Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der sammenligner Imetelstat versus den bedste tilgængelige terapi til behandling af intermediate-2 eller højrisikomyelofibrose (MF), som ikke har reageret på Janus Kinase (JAK)-hæmmerbehandling

26. november 2025 opdateret af: Geron Corporation

Et randomiseret åbent, fase 3-studie til evaluering af Imetelstat (GRN163L) versus bedste tilgængelige terapi (BAT) hos patienter med intermediær-2 eller høj-risiko myelofibrose (MF) tilbagefald/refraktær (R/R) til Janus Kinase (JAK) Inhibitor

Formålet med undersøgelsen er at evaluere den samlede overlevelse af deltagere behandlet med imetelstat sammenlignet med den bedste tilgængelige behandling med intermediær-2 eller højrisiko Myelofibrose (MF), som er recidiverende/refraktære over for Janus Kinase (JAK)-hæmmerbehandling.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenterstudie med 2 arme og vil omfatte 3 faser: a) screeningsfase på op til 28 dage før randomisering, hvor deltagerne vil gennemføre en 14-dages udvaskningsperiode fra alle tidligere terapier inklusive JAK-hæmmerbehandling, og deltagerens berettigelse vil blive gennemgået; b) behandlingsfase, fra randomisering til undersøgelsesbehandling (imetelstat eller BAT) seponering; og c) opfølgningsfase efter behandling, der begynder, når deltageren afbryder behandlingen, og vil fortsætte indtil døden, mistet til opfølgning, tilbagetrækning af samtykke eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der indtræffer først. Deltagerne vil blive randomiseret (2:1) i 2 arme (arm A vil modtage imetelstat og arm B vil modtage BAT).

Deltagere, der opfylder progressive sygdomskriterier og ophører med BAT, kan krydse for at modtage imetelstat-behandling efter sponsorens godkendelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

327

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5000JHQ
        • Sanatorio Allende
    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C118AAT
        • Hospital Alemán
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000ORE
        • Sanatorio de la Mujer
  • Australien
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4011
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australien, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Richmond, Victoria, Australien, 3121
        • Epworth Healthcare
  • Belgien
      • Jette, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Myeloom Centrum Brussel (MCB)
    • Antwerpen
      • Antwerp, Antwerpen, Belgien, 2930
        • AZ KLINA
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Hainaut
      • Haine-Saint-Paul, Hainaut, Belgien, 7100
        • Centre Hospitalier de Jolimont
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Brasilien
      • Florianópolis, Brasilien, 88034-000
        • CEPON Centro de Pesquisas Oncologicas SC
      • São Paulo, Brasilien
        • Hospital A.C.Camargo Cancer Center - Clinical Oncology
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasilien, 60135285
        • Centro de oncologia Leonardo da Vinci
    • Goiás
      • Goiânia, Goiás, Brasilien, 74605
        • Hospital das Clínicas UFG
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 81520-060
        • Hospital Erasto Gaertner
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre - UFRGS
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90470340
        • Centro Gaucho Integrado de Oncologia, Hematologia, Ensino e Pesquisa Ltda
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01323000
        • Instituto de Educação, Pesquisa e Gestão em Saúde
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05651-901
        • Hospital Israelita Albert Einstein
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 17210-120
        • Fundacao Doutor Amaral Carvalho / Hospital Amaral Carvalho
  • Bulgarien
    • Plovdiv
      • Plovdiv, Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • UMBAL Sveti Georgi
    • Sofia
      • Sofia, Sofia, Bulgarien, 1756
        • Specialized Hospital for Active Therapy of Hematological dis
  • Colombia
      • Antioquia, Colombia
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
      • Cali, Colombia, 760042
        • Centro Medico Imbanaco de Cali S.A.
    • Risaralda Department
      • Pereira, Risaralda Department, Colombia, 660000
        • Oncologos del Occidente S.A
  • Danmark
      • Odense, Danmark, DK-5000 C
        • Odense University Hospital - Hematology
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1A 7BE
        • St Bartholomew'S Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Guys and St Thomas' Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DS
        • Oxford University Hospitals
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093-1503
        • University of California-San Diego/Moores UCSD Cancer Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90096
        • UCLA David Geffen School of Medicine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • Smilow Cancer Center at YNHH
    • Florida
      • Plantation, Florida, Forenede Stater, 33326
        • BRCR Medical Center Inc
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40207
        • Norton Cancer Institute
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70124
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Forenede Stater, 20850
        • Maryland Oncology Hematology
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forenede Stater, 44718
        • Gabrail Cancer Center
    • South Dakota
      • Watertown, South Dakota, Forenede Stater, 57201
        • Prairie Lakes Health Care System, Inc.
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77024
        • Oncology Consultants
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-4000
        • The University of Texas MD
    • Utah
      • Ogden, Utah, Forenede Stater, 84405
        • Community Cancer Trials of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84106
        • Utah Cancer Specialists
    • Virginia
      • Fredericksburg, Virginia, Forenede Stater, 22408
        • Hematology Oncology Associates of Fredericksburg
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Northwest Medical Specialties PLLC
  • Frankrig
      • Brest, Frankrig, 29609
        • CHRU Brest - Hopital Morvan
      • Paris, Frankrig, 75010
        • CHU - Hôpital Saint Louis - Centre D'Investigations Cliniq
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Pierre-Bénite, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrig, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon
    • Indre-et-Loire
      • Tours, Indre-et-Loire, Frankrig, 37044
        • Chu Bretonneau
    • Le Kremlin-Bicêtre
      • Paris, Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Hôpital Bicêtre
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Frankrig, 44000
        • CHU de Nantes - Hematologie
    • Nice Cedex 3
      • Nice, Nice Cedex 3, Frankrig, 06202
        • CHU de Nice - Hopital de l'Archet II - Pharmacie
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Avignon, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Frankrig, 84902
        • Hospital CENTRE HOSPITALIER AVIGNON
    • Sarthe
      • Le Mans, Sarthe, Frankrig, 72037
        • Centre Hospitalier Du Mans - Cancérologie Médicale
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrig, 75679
        • Hopital Cochin - Aphp Hôpitaux Universitaires Paris Centre
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0112
        • LTD Israeli-Georgian Medical R
      • Tbilisi, Georgien, 0112
        • M.Zodelava Hematology Center L
      • Tbilisi, Georgien, 0179
        • Multi Profile Clinic Consilium
    • K'alak'i T'bilisi
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgien, 0159
        • J.S.C."K.Eristavi National Cen
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgien, 186
        • Ltd "Medinvest - Institute of Hematology and Trans
  • Indien
      • Hyderabad, Indien, 560099
        • Narayana Hrudayalaya Hospital
      • Pune, Indien
        • Sahyadri Specialty Hospital
      • Pune, Indien, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Center
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Nirmal Hospital - Hematology
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560 034
        • St. John's Medical College Hospital
      • Bengaluru, Karnataka, Indien, 560076
        • Fortis Hospital 154/9
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences, Dept. of Hematology, New Delhi (All India Institute Of Medical Sciences)
    • New Delhi
      • Gurgaon, New Delhi, Indien, 122002
        • Fortis Memorial Research Institute
    • Odisha
      • Bhubaneswar, Odisha, Indien, 751019
        • All India Institute of Medical Sciences
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indien, 700014
        • Nilratan Sircar Medical College
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 84101
        • Soroka Medical Center - Hematology Institute
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Carmel MC
    • Central District
      • Rehovot, Central District, Israel, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Ẕerifin, Central District, Israel, 7030000
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
    • Jerusalem
      • Jerusalem, Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Organization
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Israel, 22100
        • Western Galilee Hospital - Nahariya
    • Southern District
      • Ashdod, Southern District, Israel, 7747629
        • Assuta Ashdod University Hospi
      • Ashkelon, Southern District, Israel, 78278
        • Barzilai Medical Center
  • Italien
      • Catania, Italien, 95122
        • Presidio Ospedaliero Garibaldi
      • Meldola, Italien, 47014
        • Irccs Irst
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milan, Italien, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropoli
      • Monza, Italien, 20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerard
      • Napoli, Italien, 80122
        • AOU Federico II
      • Roma, Italien, 00144
        • ASL Roma 2 - PO "S. Eugenio"
    • Alessandria
      • Alessandria, Alessandria, Italien, 15121
        • PO Civile SS.Antonio e Biagio
    • Bologna
      • Bologna, Bologna, Italien, 40138
        • A.O.di Bologna Policl.S.Orsola
    • Ferrara
      • Cona, Ferrara, Italien, 44124
        • Arcispedale S.Anna - Ematologi
    • Firenze
      • Florence, Firenze, Italien, 50134
        • AOU Careggi
    • Genova
      • Genova, Genova, Italien, 16132
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
      • Genova, Genova, Italien, 6- 16132
        • Clinica Ematologica, Univ. Deg
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
    • Ravenna
      • Ravenna, Ravenna, Italien, 48121
        • Ospedale Civile S.Maria delle Croci, AUSL Ravenna
    • Reggio Calabria
      • Reggio Calabria, Reggio Calabria, Italien, 42123
        • Arcispedale S Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
      • Reggio Calabria, Reggio Calabria, Italien, 89124
        • Azienda Ospedaliera Bianchi-Me
    • Rimini
      • Rimini, Rimini, Italien, 47900
        • AUSL di Rimini Ospedale Infermi di Rimini
    • Roma
      • Roma, Roma, Italien, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Italien, 10043
        • AOU San Luigi Gonzaga
      • Torino, Torino, Italien, 10126
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
    • Varese
      • Varese, Varese, Italien, 21100
        • Ospedale di Circolo, PO Varese
    • Vicenza
      • Vicenza, Vicenza, Italien, 36100
        • Ospedale S.Bortolo, AULSS n.6
  • Malaysia
    • Georgetown
      • Pulau Pinang, Georgetown, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malaysia, 80000
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 15586
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Sarawak General Hospital
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Polen
      • Biała Podlaska, Polen, 21-500
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny
    • Greater Poland Voivodeship
      • Piła, Greater Poland Voivodeship, Polen, 64-920
        • Ars Medical sp. z o.o.
      • Skórzewo, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznań
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-519
        • Pratia Onkologia Katowice
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1495-005
        • H. São Francisco Xavier-Centro
    • Braga District
      • Braga, Braga District, Portugal, 4710-243
        • CCA-Braga. Centro Clínico Académico - Hospital Braga
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1400-038
        • Centro Clinico Fundacao Champalimaud
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
        • H. Santa Maria. Centro Hospita
  • Rusland
      • Omsk, Rusland, 644013
        • Budgetary Healthcare Institution of Omsk Region
      • Saratov, Rusland, 410012
        • GOU VPO Saratov State Medical University n.a. V.I.
    • Moscow Oblast
      • Moscow, Moscow Oblast, Rusland, 129110
        • MONIKI - Oncology
    • Novosibirsk Oblast
      • Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Rusland, 630091
        • MUZ City Clinical Hospital # 2
  • Singapore
    • Central Singapore
      • Singapore, Central Singapore, Singapore, 119074
        • National University Cancer Institute (NCIS)
      • Singapore, Central Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Universitario Fundaci
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanco
    • Alicante
      • Alicante, Alicante, Spanien, 03010
        • H.G.U. Alicante
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
        • Institut Català d'Oncologia-Ho
      • Sabadell, Barcelona, Spanien, 08208
        • C.S. Parc Tauli
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Spanien, 35019
        • Hospital Universitario de Gran
    • Cáceres
      • Cáceres, Cáceres, Spanien, 10003
        • H. San Pedro de Alcántara
    • Girona
      • Girona, Girona, Spanien, 17007
        • ICO-Hospital Universitari de G
    • Granada
      • Granada, Granada, Spanien, 18014
        • Hospital Universitario Virgen
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital U. 12 Octubre
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28046
        • H.U. La Paz
    • Málaga
      • Málaga, Málaga, Spanien, 29010
        • H.U.V. de la Victoria
    • Valencia
      • Alzira, Valencia, Spanien, 46600
        • H.U. Ribera de Alzira
    • Zaragoza
      • Zaragoza, Zaragoza, Spanien, 50012
        • H. Quirón Zaragoza
  • Sydkorea
      • Busan, Sydkorea, 49241
        • Pusan National University Hospital - Hematology and Oncology
      • Seongdong, Sydkorea, 6591
        • The Catholic University of Korea
      • Seoul, Sydkorea, 3722
        • Severance Hospital, Yonsei Uni
    • Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi]
      • Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Sydkorea, 47392
        • Inje University Busan Paik Hos
      • Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Sydkorea, 48108
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
    • Gyeonggido
      • Goyang-si, Gyeonggido, Sydkorea, 10408
        • National Cancer Institute Center for Cancer Research
    • Incheon Gwang'Yeogsi [Inch'n-Kwangyokshi]
      • Incheon, Incheon Gwang'Yeogsi [Inch'n-Kwangyokshi], Sydkorea, 21565
        • Gachon University Gil Medical Center
    • Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp, Sydkorea, 03080
        • Seoul National University Hospital - Department of Internal
    • Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi]
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Sydkorea, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Sydkorea, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Sydkorea, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Sydkorea, 06273
        • Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 404
        • China Medical University Hospital - Hematology/Onc
    • Chiayi
      • Chiayi City, Chiayi, Taiwan, 613
        • Chang Gung Medical Foundation
    • Taipei
      • Taipei, Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adapazarı, Tyrkiet (Türkiye), 54100
        • Sakarya Research and Training Hospital - Medical Oncology
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty
    • Ankara
      • Ankara, Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 6590
        • Ankara University Medical Facu
    • Istanbul
      • Istanbul, Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa
      • Istanbul, Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34214
        • Medipol Bagcilar Mega Hospital
      • Istanbul, Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34899
        • Marmara University Pendik Training and Research Hospital
    • Mersin
      • Mersin, Mersin, Tyrkiet (Türkiye)
        • Medical Park Mersin Hastanesi
    • İzmir
      • Izmir, İzmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 68167
        • Universitätsklinikum Mannheim - University of Heidelberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
    • Hamburg
      • Dresden, Hamburg, Tyskland, 1307
        • Universitätsklinikum Carl Gust
    • Rhineland-Palatinate
      • Kempten, Rhineland-Palatinate, Tyskland, 87439
        • Klinikum Kempten-Oberallgaeu GmbH
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
    • Saxony-Anhalt
      • Halle, Saxony-Anhalt, Tyskland, 6120
        • Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
  • Ungarn
      • Nyíregyháza, Ungarn, 4400
        • Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei Önkormányzat Jósa András
  • Østrig
    • Burgenland
      • Wein, Burgenland, Østrig, 1130
        • Krankenhaus Hietzing mit Neurologischem Zentrum Rosenhügel
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Østrig, 4020
        • Krankenhaus der Elisabethinen
      • Linz, Upper Austria, Østrig, 4021
        • Kepler Universitätsklinikum Gm
      • Wels, Upper Austria, Østrig, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af primær myelofibrose i henhold til de reviderede kriterier fra Verdenssundhedsorganisationen eller post-essentiel trombocytæmi-MF eller post-polycytæmi vera-MF i henhold til IWG-MRT-kriterierne
  • Dynamic International Prognostic Scoring System mellem-2 eller højrisiko MF

  • Tilbagefald/refraktær over for JAK-hæmmerbehandling som defineret i enten inklusion (i), (ii) eller (iii) og ikke kvalificeret til allogen stamcelletransplantation (ASCT) ved screening:

    • (i) Behandling med JAK-hæmmer i >= 6 måneders varighed, inklusive mindst 2 måneder med en optimal dosis som vurderet af investigator for den pågældende deltager og mindst én af følgende:

      1. intet fald i miltvolumen (< 10 % ved MR eller CT) fra start af behandling med JAK-hæmmer
      2. ingen reduktion i miltstørrelse (< 30 % ved palpation eller længde ved billeddiagnostik) fra start af behandling med JAK-hæmmer
      3. intet fald i symptomer (< 20 % ved Myelofibrosis Symptom Assessment Form [MFSAF] eller myeloproliferativ neoplasma SAF) fra start af behandling med JAK-hæmmer
      4. en score på mindst 15 på TSS vurderet ved hjælp af MFSAF v4.0 under screening.
    • (ii) Behandling med JAK-hæmmerbehandling i >= 3 måneders varighed med maksimale doser (f.eks. 20-25 mg ruxolitinib to gange dagligt) for den pågældende deltager og ingen reduktion i miltvolumen/størrelse eller symptomer som defineret i inklusionskriteriet (i [ a, b eller c]).

    • (iii) Efter maksimalt tolererede doser af JAK-hæmmerbehandling i ≥3 måneders varighed, efter at have dokumenteret recidiverende sygdom defineret som enten

      1. Forøgelse af miltvolumen fra tidspunktet for bedste respons med 25 % målt ved MR eller CT, eller

      2. Forøgelse af miltens størrelse ved palpation, CT eller ultralyd

        • (b.i) For splenomegali på 5-10 cm ved starten af ​​JAK-hæmmerbehandling, mindst 100 % stigning i palpabel miltstørrelse fra tidspunktet for bedste respons;
        • (b.ii) For splenomegali på > 10 cm ved starten af ​​JAK-hæmmerbehandling, mindst 50 % stigning i palpabel miltstørrelse fra tidspunktet for bedste respons;

OG ikke en kandidat til yderligere JAK-hæmmer ved screening pr. investigator.

  • Målbar splenomegali påvist ved en håndgribelig milt, der måler >= 5 cm under venstre kystmargin eller et miltvolumen >= 450 cm^3 ved MR eller CT
  • Aktive symptomer på MF på MFSAF v4.0 demonstreret ved en symptomscore på mindst 5 point (på en skala fra 0 til 10)
  • Hæmatologiske laboratorietestværdier inden for de protokoldefinerede grænser
  • Biokemiske laboratorietestværdier skal være inden for protokoldefinerede grænser
  • Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status score på 0, 1 eller 2
  • Deltagerne skal følge protokoldefinerede præventionsprocedurer
  • En kvinde i den fødedygtige alder skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Perifert blodblasttal på >= 10 % eller knoglemarvsblasttal på >=10 %
  • Kendte allergier, overfølsomhed eller intolerance over for imetelstat eller dets hjælpestoffer
  • Forudgående behandling med imetelstat
  • Enhver kemoterapi eller MF-styret terapi, inklusive forsøgslægemiddel uanset klasse eller virkningsmekanisme, immunmodulerende eller immunsuppressiv terapi, kortikosteroider større end 30 mg/dag prednison eller tilsvarende, og JAK-hæmmerbehandling mindre end lig med 14 dage før randomisering

  • Diagnose eller behandling for anden malignitet end MF undtagen:

    • Malignitet behandlet med kurativ hensigt og uden kendt aktiv sygdom til stede i >= 3 år før randomisering
    • Tilstrækkeligt behandlet ikke-melanom hudkræft eller lentigo maligna uden tegn på sygdom
    • Tilstrækkeligt behandlet cervikal carcinom in situ uden tegn på sygdom
  • Kendt historie med human immundefektvirus eller enhver ukontrolleret aktiv systemisk infektion, der kræver IV-antibiotika
  • Aktiv systemisk hepatitisinfektion, der kræver behandling (bærere af hepatitisvirus har tilladelse til at deltage i undersøgelsen), eller enhver kendt akut eller kronisk leversygdom, der kræver behandling, medmindre den er relateret til underliggende hepatosplenomegali på grund af MF
  • Større operation inden for 28 dage før randomisering
  • Enhver livstruende sygdom (f.eks. coronavirus disease-2019), medicinsk tilstand eller dysfunktion i organsystemet, som efter efterforskerens mening kan kompromittere deltagerens sikkerhed, forstyrre imetelstat-metabolismen eller sætte undersøgelsens resultater i unødig risiko

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Bedste tilgængelige terapi (BAT)

Deltagerne vil modtage BAT (investigator-selected non-JAK-inhibitor treatment), indtil sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet, behandlingsophør eller studieafslutning.

Deltagere på BAT, som opfylder protokol-definerede kriterier for progressiv sygdom, kan krydse for at modtage imetelstat-behandling efter sponsors godkendelse.
Medicin: Bedste tilgængelige terapi (BAT)
Ikke-JAK-hæmmer behandling vil blive givet, hvilket kan omfatte, men ikke er begrænset til, hydroxyurinstof, thalidomid eller en analog af thalidomid, interferon, danazol, hypomethylerende midler, kemoterapi eller strålebehandling.
Eksperimentel: Imetelstat
Deltagerne vil modtage imetelstatnatrium i en dosis på 9,4 mg/kg intravenøst ​​(IV) hver 21. dag (±3 dage), indtil sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet, behandlingsafbrydelse eller studieafslutning.
Medicin: Imetelstat
Imetelstatnatrium vil blive givet intravenøst ​​med 9,4 mg/kg hver 21. dag, indtil sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet, behandlingsophør eller studieafslutning.
Andre navne:
  • GRN163L

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Baseline (dag 1) indtil slutningen af ​​studiet (EOS) (ca. 3 år)]
Samlet overlevelse er defineret som tidsintervallet fra randomiseringsdato til dato for død uanset årsag.
Baseline (dag 1) indtil slutningen af ​​studiet (EOS) (ca. 3 år)]

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Symptom responsrate
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 24
Andelen af ​​deltagere, der opnåede en ≥50 % reduktion i Total Symptom Score (TSS) målt i uge 24 sammenlignet med baseline
Baseline (dag 1) og i uge 24
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: Baseline (dag 1) indtil studieslut (EOS) (ca. 3 år)
Progressionsfri overlevelse er defineret som tidsintervallet fra randomiseringsdato til den første dato for sygdomsprogression (forværring af splenomegali eller leukæmitransformation i henhold til 2013 International Working Group - Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) kriterier) eller død af enhver årsag, alt efter hvad der indtræffer først.
Baseline (dag 1) indtil studieslut (EOS) (ca. 3 år)
Milt responsrate
Tidsramme: Baseline (dag 1) og i uge 24
Andelen af ​​deltagere, der opnår en reduktion i miltvolumen på ≥ 35 % fra baseline i uge 24.
Baseline (dag 1) og i uge 24
Komplet remission (CR), partiel remission (PR), klinisk forbedring (CI), miltrespons, symptomrespons og anæmisrespons i henhold til ændrede 2013 IWG-MRT-kriterier
Tidsramme: Baseline (dag 1) indtil afslutningen af ​​behandlingen (ca. 3 år)
Andelen af ​​deltagere, der opnår CR eller PR, CI, miltrespons, symptomrespons og anæmisrespons i henhold til ændrede 2013 IWG-MRT-kriterier.
Baseline (dag 1) indtil afslutningen af ​​behandlingen (ca. 3 år)
Reduktion i graden af ​​knoglemarvsfibrose
Tidsramme: Baseline (dag 1) indtil afslutningen af ​​behandlingen (ca. 3 år)
Reduktion i graden af ​​knoglemarvsfibrose vil blive vurderet.
Baseline (dag 1) indtil afslutningen af ​​behandlingen (ca. 3 år)
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Screening (dag -28 til -1) indtil afslutningen af ​​undersøgelsen (ca. 3 år)
Sikkerheden vil blive vurderet ud fra forekomsten og sværhedsgraden (i henhold til de fælles terminologikriterier for bivirkninger) af behandlingsfremkomne bivirkninger fra randomiseringstidspunktet indtil 30 dage efter afslutning af behandlingen
Screening (dag -28 til -1) indtil afslutningen af ​​undersøgelsen (ca. 3 år)
Vurdering af Cmax
Tidsramme: Dag 1 i alle cyklusser (hver cyklus er 21 dage)
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax).
Dag 1 i alle cyklusser (hver cyklus er 21 dage)
Vurdering af Tmax
Tidsramme: Dag 1 i alle cyklusser (hver cyklus er 21 dage)
Tid til at nå den maksimale observerede plasmakoncentration
Dag 1 i alle cyklusser (hver cyklus er 21 dage)
Vurdering af t1/2
Tidsramme: Dag 1 i alle cyklusser (hver cyklus er 21 dage)
Eliminationshalveringstid.
Dag 1 i alle cyklusser (hver cyklus er 21 dage)
Vurdering af AUC
Tidsramme: Dag 1 i alle cyklusser (hver cyklus er 21 dage)
Areal under lægemiddelkoncentration-plasmatidskurven (AUC) fra tid nul til sidste målbare koncentration
Dag 1 i alle cyklusser (hver cyklus er 21 dage)
European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality-of-Life-Questionnaire-Core-30 (EORTC QLQ-C30) resultater
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​studiet (ca. 3 år)
Patientrapporterede resultater, herunder sundhedsrelateret livskvalitet, smerte og overordnede ændringer i deltagerens helbred, vil blive vurderet ved hjælp af EORTC QLQ-C30. EORTC QLQ-C30 indeholder 30 elementer, der resulterer i 5 funktionsskalaer (fysisk funktion, rollefunktion, følelsesmæssig funktion, kognitiv funktion og social funktion), 1 Global Health Status-skala, 3 symptomskalaer (træthed, kvalme og opkastning og smerte) og 6 enkelte genstande (dyspnø, søvnløshed, appetitløshed, forstoppelse, diarré og økonomiske vanskeligheder). Scorer transformeres til en skala fra 0 til 100. Højere score indikerede et dårligere resultat.
Baseline til slutningen af ​​studiet (ca. 3 år)
EuroQol-EQ-5D (EQ-5D-5L) spørgeskemaresultater
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​studiet (ca. 3 år)
EQ-5D-5L er et spørgeskema på 5 punkter, der vurderer 5 domæner, herunder mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression plus en visuel analog skala, der vurderer "sundhed i dag" med ankre fra 0 (værst tænkelige helbred). tilstand) til 100 (bedst tænkelige sundhedstilstand).
Baseline til slutningen af ​​studiet (ca. 3 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Geron Corporation

Efterforskere

  • Studieleder: Faye Feller, Geron Corporation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

6. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

4. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. november 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MYF3001
  • 2020-003288-24 (EudraCT nummer)
  • 2023-509120-17-00 (Ctis)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelofibrose

Kliniske forsøg med Bedste tilgængelige terapi (BAT)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner