Studie porovnávající Imetelstat s nejlepší dostupnou terapií pro léčbu středně-2 nebo vysoce rizikové myelofibrózy (MF), kteří nereagovali na léčbu inhibitory Janus kinázy (JAK)
26. listopadu 2025 aktualizováno: Geron Corporation
Randomizovaná otevřená studie fáze 3 k hodnocení Imetelstatu (GRN163L) versus nejlepší dostupná terapie (BAT) u pacientů se středně 2 nebo vysoce rizikovou myelofibrózou (MF) s relapsem / refrakterní (R/R) na Janus kinázu (JAK) Inhibitor
Účelem studie je zhodnotit celkové přežití účastníků léčených imetelstatem ve srovnání s nejlepší dostupnou terapií se středně rizikovou nebo vysoce rizikovou myelofibrózou (MF), kteří jsou relabující/refrakterní na léčbu inhibitorem Janus Kinase (JAK).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o multicentrickou studii se 2 rameny a bude zahrnovat 3 fáze: a) screeningovou fázi až 28 dní před randomizací, během níž účastníci dokončí 14denní vymývací období ze všech předchozích terapií včetně léčby inhibitory JAK a účastníka bude přezkoumána způsobilost; b) fáze léčby, od randomizace do ukončení studijní léčby (imetelstat nebo BAT); a c) fáze následného sledování po léčbě, která začíná, když účastník přeruší léčbu, a bude pokračovat až do smrti, ztráty sledování, odvolání souhlasu nebo konce studie, podle toho, co nastane dříve. Účastníci budou náhodně rozděleni (2:1) do 2 ramen (rameno A obdrží imetelstat a rameno B obdrží BAT).
Účastníci, kteří splňují kritéria progresivního onemocnění a přeruší BAT, mohou přejít k léčbě imetelstatem po schválení sponzorem.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
327
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Córdoba, Argentina, X5000JHQ
- Sanatorio Allende
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C118AAT
- Hospital Alemán
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000ORE
- Sanatorio de la Mujer
-
-
-
-
New South Wales
-
St Leonards, New South Wales, Austrálie, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Austrálie, 4011
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Austrálie, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
-
Victoria
-
Richmond, Victoria, Austrálie, 3121
- Epworth Healthcare
-
-
-
-
-
Jette, Belgie
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Myeloom Centrum Brussel (MCB)
-
-
Antwerpen
-
Antwerp, Antwerpen, Belgie, 2930
- AZ KLINA
-
Edegem, Antwerpen, Belgie, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
Hainaut
-
Haine-Saint-Paul, Hainaut, Belgie, 7100
- Centre Hospitalier de Jolimont
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgie, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Florianópolis, Brazílie, 88034-000
- CEPON Centro de Pesquisas Oncologicas SC
-
São Paulo, Brazílie
- Hospital A.C.Camargo Cancer Center - Clinical Oncology
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brazílie, 60135285
- Centro de oncologia Leonardo da Vinci
-
-
Goiás
-
Goiânia, Goiás, Brazílie, 74605
- Hospital das Clínicas UFG
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazílie, 81520-060
- Hospital Erasto Gaertner
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre - UFRGS
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90470340
- Centro Gaucho Integrado de Oncologia, Hematologia, Ensino e Pesquisa Ltda
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazílie, 01323000
- Instituto de Educação, Pesquisa e Gestão em Saúde
-
São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05651-901
- Hospital Israelita Albert Einstein
-
São Paulo, São Paulo, Brazílie, 17210-120
- Fundacao Doutor Amaral Carvalho / Hospital Amaral Carvalho
-
-
-
-
Plovdiv
-
Plovdiv, Plovdiv, Bulharsko, 4002
- UMBAL Sveti Georgi
-
-
Sofia
-
Sofia, Sofia, Bulharsko, 1756
- Specialized Hospital for Active Therapy of Hematological dis
-
-
-
-
-
Odense, Dánsko, DK-5000 C
- Odense University Hospital - Hematology
-
-
-
-
-
Brest, Francie, 29609
- CHRU Brest - Hopital Morvan
-
Paris, Francie, 75010
- CHU - Hôpital Saint Louis - Centre D'Investigations Cliniq
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Pierre-Bénite, Auvergne-Rhône-Alpes, Francie, 69495
- Centre Hospitalier Lyon
-
-
Indre-et-Loire
-
Tours, Indre-et-Loire, Francie, 37044
- Chu Bretonneau
-
-
Le Kremlin-Bicêtre
-
Paris, Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
- Hôpital Bicêtre
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, Francie, 44000
- CHU de Nantes - Hematologie
-
-
Nice Cedex 3
-
Nice, Nice Cedex 3, Francie, 06202
- CHU de Nice - Hopital de l'Archet II - Pharmacie
-
-
Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
-
Avignon, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Francie, 84902
- Hospital CENTRE HOSPITALIER AVIGNON
-
-
Sarthe
-
Le Mans, Sarthe, Francie, 72037
- Centre Hospitalier Du Mans - Cancérologie Médicale
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francie, 75679
- Hopital Cochin - Aphp Hôpitaux Universitaires Paris Centre
-
-
-
-
-
Tbilisi, Gruzie, 0112
- LTD Israeli-Georgian Medical R
-
Tbilisi, Gruzie, 0112
- M.Zodelava Hematology Center L
-
Tbilisi, Gruzie, 0179
- Multi Profile Clinic Consilium
-
-
K'alak'i T'bilisi
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Gruzie, 0159
- J.S.C."K.Eristavi National Cen
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Gruzie, 186
- Ltd "Medinvest - Institute of Hematology and Trans
-
-
-
-
-
Hyderabad, Indie, 560099
- Narayana Hrudayalaya Hospital
-
Pune, Indie
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Pune, Indie, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Center
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indie, 395002
- Nirmal Hospital - Hematology
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Indie, 560 034
- St. John's Medical College Hospital
-
Bengaluru, Karnataka, Indie, 560076
- Fortis Hospital 154/9
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110060
- Sir Ganga Ram Hospital
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, Dept. of Hematology, New Delhi (All India Institute Of Medical Sciences)
-
-
New Delhi
-
Gurgaon, New Delhi, Indie, 122002
- Fortis Memorial Research Institute
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Indie, 751019
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Indie, 700014
- Nilratan Sircar Medical College
-
-
-
-
-
Catania, Itálie, 95122
- Presidio Ospedaliero Garibaldi
-
Meldola, Itálie, 47014
- Irccs Irst
-
Milan, Itálie, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
Milan, Itálie, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropoli
-
Monza, Itálie, 20900
- Azienda Ospedaliera San Gerard
-
Napoli, Itálie, 80122
- AOU Federico II
-
Roma, Itálie, 00144
- ASL Roma 2 - PO "S. Eugenio"
-
-
Alessandria
-
Alessandria, Alessandria, Itálie, 15121
- PO Civile SS.Antonio e Biagio
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Itálie, 40138
- A.O.di Bologna Policl.S.Orsola
-
-
Ferrara
-
Cona, Ferrara, Itálie, 44124
- Arcispedale S.Anna - Ematologi
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Itálie, 50134
- AOU Careggi
-
-
Genova
-
Genova, Genova, Itálie, 16132
- IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
-
Genova, Genova, Itálie, 6- 16132
- Clinica Ematologica, Univ. Deg
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Ravenna
-
Ravenna, Ravenna, Itálie, 48121
- Ospedale Civile S.Maria delle Croci, AUSL Ravenna
-
-
Reggio Calabria
-
Reggio Calabria, Reggio Calabria, Itálie, 42123
- Arcispedale S Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
-
Reggio Calabria, Reggio Calabria, Itálie, 89124
- Azienda Ospedaliera Bianchi-Me
-
-
Rimini
-
Rimini, Rimini, Itálie, 47900
- AUSL di Rimini Ospedale Infermi di Rimini
-
-
Roma
-
Roma, Roma, Itálie, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Itálie, 10043
- AOU San Luigi Gonzaga
-
Torino, Torino, Itálie, 10126
- AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
Varese
-
Varese, Varese, Itálie, 21100
- Ospedale di Circolo, PO Varese
-
-
Vicenza
-
Vicenza, Vicenza, Itálie, 36100
- Ospedale S.Bortolo, AULSS n.6
-
-
-
-
-
Beersheba, Izrael, 84101
- Soroka Medical Center - Hematology Institute
-
Haifa, Izrael, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Haifa, Izrael, 3436212
- Carmel MC
-
-
Central District
-
Rehovot, Central District, Izrael, 7610001
- Kaplan Medical Center
-
Ẕerifin, Central District, Izrael, 7030000
- Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
-
-
Jerusalem
-
Jerusalem, Jerusalem, Izrael, 9112001
- Hadassah Medical Organization
-
-
Northern District
-
Nahariya, Northern District, Izrael, 22100
- Western Galilee Hospital - Nahariya
-
-
Southern District
-
Ashdod, Southern District, Izrael, 7747629
- Assuta Ashdod University Hospi
-
Ashkelon, Southern District, Izrael, 78278
- Barzilai Medical Center
-
-
-
-
-
Busan, Jižní Korea, 49241
- Pusan National University Hospital - Hematology and Oncology
-
Seongdong, Jižní Korea, 6591
- The Catholic University of Korea
-
Seoul, Jižní Korea, 3722
- Severance Hospital, Yonsei Uni
-
-
Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi]
-
Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Jižní Korea, 47392
- Inje University Busan Paik Hos
-
Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Jižní Korea, 48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
-
-
Gyeonggido
-
Goyang-si, Gyeonggido, Jižní Korea, 10408
- National Cancer Institute Center for Cancer Research
-
-
Incheon Gwang'Yeogsi [Inch'n-Kwangyokshi]
-
Incheon, Incheon Gwang'Yeogsi [Inch'n-Kwangyokshi], Jižní Korea, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
-
Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp, Jižní Korea, 03080
- Seoul National University Hospital - Department of Internal
-
-
Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi]
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Jižní Korea, 02841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Jižní Korea, 08308
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Jižní Korea, 6351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Jižní Korea, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
-
-
-
Antioquia, Kolumbie
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
Cali, Kolumbie, 760042
- Centro Medico Imbanaco de Cali S.A.
-
-
Risaralda Department
-
Pereira, Risaralda Department, Kolumbie, 660000
- Oncologos del Occidente S.A
-
-
-
-
Georgetown
-
Pulau Pinang, Georgetown, Malajsie, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Johor
-
Johor Bahru, Johor, Malajsie, 80000
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
-
Kelantan
-
Kota Bharu, Kelantan, Malajsie, 15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab Ii
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malajsie, 93586
- Sarawak General Hospital
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malajsie, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Nyíregyháza, Maďarsko, 4400
- Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei Önkormányzat Jósa András
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Mannheim, Baden-Wurttemberg, Německo, 68167
- Universitätsklinikum Mannheim - University of Heidelberg
-
Tübingen, Baden-Wurttemberg, Německo, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
-
-
Hamburg
-
Dresden, Hamburg, Německo, 1307
- Universitätsklinikum Carl Gust
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Kempten, Rhineland-Palatinate, Německo, 87439
- Klinikum Kempten-Oberallgaeu GmbH
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Německo, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig AöR
-
-
Saxony-Anhalt
-
Halle, Saxony-Anhalt, Německo, 6120
- Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
-
-
-
-
-
Biała Podlaska, Polsko, 21-500
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Piła, Greater Poland Voivodeship, Polsko, 64-920
- Ars Medical sp. z o.o.
-
Skórzewo, Greater Poland Voivodeship, Polsko, 60-185
- Centrum Medyczne Pratia Poznań
-
-
Silesian Voivodeship
-
Katowice, Silesian Voivodeship, Polsko, 40-519
- Pratia Onkologia Katowice
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalsko, 1495-005
- H. São Francisco Xavier-Centro
-
-
Braga District
-
Braga, Braga District, Portugalsko, 4710-243
- CCA-Braga. Centro Clínico Académico - Hospital Braga
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugalsko, 1400-038
- Centro Clinico Fundacao Champalimaud
-
Lisbon, Lisbon District, Portugalsko, 1649-035
- H. Santa Maria. Centro Hospita
-
-
-
-
Burgenland
-
Wein, Burgenland, Rakousko, 1130
- Krankenhaus Hietzing mit Neurologischem Zentrum Rosenhügel
-
-
Upper Austria
-
Linz, Upper Austria, Rakousko, 4020
- Krankenhaus der Elisabethinen
-
Linz, Upper Austria, Rakousko, 4021
- Kepler Universitätsklinikum Gm
-
Wels, Upper Austria, Rakousko, 4600
- Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH
-
-
-
-
-
Omsk, Rusko, 644013
- Budgetary Healthcare Institution of Omsk Region
-
Saratov, Rusko, 410012
- GOU VPO Saratov State Medical University n.a. V.I.
-
-
Moscow Oblast
-
Moscow, Moscow Oblast, Rusko, 129110
- MONIKI - Oncology
-
-
Novosibirsk Oblast
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Rusko, 630091
- MUZ City Clinical Hospital # 2
-
-
-
-
Central Singapore
-
Singapore, Central Singapore, Singapur, 119074
- National University Cancer Institute (NCIS)
-
Singapore, Central Singapore, Singapur, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
-
-
-
London, Spojené království, EC1A 7BE
- St Bartholomew'S Hospital
-
London, Spojené království, SE1 9RT
- Guys and St Thomas' Hospital
-
Oxford, Spojené království, OX3 9DS
- Oxford University Hospitals
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92093-1503
- University of California-San Diego/Moores UCSD Cancer Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90096
- UCLA David Geffen School of Medicine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
- Smilow Cancer Center at YNHH
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Spojené státy, 33326
- BRCR Medical Center Inc
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40207
- Norton Cancer Institute
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70124
- Ochsner Clinic Foundation
-
-
Maryland
-
Rockville, Maryland, Spojené státy, 20850
- Maryland Oncology Hematology
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Spojené státy, 44718
- Gabrail Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Watertown, South Dakota, Spojené státy, 57201
- Prairie Lakes Health Care System, Inc.
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77024
- Oncology Consultants
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030-4000
- The University of Texas MD
-
-
Utah
-
Ogden, Utah, Spojené státy, 84405
- Community Cancer Trials of Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84106
- Utah Cancer Specialists
-
-
Virginia
-
Fredericksburg, Virginia, Spojené státy, 22408
- Hematology Oncology Associates of Fredericksburg
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98405
- Northwest Medical Specialties PLLC
-
-
-
-
-
Taichung, Tchaj-wan, 404
- China Medical University Hospital - Hematology/Onc
-
-
Chiayi
-
Chiayi City, Chiayi, Tchaj-wan, 613
- Chang Gung Medical Foundation
-
-
Taipei
-
Taipei, Taipei, Tchaj-wan, 11490
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Adapazarı, Turecko (Türkiye), 54100
- Sakarya Research and Training Hospital - Medical Oncology
-
Ankara, Turecko (Türkiye), 06560
- Gazi University Medical Faculty
-
-
Ankara
-
Ankara, Ankara, Turecko (Türkiye), 6590
- Ankara University Medical Facu
-
-
Istanbul
-
Istanbul, Istanbul, Turecko (Türkiye), 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa
-
Istanbul, Istanbul, Turecko (Türkiye), 34214
- Medipol Bagcilar Mega Hospital
-
Istanbul, Istanbul, Turecko (Türkiye), 34899
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
-
Mersin
-
Mersin, Mersin, Turecko (Türkiye)
- Medical Park Mersin Hastanesi
-
-
İzmir
-
Izmir, İzmir, Turecko (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28040
- Hospital Universitario Fundaci
-
Salamanca, Španělsko, 37007
- Hospital Universitario de Salamanco
-
-
Alicante
-
Alicante, Alicante, Španělsko, 03010
- H.G.U. Alicante
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Španělsko, 08916
- Institut Català d'Oncologia-Ho
-
Sabadell, Barcelona, Španělsko, 08208
- C.S. Parc Tauli
-
-
Canary Islands
-
Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Španělsko, 35019
- Hospital Universitario de Gran
-
-
Cáceres
-
Cáceres, Cáceres, Španělsko, 10003
- H. San Pedro de Alcántara
-
-
Girona
-
Girona, Girona, Španělsko, 17007
- ICO-Hospital Universitari de G
-
-
Granada
-
Granada, Granada, Španělsko, 18014
- Hospital Universitario Virgen
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Španělsko, 28041
- Hospital U. 12 Octubre
-
Madrid, Madrid, Španělsko, 28046
- H.U. La Paz
-
-
Málaga
-
Málaga, Málaga, Španělsko, 29010
- H.U.V. de la Victoria
-
-
Valencia
-
Alzira, Valencia, Španělsko, 46600
- H.U. Ribera de Alzira
-
-
Zaragoza
-
Zaragoza, Zaragoza, Španělsko, 50012
- H. Quirón Zaragoza
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika primární myelofibrózy podle revidovaných kritérií Světové zdravotnické organizace nebo post-esenciální trombocytémie-MF nebo post-polycytémie vera-MF podle kritérií IWG-MRT
- Dynamický mezinárodní prognostický skórovací systém střední-2 nebo vysoce rizikové MF
Recidivující/refrakterní na léčbu inhibitory JAK, jak je definováno v zařazení (i), (ii) nebo (iii) a nejsou způsobilé pro alogenní transplantaci kmenových buněk (ASCT) při screeningu:
(i) Léčba inhibitorem JAK po dobu >= 6 měsíců, včetně alespoň 2 měsíců v optimální dávce, jak ji u daného účastníka vyhodnotil zkoušející, a alespoň jedno z následujících:
- žádné snížení objemu sleziny (< 10 % podle MRI nebo CT) od začátku léčby inhibitorem JAK
- žádné zmenšení velikosti sleziny (< 30 % palpací nebo zobrazením délky) od začátku léčby inhibitorem JAK
- žádné snížení příznaků (< 20 % podle formuláře pro hodnocení symptomů myelofibrózy [MFSAF] nebo myeloproliferativní novotvar SAF) od začátku léčby inhibitorem JAK
- skóre alespoň 15 na TSS hodnocené pomocí MFSAF v4.0 během screeningu.
- (ii) Léčba inhibitorem JAK po dobu >= 3 měsíců s maximálními dávkami (např. 20-25 mg dvakrát denně ruxolitinibem) pro tohoto účastníka a bez snížení objemu/velikosti sleziny nebo symptomů, jak je definováno v zařazovacím kritériu (i [ a, b nebo c]).
(iii) Po maximálních tolerovaných dávkách léčby inhibitory JAK po dobu ≥ 3 měsíců s dokumentovaným relapsem onemocnění definovaným jako
- Zvýšení objemu sleziny od doby nejlepší odpovědi o 25 % měřeno MRI nebo CT, popř
Zvětšení velikosti sleziny palpací, CT nebo ultrazvukem
- (bi) Pro splenomegalii 5-10 cm na začátku léčby inhibitorem JAK alespoň 100% nárůst hmatné velikosti sleziny od doby nejlepší odpovědi;
- (b.ii) Pro splenomegalii > 10 cm na začátku léčby inhibitorem JAK alespoň 50% zvýšení hmatné velikosti sleziny od doby nejlepší odpovědi;
A není kandidátem na další inhibitor JAK při screeningu podle zkoušejícího.
- Měřitelná splenomegalie prokázaná hmatnou slezinou měřící >= 5 cm pod levým žeberním okrajem nebo objemem sleziny >= 450 cm^3 pomocí MRI nebo CT
- Aktivní symptomy MF na MFSAF v4.0 demonstrované skóre symptomů alespoň 5 bodů (na stupnici od 0 do 10)
- Hodnoty hematologického laboratorního testu v mezích stanovených protokolem
- Hodnoty biochemických laboratorních testů musí být v mezích stanovených protokolem
- Skóre stavu výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group 0, 1 nebo 2
- Účastníci by měli dodržovat protokolem definované antikoncepční postupy
- Žena ve fertilním věku musí mít při screeningu negativní těhotenský test v séru nebo moči
Kritéria vyloučení:
- Počet blastů v periferní krvi >= 10 % nebo počet blastů v kostní dřeni >= 10 %
- Známé alergie, přecitlivělost nebo intolerance na imetelstat nebo jeho pomocné látky
- Předchozí léčba imetelstatem
- Jakákoli chemoterapie nebo terapie řízená MF, včetně zkoumaného léku bez ohledu na třídu nebo mechanismus účinku, imunomodulační nebo imunosupresivní terapie, kortikosteroidy vyšší než 30 mg/den prednison nebo ekvivalent a léčba inhibitory JAK méně než rovných 14 dnů před randomizací
Diagnóza nebo léčba malignity jiné než MF kromě:
- Malignita léčená s kurativním záměrem a bez známého aktivního onemocnění po dobu >= 3 let před randomizací
- Adekvátně léčená nemelanomová rakovina kůže nebo lentigo maligna bez známek onemocnění
- Adekvátně léčený karcinom děložního čípku in situ bez známek onemocnění
- Známá anamnéza viru lidské imunodeficience nebo jakékoli nekontrolované aktivní systémové infekce vyžadující IV antibiotika
- Aktivní systémová infekce hepatitidy vyžadující léčbu (nositelům viru hepatitidy je povolen vstup do studie) nebo jakékoli známé akutní nebo chronické onemocnění jater vyžadující léčbu, pokud nesouvisí se základní hepatosplenomegalií způsobenou MF
- Velká operace během 28 dnů před randomizací
- Jakékoli život ohrožující onemocnění (např. koronavirové onemocnění-2019), zdravotní stav nebo dysfunkce orgánového systému, které by podle názoru výzkumníka mohly ohrozit bezpečnost účastníka, narušit metabolismus imelstatu nebo vystavit výsledky studie nepřiměřenému riziku
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Nejlepší dostupná terapie (BAT)
Účastníci budou dostávat BAT (zkoušejícím vybranou léčbu neinhibitorem JAK) až do progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity, přerušení léčby nebo ukončení studie. Účastníci BAT, kteří splňují protokolem definovaná kritéria pro progresivní onemocnění, mohou přejít k léčbě imetelstatem po schválení sponzorem. |
Bude podávána léčba neinhibitorem JAK, která může zahrnovat, aniž by byl výčet omezující, hydroxymočovinu, thalidomid nebo analog thalidomidu, interferon, danazol, hypomethylační činidla, chemoterapii nebo radioterapii.
|
|
Experimentální: Imetelstat
Účastníci budou dostávat imetelstat sodný v dávce 9,4 mg/kg intravenózně (IV) každých 21 dní (±3 dny), dokud neprogrese onemocnění nebo nepřijatelná toxicita, přerušení léčby nebo ukončení studie.
|
Imetelstat sodný bude podáván intravenózně v dávce 9,4 mg/kg každých 21 dní, dokud neprogrese onemocnění nebo nepřijatelná toxicita, přerušení léčby nebo ukončení studie.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Výchozí stav (1. den) do konce studie (EOS) (přibližně 3 roky)]
|
Celkové přežití je definováno jako časový interval od data randomizace do data úmrtí z jakékoli příčiny.
|
Výchozí stav (1. den) do konce studie (EOS) (přibližně 3 roky)]
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra odezvy symptomů
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 24. týden
|
Podíl účastníků, kteří dosáhli ≥ 50% snížení celkového skóre symptomů (TSS) měřeného ve 24. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou
|
Výchozí stav (1. den) a 24. týden
|
|
Přežití bez progrese
Časové okno: Výchozí stav (1. den) do konce studie (EOS) (přibližně 3 roky)
|
Přežití bez progrese je definováno jako časový interval od data randomizace do prvního data progrese onemocnění (zhoršení splenomegalie nebo leukemické transformace podle kritérií Mezinárodní pracovní skupiny pro rok 2013 – výzkum a léčba myeloproliferativních novotvarů (IWG-MRT)) nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve.
|
Výchozí stav (1. den) do konce studie (EOS) (přibližně 3 roky)
|
|
Míra odezvy sleziny
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 24. týden
|
Podíl účastníků, kteří dosáhli snížení objemu sleziny o ≥ 35 % oproti výchozímu stavu v týdnu 24.
|
Výchozí stav (1. den) a 24. týden
|
|
Kompletní remise (CR), parciální remise (PR), klinické zlepšení (CI), reakce sleziny, reakce na symptomy a reakce anémie podle modifikovaných kritérií IWG-MRT z roku 2013
Časové okno: Výchozí stav (1. den) do konce léčby (přibližně 3 roky)
|
Podíl účastníků, kteří dosáhli CR nebo PR, CI, sleziny, symptomů a anémie podle modifikovaných kritérií IWG-MRT z roku 2013.
|
Výchozí stav (1. den) do konce léčby (přibližně 3 roky)
|
|
Snížení stupně fibrózy kostní dřeně
Časové okno: Výchozí stav (1. den) do konce léčby (přibližně 3 roky)
|
Bude hodnoceno snížení stupně fibrózy kostní dřeně.
|
Výchozí stav (1. den) do konce léčby (přibližně 3 roky)
|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Screening (den -28 až -1) do konce studie (přibližně 3 roky)
|
Bezpečnost bude hodnocena na základě výskytu a závažnosti (podle Common Terminology Criteria for Adverse Events) nežádoucích účinků souvisejících s léčbou od doby randomizace do 30 dnů po dokončení léčby.
|
Screening (den -28 až -1) do konce studie (přibližně 3 roky)
|
|
Stanovení Cmax
Časové okno: 1. den všech cyklů (každý cyklus má 21 dní)
|
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax).
|
1. den všech cyklů (každý cyklus má 21 dní)
|
|
Posouzení Tmax
Časové okno: 1. den všech cyklů (každý cyklus má 21 dní)
|
Čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace
|
1. den všech cyklů (každý cyklus má 21 dní)
|
|
Hodnocení t1/2
Časové okno: 1. den všech cyklů (každý cyklus má 21 dní)
|
Eliminační poločas.
|
1. den všech cyklů (každý cyklus má 21 dní)
|
|
Hodnocení AUC
Časové okno: 1. den všech cyklů (každý cyklus má 21 dní)
|
Plocha pod křivkou koncentrace léčiva-čas v plazmě (AUC) od času nula do poslední měřitelné koncentrace
|
1. den všech cyklů (každý cyklus má 21 dní)
|
|
Výsledky Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny Quality-of-Life-Questionnaire-Core-30 (EORTC QLQ-C30)
Časové okno: Výchozí stav do konce studia (přibližně 3 roky)
|
Výsledky hlášené pacientem včetně kvality života související se zdravím, bolesti a celkové změny zdraví účastníka budou hodnoceny pomocí EORTC QLQ-C30.
EORTC QLQ-C30 obsahuje 30 položek, jejichž výsledkem je 5 funkčních škál (fyzické fungování, fungování rolí, emocionální fungování, kognitivní funkce a sociální fungování), 1 škála globálního zdravotního stavu, 3 škály symptomů (únava, nevolnost a zvracení a bolest) a 6 jednotlivých položek (dušnost, nespavost, ztráta chuti k jídlu, zácpa, průjem a finanční potíže).
Skóre se převede na stupnici od 0 do 100.
Vyšší skóre znamenalo horší výsledek.
|
Výchozí stav do konce studia (přibližně 3 roky)
|
|
Skóre dotazníku EuroQol-EQ-5D (EQ-5D-5L).
Časové okno: Výchozí stav do konce studia (přibližně 3 roky)
|
EQ-5D-5L je dotazník o 5 položkách, který hodnotí 5 domén včetně mobility, péče o sebe, obvyklých aktivit, bolesti/nepohodlí a úzkosti/deprese plus vizuální analogové hodnocení „zdraví dnes“ s kotvami od 0 (nejhorší představitelné zdraví stav) na 100 (nejlepší představitelný zdravotní stav).
|
Výchozí stav do konce studia (přibližně 3 roky)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Faye Feller, Geron Corporation
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. dubna 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. června 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. června 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. září 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. října 2020
První zveřejněno (Aktuální)
6. října 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
4. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. října 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MYF3001
- 2020-003288-24 (Číslo EudraCT)
- 2023-509120-17-00 (Ctis)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Myelofibróza
-
Novartis PharmaceuticalsNáborPrimární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (PPV-MF) | Postesenciální trombocytémie myelofibróza (PET-MF)Spojené státy, Austrálie, Čína, Jižní Korea, Švýcarsko
-
Novartis PharmaceuticalsNáborPrimární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (Post-PV MF) | Post-esenciální trombocytémie myelofibróza (Post-ET MF)Japonsko
-
GlaxoSmithKlineAktivní, ne náborNovotvary | Primární myelofibróza | Primární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (Post-PV MF) | Post-esenciální trombocytémie myelofibróza (Post-ET MF)Spojené státy, Tchaj-wan, Itálie, Španělsko, Belgie, Kanada, Austrálie, Izrael, Singapur, Dánsko, Maďarsko, Rumunsko, Spojené království, Bulharsko, Rakousko, Francie, Německo, Polsko, Holandsko, Jižní Korea
-
Imago BioSciences, Inc., a subsidiary of Merck...DokončenoMyelofibróza | Primární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (PPV-MF) | Postesenciální trombocytémie myelofibróza (PET-MF)Německo, Spojené státy, Austrálie, Itálie, Spojené království
-
Suzhou Zelgen Biopharmaceuticals Co.,LtdDokončenoPrimární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (Post-PV MF) | Post-esenciální trombocytémie Myelofibróza (Post-ET MF)Čína
-
MPN Research FoundationMemorial Sloan Kettering Cancer Center; GlaxoSmithKline; Karyopharm Therapeutics... a další spolupracovníciNáborMyeloproliferativní poruchy | Polycythemia Vera | Trombocytémie, esenciální | Myelofibróza | Post-polycythemia Vera Myelofibróza | Myeloproliferativní novotvar (MPN)-související s myelofibrózou | Myeloproliferativní porucha | Primární myelofibróza (PMF) | Myeloproliferativní novotvary | Myelofibróza (MF) | Sekundární... a další podmínkySpojené státy