Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som sammenligner Imetelstat versus beste tilgjengelige terapi for behandling av intermediate-2 eller høyrisiko myelofibrose (MF) som ikke har reagert på Janus Kinase (JAK)-hemmerbehandling

15. juni 2026 oppdatert av: Geron Corporation

En randomisert åpen fase 3-studie for å evaluere Imetelstat (GRN163L) versus beste tilgjengelige terapi (BAT) hos pasienter med middels 2 eller høyrisiko myelofibrose (MF) tilbakefall/refraktær (R/R) til Janus Kinase (JAK) Inhibitor

Formålet med studien er å evaluere den totale overlevelsen til deltakere behandlet med imetelstat sammenlignet med beste tilgjengelige terapi med intermediær-2 eller høyrisiko Myelofibrose (MF) som er residiverende/refraktære overfor Janus Kinase (JAK)-hemmerbehandling.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenterstudie med 2 armer, og vil inkludere 3 faser: a) screeningsfase på opptil 28 dager før randomisering, hvor deltakerne vil fullføre en 14-dagers utvaskingsperiode fra alle tidligere terapier inkludert JAK-hemmerbehandling, og deltakerens kvalifisering vil bli vurdert; b) behandlingsfase, fra randomisering til studiebehandling (imetelstat eller BAT) seponering; og c) oppfølgingsfasen etter behandling, som begynner når deltakeren avbryter behandlingen, og vil fortsette til døden, tapt til oppfølging, tilbaketrekking av samtykke eller studieslutt, avhengig av hva som inntreffer først. Deltakerne vil bli randomisert (2:1) i 2 armer (arm A vil motta imetelstat og arm B vil motta BAT).

Deltakere som oppfyller progressive sykdomskriterier og avbryter BAT, kan krysse for å motta imetelstat-behandling etter sponsors godkjenning.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

327

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5000JHQ
        • Sanatorio Allende
    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C118AAT
        • Hospital Aleman
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000ORE
        • Sanatorio de la Mujer
  • Australia
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4011
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Richmond, Victoria, Australia, 3121
        • Epworth Healthcare
  • Belgia
      • Antwerp, Belgia, 2930
        • AZ Klina
      • Jette, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Myeloom Centrum Brussel (MCB)
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Hainaut
      • Haine-Saint-Paul, Hainaut, Belgia, 7100
        • Centre Hospitalier de Jolimont
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Brasil
      • Florianópolis, Brasil, 88034-000
        • CEPON Centro de Pesquisas Oncologicas SC
      • São Paulo, Brasil, 05651-901
        • Hospital Israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brasil
        • Hospital A.C.Camargo Cancer Center - Clinical Oncology
      • São Paulo, Brasil, 17210-120
        • Fundacao Doutor Amaral Carvalho / Hospital Amaral Carvalho
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasil, 60135285
        • Centro de oncologia Leonardo da Vinci
    • Goiás
      • Goiânia, Goiás, Brasil, 74605
        • Hospital das Clínicas UFG
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 81520-060
        • Hospital Erasto Gaertner
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre - UFRGS
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90470340
        • Centro Gaucho Integrado de Oncologia, Hematologia, Ensino e Pesquisa LTDA
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMBAL Sveti Georgi
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • Specialized Hospital for Active Therapy of Hematological dis
  • Colombia
      • Antioquia, Colombia
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
    • Risaralda Department
      • Pereira, Risaralda Department, Colombia, 660000
        • Oncologos del Occidente S.A
  • Danmark
      • Odense, Danmark, DK-5000 C
        • Odense University Hospital - Hematology
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093-1503
        • University of California-San Diego/Moores UCSD Cancer Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90096
        • UCLA David Geffen School of Medicine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
        • Smilow Cancer Center at YNHH
    • Florida
      • Plantation, Florida, Forente stater, 33326
        • BRCR Medical Center Inc
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40207
        • Norton Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forente stater, 44718
        • Gabrail Cancer Center
    • South Dakota
      • Watertown, South Dakota, Forente stater, 57201
        • Prairie Lakes Health Care System, Inc.
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030-4000
        • The University of Texas MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98405
        • Northwest Medical Specialties PLLC
  • Frankrike
      • Brest, Frankrike, 29609
        • CHRU Brest - Hôpital Morvan
      • Paris, Frankrike, 75010
        • CHU - Hôpital Saint Louis - Centre D'Investigations Cliniq
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Pierre-Bénite, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon
    • Indre-et-Loire
      • Tours, Indre-et-Loire, Frankrike, 37044
        • CHU Bretonneau
    • Le Kremlin-Bicêtre
      • Paris, Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Hopital Bicetre
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Frankrike, 44000
        • CHU De Nantes - Hematologie
    • Nice Cedex 3
      • Nice, Nice Cedex 3, Frankrike, 06202
        • CHU de Nice - Hopital de l'Archet II - Pharmacie
    • Sarthe
      • Le Mans, Sarthe, Frankrike, 72037
        • Centre Hospitalier Du Mans - Cancérologie Médicale
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • LTD Israeli-Georgian Medical R
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • M.Zodelava Hematology Center L
      • Tbilisi, Georgia, 0179
        • Multi Profile Clinic Consilium
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • J.S.C."K.Eristavi National Cen
      • Tbilisi, Georgia, 186
        • Ltd "Medinvest - Institute of Hematology and Trans
  • India
      • Pune, India
        • Sahyadri Specialty Hospital
      • Pune, India, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Center
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Nirmal Hospital - Hematology
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560 034
        • St. John's Medical College Hospital
      • Bengaluru, Karnataka, India, 560076
        • Fortis Hospital 154/9
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences, Dept. of Hematology, New Delhi (All India Institute Of Medical Sciences)
    • New Delhi
      • Gurgaon, New Delhi, India, 122002
        • Fortis Memorial Research Institute
    • Odisha
      • Bhubaneswar, Odisha, India, 751019
        • All India Institute of Medical Sciences
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700014
        • Nilratan Sircar Medical College
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 84101
        • Soroka Medical Center - Hematology Institute
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Carmel MC
    • Central District
      • Rehovot, Central District, Israel, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Ẕerifin, Central District, Israel, 7030000
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
    • Jerusalem
      • Jerusalem, Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Organization
    • Southern District
      • Ashdod, Southern District, Israel, 7747629
        • Assuta Ashdod University Hospi
      • Ashkelon, Southern District, Israel, 78278
        • Barzilai Medical Center
  • Italia
      • Alessandria, Italia, 15121
        • PO Civile SS.Antonio e Biagio
      • Bologna, Italia, 40138
        • A.O.di Bologna Policl.S.Orsola
      • Catania, Italia, 95122
        • Presidio Ospedaliero Garibaldi
      • Florence, Italia, 50134
        • Aou Careggi
      • Genova, Italia, 6- 16132
        • Clinica Ematologica, Univ. Deg
      • Meldola, Italia, 47014
        • Irccs Irst
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropoli
      • Monza, Italia, 20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerard
      • Naples, Italia, 80122
        • AOU Federico II
      • Ravenna, Italia, 48121
        • Ospedale Civile S.Maria delle Croci, AUSL Ravenna
      • Reggio Calabria, Italia, 42123
        • Arcispedale S Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
      • Reggio Calabria, Italia, 89124
        • Azienda Ospedaliera Bianchi-Me
      • Rimini, Italia, 47900
        • AUSL di Rimini Ospedale Infermi di Rimini
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma, Italia, 00144
        • ASL Roma 2 - PO "S. Eugenio"
      • Torino, Italia, 10126
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
      • Varese, Italia, 21100
        • Ospedale di Circolo, PO Varese
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Ospedale S.Bortolo, AULSS n.6
    • Ferrara
      • Cona, Ferrara, Italia, 44124
        • Arcispedale S.Anna - Ematologi
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Italia, 10043
        • AOU San Luigi Gonzaga
  • Malaysia
    • Georgetown
      • Pulau Pinang, Georgetown, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malaysia, 80000
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 15586
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Sarawak General Hospital
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Polen
      • Biała Podlaska, Polen, 21-500
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny
    • Greater Poland Voivodeship
      • Piła, Greater Poland Voivodeship, Polen, 64-920
        • Ars Medical Sp. z o.o.
      • Skórzewo, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-519
        • Pratia Onkologia Katowice
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1400-038
        • Centro Clinico Fundacao Champalimaud
  • Russland
      • Omsk, Russland, 644013
        • Budgetary Healthcare Institution of Omsk Region
      • Saratov, Russland, 410012
        • GOU VPO Saratov State Medical University n.a. V.I.
    • Moscow Oblast
      • Moscow, Moscow Oblast, Russland, 129110
        • MONIKI - Oncology
    • Novosibirsk Oblast
      • Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Russland, 630091
        • MUZ City Clinical Hospital # 2
  • Singapore
    • Central Singapore
      • Singapore, Central Singapore, Singapore, 119074
        • National University Cancer Institute (NCIS)
      • Singapore, Central Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital
  • Spania
      • Alicante, Spania, 03010
        • H.G.U. Alicante
      • Cáceres, Spania, 10003
        • H. San Pedro de Alcántara
      • Granada, Spania, 18014
        • Hospital Universitario Virgen
      • Madrid, Spania, 28046
        • H.U. La Paz
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital U. 12 Octubre
      • Málaga, Spania, 29010
        • H.U.V. de la Victoria
      • Zaragoza, Spania, 50012
        • H. Quirón Zaragoza
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spania, 08916
        • Institut Català d'Oncologia-Ho
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Spania, 35019
        • Hospital Universitario de Gran
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital
      • London, Storbritannia, SE1 9RT
        • Guys and St Thomas' Hospital
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DS
        • Oxford University Hospitals
  • Sør -Korea
      • Seongdong, Sør -Korea, 6591
        • The Catholic University of Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 3722
        • Severance Hospital, Yonsei Uni
    • Busan Gwang'yeogsi [Pusan-Kwangyokshi]
      • Busan, Busan Gwang'yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Sør -Korea, 47392
        • Inje University Busan Paik Hos
      • Busan, Busan Gwang'yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Sør -Korea, 48108
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
    • Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'ukp
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'ukp, Sør -Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital - Department of Internal
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 404
        • China Medical University Hospital - Hematology/Onc
    • Chiayi
      • Chiayi City, Chiayi, Taiwan, 613
        • Chang Gung Medical Foundation
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Adapazarı, Tyrkia (Türkiye), 54100
        • Sakarya Research and Training Hospital - Medical Oncology
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 6590
        • Ankara University Medical Facu
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34098
        • Istanbul üniversitesi cerrahpaşa
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34214
        • Medipol Bagcilar Mega Hospital
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34899
        • Marmara university pendik training and research hospital
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
    • Mersin
      • Mersin, Mersin, Tyrkia (Türkiye)
        • Medical Park Mersin Hastanesi
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 68167
        • Universitätsklinikum Mannheim - University of Heidelberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Dresden, Free and Hanseatic City of Hamburg, Tyskland, 1307
        • Universitätsklinikum Carl Gust
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
    • Saxony-Anhalt
      • Halle, Saxony-Anhalt, Tyskland, 6120
        • Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1097
        • Dél-pesti Centrumkórház Ország
      • Nyíregyháza, Ungarn, 4400
        • Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei Önkormányzat Jósa András
  • Østerrike
    • Burgenland
      • Wein, Burgenland, Østerrike, 1130
        • Krankenhaus Hietzing mit Neurologischem Zentrum Rosenhügel
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Østerrike, 4020
        • Krankenhaus der Elisabethinen
      • Linz, Upper Austria, Østerrike, 4021
        • Kepler Universitätsklinikum Gm
      • Wels, Upper Austria, Østerrike, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisering av primær myelofibrose i henhold til de reviderte kriteriene fra Verdens helseorganisasjon eller post-essensiell trombocytemi-MF eller post-polycytemi vera-MF i henhold til IWG-MRT-kriteriene
  • Dynamic International Prognostic Scoring System mellom-2 eller høyrisiko MF

  • Tilbakefall/refraktær mot JAK-hemmerbehandling som definert i enten inklusjon (i), (ii) eller (iii) og ikke kvalifisert for allogen stamcelletransplantasjon (ASCT) ved screening:

    • (i) Behandling med JAK-hemmer i >= 6 måneders varighet, inkludert minst 2 måneder med en optimal dose som vurderes av etterforskeren for den deltakeren og minst ett av følgende:

      1. ingen reduksjon i miltvolum (< 10 % ved MR eller CT) fra behandlingsstart med JAK-hemmer
      2. ingen reduksjon i miltstørrelse (< 30 % ved palpasjon eller lengde ved bildediagnostikk) fra behandlingsstart med JAK-hemmer
      3. ingen reduksjon i symptomer (< 20 % ved Myelofibrosis Symptom Assessment Form [MFSAF] eller myeloproliferative neoplasm SAF) fra behandlingsstart med JAK-hemmer
      4. en poengsum på minst 15 på TSS vurdert ved bruk av MFSAF v4.0 under screening.
    • (ii) Behandling med JAK-hemmerbehandling i >= 3 måneders varighet med maksimale doser (f.eks. 20-25 mg to ganger daglig ruxolitinib) for den deltakeren og ingen reduksjon i miltvolum/-størrelse eller symptomer som definert i inklusjonskriterium (i [ a, b eller c]).

    • (iii) Etter maksimalt tolererte doser av JAK-hemmerbehandling i ≥3 måneders varighet, etter å ha dokumentert residiverende sykdom definert som enten

      1. Økning i miltvolum fra tidspunktet for best respons med 25 % målt ved MR eller CT, eller

      2. Økning i miltstørrelse ved palpasjon, CT eller ultralyd

        • (b.i) For splenomegali på 5-10 cm ved start av behandling med JAK-hemmer, minst 100 % økning i palpabel miltstørrelse fra tidspunktet for best respons;
        • (b.ii) For splenomegali på > 10 cm ved start av behandling med JAK-hemmer, minst 50 % økning i palpabel miltstørrelse fra tidspunktet for best respons;

OG ikke en kandidat for ytterligere JAK-hemmer ved screening per etterforsker.

  • Målbar splenomegali demonstrert ved en palpabel milt som måler >= 5 cm under venstre kystmargin eller et miltvolum >= 450 cm^3 ved MR eller CT
  • Aktive symptomer på MF på MFSAF v4.0 demonstrert ved en symptomscore på minst 5 poeng (på en skala fra 0 til 10)
  • Hematologiske laboratorietestverdier innenfor de protokolldefinerte grensene
  • Biokjemiske laboratorietestverdier må være innenfor protokolldefinerte grenser
  • Eastern Cooperative Oncology Group ytelsesstatus på 0, 1 eller 2
  • Deltakerne bør følge protokolldefinerte prevensjonsprosedyrer
  • En kvinne i fertil alder må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Perifert blodblastantall på >= 10 % eller benmargsblastantall på >=10 %
  • Kjente allergier, overfølsomhet eller intoleranse overfor imetelstat eller dets hjelpestoffer
  • Tidligere behandling med imetelstat
  • Enhver kjemoterapi- eller MF-rettet terapi, inkludert undersøkelseslegemiddel uavhengig av klasse eller virkningsmekanisme, immunmodulerende eller immunsuppressiv terapi, kortikosteroider større enn 30 mg/dag prednison eller tilsvarende, og JAK-hemmerbehandling mindre enn lik 14 dager før randomisering

  • Diagnose eller behandling for annen malignitet enn MF unntatt:

    • Malignitet behandlet med kurativ hensikt og uten kjent aktiv sykdom tilstede i >= 3 år før randomisering
    • Tilstrekkelig behandlet ikke-melanom hudkreft eller lentigo maligna uten tegn på sykdom
    • Tilstrekkelig behandlet cervical carcinoma in situ uten tegn på sykdom
  • Kjent historie med humant immunsviktvirus eller enhver ukontrollert aktiv systemisk infeksjon som krever IV-antibiotika
  • Aktiv systemisk hepatittinfeksjon som krever behandling (bærere av hepatittvirus tillates å delta i studien), eller enhver kjent akutt eller kronisk leversykdom som krever behandling med mindre den er relatert til underliggende hepatosplenomegali på grunn av MF
  • Større operasjon innen 28 dager før randomisering
  • Enhver livstruende sykdom (f.eks. koronavirussykdom-2019), medisinsk tilstand eller organsystemdysfunksjon som, etter etterforskerens mening, kan kompromittere deltakerens sikkerhet, forstyrre imetelstat-metabolismen eller sette studieresultatene i unødig risiko

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Beste tilgjengelige terapi (BAT)

Deltakerne vil motta BAT (etterforsker-selektert ikke-JAK-hemmer-behandling), inntil sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet, behandlingsavbrudd eller studieslutt.

Deltakere på BAT som oppfyller protokolldefinerte kriterier for progressiv sykdom kan krysse for å motta imetelstat-behandling etter sponsors godkjenning.
Legemiddel: Beste tilgjengelige terapi (BAT)
Ikke-JAK-hemmerbehandling vil bli gitt, som kan inkludere, men ikke er begrenset til, hydroksyurea, thalidomid eller en analog av thalidomid, interferon, danazol, hypometylerende midler, kjemoterapi eller strålebehandling.
Eksperimentell: Imetelstat
Deltakerne vil få imetelstatnatrium med 9,4 mg/kg intravenøst ​​(IV) hver 21. dag (±3 dager), inntil sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet, behandlingsavbrudd eller studieslutt.
Legemiddel: Imetelstat
Imetelstatnatrium vil gis intravenøst ​​med 9,4 mg/kg hver 21. dag, inntil sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet, behandling seponering eller studie avsluttet.
Andre navn:
  • GRN163L

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Baseline (dag 1) til slutten av studiet (EOS) (omtrent 3 år )]
Total overlevelse er definert som tidsintervallet fra randomiseringsdato til dato for død uansett årsak.
Baseline (dag 1) til slutten av studiet (EOS) (omtrent 3 år )]

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Symptom responsrate
Tidsramme: Baseline (dag 1), og ved uke 24
Andelen deltakere som oppnår en ≥50 % reduksjon i Total Symptom Score (TSS) målt ved uke 24 sammenlignet med baseline
Baseline (dag 1), og ved uke 24
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: Baseline (dag 1) til slutten av studiet (EOS) (omtrent 3 år)
Progresjonsfri overlevelse er definert som tidsintervallet fra randomiseringsdato til første dato for sykdomsprogresjon (forverret splenomegali eller leukemisk transformasjon i henhold til 2013 International Working Group - Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) kriterier) eller død av enhver årsak, det som inntreffer først.
Baseline (dag 1) til slutten av studiet (EOS) (omtrent 3 år)
Milt responsrate
Tidsramme: Baseline (dag 1), og ved uke 24
Andelen deltakere som oppnår en reduksjon i miltvolum på ≥ 35 % fra baseline ved uke 24.
Baseline (dag 1), og ved uke 24
Fullstendig remisjon (CR), delvis remisjon (PR), klinisk forbedring (CI), miltrespons, symptomrespons og anemirespons i henhold til modifiserte 2013 IWG-MRT-kriterier
Tidsramme: Baseline (dag 1) til slutten av behandlingen (omtrent 3 år)
Andelen deltakere som oppnår CR eller PR, CI, miltrespons, symptomrespons og anemirespons i henhold til modifiserte 2013 IWG-MRT-kriterier.
Baseline (dag 1) til slutten av behandlingen (omtrent 3 år)
Reduksjon i graden av benmargsfibrose
Tidsramme: Baseline (dag 1) til slutten av behandlingen (omtrent 3 år)
Reduksjon i grad av benmargsfibrose vil bli vurdert.
Baseline (dag 1) til slutten av behandlingen (omtrent 3 år)
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Screening (dag -28 til -1) til slutten av studien (ca. 3 år)
Sikkerhet vil bli vurdert basert på forekomsten og alvorlighetsgraden (i henhold til de vanlige terminologikriteriene for bivirkninger) av uønskede hendelser som oppstår i behandlingen fra tidspunktet for randomisering til 30 dager etter fullført behandling
Screening (dag -28 til -1) til slutten av studien (ca. 3 år)
Vurdering av Cmax
Tidsramme: Dag 1 av alle sykluser (hver syklus er 21 dager)
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax).
Dag 1 av alle sykluser (hver syklus er 21 dager)
Vurdering av Tmax
Tidsramme: Dag 1 av alle sykluser (hver syklus er 21 dager)
Tid for å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon
Dag 1 av alle sykluser (hver syklus er 21 dager)
Vurdering av t1/2
Tidsramme: Dag 1 av alle sykluser (hver syklus er 21 dager)
Eliminasjonshalveringstid.
Dag 1 av alle sykluser (hver syklus er 21 dager)
Vurdering av AUC
Tidsramme: Dag 1 av alle sykluser (hver syklus er 21 dager)
Areal under legemiddelkonsentrasjon-plasmatidskurven (AUC) fra tid null til siste målbare konsentrasjon
Dag 1 av alle sykluser (hver syklus er 21 dager)
European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality-of-Life-Questionnaire-Core-30 (EORTC QLQ-C30) score
Tidsramme: Baseline til slutten av studiet (ca. 3 år)
Pasientrapporterte utfall inkludert helserelatert livskvalitet, smerte og generell endring i deltakerens helse vil bli vurdert ved hjelp av EORTC QLQ-C30. EORTC QLQ-C30 inkluderer 30 elementer som resulterer i 5 funksjonsskalaer (fysisk funksjon, rollefunksjon, emosjonell funksjon, kognitiv funksjon og sosial funksjon), 1 global helsestatusskala, 3 symptomskalaer (tretthet, kvalme og oppkast og smerte) , og 6 enkeltelementer (dyspné, søvnløshet, tap av appetitt, forstoppelse, diaré og økonomiske vanskeligheter). Poengsummene transformeres til en skala fra 0 til 100. Høyere skårer indikerte dårligere resultat.
Baseline til slutten av studiet (ca. 3 år)
EuroQol-EQ-5D (EQ-5D-5L) spørreskjemascore
Tidsramme: Baseline til slutten av studiet (ca. 3 år)
EQ-5D-5L er et 5-elements spørreskjema som vurderer 5 domener, inkludert mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon pluss en visuell analog skala som rangerer "helse i dag" med ankere fra 0 (verst tenkelige helse tilstand) til 100 (best tenkelig helsetilstand).
Baseline til slutten av studiet (ca. 3 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Geron Corporation

Etterforskere

  • Studieleder: Joe Eid, Geron Corporation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2021

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2028

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. oktober 2020

Først lagt ut (Faktiske)

6. oktober 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MYF3001
  • 2020-003288-24 (EudraCT-nummer)
  • 2023-509120-17-00 (Ctis)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelofibrose

Kliniske studier på Beste tilgjengelige terapi (BAT)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Denmark

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere