Académico - Hospital Braga
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugalia, 1400-038
- Centro Clinico Fundacao Champalimaud
-
Lisbon, Lisbon District, Portugalia, 1649-035
- H. Santa Maria. Centro Hospita
-
-
-
-
-
Omsk, Rosja, 644013
- Budgetary Healthcare Institution of Omsk Region
-
Saratov, Rosja, 410012
- GOU VPO Saratov State Medical University n.a. V.I.
-
-
Moscow Oblast
-
Moscow, Moscow Oblast, Rosja, 129110
- MONIKI - Oncology
-
-
Novosibirsk Oblast
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Rosja, 630091
- MUZ City Clinical Hospital # 2
-
-
-
-
Central Singapore
-
Singapore, Central Singapore, Singapur, 119074
- National University Cancer Institute (NCIS)
-
Singapore, Central Singapore, Singapur, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093-1503
- University of California-San Diego/Moores UCSD Cancer Center
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90096
- UCLA David Geffen School of Medicine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
- Smilow Cancer Center at YNHH
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Stany Zjednoczone, 33326
- BRCR Medical Center Inc
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- University Of South Florida
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40207
- Norton Cancer Institute
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70124
- Ochsner Clinic Foundation
-
-
Maryland
-
Rockville, Maryland, Stany Zjednoczone, 20850
- Maryland Oncology Hematology
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Stany Zjednoczone, 44718
- Gabrail Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Watertown, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57201
- Prairie Lakes Health Care System, Inc.
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77024
- Oncology Consultants
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-4000
- The University of Texas MD
-
-
Utah
-
Ogden, Utah, Stany Zjednoczone, 84405
- Community Cancer Trials of Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84106
- Utah Cancer Specialists
-
-
Virginia
-
Fredericksburg, Virginia, Stany Zjednoczone, 22408
- Hematology Oncology Associates of Fredericksburg
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
- Northwest Medical Specialties PLLC
-
-
-
-
-
Taichung, Tajwan, 404
- China Medical University Hospital - Hematology/Onc
-
-
Chiayi
-
Chiayi City, Chiayi, Tajwan, 613
- Chang Gung Medical Foundation
-
-
Taipei
-
Taipei, Taipei, Tajwan, 11490
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Adapazarı, Turcja (Türkiye), 54100
- Sakarya Research and Training Hospital - Medical Oncology
-
Ankara, Turcja (Türkiye), 06560
- Gazi University Medical Faculty
-
-
Ankara
-
Ankara, Ankara, Turcja (Türkiye), 6590
- Ankara University Medical Facu
-
-
Istanbul
-
Istanbul, Istanbul, Turcja (Türkiye), 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa
-
Istanbul, Istanbul, Turcja (Türkiye), 34214
- Medipol Bagcilar Mega Hospital
-
Istanbul, Istanbul, Turcja (Türkiye), 34899
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
-
Mersin
-
Mersin, Mersin, Turcja (Türkiye)
- Medical Park Mersin Hastanesi
-
-
İzmir
-
Izmir, İzmir, Turcja (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
-
Nyíregyháza, Węgry, 4400
- Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei Önkormányzat Jósa András
-
-
-
-
-
Catania, Włochy, 95122
- Presidio Ospedaliero Garibaldi
-
Meldola, Włochy, 47014
- Irccs Irst
-
Milan, Włochy, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
Milan, Włochy, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropoli
-
Monza, Włochy, 20900
- Azienda Ospedaliera San Gerard
-
Napoli, Włochy, 80122
- AOU Federico II
-
Roma, Włochy, 00144
- ASL Roma 2 - PO "S. Eugenio"
-
-
Alessandria
-
Alessandria, Alessandria, Włochy, 15121
- PO Civile SS.Antonio e Biagio
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Włochy, 40138
- A.O.di Bologna Policl.S.Orsola
-
-
Ferrara
-
Cona, Ferrara, Włochy, 44124
- Arcispedale S.Anna - Ematologi
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Włochy, 50134
- AOU Careggi
-
-
Genova
-
Genova, Genova, Włochy, 16132
- IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
-
Genova, Genova, Włochy, 6- 16132
- Clinica Ematologica, Univ. Deg
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Ravenna
-
Ravenna, Ravenna, Włochy, 48121
- Ospedale Civile S.Maria delle Croci, AUSL Ravenna
-
-
Reggio Calabria
-
Reggio Calabria, Reggio Calabria, Włochy, 42123
- Arcispedale S Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
-
Reggio Calabria, Reggio Calabria, Włochy, 89124
- Azienda Ospedaliera Bianchi-Me
-
-
Rimini
-
Rimini, Rimini, Włochy, 47900
- AUSL di Rimini Ospedale Infermi di Rimini
-
-
Roma
-
Roma, Roma, Włochy, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Włochy, 10043
- AOU San Luigi Gonzaga
-
Torino, Torino, Włochy, 10126
- AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino
-
-
Varese
-
Varese, Varese, Włochy, 21100
- Ospedale di Circolo, PO Varese
-
-
Vicenza
-
Vicenza, Vicenza, Włochy, 36100
- Ospedale S.Bortolo, AULSS n.6
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, EC1A 7BE
- St Bartholomew's Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
- Guys and St Thomas' Hospital
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DS
- Oxford University Hospitals
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie pierwotnego zwłóknienia szpiku według zrewidowanych kryteriów Światowej Organizacji Zdrowia lub nadpłytkowości samoistnej-MF lub poprzedzonej czerwienicą prawdziwą-MF według kryteriów IWG-MRT
- Dynamiczny Międzynarodowy System Punktacji Prognostycznej MF pośredniego 2 lub wysokiego ryzyka
Nawracający/oporny na leczenie inhibitorami JAK, jak zdefiniowano we włączeniu (i), (ii) lub (iii), i niekwalifikujący się do allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych (ASCT) podczas badań przesiewowych:
(i) Leczenie inhibitorem JAK przez >= 6 miesięcy, w tym co najmniej 2 miesiące w optymalnej dawce określonej przez badacza dla tego uczestnika oraz co najmniej jedno z poniższych:
- brak zmniejszenia objętości śledziony (< 10% w badaniu MRI lub CT) od rozpoczęcia leczenia inhibitorem JAK
- brak zmniejszenia wielkości śledziony (< 30% w badaniu palpacyjnym lub długości w badaniu obrazowym) od początku leczenia inhibitorem JAK
- brak zmniejszenia objawów (< 20% według formularza oceny objawów zwłóknienia szpiku [MFSAF] lub SAF nowotworu mieloproliferacyjnego) od rozpoczęcia leczenia inhibitorem JAK
- wynik co najmniej 15 punktów w TSS oceniany za pomocą MFSAF v4.0 podczas badań przesiewowych.
- (ii) Leczenie inhibitorem JAK przez >= 3 miesiące maksymalnymi dawkami (np. 20-25 mg ruksolitynibu dwa razy na dobę) dla tego uczestnika i bez zmniejszenia objętości/rozmiaru śledziony lub objawów określonych w kryterium włączenia (i [ a, b lub c]).
(iii) po leczeniu maksymalnymi tolerowanymi dawkami inhibitora JAK przez okres ≥3 miesięcy, z udokumentowanym nawrotem choroby zdefiniowanym jako:
- Zwiększenie objętości śledziony od czasu najlepszej odpowiedzi o 25% mierzone za pomocą MRI lub CT, lub
Zwiększenie rozmiaru śledziony przez badanie palpacyjne, CT lub USG
- (b.i) W przypadku powiększenia śledziony o wielkości 5-10 cm na początku leczenia inhibitorem JAK co najmniej 100% zwiększenie wyczuwalnej wielkości śledziony od czasu najlepszej odpowiedzi;
- (b.ii) W przypadku powiększenia śledziony > 10 cm na początku leczenia inhibitorem JAK co najmniej 50% zwiększenie wyczuwalnej wielkości śledziony od czasu najlepszej odpowiedzi;
ORAZ nie jest kandydatem do dalszego inhibitora JAK podczas badania przesiewowego na badacza.
- Mierzalna splenomegalia wykazana przez wyczuwalną śledzionę mierzącą >= 5 cm poniżej lewego marginesu żebrowego lub objętość śledziony >= 450 cm^3 w badaniu MRI lub CT
- Aktywne objawy MF w MFSAF v4.0 potwierdzone wynikiem objawów wynoszącym co najmniej 5 punktów (w skali od 0 do 10)
- Wartości testów laboratoryjnych hematologii mieszczą się w granicach określonych w protokole
- Wartości biochemicznych testów laboratoryjnych muszą mieścić się w granicach określonych w protokole
- Ocena stanu sprawności grupy Eastern Cooperative Oncology Group wynosząca 0, 1 lub 2
- Uczestnicy powinni przestrzegać określonych w protokole procedur antykoncepcyjnych
- Kobieta w wieku rozrodczym musi mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu podczas badania przesiewowego
Kryteria wyłączenia:
- Liczba blastów we krwi obwodowej >= 10% lub liczba blastów w szpiku kostnym >= 10%
- Znane alergie, nadwrażliwość lub nietolerancja na imetelstat lub jego substancje pomocnicze
- Wcześniejsze leczenie imetelstatem
- Jakakolwiek chemioterapia lub terapia ukierunkowana na MF, w tym lek badany niezależnie od klasy lub mechanizmu działania, terapia immunomodulująca lub immunosupresyjna, kortykosteroidy w dawce większej niż 30 mg/dobę prednizonu lub równoważna oraz leczenie inhibitorem JAK na mniej niż 14 dni przed randomizacją
Diagnostyka lub leczenie nowotworów złośliwych innych niż MF z wyjątkiem:
- Nowotwór złośliwy leczony z zamiarem wyleczenia i bez znanej aktywnej choroby obecnej przez >= 3 lata przed randomizacją
- Odpowiednio leczony nieczerniakowy rak skóry lub lentigo maligna bez objawów choroby
- Odpowiednio leczony rak szyjki macicy in situ bez objawów choroby
- Znana historia ludzkiego wirusa niedoboru odporności lub jakakolwiek niekontrolowana aktywna infekcja ogólnoustrojowa wymagająca dożylnych antybiotyków
- Czynne ogólnoustrojowe zakażenie wirusem zapalenia wątroby wymagające leczenia (nosiciele wirusa zapalenia wątroby mogą brać udział w badaniu) lub jakakolwiek znana ostra lub przewlekła choroba wątroby wymagająca leczenia, chyba że jest związana z hepatosplenomegalią spowodowaną MF
- Duża operacja w ciągu 28 dni przed randomizacją
- Jakakolwiek choroba zagrażająca życiu (np. choroba koronawirusowa-2019), stan zdrowia lub dysfunkcja narządów, które zdaniem badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, zakłócić metabolizm imetelstatu lub narazić wyniki badania na nadmierne ryzyko
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Najlepsza dostępna terapia (BAT)
Uczestnicy będą otrzymywać BAT (leczenie wybrane przez badacza bez inhibitora JAK) do czasu progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności, przerwania leczenia lub zakończenia badania. Uczestnicy BAT, którzy spełniają określone w protokole kryteria progresji choroby, mogą przejść na leczenie imetelstatem po uzyskaniu zgody sponsora. |
Zostanie zastosowane leczenie inne niż inhibitory JAK, które może obejmować między innymi hydroksymocznik, talidomid lub analog talidomidu, interferon, danazol, środki hipometylujące, chemioterapię lub radioterapię.
|
|
Eksperymentalny: Imetelstat
Uczestnicy będą otrzymywać imetelstat sodowy w dawce 9,4 mg/kg dożylnie (iv) co 21 dni (± 3 dni) do czasu progresji choroby lub niedopuszczalnych objawów toksyczności, przerwania leczenia lub zakończenia badania.
|
Imetelstat sodowy będzie podawany dożylnie w dawce 9,4 mg/kg co 21 dni do czasu progresji choroby lub nieakceptowalnych objawów toksyczności, przerwania leczenia lub zakończenia badania.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Wartość początkowa (dzień 1.) do zakończenia badania (EOS) (około 3 lata)]
|
Całkowite przeżycie definiuje się jako przedział czasu od daty randomizacji do daty zgonu z dowolnej przyczyny.
|
Wartość początkowa (dzień 1.) do zakończenia badania (EOS) (około 3 lata)]
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik odpowiedzi na objawy
Ramy czasowe: Linii bazowej (dzień 1.) i w 24. tygodniu
|
Odsetek uczestników, u których uzyskano ≥50% redukcję całkowitej punktacji objawów (TSS) mierzonej w 24. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową
|
Linii bazowej (dzień 1.) i w 24. tygodniu
|
|
Przeżycie bez progresji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) do zakończenia badania (EOS) (około 3 lata)
|
Czas przeżycia wolny od progresji choroby definiuje się jako przedział czasu od daty randomizacji do pierwszej daty progresji choroby (pogorszenia splenomegalii lub transformacji białaczkowej zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Grupy Roboczej 2013 – Myeloproliferative Nowotwory Badania i Leczenie (IWG-MRT)) lub zgonu z dowolnej przyczyny, cokolwiek nastąpi wcześniej.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1.) do zakończenia badania (EOS) (około 3 lata)
|
|
Wskaźnik odpowiedzi śledziony
Ramy czasowe: Linii bazowej (dzień 1.) i w 24. tygodniu
|
Odsetek uczestników, u których w 24. tygodniu osiągnięto zmniejszenie objętości śledziony o ≥ 35% w stosunku do wartości wyjściowej.
|
Linii bazowej (dzień 1.) i w 24. tygodniu
|
|
Całkowita remisja (CR), częściowa remisja (PR), poprawa kliniczna (CI), odpowiedź śledziony, odpowiedź na objawy i odpowiedź na niedokrwistość zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami IWG-MRT z 2013 r.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) do zakończenia leczenia (około 3 lata)
|
Odsetek uczestników, u których uzyskano CR lub PR, CI, odpowiedź śledziony, odpowiedź objawową i odpowiedź na niedokrwistość zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami IWG-MRT z 2013 r.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1.) do zakończenia leczenia (około 3 lata)
|
|
Zmniejszenie stopnia zwłóknienia szpiku kostnego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) do zakończenia leczenia (około 3 lata)
|
Ocenione zostanie zmniejszenie stopnia zwłóknienia szpiku kostnego.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1.) do zakończenia leczenia (około 3 lata)
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (dzień -28 do -1) do końca badania (około 3 lata)
|
Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie częstości występowania i ciężkości (zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologicznymi dotyczącymi zdarzeń niepożądanych) zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem od momentu randomizacji do 30 dni po zakończeniu leczenia
|
Badanie przesiewowe (dzień -28 do -1) do końca badania (około 3 lata)
|
|
Ocena Cmax
Ramy czasowe: Dzień 1 wszystkich cykli (każdy cykl trwa 21 dni)
|
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax).
|
Dzień 1 wszystkich cykli (każdy cykl trwa 21 dni)
|
|
Ocena Tmax
Ramy czasowe: Dzień 1 wszystkich cykli (każdy cykl trwa 21 dni)
|
Czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu
|
Dzień 1 wszystkich cykli (każdy cykl trwa 21 dni)
|
|
Ocena t1/2
Ramy czasowe: Dzień 1 wszystkich cykli (każdy cykl trwa 21 dni)
|
Okres półtrwania w fazie eliminacji.
|
Dzień 1 wszystkich cykli (każdy cykl trwa 21 dni)
|
|
Ocena AUC
Ramy czasowe: Dzień 1 wszystkich cykli (każdy cykl trwa 21 dni)
|
Pole pod krzywą stężenie leku w osoczu w czasie (AUC) od czasu zero do ostatniego mierzalnego stężenia
|
Dzień 1 wszystkich cykli (każdy cykl trwa 21 dni)
|
|
Wyniki Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka Quality-of-Life-Questionnaire-Core-30 (EORTC QLQ-C30)
Ramy czasowe: Od początku studiów do końca studiów (około 3 lata)
|
Zgłaszane przez pacjentów wyniki, w tym związana ze zdrowiem jakość życia, ból i ogólna zmiana stanu zdrowia uczestnika, zostaną ocenione przy użyciu kwestionariusza EORTC QLQ-C30.
EORTC QLQ-C30 zawiera 30 pozycji, których wynikiem jest 5 skal funkcjonalnych (funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie w rolach, funkcjonowanie emocjonalne, funkcjonowanie poznawcze i funkcjonowanie społeczne), 1 skala Globalnego Stanu Zdrowia, 3 skale objawów (zmęczenie, nudności i wymioty oraz ból) i 6 pojedynczych pozycji (duszność, bezsenność, utrata apetytu, zaparcia, biegunka i trudności finansowe).
Wyniki są przekształcane na skalę od 0 do 100.
Wyższe wyniki wskazywały na gorszy wynik.
|
Od początku studiów do końca studiów (około 3 lata)
|
|
Wyniki kwestionariusza EuroQol-EQ-5D (EQ-5D-5L).
Ramy czasowe: Od początku studiów do końca studiów (około 3 lata)
|
EQ-5D-5L to kwestionariusz składający się z 5 pozycji, który ocenia 5 domen, w tym mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i niepokój/depresję oraz wizualną skalę analogową oceniającą „stan zdrowia dzisiaj” z kotwicami od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia stan zdrowia) do 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia).
|
Od początku studiów do końca studiów (około 3 lata)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Faye Feller, Geron Corporation
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 kwietnia 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 czerwca 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 czerwca 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 września 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 października 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 października 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
4 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 listopada 2025
Ostatnia weryfikacja
1 października 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby hematologiczne
- Choroby szpiku kostnego
- Zaburzenia płytek krwi
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Zaburzenia mieloproliferacyjne
- Trombocytoza
- Czerwienica
- Pierwotne zwłóknienie szpiku
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Inhibitory kinazy białkowej
- ImeTelstat
- Peptyd GRN163L
Inne numery identyfikacyjne badania
- MYF3001
- 2020-003288-24 (Numer EudraCT)
- 2023-509120-17-00 (Ctis)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .