En studie som jämför Imetelstat kontra bästa tillgängliga terapi för behandling av intermediär-2 eller högriskmyelofibros (MF) som inte har svarat på behandling med Janus Kinase (JAK)-hämmare
6 juli 2026 uppdaterad av: Geron Corporation
En randomiserad öppen fas 3-studie för att utvärdera Imetelstat (GRN163L) kontra bästa tillgängliga terapi (BAT) hos patienter med intermediär-2 eller högrisk myelofibros (MF) återfall/refraktär (R/R) till Janus Kinase (JAK) Inhibitor
Syftet med studien är att utvärdera den totala överlevnaden för deltagare som behandlats med imetelstat jämfört med bästa tillgängliga behandling med intermediär-2 eller högrisk Myelofibros (MF) som är recidiverande/refraktära mot Janus Kinase (JAK)-inhibitorbehandling.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenterstudie med 2 armar och kommer att inkludera 3 faser: a) screeningsfas på upp till 28 dagar före randomisering, under vilken deltagarna kommer att slutföra en 14-dagars tvättperiod från alla tidigare terapier inklusive behandling med JAK-hämmare, och deltagarens behörighet kommer att granskas; b) behandlingsfas, från randomisering tills studiebehandling (imetelstat eller BAT) avbryts; och c) uppföljningsfas efter behandlingen, som börjar när deltagaren avbryter behandlingen och kommer att fortsätta tills döden, förlorad till uppföljning, återkallande av samtycke eller studiens slut, beroende på vilket som inträffar först. Deltagarna kommer att randomiseras (2:1) i 2 armar (arm A kommer att få imetelstat och arm B kommer att få BAT).
Deltagare som uppfyller kriterierna för progressiv sjukdom och avbryter BAT, kan gå över för att få imetelstatbehandling efter sponsorns godkännande.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
327
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Córdoba, Argentina, X5000JHQ
- Sanatorio Allende
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C118AAT
- Hospital Aleman
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000ORE
- Sanatorio de La Mujer
-
-
-
-
New South Wales
-
St Leonards, New South Wales, Australien, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australien, 4011
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Australien, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
-
Victoria
-
Richmond, Victoria, Australien, 3121
- Epworth Healthcare
-
-
-
-
-
Jette, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Myeloom Centrum Brussel (MCB)
-
-
Antwerpen
-
Antwerp, Antwerpen, Belgien, 2930
- AZ Klina
-
Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
Hainaut
-
Haine-Saint-Paul, Hainaut, Belgien, 7100
- Centre Hospitalier de Jolimont
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Florianópolis, Brasilien, 88034-000
- CEPON Centro de Pesquisas Oncologicas SC
-
São Paulo, Brasilien
- Hospital A.C.Camargo Cancer Center - Clinical Oncology
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasilien, 60135285
- Centro de oncologia Leonardo da Vinci
-
-
Goiás
-
Goiânia, Goiás, Brasilien, 74605
- Hospital das Clínicas UFG
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasilien, 81520-060
- Hospital Erasto Gaertner
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre - UFRGS
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90470340
- Centro Gaucho Integrado de Oncologia, Hematologia, Ensino e Pesquisa LTDA
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05651-901
- Hospital israelita Albert Einstein
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 17210-120
- Fundacao Doutor Amaral Carvalho / Hospital Amaral Carvalho
-
-
-
-
Plovdiv
-
Plovdiv, Plovdiv, Bulgarien, 4002
- UMBAL Sveti Georgi
-
-
Sofia
-
Sofia, Sofia, Bulgarien, 1756
- Specialized Hospital for Active Therapy of Hematological dis
-
-
-
-
-
Antioquia, Colombia
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
Risaralda Department
-
Pereira, Risaralda Department, Colombia, 660000
- Oncologos del Occidente S.A
-
-
-
-
-
Odense, Danmark, DK-5000 C
- Odense University Hospital - Hematology
-
-
-
-
-
Brest, Frankrike, 29609
- CHRU Brest - Hopital Morvan
-
Paris, Frankrike, 75010
- CHU - Hôpital Saint Louis - Centre D'Investigations Cliniq
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Pierre-Bénite, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 69495
- Centre Hospitalier Lyon
-
-
Indre-et-Loire
-
Tours, Indre-et-Loire, Frankrike, 37044
- CHU Bretonneau
-
-
Le Kremlin-Bicêtre
-
Paris, Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
- Hôpital Bicêtre
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, Frankrike, 44000
- CHU de Nantes - Hematologie
-
-
Nice Cedex 3
-
Nice, Nice Cedex 3, Frankrike, 06202
- CHU de Nice - Hopital de l'Archet II - Pharmacie
-
-
Sarthe
-
Le Mans, Sarthe, Frankrike, 72037
- Centre Hospitalier Du Mans - Cancérologie Médicale
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92093-1503
- University of California-San Diego/Moores UCSD Cancer Center
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90096
- UCLA David Geffen School of Medicine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06511
- Smilow Cancer Center at YNHH
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Förenta staterna, 33326
- BRCR Medical Center Inc
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
- University of South Florida
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40207
- Norton Cancer Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Förenta staterna, 44718
- Gabrail Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Watertown, South Dakota, Förenta staterna, 57201
- Prairie Lakes Health Care System, Inc.
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030-4000
- The University of Texas MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98405
- Northwest Medical Specialties PLLC
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien, 0112
- LTD Israeli-Georgian Medical R
-
Tbilisi, Georgien, 0112
- M.Zodelava Hematology Center L
-
Tbilisi, Georgien, 0179
- Multi Profile Clinic Consilium
-
-
K'alak'i T'bilisi
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgien, 0159
- J.S.C."K.Eristavi National Cen
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgien, 186
- Ltd "Medinvest - Institute of Hematology and Trans
-
-
-
-
-
Pune, Indien
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Pune, Indien, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Center
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indien, 395002
- Nirmal Hospital - Hematology
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Indien, 560 034
- St. John's Medical College Hospital
-
Bengaluru, Karnataka, Indien, 560076
- Fortis Hospital 154/9
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110060
- Sir Ganga Ram Hospital
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, Dept. of Hematology, New Delhi (All India Institute Of Medical Sciences)
-
-
New Delhi
-
Gurgaon, New Delhi, Indien, 122002
- Fortis Memorial Research Institute
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Indien, 751019
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Indien, 700014
- Nilratan Sircar Medical College
-
-
-
-
-
Beersheba, Israel, 84101
- Soroka Medical Center - Hematology Institute
-
Haifa, Israel, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Haifa, Israel, 3436212
- Carmel MC
-
-
Central District
-
Rehovot, Central District, Israel, 7610001
- Kaplan Medical Center
-
Ẕerifin, Central District, Israel, 7030000
- Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
-
-
Jerusalem
-
Jerusalem, Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Organization
-
-
Southern District
-
Ashdod, Southern District, Israel, 7747629
- Assuta Ashdod University Hospi
-
Ashkelon, Southern District, Israel, 78278
- Barzilai Medical Center
-
-
-
-
-
Catania, Italien, 95122
- Presidio Ospedaliero Garibaldi
-
Meldola, Italien, 47014
- Irccs Irst
-
Milan, Italien, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropoli
-
Monza, Italien, 20900
- Azienda Ospedaliera San Gerard
-
Naples, Italien, 80122
- AOU Federico II
-
Roma, Italien, 00144
- ASL Roma 2 - PO "S. Eugenio"
-
-
Alessandria
-
Alessandria, Alessandria, Italien, 15121
- PO Civile SS.Antonio e Biagio
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Italien, 40138
- A.O.di Bologna Policl.S.Orsola
-
-
Ferrara
-
Cona, Ferrara, Italien, 44124
- Arcispedale S.Anna - Ematologi
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italien, 50134
- Aou Careggi
-
-
Genova
-
Genova, Genova, Italien, 6- 16132
- Clinica Ematologica, Univ. Deg
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Ravenna
-
Ravenna, Ravenna, Italien, 48121
- Ospedale Civile S.Maria delle Croci, AUSL Ravenna
-
-
Reggio Calabria
-
Reggio Calabria, Reggio Calabria, Italien, 42123
- Arcispedale S Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
-
Reggio Calabria, Reggio Calabria, Italien, 89124
- Azienda Ospedaliera Bianchi-Me
-
-
Rimini
-
Rimini, Rimini, Italien, 47900
- AUSL di Rimini Ospedale Infermi di Rimini
-
-
Roma
-
Roma, Roma, Italien, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Italien, 10043
- AOU San Luigi Gonzaga
-
Torino, Torino, Italien, 10126
- AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino
-
-
Varese
-
Varese, Varese, Italien, 21100
- Ospedale di Circolo, PO Varese
-
-
Vicenza
-
Vicenza, Vicenza, Italien, 36100
- Ospedale S.Bortolo, AULSS n.6
-
-
-
-
Georgetown
-
Pulau Pinang, Georgetown, Malaysia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Johor
-
Johor Bahru, Johor, Malaysia, 80000
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
-
Kelantan
-
Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
- Sarawak General Hospital
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Biała Podlaska, Polen, 21-500
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Piła, Greater Poland Voivodeship, Polen, 64-920
- Ars Medical sp. z o.o.
-
Skórzewo, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-185
- Centrum Medyczne Pratia Poznan
-
-
Silesian Voivodeship
-
Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-519
- Pratia Onkologia Katowice
-
-
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1400-038
- Centro Clinico Fundacao Champalimaud
-
-
-
-
-
Omsk, Ryssland, 644013
- Budgetary Healthcare Institution of Omsk Region
-
Saratov, Ryssland, 410012
- GOU VPO Saratov State Medical University n.a. V.I.
-
-
Moscow Oblast
-
Moscow, Moscow Oblast, Ryssland, 129110
- MONIKI - Oncology
-
-
Novosibirsk Oblast
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Ryssland, 630091
- MUZ City Clinical Hospital # 2
-
-
-
-
Central Singapore
-
Singapore, Central Singapore, Singapore, 119074
- National University Cancer Institute (NCIS)
-
Singapore, Central Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
-
-
Alicante
-
Alicante, Alicante, Spanien, 03010
- H.G.U. Alicante
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
- Institut Català d'Oncologia-Ho
-
-
Canary Islands
-
Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Spanien, 35019
- Hospital Universitario de Gran
-
-
Cáceres
-
Cáceres, Cáceres, Spanien, 10003
- H. San Pedro de Alcántara
-
-
Granada
-
Granada, Granada, Spanien, 18014
- Hospital Universitario Virgen
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Spanien, 28041
- Hospital U. 12 Octubre
-
Madrid, Madrid, Spanien, 28046
- H.U. La Paz
-
-
Málaga
-
Málaga, Málaga, Spanien, 29010
- H.U.V. de la Victoria
-
-
Zaragoza
-
Zaragoza, Zaragoza, Spanien, 50012
- H. Quirón Zaragoza
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, EC1A 7BE
- St Bartholomew's Hospital
-
London, Storbritannien, SE1 9RT
- Guys and St Thomas' Hospital
-
Oxford, Storbritannien, OX3 9DS
- Oxford University Hospitals
-
-
-
-
-
Seongdong, Sydkorea, 6591
- The Catholic University of Korea
-
Seoul, Sydkorea, 3722
- Severance Hospital, Yonsei Uni
-
-
Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi]
-
Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Sydkorea, 47392
- Inje University Busan Paik Hos
-
Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Sydkorea, 48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
-
-
Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp, Sydkorea, 03080
- Seoul National University Hospital - Department of Internal
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 404
- China Medical University Hospital - Hematology/Onc
-
-
Chiayi
-
Chiayi City, Chiayi, Taiwan, 613
- Chang Gung Medical Foundation
-
-
-
-
-
Adapazarı, Turkiet (Türkiye), 54100
- Sakarya Research and Training Hospital - Medical Oncology
-
Ankara, Turkiet (Türkiye), 06560
- Gazi University Medical Faculty
-
-
Ankara
-
Ankara, Ankara, Turkiet (Türkiye), 6590
- Ankara University Medical Facu
-
-
Istanbul
-
Istanbul, Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa
-
Istanbul, Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34214
- Medipol Bagcilar Mega Hospital
-
Istanbul, Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34899
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
-
Mersin
-
Mersin, Mersin, Turkiet (Türkiye)
- Medical Park Mersin Hastanesi
-
-
İzmir
-
Izmir, İzmir, Turkiet (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Mannheim, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 68167
- Universitätsklinikum Mannheim - University of Heidelberg
-
Tübingen, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
-
-
Free and Hanseatic City of Hamburg
-
Dresden, Free and Hanseatic City of Hamburg, Tyskland, 1307
- Universitätsklinikum Carl Gust
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig AöR
-
-
Saxony-Anhalt
-
Halle, Saxony-Anhalt, Tyskland, 6120
- Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, H-1097
- Dél-pesti Centrumkórház Ország
-
Nyíregyháza, Ungern, 4400
- Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei Önkormányzat Jósa András
-
-
-
-
Burgenland
-
Wein, Burgenland, Österrike, 1130
- Krankenhaus Hietzing mit Neurologischem Zentrum Rosenhügel
-
-
Upper Austria
-
Linz, Upper Austria, Österrike, 4020
- Krankenhaus der Elisabethinen
-
Linz, Upper Austria, Österrike, 4021
- Kepler Universitätsklinikum Gm
-
Wels, Upper Austria, Österrike, 4600
- Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av primär myelofibros enligt de reviderade kriterierna från Världshälsoorganisationen eller post-essentiell trombocytemi-MF eller post-polycytemi vera-MF enligt IWG-MRT-kriterierna
- Dynamic International Prognostic Scoring System mellan-2 eller högrisk MF
Återfall/refraktär mot JAK-hämmare behandling enligt definition i antingen inklusionen (i), (ii) eller (iii) och inte kvalificerad för allogen stamcellstransplantation (ASCT) vid screening:
(i) Behandling med JAK-hämmare under >= 6 månaders varaktighet, inklusive minst 2 månader med en optimal dos som bedömts av utredaren för den deltagaren och minst ett av följande:
- ingen minskning av mjältvolymen (< 10 % vid MRT eller CT) från början av behandling med JAK-hämmare
- ingen minskning av mjältens storlek (< 30 % vid palpation eller längd vid bildbehandling) från början av behandlingen med JAK-hämmare
- ingen minskning av symtomen (< 20 % av Myelofibrosis Symptom Assessment Form [MFSAF] eller myeloproliferativ neoplasm SAF) från början av behandling med JAK-hämmare
- en poäng på minst 15 på TSS bedömd med MFSAF v4.0 under screening.
- (ii) Behandling med JAK-hämmare behandling i >= 3 månaders varaktighet med maximala doser (t.ex. 20-25 mg ruxolitinib två gånger dagligen) för den deltagaren och ingen minskning av mjältvolym/storlek eller symtom enligt definitionen i inklusionskriteriet (i [ a, b eller c]).
(iii) Efter maximalt tolererade doser av JAK-hämmarebehandling under ≥3 månaders varaktighet, med dokumenterad återfallssjukdom definierad som antingen
- Ökning av mjältvolymen från tidpunkten för bästa svar med 25 % mätt med MRT eller CT, eller
Ökning av mjältens storlek genom palpation, CT eller ultraljud
- (bi) För splenomegali på 5-10 cm i början av behandling med JAK-hämmare, minst 100 % ökning av palpabel mjältstorlek från tidpunkten för bästa svar;
- (b.ii) För splenomegali på > 10 cm i början av behandling med JAK-hämmare, minst 50 % ökning av palpabel mjältstorlek från tidpunkten för bästa svar;
OCH inte en kandidat för ytterligare JAK-hämmare vid screening per utredare.
- Mätbar mjältegali demonstrerad av en palpabel mjälte som mäter >= 5 cm under den vänstra kustmarginalen eller en mjältvolym >= 450 cm^3 med MRT eller CT
- Aktiva symtom på MF på MFSAF v4.0 demonstreras av ett symptompoäng på minst 5 poäng (på en skala från 0 till 10)
- Hematologiska laboratorietestvärden inom de protokolldefinierade gränserna
- Biokemiska laboratorietestvärden måste ligga inom protokolldefinierade gränser
- Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status-poäng på 0, 1 eller 2
- Deltagarna bör följa protokolldefinierade preventivmedelsprocedurer
- En kvinna i fertil ålder måste ha ett negativt serum- eller uringraviditetstest vid screening
Exklusions kriterier:
- Perifert blodblastantal på >= 10 % eller benmärgsblastantal på >=10 %
- Kända allergier, överkänslighet eller intolerans mot imetelstat eller dess hjälpämnen
- Tidigare behandling med imetelstat
- All kemoterapi eller MF-inriktad terapi, inklusive prövningsläkemedel oavsett klass eller verkningsmekanism, immunmodulerande eller immunsuppressiv terapi, kortikosteroider över 30 mg/dag prednison eller motsvarande, och JAK-hämmare behandling mindre än lika med 14 dagar före randomisering
Diagnos eller behandling för annan malignitet än MF förutom:
- Malignitet behandlad med kurativ avsikt och utan känd aktiv sjukdom närvarande i >= 3 år före randomisering
- Adekvat behandlad icke-melanom hudcancer eller lentigo maligna utan tecken på sjukdom
- Tillräckligt behandlat livmoderhalscancer in situ utan tecken på sjukdom
- Känd historia av humant immunbristvirus eller någon okontrollerad aktiv systemisk infektion som kräver IV-antibiotika
- Aktiv systemisk hepatitinfektion som kräver behandling (bärare av hepatitvirus tillåts delta i studien), eller någon känd akut eller kronisk leversjukdom som kräver behandling såvida den inte är relaterad till underliggande hepatosplenomegali på grund av MF
- Stor operation inom 28 dagar före randomisering
- Varje livshotande sjukdom (t.ex. coronavirus sjukdom 2019), medicinskt tillstånd eller dysfunktion i organsystemet som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra deltagarens säkerhet, störa imetelstats metabolism eller sätta studieresultaten i onödig risk
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Bästa tillgängliga terapin (BAT)
Deltagarna kommer att få BAT (utredarvald icke-JAK-hämmare behandling), tills sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet, avbrytande av behandlingen eller avslutad studie. Deltagare på BAT som uppfyller protokolldefinierade kriterier för progressiv sjukdom kan gå över för att få imetelstat-behandling efter sponsorns godkännande. |
Behandling med icke-JAK-hämmare kommer att ges, vilket kan innefatta men inte begränsas till hydroxiurea, talidomid eller en analog av talidomid, interferon, danazol, hypometylerande medel, kemoterapi eller strålbehandling.
|
|
Experimentell: Imetelstat
Deltagarna kommer att få imetelstatnatrium med 9,4 mg/kg intravenöst (IV) var 21:e dag (±3 dagar), tills sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet, behandlingen avbryts eller studien avslutas.
|
Imetelstatnatrium kommer att ges intravenöst med 9,4 mg/kg var 21:e dag, tills sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet, avbrytande av behandlingen eller avslutad studie.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total överlevnad (OS)
Tidsram: Baslinje (dag 1) till slutet av studien (EOS) (ungefär 3 år )]
|
Total överlevnad definieras som tidsintervallet från randomiseringsdatum till datum för dödsfall oavsett orsak.
|
Baslinje (dag 1) till slutet av studien (EOS) (ungefär 3 år )]
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Symtomsvarsfrekvens
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
Andelen deltagare som uppnår en ≥50 % minskning av Total Symptom Score (TSS) mätt vid vecka 24 jämfört med baslinjen
|
Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
|
Progressionsfri överlevnad
Tidsram: Baslinje (dag 1) till slutet av studien (EOS) (ungefär 3 år)
|
Progressionsfri överlevnad definieras som tidsintervallet från randomiseringsdatum till första datum för sjukdomsprogression (förvärrad splenomegali eller leukemisk transformation enligt 2013 International Working Group - Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) kriterier) eller dödsfall av någon orsak, vilket som än händer först.
|
Baslinje (dag 1) till slutet av studien (EOS) (ungefär 3 år)
|
|
Mjälte svarsfrekvens
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
Andelen deltagare som uppnår en minskning av mjältvolymen på ≥ 35 % från baslinjen vid vecka 24.
|
Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
|
Fullständig remission (CR), partiell remission (PR), klinisk förbättring (CI), mjältesvar, symtomsvar och anemisvar enligt modifierade 2013 IWG-MRT-kriterier
Tidsram: Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen (cirka 3 år)
|
Andelen deltagare som uppnår CR eller PR, CI, mjältesvar, symtomsvar och anemisvar enligt modifierade 2013 IWG-MRT-kriterier.
|
Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen (cirka 3 år)
|
|
Minskning av graden av benmärgsfibros
Tidsram: Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen (cirka 3 år)
|
Minskningen av graden av benmärgsfibros kommer att bedömas.
|
Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen (cirka 3 år)
|
|
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: Screening (dag -28 till -1) fram till slutet av studien (cirka 3 år)
|
Säkerheten kommer att bedömas baserat på incidensen och svårighetsgraden (enligt de gemensamma terminologikriterierna för biverkningar) av behandlingsuppkomna biverkningar från tidpunkten för randomisering till 30 dagar efter avslutad behandling
|
Screening (dag -28 till -1) fram till slutet av studien (cirka 3 år)
|
|
Bedömning av Cmax
Tidsram: Dag 1 av alla cykler (varje cykel är 21 dagar)
|
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax).
|
Dag 1 av alla cykler (varje cykel är 21 dagar)
|
|
Bedömning av Tmax
Tidsram: Dag 1 av alla cykler (varje cykel är 21 dagar)
|
Tid för att nå den maximala observerade plasmakoncentrationen
|
Dag 1 av alla cykler (varje cykel är 21 dagar)
|
|
Bedömning av t1/2
Tidsram: Dag 1 av alla cykler (varje cykel är 21 dagar)
|
Eliminationshalveringstid.
|
Dag 1 av alla cykler (varje cykel är 21 dagar)
|
|
Bedömning av AUC
Tidsram: Dag 1 av alla cykler (varje cykel är 21 dagar)
|
Area under läkemedelskoncentration-plasmatidskurvan (AUC) från tidpunkt noll till sista mätbara koncentration
|
Dag 1 av alla cykler (varje cykel är 21 dagar)
|
|
European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality-of-Life-Questionnaire-Core-30 (EORTC QLQ-C30) poäng
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (cirka 3 år)
|
Patientrapporterade resultat inklusive hälsorelaterad livskvalitet, smärta och övergripande förändring i deltagarens hälsa kommer att bedömas med EORTC QLQ-C30.
EORTC QLQ-C30 innehåller 30 artiklar som resulterar i 5 funktionsskalor (fysisk funktion, rollfunktion, emotionell funktion, kognitiv funktion och social funktion), 1 global hälsostatusskala, 3 symptomskalor (trötthet, illamående och kräkningar och smärta) och 6 enstaka föremål (dyspné, sömnlöshet, aptitlöshet, förstoppning, diarré och ekonomiska svårigheter).
Poäng omvandlas till en skala från 0 till 100.
Högre poäng tydde på sämre resultat.
|
Baslinje till slutet av studien (cirka 3 år)
|
|
EuroQol-EQ-5D (EQ-5D-5L) frågeformulärpoäng
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (cirka 3 år)
|
EQ-5D-5L är ett frågeformulär med 5 punkter som bedömer 5 domäner inklusive rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression plus en visuell analog skala som betygsätter "hälsa idag" med ankare från 0 (sämsta tänkbara hälsa tillstånd) till 100 (bästa tänkbara hälsotillstånd).
|
Baslinje till slutet av studien (cirka 3 år)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Joe Eid, Geron Corporation
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 april 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
30 juni 2028
Avslutad studie (Beräknad)
30 juni 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 september 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 oktober 2020
Första postat (Faktisk)
6 oktober 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 juli 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MYF3001
- 2020-003288-24 (EudraCT-nummer)
- 2023-509120-17-00 (Ctis)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .