Um estudo comparando o Imetelstat versus a melhor terapia disponível para o tratamento de mielofibrose (MF) de risco intermediário-2 ou alto que não respondeu ao tratamento com inibidores de Janus Kinase (JAK)
26 de novembro de 2025 atualizado por: Geron Corporation
Um estudo aberto randomizado de fase 3 para avaliar o Imetelstat (GRN163L) versus a melhor terapia disponível (BAT) em pacientes com mielofibrose (MF) recidivante/refratária (R/R) de risco intermediário-2 ou alto (JAK) inibidor
O objetivo do estudo é avaliar a sobrevida global dos participantes tratados com imetelstat em comparação com a melhor terapia disponível com Mielofibrose (MF) de risco intermediário-2 ou alto que recidivaram/refratários ao tratamento com inibidor de Janus Kinase (JAK).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico com 2 braços e incluirá 3 fases: a) fase de triagem de até 28 dias antes da randomização, durante a qual os participantes completarão um período de washout de 14 dias de todas as terapias anteriores, incluindo o tratamento com inibidor de JAK, e o a elegibilidade será revista; b) fase do tratamento, desde a randomização até a descontinuação do tratamento em estudo (imetelstat ou BAT); e c) fase de acompanhamento pós-tratamento, que começa quando o participante descontinua o tratamento e continua até a morte, perda de seguimento, retirada do consentimento ou término do estudo, o que ocorrer primeiro. Os participantes serão randomizados (2:1) em 2 grupos (o grupo A receberá imetelstat e o grupo B receberá BAT).
Os participantes que atendem aos critérios de doença progressiva e descontinuam o BAT podem fazer o crossover para receber o tratamento com imetelstat após a aprovação do patrocinador.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
327
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Baden-Wurttemberg
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Mannheim, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 68167
- Universitätsklinikum Mannheim - University of Heidelberg
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Tübingen, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen
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Hamburg
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Dresden, Hamburg, Alemanha, 1307
- Universitätsklinikum Carl Gust
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Rhineland-Palatinate
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Kempten, Rhineland-Palatinate, Alemanha, 87439
- Klinikum Kempten-Oberallgaeu GmbH
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Saxony
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Leipzig, Saxony, Alemanha, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig AöR
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Saxony-Anhalt
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Halle, Saxony-Anhalt, Alemanha, 6120
- Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
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Córdoba, Argentina, X5000JHQ
- Sanatorio Allende
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Buenos Aires
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Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C118AAT
- Hospital Aleman
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Santa Fe Province
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Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000ORE
- Sanatorio de la Mujer
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New South Wales
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St Leonards, New South Wales, Austrália, 2065
- Royal North Shore Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, Austrália, 4011
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Tasmania
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Hobart, Tasmania, Austrália, 7000
- Royal Hobart Hospital
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Victoria
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Richmond, Victoria, Austrália, 3121
- Epworth Healthcare
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Florianópolis, Brasil, 88034-000
- CEPON Centro de Pesquisas Oncologicas SC
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São Paulo, Brasil
- Hospital A.C.Camargo Cancer Center - Clinical Oncology
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, Brasil, 60135285
- Centro de oncologia Leonardo da Vinci
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Goiás
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Goiânia, Goiás, Brasil, 74605
- Hospital das Clínicas UFG
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 81520-060
- Hospital Erasto Gaertner
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre - UFRGS
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90470340
- Centro Gaucho Integrado de Oncologia, Hematologia, Ensino e Pesquisa Ltda
-
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01323000
- Instituto de Educação, Pesquisa e Gestão em Saúde
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 05651-901
- Hospital Israelita Albert Einstein
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 17210-120
- Fundacao Doutor Amaral Carvalho / Hospital Amaral Carvalho
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Plovdiv
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Plovdiv, Plovdiv, Bulgária, 4002
- UMBAL Sveti Georgi
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Sofia
-
Sofia, Sofia, Bulgária, 1756
- Specialized Hospital for Active Therapy of Hematological dis
-
-
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-
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Jette, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Myeloom Centrum Brussel (MCB)
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Antwerpen
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Antwerp, Antwerpen, Bélgica, 2930
- AZ Klina
-
Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
- UZ Antwerpen
-
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Hainaut
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Haine-Saint-Paul, Hainaut, Bélgica, 7100
- Centre Hospitalier de Jolimont
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Oost-Vlaanderen
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Ghent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
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Central Singapore
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Singapore, Central Singapore, Cingapura, 119074
- National University Cancer Institute (NCIS)
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Singapore, Central Singapore, Cingapura, 169608
- Singapore General Hospital
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Antioquia, Colômbia
- Hospital Pablo Tobón Uribe
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Cali, Colômbia, 760042
- Centro Medico Imbanaco de Cali S.A.
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Risaralda Department
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Pereira, Risaralda Department, Colômbia, 660000
- Oncologos del Occidente S.A
-
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Busan, Coréia do Sul, 49241
- Pusan National University Hospital - Hematology and Oncology
-
Seongdong, Coréia do Sul, 6591
- The Catholic University of Korea
-
Seoul, Coréia do Sul, 3722
- Severance Hospital, Yonsei Uni
-
-
Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi]
-
Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Coréia do Sul, 47392
- Inje University Busan Paik Hos
-
Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Coréia do Sul, 48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
-
-
Gyeonggido
-
Goyang-si, Gyeonggido, Coréia do Sul, 10408
- National Cancer Institute Center for Cancer Research
-
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Incheon Gwang'Yeogsi [Inch'n-Kwangyokshi]
-
Incheon, Incheon Gwang'Yeogsi [Inch'n-Kwangyokshi], Coréia do Sul, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
-
Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp, Coréia do Sul, 03080
- Seoul National University Hospital - Department of Internal
-
-
Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi]
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Coréia do Sul, 02841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Coréia do Sul, 08308
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Coréia do Sul, 6351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Coréia do Sul, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
-
-
-
Odense, Dinamarca, DK-5000 C
- Odense University Hospital - Hematology
-
-
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-
-
Madrid, Espanha, 28040
- Hospital Universitario Fundaci
-
Salamanca, Espanha, 37007
- Hospital Universitario de Salamanco
-
-
Alicante
-
Alicante, Alicante, Espanha, 03010
- H.G.U. Alicante
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Espanha, 08916
- Institut Català d'Oncologia-Ho
-
Sabadell, Barcelona, Espanha, 08208
- C.S. Parc Tauli
-
-
Canary Islands
-
Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Espanha, 35019
- Hospital Universitario de Gran
-
-
Cáceres
-
Cáceres, Cáceres, Espanha, 10003
- H. San Pedro de Alcántara
-
-
Girona
-
Girona, Girona, Espanha, 17007
- ICO-Hospital Universitari de G
-
-
Granada
-
Granada, Granada, Espanha, 18014
- Hospital Universitario Virgen
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Espanha, 28041
- Hospital U. 12 Octubre
-
Madrid, Madrid, Espanha, 28046
- H.U. La Paz
-
-
Málaga
-
Málaga, Málaga, Espanha, 29010
- H.U.V. de la Victoria
-
-
Valencia
-
Alzira, Valencia, Espanha, 46600
- H.U. Ribera de Alzira
-
-
Zaragoza
-
Zaragoza, Zaragoza, Espanha, 50012
- H. Quirón Zaragoza
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-1503
- University of California-San Diego/Moores UCSD Cancer Center
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90096
- UCLA David Geffen School of Medicine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Smilow Cancer Center at YNHH
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Estados Unidos, 33326
- BRCR Medical Center Inc
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40207
- Norton Cancer Institute
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70124
- Ochsner Clinic Foundation
-
-
Maryland
-
Rockville, Maryland, Estados Unidos, 20850
- Maryland Oncology Hematology
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Gabrail Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Watertown, South Dakota, Estados Unidos, 57201
- Prairie Lakes Health Care System, Inc.
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-
Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77024
- Oncology Consultants
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-4000
- The University of Texas MD
-
-
Utah
-
Ogden, Utah, Estados Unidos, 84405
- Community Cancer Trials of Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84106
- Utah Cancer Specialists
-
-
Virginia
-
Fredericksburg, Virginia, Estados Unidos, 22408
- Hematology Oncology Associates of Fredericksburg
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98405
- Northwest Medical Specialties PLLC
-
-
-
-
-
Brest, França, 29609
- CHRU Brest - Hopital Morvan
-
Paris, França, 75010
- CHU - Hôpital Saint Louis - Centre D'Investigations Cliniq
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Pierre-Bénite, Auvergne-Rhône-Alpes, França, 69495
- Centre Hospitalier Lyon
-
-
Indre-et-Loire
-
Tours, Indre-et-Loire, França, 37044
- CHU Bretonneau
-
-
Le Kremlin-Bicêtre
-
Paris, Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
- Hôpital Bicêtre
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, França, 44000
- CHU de Nantes - Hematologie
-
-
Nice Cedex 3
-
Nice, Nice Cedex 3, França, 06202
- CHU de Nice - Hopital de l'Archet II - Pharmacie
-
-
Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
-
Avignon, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, França, 84902
- Hospital CENTRE HOSPITALIER AVIGNON
-
-
Sarthe
-
Le Mans, Sarthe, França, 72037
- Centre Hospitalier Du Mans - Cancérologie Médicale
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, França, 75679
- Hopital Cochin - Aphp Hôpitaux Universitaires Paris Centre
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-
-
-
Tbilisi, Geórgia, 0112
- LTD Israeli-Georgian Medical R
-
Tbilisi, Geórgia, 0112
- M.Zodelava Hematology Center L
-
Tbilisi, Geórgia, 0179
- Multi Profile Clinic Consilium
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-
K'alak'i T'bilisi
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Geórgia, 0159
- J.S.C."K.Eristavi National Cen
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Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Geórgia, 186
- Ltd "Medinvest - Institute of Hematology and Trans
-
-
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Nyíregyháza, Hungria, 4400
- Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei Önkormányzat Jósa András
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Beersheba, Israel, 84101
- Soroka Medical Center - Hematology Institute
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Haifa, Israel, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Haifa, Israel, 3436212
- Carmel MC
-
-
Central District
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Rehovot, Central District, Israel, 7610001
- Kaplan Medical Center
-
Ẕerifin, Central District, Israel, 7030000
- Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
-
-
Jerusalem
-
Jerusalem, Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Organization
-
-
Northern District
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Nahariya, Northern District, Israel, 22100
- Western Galilee Hospital - Nahariya
-
-
Southern District
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Ashdod, Southern District, Israel, 7747629
- Assuta Ashdod University Hospi
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Ashkelon, Southern District, Israel, 78278
- Barzilai Medical Center
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-
-
-
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Catania, Itália, 95122
- Presidio Ospedaliero Garibaldi
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Meldola, Itália, 47014
- Irccs Irst
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Milan, Itália, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
Milan, Itália, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropoli
-
Monza, Itália, 20900
- Azienda Ospedaliera San Gerard
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Napoli, Itália, 80122
- AOU Federico II
-
Roma, Itália, 00144
- ASL Roma 2 - PO "S. Eugenio"
-
-
Alessandria
-
Alessandria, Alessandria, Itália, 15121
- PO Civile SS.Antonio e Biagio
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Itália, 40138
- A.O.di Bologna Policl.S.Orsola
-
-
Ferrara
-
Cona, Ferrara, Itália, 44124
- Arcispedale S.Anna - Ematologi
-
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Firenze
-
Florence, Firenze, Itália, 50134
- AOU Careggi
-
-
Genova
-
Genova, Genova, Itália, 16132
- IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
-
Genova, Genova, Itália, 6- 16132
- Clinica Ematologica, Univ. Deg
-
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Milano
-
Milan, Milano, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
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Ravenna
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Ravenna, Ravenna, Itália, 48121
- Ospedale Civile S.Maria delle Croci, AUSL Ravenna
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Reggio Calabria
-
Reggio Calabria, Reggio Calabria, Itália, 42123
- Arcispedale S Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
-
Reggio Calabria, Reggio Calabria, Itália, 89124
- Azienda Ospedaliera Bianchi-Me
-
-
Rimini
-
Rimini, Rimini, Itália, 47900
- AUSL di Rimini Ospedale Infermi di Rimini
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Roma
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Roma, Roma, Itália, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
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Torino
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Orbassano, Torino, Itália, 10043
- AOU San Luigi Gonzaga
-
Torino, Torino, Itália, 10126
- AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino
-
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Varese
-
Varese, Varese, Itália, 21100
- Ospedale di Circolo, PO Varese
-
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Vicenza
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Vicenza, Vicenza, Itália, 36100
- Ospedale S.Bortolo, AULSS n.6
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-
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Georgetown
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Pulau Pinang, Georgetown, Malásia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Johor
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Johor Bahru, Johor, Malásia, 80000
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
-
Kelantan
-
Kota Bharu, Kelantan, Malásia, 15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malásia, 93586
- Sarawak General Hospital
-
-
Selangor
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Ampang, Selangor, Malásia, 68000
- Hospital Ampang
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-
-
-
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Biała Podlaska, Polônia, 21-500
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny
-
-
Greater Poland Voivodeship
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Piła, Greater Poland Voivodeship, Polônia, 64-920
- Ars Medical sp. z o.o.
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Skórzewo, Greater Poland Voivodeship, Polônia, 60-185
- Centrum Medyczne Pratia Poznan
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Silesian Voivodeship
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Katowice, Silesian Voivodeship, Polônia, 40-519
- Pratia Onkologia Katowice
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Lisbon, Portugal, 1495-005
- H. São Francisco Xavier-Centro
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-
Braga District
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Braga, Braga District, Portugal, 4710-243
- CCA-Braga. Centro Clínico Académico - Hospital Braga
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Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1400-038
- Centro Clinico Fundacao Champalimaud
-
Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
- H. Santa Maria. Centro Hospita
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, EC1A 7BE
- St Bartholomew's Hospital
-
London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guys and St Thomas' Hospital
-
Oxford, Reino Unido, OX3 9DS
- Oxford University Hospitals
-
-
-
-
-
Omsk, Rússia, 644013
- Budgetary Healthcare Institution of Omsk Region
-
Saratov, Rússia, 410012
- GOU VPO Saratov State Medical University n.a. V.I.
-
-
Moscow Oblast
-
Moscow, Moscow Oblast, Rússia, 129110
- MONIKI - Oncology
-
-
Novosibirsk Oblast
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Rússia, 630091
- MUZ City Clinical Hospital # 2
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 404
- China Medical University Hospital - Hematology/Onc
-
-
Chiayi
-
Chiayi City, Chiayi, Taiwan, 613
- Chang Gung Medical Foundation
-
-
Taipei
-
Taipei, Taipei, Taiwan, 11490
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Adapazarı, Turquia (Türkiye), 54100
- Sakarya Research and Training Hospital - Medical Oncology
-
Ankara, Turquia (Türkiye), 06560
- Gazi University Medical Faculty
-
-
Ankara
-
Ankara, Ankara, Turquia (Türkiye), 6590
- Ankara University Medical Facu
-
-
Istanbul
-
Istanbul, Istanbul, Turquia (Türkiye), 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa
-
Istanbul, Istanbul, Turquia (Türkiye), 34214
- Medipol Bagcilar Mega Hospital
-
Istanbul, Istanbul, Turquia (Türkiye), 34899
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
-
Mersin
-
Mersin, Mersin, Turquia (Türkiye)
- Medical Park Mersin Hastanesi
-
-
İzmir
-
Izmir, İzmir, Turquia (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
Burgenland
-
Wein, Burgenland, Áustria, 1130
- Krankenhaus Hietzing mit Neurologischem Zentrum Rosenhügel
-
-
Upper Austria
-
Linz, Upper Austria, Áustria, 4020
- Krankenhaus der Elisabethinen
-
Linz, Upper Austria, Áustria, 4021
- Kepler Universitätsklinikum Gm
-
Wels, Upper Austria, Áustria, 4600
- Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH
-
-
-
-
-
Hyderabad, Índia, 560099
- Narayana Hrudayalaya Hospital
-
Pune, Índia
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Pune, Índia, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Center
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Índia, 395002
- Nirmal Hospital - Hematology
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Índia, 560 034
- St. John's Medical College Hospital
-
Bengaluru, Karnataka, Índia, 560076
- Fortis Hospital 154/9
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Índia, 110060
- Sir Ganga Ram Hospital
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Índia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, Dept. of Hematology, New Delhi (All India Institute Of Medical Sciences)
-
-
New Delhi
-
Gurgaon, New Delhi, Índia, 122002
- Fortis Memorial Research Institute
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Índia, 751019
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Índia, 700014
- Nilratan Sircar Medical College
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de mielofibrose primária de acordo com os critérios revisados da Organização Mundial da Saúde ou pós-trombocitemia-MF essencial ou pós-policitemia vera-MF de acordo com os critérios IWG-MRT
- Sistema de Pontuação Prognóstica Internacional Dinâmico intermediário-2 ou MF de alto risco
Recaída/refratária ao tratamento com inibidor de JAK conforme definido na inclusão (i), (ii) ou (iii) e não elegível para transplante alogênico de células-tronco (ASCT) na triagem:
(i) Tratamento com inibidor de JAK por >= 6 meses de duração, incluindo pelo menos 2 meses em uma dose ideal avaliada pelo investigador para aquele participante e pelo menos um dos seguintes:
- nenhuma diminuição no volume do baço (< 10% por ressonância magnética ou tomografia computadorizada) desde o início do tratamento com inibidor de JAK
- nenhuma diminuição no tamanho do baço (< 30% por palpação ou comprimento por imagem) desde o início do tratamento com inibidor de JAK
- sem diminuição dos sintomas (< 20% pelo Formulário de Avaliação de Sintomas de Mielofibrose [MFSAF] ou neoplasia mieloproliferativa SAF) desde o início do tratamento com inibidor de JAK
- uma pontuação de pelo menos 15 no TSS avaliada usando o MFSAF v4.0 durante a triagem.
- (ii) Tratamento com tratamento com inibidor de JAK por>= 3 meses de duração com doses máximas (por exemplo, 20-25 mg ruxolitinibe duas vezes ao dia) para esse participante e sem diminuição no volume/tamanho do baço ou sintomas conforme definido no critério de inclusão (i [ a, b ou c]).
(iii) Após doses máximas toleradas de terapia com inibidor de JAK por ≥3 meses de duração, tendo documentado a doença recidivante definida como
- Aumento do volume do baço desde o momento da melhor resposta em 25%, medido por ressonância magnética ou tomografia computadorizada, ou
Aumento do tamanho do baço por palpação, TC ou ultrassom
- (bi) Para esplenomegalia de 5-10 cm no início do tratamento com inibidor de JAK, pelo menos 100% de aumento no tamanho do baço palpável desde o momento da melhor resposta;
- (b.ii) Para esplenomegalia de > 10 cm no início do tratamento com inibidor de JAK, pelo menos 50% de aumento no tamanho palpável do baço desde o momento da melhor resposta;
E não é um candidato a mais inibidor de JAK na triagem por investigador.
- Esplenomegalia mensurável demonstrada por um baço palpável medindo >= 5 cm abaixo da margem costal esquerda ou um volume do baço >= 450 cm^3 por ressonância magnética ou tomografia computadorizada
- Sintomas ativos de MF no MFSAF v4.0 demonstrados por uma pontuação de sintomas de pelo menos 5 pontos (em uma escala de 0 a 10)
- Valores de exames laboratoriais de hematologia dentro dos limites definidos pelo protocolo
- Os valores dos testes laboratoriais bioquímicos devem estar dentro dos limites definidos pelo protocolo
- Pontuação de status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group de 0, 1 ou 2
- Os participantes devem seguir os procedimentos contraceptivos definidos pelo protocolo
- Uma mulher com potencial para engravidar deve ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo na triagem
Critério de exclusão:
- Contagem de blastos no sangue periférico >= 10% ou contagem de blastos na medula óssea >= 10%
- Alergias conhecidas, hipersensibilidade ou intolerância ao imetelstat ou seus excipientes
- Tratamento prévio com imetelstat
- Qualquer quimioterapia ou terapia dirigida para MF, incluindo drogas em investigação, independentemente da classe ou mecanismo de ação, terapia imunomoduladora ou imunossupressora, corticosteroides superiores a 30 mg/dia de prednisona ou equivalente e tratamento com inibidor de JAK inferior a 14 dias antes da randomização
Diagnóstico ou tratamento para malignidade diferente de MF, exceto:
- Malignidade tratada com intenção curativa e sem doença ativa conhecida por >= 3 anos antes da randomização
- Câncer de pele não melanoma adequadamente tratado ou lentigo maligno sem evidência de doença
- Carcinoma cervical in situ adequadamente tratado sem evidência de doença
- História conhecida de vírus da imunodeficiência humana ou qualquer infecção sistêmica ativa descontrolada que requeira antibióticos IV
- Infecção por hepatite sistêmica ativa que requer tratamento (portadores do vírus da hepatite podem entrar no estudo) ou qualquer doença hepática aguda ou crônica conhecida que exija tratamento, a menos que esteja relacionada à hepatoesplenomegalia subjacente devido a MF
- Cirurgia de grande porte 28 dias antes da randomização
- Qualquer doença com risco de vida (por exemplo, doença de coronavírus-2019), condição médica ou disfunção do sistema orgânico que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do participante, interferir no metabolismo do imetelstat ou colocar os resultados do estudo em risco indevido
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Melhor terapia disponível (BAT)
Os participantes receberão BAT (tratamento sem inibidor de JAK selecionado pelo investigador), até a progressão da doença ou toxicidade inaceitável, descontinuação do tratamento ou final do estudo. Os participantes em BAT que atendem aos critérios definidos pelo protocolo para doença progressiva podem passar para receber tratamento com imetelstat após a aprovação do patrocinador. |
O tratamento não inibidor de JAK será administrado, o que pode incluir, entre outros, hidroxiureia, talidomida ou um análogo de talidomida, interferon, danazol, agentes hipometilantes, quimioterapia ou radioterapia.
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Experimental: Imetelstat
Os participantes receberão imetelstat de sódio na dose de 9,4 mg/kg por via intravenosa (IV) a cada 21 dias (±3 dias), até progressão da doença ou toxicidade inaceitável, descontinuação do tratamento ou final do estudo.
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O imetelstat sódico será administrado por via intravenosa na dose de 9,4 mg/kg a cada 21 dias, até progressão da doença ou toxicidade inaceitável, descontinuação do tratamento ou final do estudo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sobrevida global (OS)
Prazo: Linha de base (dia 1) até o final do estudo (EOS) (aproximadamente 3 anos)]
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A sobrevida global é definida como o intervalo de tempo desde a data de randomização até a data da morte por qualquer causa.
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Linha de base (dia 1) até o final do estudo (EOS) (aproximadamente 3 anos)]
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de resposta ao sintoma
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 24
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A proporção de participantes que atingiram uma redução ≥50% na Pontuação Total de Sintomas (TSS) medida na Semana 24 em comparação com a linha de base
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Linha de base (dia 1) e na semana 24
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Sobrevida livre de progressão
Prazo: Linha de base (dia 1) até o final do estudo (EOS) (aproximadamente 3 anos)
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A sobrevida livre de progressão é definida como o intervalo de tempo desde a data de randomização até a primeira data de progressão da doença (agravamento da esplenomegalia ou transformação leucêmica de acordo com os critérios do Grupo de Trabalho Internacional de 2013 - Pesquisa e Tratamento de Neoplasias Mieloproliferativas (IWG-MRT)) ou morte por qualquer causa, o que quer que ocorra primeiro.
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Linha de base (dia 1) até o final do estudo (EOS) (aproximadamente 3 anos)
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Taxa de resposta do baço
Prazo: Linha de base (dia 1) e na semana 24
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A proporção de participantes que atingem uma redução no volume do baço de ≥ 35% da linha de base na Semana 24.
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Linha de base (dia 1) e na semana 24
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Remissão completa (CR), remissão parcial (PR), melhora clínica (CI), resposta do baço, resposta aos sintomas e resposta à anemia de acordo com os critérios modificados do IWG-MRT de 2013
Prazo: Linha de base (dia 1) até o final do tratamento (aproximadamente 3 anos)
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A proporção de participantes que atingiram CR ou PR, CI, resposta do baço, resposta aos sintomas e resposta à anemia de acordo com os critérios IWG-MRT modificados de 2013.
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Linha de base (dia 1) até o final do tratamento (aproximadamente 3 anos)
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Redução do grau de fibrose da medula óssea
Prazo: Linha de base (dia 1) até o final do tratamento (aproximadamente 3 anos)
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A redução do grau de fibrose da medula óssea será avaliada.
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Linha de base (dia 1) até o final do tratamento (aproximadamente 3 anos)
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Número de participantes com eventos adversos
Prazo: Triagem (dia -28 a -1) até o final do estudo (aproximadamente 3 anos)
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A segurança será avaliada com base na incidência e gravidade (de acordo com os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos) dos eventos adversos emergentes do tratamento desde o momento da randomização até 30 dias após a conclusão do tratamento
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Triagem (dia -28 a -1) até o final do estudo (aproximadamente 3 anos)
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Avaliação de Cmáx
Prazo: Dia 1 de todos os ciclos (cada ciclo tem 21 dias)
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax).
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Dia 1 de todos os ciclos (cada ciclo tem 21 dias)
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Avaliação de Tmáx
Prazo: Dia 1 de todos os ciclos (cada ciclo tem 21 dias)
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Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada
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Dia 1 de todos os ciclos (cada ciclo tem 21 dias)
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Avaliação de t1/2
Prazo: Dia 1 de todos os ciclos (cada ciclo tem 21 dias)
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Meia-vida de eliminação.
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Dia 1 de todos os ciclos (cada ciclo tem 21 dias)
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Avaliação de AUC
Prazo: Dia 1 de todos os ciclos (cada ciclo tem 21 dias)
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Área sob a curva de concentração de droga-tempo no plasma (AUC) desde o tempo zero até a última concentração mensurável
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Dia 1 de todos os ciclos (cada ciclo tem 21 dias)
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Pontuações do Questionário de Qualidade de Vida-Core-30 da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC QLQ-C30)
Prazo: Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 3 anos)
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Os resultados relatados pelo paciente, incluindo qualidade de vida relacionada à saúde, dor e mudança geral na saúde do participante, serão avaliados usando o EORTC QLQ-C30.
O EORTC QLQ-C30 inclui 30 itens resultando em 5 escalas funcionais (função física, função funcional, função emocional, função cognitiva e função social), 1 escala de estado de saúde global, 3 escalas de sintomas (fadiga, náusea e vômito e dor) , e 6 itens individuais (dispneia, insônia, perda de apetite, constipação, diarreia e dificuldades financeiras).
As pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100.
Pontuações mais altas indicaram pior resultado.
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Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 3 anos)
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Pontuações do questionário EuroQol-EQ-5D (EQ-5D-5L)
Prazo: Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 3 anos)
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O EQ-5D-5L é um questionário de 5 itens que avalia 5 domínios, incluindo mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão, além de uma escala visual analógica de classificação "saúde hoje" com âncoras que variam de 0 (pior saúde imaginável estado) a 100 (melhor estado de saúde imaginável).
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Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 3 anos)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Faye Feller, Geron Corporation
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de abril de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
30 de junho de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de junho de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de setembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de outubro de 2020
Primeira postagem (Real)
6 de outubro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
4 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de novembro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Doenças hemic e linfáticas
- Distúrbios mieloproliferativos
- Trombocitose
- Policitemia
- Mielofibrose Primária
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores de Proteína Quinase
- IMETELSTAT
- Peptídeo grn163L
Outros números de identificação do estudo
- MYF3001
- 2020-003288-24 (Número EudraCT)
- 2023-509120-17-00 (Ctis)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Melhor terapia disponível (BAT)
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CVRx, Inc.ConcluídoHipertensãoHolanda, Suíça, Alemanha