Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Imetelstat és a legjobb elérhető terápia összehasonlítása a közepes 2-es vagy magas kockázatú myelofibrosis (MF) kezelésében, akik nem reagáltak a Janus kináz (JAK) gátló kezelésre

2026. július 6. frissítette: Geron Corporation

Véletlenszerű, nyílt, 3. fázisú vizsgálat az Imetelstat (GRN163L) és a legjobb elérhető terápia (BAT) összehasonlítására olyan betegeknél, akiknél közepes 2-es vagy magas kockázatú myelofibrosis (MF) recidiváló/refrakter (R/R) Janus kinázra (JAK) szenved Inhibitor

A vizsgálat célja, hogy értékelje az imetelstattal kezelt résztvevők teljes túlélését az elérhető legjobb terápiához viszonyítva közepes 2-es vagy magas kockázatú myelofibrosisban (MF), akik kiújultak/refrakterek a Janus kináz (JAK)-gátló kezelésre.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy többcentrikus vizsgálat 2 karral, és 3 fázisból áll: a) 28 napig tartó szűrési szakasz a randomizálás előtt, amely során a résztvevők 14 napos kiürülési időszakot végeznek az összes korábbi terápiától, beleértve a JAK-gátló kezelést és a résztvevők kezelését. a jogosultságot felülvizsgálják; b) kezelési szakasz, a randomizálástól a vizsgálati kezelés (imetelsztát vagy BAT) leállításáig; és c) a kezelés utáni követési szakasz, amely akkor kezdődik, amikor a résztvevő abbahagyja a kezelést, és a haláláig tart, a követés elvesztése, a beleegyezés visszavonása vagy a vizsgálat végéig tart, attól függően, hogy melyik következik be előbb. A résztvevőket véletlenszerűen (2:1) 2 karba osztják (az A kar imetelstatot, a B pedig BAT-ot).

Azok a résztvevők, akik megfelelnek a progresszív betegség kritériumainak, és abbahagyják a BAT-t, a szponzor jóváhagyását követően átléphetnek imetelstat-kezelésben.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

327

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Córdoba, Argentína, X5000JHQ
        • Sanatorio Allende
    • Buenos Aires
      • Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentína, C118AAT
        • Hospital Aleman
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentína, S2000ORE
        • Sanatorio de La Mujer
  • Ausztria
    • Burgenland
      • Wein, Burgenland, Ausztria, 1130
        • Krankenhaus Hietzing mit Neurologischem Zentrum Rosenhügel
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Ausztria, 4020
        • Krankenhaus der Elisabethinen
      • Linz, Upper Austria, Ausztria, 4021
        • Kepler Universitätsklinikum Gm
      • Wels, Upper Austria, Ausztria, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Ausztrália, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Ausztrália, 4011
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Ausztrália, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Richmond, Victoria, Ausztrália, 3121
        • Epworth Healthcare
  • Belgium
      • Jette, Belgium
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Myeloom Centrum Brussel (MCB)
    • Antwerpen
      • Antwerp, Antwerpen, Belgium, 2930
        • AZ Klina
      • Edegem, Antwerpen, Belgium, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Hainaut
      • Haine-Saint-Paul, Hainaut, Belgium, 7100
        • Centre Hospitalier de Jolimont
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Brazília
      • Florianópolis, Brazília, 88034-000
        • CEPON Centro de Pesquisas Oncologicas SC
      • São Paulo, Brazília
        • Hospital A.C.Camargo Cancer Center - Clinical Oncology
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazília, 60135285
        • Centro de oncologia Leonardo da Vinci
    • Goiás
      • Goiânia, Goiás, Brazília, 74605
        • Hospital das Clínicas UFG
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazília, 81520-060
        • Hospital Erasto Gaertner
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazília, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre - UFRGS
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazília, 90470340
        • Centro Gaucho Integrado de Oncologia, Hematologia, Ensino e Pesquisa LTDA
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazília, 05651-901
        • Hospital israelita Albert Einstein
      • São Paulo, São Paulo, Brazília, 17210-120
        • Fundacao Doutor Amaral Carvalho / Hospital Amaral Carvalho
  • Bulgária
    • Plovdiv
      • Plovdiv, Plovdiv, Bulgária, 4002
        • UMBAL Sveti Georgi
    • Sofia
      • Sofia, Sofia, Bulgária, 1756
        • Specialized Hospital for Active Therapy of Hematological dis
  • Colombia
      • Antioquia, Colombia
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
    • Risaralda Department
      • Pereira, Risaralda Department, Colombia, 660000
        • Oncologos del Occidente S.A
  • Dánia
      • Odense, Dánia, DK-5000 C
        • Odense University Hospital - Hematology
  • Dél -Korea
      • Seongdong, Dél -Korea, 6591
        • The Catholic University of Korea
      • Seoul, Dél -Korea, 3722
        • Severance Hospital, Yonsei Uni
    • Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi]
      • Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Dél -Korea, 47392
        • Inje University Busan Paik Hos
      • Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Dél -Korea, 48108
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
    • Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp, Dél -Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital - Department of Internal
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital
      • London, Egyesült Királyság, SE1 9RT
        • Guys and St Thomas' Hospital
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DS
        • Oxford University Hospitals
  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093-1503
        • University of California-San Diego/Moores UCSD Cancer Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90096
        • UCLA David Geffen School of Medicine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06511
        • Smilow Cancer Center at YNHH
    • Florida
      • Plantation, Florida, Egyesült Államok, 33326
        • BRCR Medical Center Inc
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University of South Florida
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40207
        • Norton Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Egyesült Államok, 44718
        • Gabrail Cancer Center
    • South Dakota
      • Watertown, South Dakota, Egyesült Államok, 57201
        • Prairie Lakes Health Care System, Inc.
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030-4000
        • The University of Texas MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98405
        • Northwest Medical Specialties PLLC
  • Franciaország
      • Brest, Franciaország, 29609
        • CHRU Brest - Hopital Morvan
      • Paris, Franciaország, 75010
        • CHU - Hôpital Saint Louis - Centre D'Investigations Cliniq
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Pierre-Bénite, Auvergne-Rhône-Alpes, Franciaország, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon
    • Indre-et-Loire
      • Tours, Indre-et-Loire, Franciaország, 37044
        • CHU Bretonneau
    • Le Kremlin-Bicêtre
      • Paris, Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
        • Hôpital Bicêtre
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Franciaország, 44000
        • CHU de Nantes - Hematologie
    • Nice Cedex 3
      • Nice, Nice Cedex 3, Franciaország, 06202
        • CHU de Nice - Hopital de l'Archet II - Pharmacie
    • Sarthe
      • Le Mans, Sarthe, Franciaország, 72037
        • Centre Hospitalier Du Mans - Cancérologie Médicale
  • Grúzia
      • Tbilisi, Grúzia, 0112
        • LTD Israeli-Georgian Medical R
      • Tbilisi, Grúzia, 0112
        • M.Zodelava Hematology Center L
      • Tbilisi, Grúzia, 0179
        • Multi Profile Clinic Consilium
    • K'alak'i T'bilisi
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Grúzia, 0159
        • J.S.C."K.Eristavi National Cen
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Grúzia, 186
        • Ltd "Medinvest - Institute of Hematology and Trans
  • India
      • Pune, India
        • Sahyadri Specialty Hospital
      • Pune, India, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Center
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Nirmal Hospital - Hematology
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560 034
        • St. John's Medical College Hospital
      • Bengaluru, Karnataka, India, 560076
        • Fortis Hospital 154/9
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences, Dept. of Hematology, New Delhi (All India Institute Of Medical Sciences)
    • New Delhi
      • Gurgaon, New Delhi, India, 122002
        • Fortis Memorial Research Institute
    • Odisha
      • Bhubaneswar, Odisha, India, 751019
        • All India Institute of Medical Sciences
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700014
        • Nilratan Sircar Medical College
  • Izrael
      • Beersheba, Izrael, 84101
        • Soroka Medical Center - Hematology Institute
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Haifa, Izrael, 3436212
        • Carmel MC
    • Central District
      • Rehovot, Central District, Izrael, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Ẕerifin, Central District, Izrael, 7030000
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
    • Jerusalem
      • Jerusalem, Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Hadassah Medical Organization
    • Southern District
      • Ashdod, Southern District, Izrael, 7747629
        • Assuta Ashdod University Hospi
      • Ashkelon, Southern District, Izrael, 78278
        • Barzilai Medical Center
  • Lengyelország
      • Biała Podlaska, Lengyelország, 21-500
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny
    • Greater Poland Voivodeship
      • Piła, Greater Poland Voivodeship, Lengyelország, 64-920
        • Ars Medical sp. z o.o.
      • Skórzewo, Greater Poland Voivodeship, Lengyelország, 60-185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Lengyelország, 40-519
        • Pratia Onkologia Katowice
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, H-1097
        • Dél-pesti Centrumkórház Ország
      • Nyíregyháza, Magyarország, 4400
        • Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei Önkormányzat Jósa András
  • Malaysia
    • Georgetown
      • Pulau Pinang, Georgetown, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malaysia, 80000
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 15586
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Sarawak General Hospital
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Németország
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Németország, 68167
        • Universitätsklinikum Mannheim - University of Heidelberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Németország, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Dresden, Free and Hanseatic City of Hamburg, Németország, 1307
        • Universitätsklinikum Carl Gust
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Németország, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
    • Saxony-Anhalt
      • Halle, Saxony-Anhalt, Németország, 6120
        • Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
  • Olaszország
      • Catania, Olaszország, 95122
        • Presidio Ospedaliero Garibaldi
      • Meldola, Olaszország, 47014
        • Irccs Irst
      • Milan, Olaszország, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropoli
      • Monza, Olaszország, 20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerard
      • Naples, Olaszország, 80122
        • AOU Federico II
      • Roma, Olaszország, 00144
        • ASL Roma 2 - PO "S. Eugenio"
    • Alessandria
      • Alessandria, Alessandria, Olaszország, 15121
        • PO Civile SS.Antonio e Biagio
    • Bologna
      • Bologna, Bologna, Olaszország, 40138
        • A.O.di Bologna Policl.S.Orsola
    • Ferrara
      • Cona, Ferrara, Olaszország, 44124
        • Arcispedale S.Anna - Ematologi
    • Firenze
      • Florence, Firenze, Olaszország, 50134
        • Aou Careggi
    • Genova
      • Genova, Genova, Olaszország, 6- 16132
        • Clinica Ematologica, Univ. Deg
    • Milano
      • Milan, Milano, Olaszország, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
    • Ravenna
      • Ravenna, Ravenna, Olaszország, 48121
        • Ospedale Civile S.Maria delle Croci, AUSL Ravenna
    • Reggio Calabria
      • Reggio Calabria, Reggio Calabria, Olaszország, 42123
        • Arcispedale S Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
      • Reggio Calabria, Reggio Calabria, Olaszország, 89124
        • Azienda Ospedaliera Bianchi-Me
    • Rimini
      • Rimini, Rimini, Olaszország, 47900
        • AUSL di Rimini Ospedale Infermi di Rimini
    • Roma
      • Roma, Roma, Olaszország, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Olaszország, 10043
        • AOU San Luigi Gonzaga
      • Torino, Torino, Olaszország, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino
    • Varese
      • Varese, Varese, Olaszország, 21100
        • Ospedale di Circolo, PO Varese
    • Vicenza
      • Vicenza, Vicenza, Olaszország, 36100
        • Ospedale S.Bortolo, AULSS n.6
  • Oroszország
      • Omsk, Oroszország, 644013
        • Budgetary Healthcare Institution of Omsk Region
      • Saratov, Oroszország, 410012
        • GOU VPO Saratov State Medical University n.a. V.I.
    • Moscow Oblast
      • Moscow, Moscow Oblast, Oroszország, 129110
        • MONIKI - Oncology
    • Novosibirsk Oblast
      • Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Oroszország, 630091
        • MUZ City Clinical Hospital # 2
  • Portugália
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugália, 1400-038
        • Centro Clinico Fundacao Champalimaud
  • Spanyolország
    • Alicante
      • Alicante, Alicante, Spanyolország, 03010
        • H.G.U. Alicante
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanyolország, 08916
        • Institut Català d'Oncologia-Ho
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Spanyolország, 35019
        • Hospital Universitario de Gran
    • Cáceres
      • Cáceres, Cáceres, Spanyolország, 10003
        • H. San Pedro de Alcántara
    • Granada
      • Granada, Granada, Spanyolország, 18014
        • Hospital Universitario Virgen
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanyolország, 28041
        • Hospital U. 12 Octubre
      • Madrid, Madrid, Spanyolország, 28046
        • H.U. La Paz
    • Málaga
      • Málaga, Málaga, Spanyolország, 29010
        • H.U.V. de la Victoria
    • Zaragoza
      • Zaragoza, Zaragoza, Spanyolország, 50012
        • H. Quirón Zaragoza
  • Szingapúr
    • Central Singapore
      • Singapore, Central Singapore, Szingapúr, 119074
        • National University Cancer Institute (NCIS)
      • Singapore, Central Singapore, Szingapúr, 169608
        • Singapore General Hospital
  • Tajvan
      • Taichung, Tajvan, 404
        • China Medical University Hospital - Hematology/Onc
    • Chiayi
      • Chiayi City, Chiayi, Tajvan, 613
        • Chang Gung Medical Foundation
  • Törökország (Türkiye)
      • Adapazarı, Törökország (Türkiye), 54100
        • Sakarya Research and Training Hospital - Medical Oncology
      • Ankara, Törökország (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty
    • Ankara
      • Ankara, Ankara, Törökország (Türkiye), 6590
        • Ankara University Medical Facu
    • Istanbul
      • Istanbul, Istanbul, Törökország (Türkiye), 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa
      • Istanbul, Istanbul, Törökország (Türkiye), 34214
        • Medipol Bagcilar Mega Hospital
      • Istanbul, Istanbul, Törökország (Türkiye), 34899
        • Marmara University Pendik Training and Research Hospital
    • Mersin
      • Mersin, Mersin, Törökország (Türkiye)
        • Medical Park Mersin Hastanesi
    • İzmir
      • Izmir, İzmir, Törökország (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Primer myelofibrosis diagnózisa az Egészségügyi Világszervezet felülvizsgált kritériumai szerint vagy posztesszenciális thrombocythemia-MF vagy post-polycytemia vera-MF az IWG-MRT kritériumai szerint
  • Dinamikus nemzetközi prognosztikus pontozási rendszer közepes 2-es vagy magas kockázatú MF

  • Kiújult/refrakter JAK-gátló kezelés az (i), (ii) vagy (iii) pontban meghatározottak szerint, és nem alkalmas allogén őssejt-transzplantációra (ASCT) a szűréskor:

    • i) JAK-inhibitorral végzett kezelés több mint 6 hónapig, beleértve legalább 2 hónapot a vizsgáló által az adott résztvevőre vonatkozó optimális dózissal, és legalább egyet a következők közül:

      1. nem csökken a lép térfogata (< 10% MRI vagy CT alapján) a JAK-gátló kezelés kezdetétől
      2. nem csökkent a lép mérete (<30% tapintással vagy képalkotó hosszúság alapján) a JAK-gátló kezelés kezdete óta
      3. nem csökkennek a tünetek (< 20% a myelofibrosis Symptom Assessment Form [MFSAF] vagy mieloproliferatív neoplazma SAF alapján) a JAK-gátló kezelés kezdetétől
      4. legalább 15-ös pontszám a TSS-en, amelyet az MFSAF v4.0 használatával értékeltek a szűrés során.
    • (ii) JAK-inhibitor kezelés >= 3 hónapig, maximális dózisokkal (pl. napi kétszer 20-25 mg ruxolitinib) az adott résztvevő számára, és a lép térfogatának/méretének csökkenése vagy a felvételi kritériumban meghatározott tünetek nélkül (i [ a, b vagy c]).

    • (iii) A JAK-inhibitor maximális tolerált dózisainak beadását követően legalább 3 hónapig, dokumentált kiújult betegség esetén, amelyet

      1. A lép térfogatának növekedése a legjobb válasz időpontjától számítva 25%-kal MRI-vel vagy CT-vel mérve, vagy

      2. A lép méretének növelése tapintással, CT-vel vagy ultrahanggal

        • (kettős) A JAK-gátló kezelés kezdetén 5-10 cm-es lépmegnagyobbodás esetén a tapintható lépméret legalább 100%-os növekedése a legjobb válasz időpontjától számítva;
        • (b.ii) A JAK-gátló kezelés kezdetén 10 cm-nél nagyobb lépmegnagyobbodás esetén a tapintható lép méretének legalább 50%-os növekedése a legjobb válasz időpontjától számítva;

ÉS nem jelölt további JAK-inhibitorra a vizsgálónkénti szűrésnél.

  • Mérhető lépmegnagyobbodás, amelyet egy tapintható lép mutat, amelynek mérete >= 5 cm a bal bordaszegély alatt, vagy a lép térfogata >= 450 cm^3 MRI-vel vagy CT-vel
  • Az MF aktív tünetei az MFSAF v4.0-n, legalább 5 pontos tünetpontszámmal (0-tól 10-ig terjedő skálán)
  • Hematológiai laboratóriumi vizsgálati értékek a protokollban meghatározott határokon belül
  • A biokémiai laboratóriumi vizsgálati értékeknek a protokollban meghatározott határokon belül kell lenniük
  • A keleti szövetkezeti onkológiai csoport teljesítményének státusza 0, 1 vagy 2
  • A résztvevőknek követniük kell a protokollban meghatározott fogamzásgátló eljárásokat
  • A fogamzóképes korú nőnek negatív szérum- vagy vizeletvizsgálattal kell rendelkeznie a szűréskor

Kizárási kritériumok:

  • A perifériás vér blasztszáma >= 10% vagy a csontvelő blasztszám >=10%
  • Ismert allergia, túlérzékenység vagy intolerancia az imetelstattal vagy segédanyagaival szemben
  • Előzetes imetelstat kezelés
  • Bármilyen kemoterápia vagy MF által irányított terápia, beleértve a vizsgálati gyógyszert, függetlenül a hatásosztálytól vagy hatásmechanizmustól, az immunmoduláló vagy immunszuppresszív terápiát, a 30 mg/nap-nál nagyobb kortikoszteroidokat, prednizont vagy azzal egyenértékű, és a JAK-gátló kezelést, amely kevesebb, mint 14 nappal a randomizálás előtt

  • Az MF-től eltérő rosszindulatú daganatok diagnosztizálása vagy kezelése, kivéve:

    • Gyógyító szándékkal kezelt rosszindulatú daganat, ahol a randomizálás előtt több mint 3 évig nem volt ismert aktív betegség
    • Megfelelően kezelt nem melanómás bőrrák vagy lentigo maligna betegségre utaló jelek nélkül
    • Megfelelően kezelt méhnyakkarcinóma in situ betegségre utaló jelek nélkül
  • Humán immunhiány vírus ismert kórtörténetében vagy bármilyen kontrollálatlan aktív szisztémás fertőzés, amely intravénás antibiotikumot igényel
  • Kezelést igénylő aktív szisztémás hepatitis fertőzés (hepatitis vírus hordozói beléphetnek a vizsgálatba), vagy bármely ismert akut vagy krónikus májbetegség, amely kezelést igényel, kivéve, ha az MF okozta hepatosplenomegaliával kapcsolatos.
  • Nagy műtét a randomizálást megelőző 28 napon belül
  • Bármilyen életet veszélyeztető betegség (pl. koronavírus-betegség-2019), egészségügyi állapot vagy szervrendszeri diszfunkció, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a résztvevő biztonságát, megzavarhatja az imetelstat metabolizmusát, vagy indokolatlan kockázatnak teheti ki a vizsgálati eredményeket

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Legjobb elérhető terápia (BAT)

A résztvevők BAT-ban (vizsgáló által kiválasztott, nem JAK-gátló kezelésben) részesülnek a betegség progressziójáig vagy az elfogadhatatlan toxicitásig, a kezelés leállításáig vagy a vizsgálat végéig.

A BAT azon résztvevői, akik megfelelnek a progresszív betegség protokollban meghatározott kritériumainak, a szponzor jóváhagyását követően átléphetnek imetelstat-kezelésben.
Drog: Legjobb elérhető terápia (BAT)
Nem JAK-inhibitoros kezelést adunk, amely magában foglalhatja, de nem kizárólagosan, hidroxi-karbamidot, talidomidot vagy talidomid analógját, interferont, danazolt, hipometilező szereket, kemoterápiát vagy sugárterápiát.
Kísérleti: Imetelstat
A résztvevők 9,4 mg/kg imetelstat-nátriumot kapnak intravénásan (IV) 21 naponként (±3 naponként), a betegség progressziójáig vagy az elfogadhatatlan toxicitásig, a kezelés leállításáig vagy a vizsgálat végéig.
Drog: Imetelstat
Az Imetelstat-nátriumot intravénásan adják be 9,4 mg/kg dózisban 21 naponként, a betegség progressziójáig vagy elfogadhatatlan toxicitásig, a kezelés leállításáig vagy a vizsgálat végéig.
Más nevek:
  • GRN163L

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) a tanulmány végéig (EOS) (körülbelül 3 év)]
A teljes túlélést úgy definiálják, mint a véletlen besorolás dátumától a bármilyen okból bekövetkezett halálesetig eltelt időt.
Kiindulási állapot (1. nap) a tanulmány végéig (EOS) (körülbelül 3 év)]

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Tüneti válaszarány
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap), és a 24. héten
Azon résztvevők aránya, akik ≥50%-os csökkenést értek el a teljes tünet pontszámában (TSS) a 24. héten mérve az alapvonalhoz képest
Kiindulási állapot (1. nap), és a 24. héten
Progressziómentes túlélés
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) a tanulmány végéig (EOS) (körülbelül 3 év)
A progressziómentes túlélés a randomizáció dátumától a betegség progressziójának első időpontjáig (rosszabb lépmegnagyobbodás vagy leukémiás átalakulás a 2013-as Nemzetközi Munkacsoport – Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) kritériumai szerint) vagy bármilyen okból bekövetkezett halálozásig eltelt idő, amelyik előbb bekövetkezik.
Kiindulási állapot (1. nap) a tanulmány végéig (EOS) (körülbelül 3 év)
Lép válaszaránya
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap), és a 24. héten
Azon résztvevők aránya, akiknél a lép térfogata ≥ 35%-kal csökkent a kiindulási értékhez képest a 24. héten.
Kiindulási állapot (1. nap), és a 24. héten
Teljes remisszió (CR), részleges remisszió (PR), klinikai javulás (CI), lépreakció, tünetválasz és anémia válasz a módosított 2013-as IWG-MRT kritériumok szerint
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) a kezelés végéig (körülbelül 3 év)
A CR-t vagy PR-t, a CI-t, a lépválaszt, a tünetválaszt és az anaemia-választ elérő résztvevők aránya a módosított 2013-as IWG-MRT kritériumok szerint.
Kiindulási állapot (1. nap) a kezelés végéig (körülbelül 3 év)
A csontvelő-fibrózis mértékének csökkentése
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) a kezelés végéig (körülbelül 3 év)
A csontvelő-fibrózis mértékének csökkenését értékelik.
Kiindulási állapot (1. nap) a kezelés végéig (körülbelül 3 év)
Nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma
Időkeret: Szűrés (-28-tól -1-ig) a tanulmány végéig (kb. 3 év)
A biztonságosságot a kezelésből adódó nemkívánatos események előfordulási gyakorisága és súlyossága (a mellékhatások közös terminológiai kritériumai szerint) alapján értékelik a véletlen besorolás időpontjától a kezelés befejezését követő 30 napig
Szűrés (-28-tól -1-ig) a tanulmány végéig (kb. 3 év)
A Cmax értékelése
Időkeret: Az összes ciklus 1. napja (minden ciklus 21 napos)
Maximális megfigyelt plazmakoncentráció (Cmax).
Az összes ciklus 1. napja (minden ciklus 21 napos)
A Tmax értékelése
Időkeret: Az összes ciklus 1. napja (minden ciklus 21 napos)
A maximális megfigyelt plazmakoncentráció elérésének ideje
Az összes ciklus 1. napja (minden ciklus 21 napos)
T1/2 értékelése
Időkeret: Az összes ciklus 1. napja (minden ciklus 21 napos)
Eliminációs felezési idő.
Az összes ciklus 1. napja (minden ciklus 21 napos)
Az AUC értékelése
Időkeret: Az összes ciklus 1. napja (minden ciklus 21 napos)
A gyógyszerkoncentráció-plazma idő görbe alatti terület (AUC) a nulla időponttól az utolsó mérhető koncentrációig
Az összes ciklus 1. napja (minden ciklus 21 napos)
Az Európai Rákkutató és Kezelési Szervezet életminőség-kérdőív-Core-30 (EORTC QLQ-C30) pontszámai
Időkeret: Kiindulási állapot a tanulmány végéig (körülbelül 3 év)
A betegek által jelentett eredményeket, beleértve az egészséggel összefüggő életminőséget, fájdalmat és a résztvevő egészségi állapotában bekövetkezett általános változást, az EORTC QLQ-C30 segítségével értékelik. Az EORTC QLQ-C30 30 elemet tartalmaz, amelyek 5 funkcionális skálát (fizikai működés, szerepműködés, érzelmi működés, kognitív működés és szociális működés), 1 globális egészségi állapot skálát, 3 tünetskálát (fáradtság, hányinger és hányás, valamint fájdalom) eredményeznek. , és 6 egyedi tétel (dyspnoe, álmatlanság, étvágytalanság, székrekedés, hasmenés és anyagi nehézségek). A pontszámok 0-tól 100-ig terjedő skálává alakulnak. A magasabb pontszámok rosszabb eredményt jeleztek.
Kiindulási állapot a tanulmány végéig (körülbelül 3 év)
EuroQol-EQ-5D (EQ-5D-5L) kérdőív pontszámai
Időkeret: Kiindulási állapot a tanulmány végéig (körülbelül 3 év)
Az EQ-5D-5L egy 5 tételből álló kérdőív, amely 5 területet értékel, beleértve a mobilitást, az önellátást, a szokásos tevékenységeket, a fájdalmat/diszkomfortot és a szorongást/depressziót, valamint egy vizuális analóg skálát, amely „egészségügyi ma” minősítést kap, 0-tól (elképzelhető legrosszabb egészségi állapot). állapot) 100-ra (az elképzelhető legjobb egészségi állapot).
Kiindulási állapot a tanulmány végéig (körülbelül 3 év)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Geron Corporation

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Joe Eid, Geron Corporation

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. április 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. szeptember 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. október 2.

Első közzététel (Tényleges)

2020. október 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. július 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 6.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MYF3001
  • 2020-003288-24 (EudraCT szám)
  • 2023-509120-17-00 (Ctis)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel