Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie waarin Imetelstat wordt vergeleken met de best beschikbare therapie voor de behandeling van intermediair-2 of hoogrisico myelofibrose (MF) die niet hebben gereageerd op behandeling met Janus Kinase (JAK)-remmer

6 juli 2026 bijgewerkt door: Geron Corporation

Een gerandomiseerde open-label fase 3-studie om Imetelstat (GRN163L) te evalueren versus de best beschikbare therapie (BAT) bij patiënten met intermediair-2 of hoog-risico myelofibrose (MF) recidiverend/refractair (R/R) voor Janus Kinase (JAK) Remmer

Het doel van de studie is het evalueren van de algehele overleving van met imetelstat behandelde deelnemers in vergelijking met de best beschikbare therapie met myelofibrose (MF) met intermediair-2 of hoog risico die recidiverend/refractair zijn voor de behandeling met Janus Kinase (JAK)-remmers.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter studie met 2 armen, en zal 3 fasen omvatten: a) screeningsfase van maximaal 28 dagen vóór randomisatie waarin deelnemers een 14-daagse wash-out-periode van alle eerdere therapieën, inclusief behandeling met JAK-remmers, voltooien en de geschiktheid zal worden beoordeeld; b) behandelingsfase, van randomisatie tot stopzetting van de studiebehandeling (imetelstat of BAT); en c) de follow-upfase na de behandeling, die begint wanneer de deelnemer de behandeling beëindigt, en zal doorgaan tot overlijden, lost to follow-up, intrekking van toestemming of einde van de studie, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. Deelnemers worden gerandomiseerd (2:1) in 2 armen (arm A krijgt imetelstat en arm B krijgt BAT).

Deelnemers die voldoen aan de criteria voor progressieve ziekte en stoppen met BAT, kunnen na goedkeuring van de sponsor overstappen op een behandeling met imetelstat.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

327

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Córdoba, Argentinië, X5000JHQ
        • Sanatorio Allende
    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, C118AAT
        • Hospital Alemán
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentinië, S2000ORE
        • Sanatorio de la Mujer
  • Australië
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australië, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4011
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australië, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Richmond, Victoria, Australië, 3121
        • Epworth Healthcare
  • België
      • Jette, België
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Myeloom Centrum Brussel (MCB)
    • Antwerpen
      • Antwerp, Antwerpen, België, 2930
        • AZ KLINA
      • Edegem, Antwerpen, België, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Hainaut
      • Haine-Saint-Paul, Hainaut, België, 7100
        • Centre Hospitalier de Jolimont
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, België, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Brazilië
      • Florianópolis, Brazilië, 88034-000
        • CEPON Centro de Pesquisas Oncologicas SC
      • São Paulo, Brazilië
        • Hospital A.C.Camargo Cancer Center - Clinical Oncology
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazilië, 60135285
        • Centro de oncologia Leonardo da Vinci
    • Goiás
      • Goiânia, Goiás, Brazilië, 74605
        • Hospital das Clínicas UFG
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazilië, 81520-060
        • Hospital Erasto Gaertner
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre - UFRGS
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90470340
        • Centro Gaucho Integrado de Oncologia, Hematologia, Ensino e Pesquisa LTDA
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 05651-901
        • Hospital Israelita Albert Einstein
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 17210-120
        • Fundacao Doutor Amaral Carvalho / Hospital Amaral Carvalho
  • Bulgarije
    • Plovdiv
      • Plovdiv, Plovdiv, Bulgarije, 4002
        • UMBAL Sveti Georgi
    • Sofia
      • Sofia, Sofia, Bulgarije, 1756
        • Specialized Hospital for Active Therapy of Hematological dis
  • Colombia
      • Antioquia, Colombia
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
    • Risaralda Department
      • Pereira, Risaralda Department, Colombia, 660000
        • Oncologos del Occidente S.A
  • Denemarken
      • Odense, Denemarken, DK-5000 C
        • Odense University Hospital - Hematology
  • Duitsland
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 68167
        • Universitätsklinikum Mannheim - University of Heidelberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Dresden, Free and Hanseatic City of Hamburg, Duitsland, 1307
        • Universitätsklinikum Carl Gust
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Duitsland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
    • Saxony-Anhalt
      • Halle, Saxony-Anhalt, Duitsland, 6120
        • Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
  • Frankrijk
      • Brest, Frankrijk, 29609
        • CHRU Brest - Hopital Morvan
      • Paris, Frankrijk, 75010
        • CHU - Hôpital Saint Louis - Centre D'Investigations Cliniq
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Pierre-Bénite, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrijk, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon
    • Indre-et-Loire
      • Tours, Indre-et-Loire, Frankrijk, 37044
        • CHU Bretonneau
    • Le Kremlin-Bicêtre
      • Paris, Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
        • Hôpital Bicêtre
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Frankrijk, 44000
        • CHU de Nantes - Hematologie
    • Nice Cedex 3
      • Nice, Nice Cedex 3, Frankrijk, 06202
        • CHU de Nice - Hopital de l'Archet II - Pharmacie
    • Sarthe
      • Le Mans, Sarthe, Frankrijk, 72037
        • Centre Hospitalier Du Mans - Cancérologie Médicale
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 0112
        • LTD Israeli-Georgian Medical R
      • Tbilisi, Georgië, 0112
        • M.Zodelava Hematology Center L
      • Tbilisi, Georgië, 0179
        • Multi Profile Clinic Consilium
    • K'alak'i T'bilisi
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgië, 0159
        • J.S.C."K.Eristavi National Cen
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgië, 186
        • Ltd "Medinvest - Institute of Hematology and Trans
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, H-1097
        • Dél-pesti Centrumkórház Ország
      • Nyíregyháza, Hongarije, 4400
        • Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei Önkormányzat Jósa András
  • Indië
      • Pune, Indië
        • Sahyadri Specialty Hospital
      • Pune, Indië, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Center
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indië, 395002
        • Nirmal Hospital - Hematology
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indië, 560 034
        • St. John's Medical College Hospital
      • Bengaluru, Karnataka, Indië, 560076
        • Fortis Hospital 154/9
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indië, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indië, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences, Dept. of Hematology, New Delhi (All India Institute Of Medical Sciences)
    • New Delhi
      • Gurgaon, New Delhi, Indië, 122002
        • Fortis Memorial Research Institute
    • Odisha
      • Bhubaneswar, Odisha, Indië, 751019
        • All India Institute of medical Sciences
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indië, 700014
        • Nilratan Sircar Medical College
  • Israël
      • Beersheba, Israël, 84101
        • Soroka Medical Center - Hematology Institute
      • Haifa, Israël, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Haifa, Israël, 3436212
        • Carmel MC
    • Central District
      • Rehovot, Central District, Israël, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Ẕerifin, Central District, Israël, 7030000
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
    • Jerusalem
      • Jerusalem, Jerusalem, Israël, 9112001
        • Hadassah Medical Organization
    • Southern District
      • Ashdod, Southern District, Israël, 7747629
        • Assuta Ashdod University Hospi
      • Ashkelon, Southern District, Israël, 78278
        • Barzilai Medical Center
  • Italië
      • Catania, Italië, 95122
        • Presidio Ospedaliero Garibaldi
      • Meldola, Italië, 47014
        • Irccs Irst
      • Milan, Italië, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropoli
      • Monza, Italië, 20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerard
      • Naples, Italië, 80122
        • AOU Federico II
      • Roma, Italië, 00144
        • ASL Roma 2 - PO "S. Eugenio"
    • Alessandria
      • Alessandria, Alessandria, Italië, 15121
        • PO Civile SS.Antonio e Biagio
    • Bologna
      • Bologna, Bologna, Italië, 40138
        • A.O.di Bologna Policl.S.Orsola
    • Ferrara
      • Cona, Ferrara, Italië, 44124
        • Arcispedale S.Anna - Ematologi
    • Firenze
      • Florence, Firenze, Italië, 50134
        • AOU Careggi
    • Genova
      • Genova, Genova, Italië, 6- 16132
        • Clinica Ematologica, Univ. Deg
    • Milano
      • Milan, Milano, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
    • Ravenna
      • Ravenna, Ravenna, Italië, 48121
        • Ospedale Civile S.Maria delle Croci, AUSL Ravenna
    • Reggio Calabria
      • Reggio Calabria, Reggio Calabria, Italië, 42123
        • Arcispedale S Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
      • Reggio Calabria, Reggio Calabria, Italië, 89124
        • Azienda Ospedaliera Bianchi-Me
    • Rimini
      • Rimini, Rimini, Italië, 47900
        • AUSL di Rimini Ospedale Infermi di Rimini
    • Roma
      • Roma, Roma, Italië, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Italië, 10043
        • AOU San Luigi Gonzaga
      • Torino, Torino, Italië, 10126
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
    • Varese
      • Varese, Varese, Italië, 21100
        • Ospedale di Circolo, PO Varese
    • Vicenza
      • Vicenza, Vicenza, Italië, 36100
        • Ospedale S.Bortolo, AULSS n.6
  • Maleisië
    • Georgetown
      • Pulau Pinang, Georgetown, Maleisië, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Maleisië, 80000
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Maleisië, 15586
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Maleisië, 93586
        • Sarawak General Hospital
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Maleisië, 68000
        • Hospital Ampang
  • Oostenrijk
    • Burgenland
      • Wein, Burgenland, Oostenrijk, 1130
        • Krankenhaus Hietzing mit Neurologischem Zentrum Rosenhügel
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Oostenrijk, 4020
        • Krankenhaus der Elisabethinen
      • Linz, Upper Austria, Oostenrijk, 4021
        • Kepler Universitätsklinikum Gm
      • Wels, Upper Austria, Oostenrijk, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH
  • Polen
      • Biała Podlaska, Polen, 21-500
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny
    • Greater Poland Voivodeship
      • Piła, Greater Poland Voivodeship, Polen, 64-920
        • Ars Medical sp. z o.o.
      • Skórzewo, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-519
        • Pratia Onkologia Katowice
  • Portugal
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1400-038
        • Centro Clinico Fundacao Champalimaud
  • Rusland
      • Omsk, Rusland, 644013
        • Budgetary Healthcare Institution of Omsk Region
      • Saratov, Rusland, 410012
        • GOU VPO Saratov State Medical University n.a. V.I.
    • Moscow Oblast
      • Moscow, Moscow Oblast, Rusland, 129110
        • MONIKI - Oncology
    • Novosibirsk Oblast
      • Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Rusland, 630091
        • MUZ City Clinical Hospital # 2
  • Singapore
    • Central Singapore
      • Singapore, Central Singapore, Singapore, 119074
        • National University Cancer Institute (NCIS)
      • Singapore, Central Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital
  • Spanje
    • Alicante
      • Alicante, Alicante, Spanje, 03010
        • H.G.U. Alicante
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanje, 08916
        • Institut Català d'Oncologia-Ho
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Spanje, 35019
        • Hospital Universitario de Gran
    • Cáceres
      • Cáceres, Cáceres, Spanje, 10003
        • H. San Pedro de Alcántara
    • Granada
      • Granada, Granada, Spanje, 18014
        • Hospital Universitario Virgen
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital U. 12 Octubre
      • Madrid, Madrid, Spanje, 28046
        • H.U. La Paz
    • Málaga
      • Málaga, Málaga, Spanje, 29010
        • H.U.V. de la Victoria
    • Zaragoza
      • Zaragoza, Zaragoza, Spanje, 50012
        • H. Quirón Zaragoza
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 404
        • China Medical University Hospital - Hematology/Onc
    • Chiayi
      • Chiayi City, Chiayi, Taiwan, 613
        • Chang Gung Medical Foundation
  • Turkije (Türkiye)
      • Adapazarı, Turkije (Türkiye), 54100
        • Sakarya Research and Training Hospital - Medical Oncology
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty
    • Ankara
      • Ankara, Ankara, Turkije (Türkiye), 6590
        • Ankara University Medical Facu
    • Istanbul
      • Istanbul, Istanbul, Turkije (Türkiye), 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa
      • Istanbul, Istanbul, Turkije (Türkiye), 34214
        • Medipol Bagcilar Mega Hospital
      • Istanbul, Istanbul, Turkije (Türkiye), 34899
        • Marmara University Pendik Training and Research Hospital
    • Mersin
      • Mersin, Mersin, Turkije (Türkiye)
        • Medical Park Mersin Hastanesi
    • İzmir
      • Izmir, İzmir, Turkije (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Tip Fakültesi
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Guys and St Thomas' Hospital
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DS
        • Oxford University Hospitals
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093-1503
        • University of California-San Diego/Moores UCSD Cancer Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90096
        • UCLA David Geffen School of Medicine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06511
        • Smilow Cancer Center at YNHH
    • Florida
      • Plantation, Florida, Verenigde Staten, 33326
        • BRCR Medical Center Inc
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40207
        • Norton Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School Of Medicine At Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Verenigde Staten, 44718
        • Gabrail Cancer Center
    • South Dakota
      • Watertown, South Dakota, Verenigde Staten, 57201
        • Prairie Lakes Health Care System, Inc.
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-4000
        • The University of Texas MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Northwest Medical Specialties PLLC
  • Zuid -Korea
      • Seongdong, Zuid -Korea, 6591
        • The Catholic University of Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 3722
        • Severance Hospital, Yonsei Uni
    • Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi]
      • Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Zuid -Korea, 47392
        • Inje University Busan Paik Hos
      • Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Zuid -Korea, 48108
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
    • Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp, Zuid -Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital - Department of Internal

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van primaire myelofibrose volgens de herziene criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie of post-essentiële trombocytemie-MF of post-polycytemie vera-MF volgens de IWG-MRT-criteria
  • Dynamic International Prognostic Scoring System intermediate-2 of MF met hoog risico

  • Recidiverend/ongevoelig voor behandeling met JAK-remmers zoals gedefinieerd in opname (i), (ii) of (iii) en komen niet in aanmerking voor allogene stamceltransplantatie (ASCT) bij screening:

    • (i) Behandeling met JAK-remmer gedurende >= 6 maanden, inclusief ten minste 2 maanden met een optimale dosis zoals beoordeeld door de onderzoeker voor die deelnemer en ten minste een van de volgende:

      1. geen afname van het miltvolume (< 10% bij MRI of CT) vanaf het begin van de behandeling met JAK-remmer
      2. geen afname van de miltgrootte (< 30% bij palpatie of lengte bij beeldvorming) vanaf het begin van de behandeling met JAK-remmer
      3. geen vermindering van symptomen (< 20% door Myelofibrosis Symptom Assessment Form [MFSAF] of myeloproliferatief neoplasma SAF) vanaf het begin van de behandeling met JAK-remmer
      4. een score van minimaal 15 op TSS beoordeeld met behulp van de MFSAF v4.0 tijdens screening.
    • (ii) Behandeling met JAK-remmerbehandeling gedurende >= 3 maanden met maximale doses (bijv. 20-25 mg tweemaal daags ruxolitinib) voor die deelnemer en geen afname van miltvolume/-grootte of symptomen zoals gedefinieerd in inclusiecriterium (i [ a, b of c]).

    • (iii) Na maximaal getolereerde doses JAK-remmertherapie gedurende ≥3 maanden, met gedocumenteerde recidiverende ziekte gedefinieerd als ofwel

      1. Toename van het miltvolume vanaf het moment van de beste respons met 25%, gemeten met MRI of CT, of

      2. Toename van de grootte van de milt door palpatie, CT of echografie

        • (bi) Voor splenomegalie van 5-10 cm aan het begin van de behandeling met een JAK-remmer, ten minste 100% toename van de grootte van de palpabele milt vanaf het moment van de beste respons;
        • (b.ii) Voor splenomegalie van > 10 cm aan het begin van de behandeling met een JAK-remmer, ten minste 50% toename van de palpabele milt vanaf het moment van de beste respons;

EN geen kandidaat voor verdere JAK-remmer bij screening per onderzoeker.

  • Meetbare splenomegalie aangetoond door een voelbare milt van >= 5 cm onder de linker ribbenboog of een miltvolume >= 450 cm^3 met MRI of CT
  • Actieve symptomen van MF op de MFSAF v4.0 aangetoond door een symptoomscore van ten minste 5 punten (op een schaal van 0 tot 10)
  • Hematologische laboratoriumtestwaarden binnen de in het protocol gedefinieerde limieten
  • Biochemische laboratoriumtestwaarden moeten binnen de in het protocol gedefinieerde limieten liggen
  • Eastern Cooperative Oncology Group Performance Statusscore van 0, 1 of 2
  • Deelnemers moeten de in het protocol gedefinieerde procedures voor anticonceptie volgen
  • Een vrouw in de vruchtbare leeftijd moet bij de screening een negatieve serum- of urinezwangerschapstest hebben

Uitsluitingscriteria:

  • Aantal perifere bloedblasten van >= 10% of aantal blasten in het beenmerg van >=10%
  • Bekende allergieën, overgevoeligheid of intolerantie voor imetelstat of zijn hulpstoffen
  • Voorafgaande behandeling met imetelstat
  • Elke chemotherapie of MF-gerichte therapie, inclusief onderzoeksgeneesmiddel ongeacht klasse of werkingsmechanisme, immunomodulerende of immunosuppressieve therapie, corticosteroïden hoger dan 30 mg / dag prednison of equivalent, en behandeling met JAK-remmers minder dan gelijk aan 14 dagen voorafgaand aan randomisatie

  • Diagnose of behandeling van een andere maligniteit dan MF behalve:

    • Maligniteit behandeld met curatieve intentie en zonder bekende actieve ziekte gedurende >= 3 jaar vóór randomisatie
    • Adequaat behandelde niet-melanome huidkanker of lentigo maligna zonder tekenen van ziekte
    • Adequaat behandeld cervicaal carcinoom in situ zonder bewijs van ziekte
  • Bekende voorgeschiedenis van humaan immunodeficiëntievirus of een ongecontroleerde actieve systemische infectie waarvoor IV-antibiotica nodig zijn
  • Actieve systemische hepatitis-infectie die behandeling vereist (dragers van het hepatitis-virus mogen deelnemen aan de studie), of een bekende acute of chronische leverziekte die behandeling vereist, tenzij gerelateerd aan onderliggende hepatosplenomegalie als gevolg van MF
  • Grote operatie binnen 28 dagen voorafgaand aan randomisatie
  • Elke levensbedreigende ziekte (bijv. coronavirusziekte-2019), medische aandoening of disfunctie van het orgaansysteem die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemer in gevaar kan brengen, het metabolisme van imetelstat kan verstoren of de onderzoeksresultaten in gevaar kan brengen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Best beschikbare therapie (BAT)

Deelnemers krijgen BAT (door de onderzoeker geselecteerde niet-JAK-remmerbehandeling), tot ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit, stopzetting van de behandeling of beëindiging van de studie.

Deelnemers aan BAT die voldoen aan de in het protocol gedefinieerde criteria voor progressieve ziekte kunnen overstappen naar een behandeling met imetelstat na goedkeuring van de sponsor.
Geneesmiddel: Best beschikbare therapie (BAT)
Er zal een behandeling met niet-JAK-remmers worden gegeven, die kan bestaan ​​uit, maar niet beperkt is tot, hydroxyurea, thalidomide of een analoog van thalidomide, interferon, danazol, hypomethylerende middelen, chemotherapie of radiotherapie.
Experimenteel: Imetelstat
Deelnemers ontvangen elke 21 dagen (±3 dagen) imetelstat-natrium in een dosis van 9,4 mg/kg intraveneus (IV), tot ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit, stopzetting van de behandeling of einde van het onderzoek.
Geneesmiddel: Imetelstat
Imetelstat-natrium zal elke 21 dagen intraveneus worden toegediend in een dosis van 9,4 mg/kg, tot ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit, stopzetting van de behandeling of einde van het onderzoek.
Andere namen:
  • GRN163L

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Baseline (dag 1) tot einde studie (EOS) (ongeveer 3 jaar)]
Totale overleving wordt gedefinieerd als het tijdsinterval vanaf de randomisatiedatum tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook.
Baseline (dag 1) tot einde studie (EOS) (ongeveer 3 jaar)]

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Symptomen responspercentage
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in week 24
Het percentage deelnemers dat een vermindering van ≥50% in Total Symptom Score (TSS) bereikte, gemeten in week 24 vergeleken met baseline
Basislijn (dag 1) en in week 24
Progressievrije overleving
Tijdsspanne: Baseline (dag 1) tot einde studie (EOS) (ongeveer 3 jaar)
Progressievrije overleving wordt gedefinieerd als het tijdsinterval vanaf de randomisatiedatum tot de eerste datum van ziekteprogressie (verslechtering van de splenomegalie of leukemische transformatie volgens de criteria van de International Working Group - Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) van 2013) of overlijden door welke oorzaak dan ook, wat zich het eerst voordoet.
Baseline (dag 1) tot einde studie (EOS) (ongeveer 3 jaar)
Milt responspercentage
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in week 24
Het percentage deelnemers dat in week 24 een vermindering van het miltvolume van ≥ 35% ten opzichte van de uitgangswaarde bereikt.
Basislijn (dag 1) en in week 24
Volledige remissie (CR), gedeeltelijke remissie (PR), klinische verbetering (CI), respons van de milt, respons op symptomen en respons op anemie volgens aangepaste IWG-MRT-criteria uit 2013
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot het einde van de behandeling (ongeveer 3 jaar)
Het percentage deelnemers dat CR of PR, CI, miltrespons, symptoomrespons en anemierespons bereikt volgens gewijzigde IWG-MRT-criteria uit 2013.
Basislijn (dag 1) tot het einde van de behandeling (ongeveer 3 jaar)
Vermindering van de mate van beenmergfibrose
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot het einde van de behandeling (ongeveer 3 jaar)
Vermindering van de mate van beenmergfibrose zal worden beoordeeld.
Basislijn (dag 1) tot het einde van de behandeling (ongeveer 3 jaar)
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Screening (dag -28 tot -1) tot einde studie (ongeveer 3 jaar)
De veiligheid zal worden beoordeeld op basis van de incidentie en ernst (volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events) van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen vanaf het moment van randomisatie tot 30 dagen na voltooiing van de behandeling
Screening (dag -28 tot -1) tot einde studie (ongeveer 3 jaar)
Beoordeling van Cmax
Tijdsspanne: Dag 1 van alle cycli (elke cyclus duurt 21 dagen)
Maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax).
Dag 1 van alle cycli (elke cyclus duurt 21 dagen)
Beoordeling van Tmax
Tijdsspanne: Dag 1 van alle cycli (elke cyclus duurt 21 dagen)
Tijd om de maximaal waargenomen plasmaconcentratie te bereiken
Dag 1 van alle cycli (elke cyclus duurt 21 dagen)
Beoordeling van t1/2
Tijdsspanne: Dag 1 van alle cycli (elke cyclus duurt 21 dagen)
Eliminatie halfwaardetijd.
Dag 1 van alle cycli (elke cyclus duurt 21 dagen)
Beoordeling van AUC
Tijdsspanne: Dag 1 van alle cycli (elke cyclus duurt 21 dagen)
Gebied onder de geneesmiddelconcentratie-plasma-tijdcurve (AUC) vanaf tijdstip nul tot de laatste meetbare concentratie
Dag 1 van alle cycli (elke cyclus duurt 21 dagen)
European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality-of-Life-Questionnaire-Core-30 (EORTC QLQ-C30) scores
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (ongeveer 3 jaar)
Door de patiënt gerapporteerde uitkomsten, waaronder gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, pijn en algehele verandering in de gezondheid van de deelnemer, zullen worden beoordeeld met behulp van de EORTC QLQ-C30. De EORTC QLQ-C30 omvat 30 items resulterend in 5 functionele schalen (fysiek functioneren, rolfunctioneren, emotioneel functioneren, cognitief functioneren en sociaal functioneren), 1 Global Health Status-schaal, 3 symptoomschalen (vermoeidheid, misselijkheid en braken, en pijn) , en 6 enkele items (kortademigheid, slapeloosheid, verlies van eetlust, obstipatie, diarree en financiële problemen). Scores worden getransformeerd naar een schaal van 0 tot 100. Hogere scores duidden op een slechter resultaat.
Basislijn tot einde studie (ongeveer 3 jaar)
EuroQol-EQ-5D (EQ-5D-5L) vragenlijstscores
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (ongeveer 3 jaar)
EQ-5D-5L is een vragenlijst met 5 items die 5 domeinen beoordeelt, waaronder mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie plus een visuele analoge schaalbeoordeling "gezondheid vandaag" met ankers variërend van 0 (slechtst denkbare gezondheid gezondheidstoestand) tot 100 (best denkbare gezondheidstoestand).
Basislijn tot einde studie (ongeveer 3 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Geron Corporation

Onderzoekers

  • Studie directeur: Joe Eid, Geron Corporation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 april 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 oktober 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MYF3001
  • 2020-003288-24 (EudraCT-nummer)
  • 2023-509120-17-00 (Ctis)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren