Une étude comparant l'Imetelstat au meilleur traitement disponible pour le traitement de la myélofibrose (MF) à risque intermédiaire 2 ou élevé qui n'a pas répondu au traitement par inhibiteur de Janus Kinase (JAK)
6 juillet 2026 mis à jour par: Geron Corporation
Une étude randomisée ouverte de phase 3 pour évaluer l'imetelstat (GRN163L) par rapport au meilleur traitement disponible (BAT) chez les patients atteints de myélofibrose (MF) à risque intermédiaire 2 ou élevé en rechute / réfractaire (R/R) à Janus Kinase (JAK) Inhibiteur
Le but de l'étude est d'évaluer la survie globale des participants traités par imetelstat par rapport au meilleur traitement disponible avec la myélofibrose (MF) à risque intermédiaire 2 ou élevé qui sont en rechute/réfractaires au traitement par inhibiteur de Janus Kinase (JAK).
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude multicentrique avec 2 bras, et comprendra 3 phases : a) phase de dépistage jusqu'à 28 jours avant la randomisation au cours de laquelle les participants suivront une période de sevrage de 14 jours de tous les traitements antérieurs, y compris le traitement par inhibiteur de JAK, et le l'admissibilité sera examinée; b) phase de traitement, de la randomisation jusqu'à l'arrêt du traitement de l'étude (imetelstat ou BAT) ; et c) la phase de suivi post-traitement, qui commence lorsque le participant arrête le traitement et se poursuivra jusqu'au décès, perdu de vue, retrait du consentement ou fin de l'étude, selon la première éventualité. Les participants seront randomisés (2:1) en 2 bras (le bras A recevra l'imetelstat et le bras B recevra le BAT).
Les participants qui répondent aux critères de progression de la maladie et qui arrêtent le BAT peuvent passer pour recevoir un traitement à l'imetelstat après l'approbation du promoteur.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
327
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Baden-Wurttemberg
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Mannheim, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 68167
- Universitätsklinikum Mannheim - University of Heidelberg
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Tübingen, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen
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-
Free and Hanseatic City of Hamburg
-
Dresden, Free and Hanseatic City of Hamburg, Allemagne, 1307
- Universitätsklinikum Carl Gust
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Saxony
-
Leipzig, Saxony, Allemagne, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig AöR
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Saxony-Anhalt
-
Halle, Saxony-Anhalt, Allemagne, 6120
- Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
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Córdoba, Argentine, X5000JHQ
- Sanatorio Allende
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Buenos Aires
-
Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentine, C118AAT
- Hospital Alemán
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-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentine, S2000ORE
- Sanatorio de la Mujer
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New South Wales
-
St Leonards, New South Wales, Australie, 2065
- Royal North Shore Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, Australie, 4011
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Australie, 7000
- Royal Hobart Hospital
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-
Victoria
-
Richmond, Victoria, Australie, 3121
- Epworth Healthcare
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-
-
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Jette, Belgique
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Myeloom Centrum Brussel (MCB)
-
-
Antwerpen
-
Antwerp, Antwerpen, Belgique, 2930
- AZ Klina
-
Edegem, Antwerpen, Belgique, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
Hainaut
-
Haine-Saint-Paul, Hainaut, Belgique, 7100
- Centre Hospitalier de Jolimont
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgique, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Florianópolis, Brésil, 88034-000
- CEPON Centro de Pesquisas Oncologicas SC
-
São Paulo, Brésil
- Hospital A.C.Camargo Cancer Center - Clinical Oncology
-
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Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brésil, 60135285
- Centro de oncologia Leonardo da Vinci
-
-
Goiás
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Goiânia, Goiás, Brésil, 74605
- Hospital das Clínicas UFG
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brésil, 81520-060
- Hospital Erasto Gaertner
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Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre - UFRGS
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90470340
- Centro Gaucho Integrado de Oncologia, Hematologia, Ensino e Pesquisa LTDA
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brésil, 05651-901
- Hospital Israelita Albert Einstein
-
São Paulo, São Paulo, Brésil, 17210-120
- Fundacao Doutor Amaral Carvalho / Hospital Amaral Carvalho
-
-
-
-
Plovdiv
-
Plovdiv, Plovdiv, Bulgarie, 4002
- UMBAL Sveti Georgi
-
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Sofia
-
Sofia, Sofia, Bulgarie, 1756
- Specialized Hospital for Active Therapy of Hematological dis
-
-
-
-
-
Antioquia, Colombie
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
Risaralda Department
-
Pereira, Risaralda Department, Colombie, 660000
- Oncologos del Occidente S.A
-
-
-
-
-
Seongdong, Corée du Sud, 6591
- The Catholic University of Korea
-
Seoul, Corée du Sud, 3722
- Severance Hospital, Yonsei Uni
-
-
Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi]
-
Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Corée du Sud, 47392
- Inje University Busan Paik Hos
-
Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Corée du Sud, 48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
-
-
Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp, Corée du Sud, 03080
- Seoul National University Hospital - Department of Internal
-
-
-
-
-
Odense, Danemark, DK-5000 C
- Odense University Hospital - Hematology
-
-
-
-
Alicante
-
Alicante, Alicante, Espagne, 03010
- H.G.U. Alicante
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Espagne, 08916
- Institut Català d'Oncologia-Ho
-
-
Canary Islands
-
Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Espagne, 35019
- Hospital Universitario de Gran
-
-
Cáceres
-
Cáceres, Cáceres, Espagne, 10003
- H. San Pedro de Alcántara
-
-
Granada
-
Granada, Granada, Espagne, 18014
- Hospital Universitario Virgen
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Espagne, 28041
- Hospital U. 12 Octubre
-
Madrid, Madrid, Espagne, 28046
- H.U. La Paz
-
-
Málaga
-
Málaga, Málaga, Espagne, 29010
- H.U.V. de la Victoria
-
-
Zaragoza
-
Zaragoza, Zaragoza, Espagne, 50012
- H. Quirón Zaragoza
-
-
-
-
-
Brest, France, 29609
- CHRU Brest - Hopital Morvan
-
Paris, France, 75010
- CHU - Hôpital Saint Louis - Centre D'Investigations Cliniq
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Pierre-Bénite, Auvergne-Rhône-Alpes, France, 69495
- Centre Hospitalier Lyon
-
-
Indre-et-Loire
-
Tours, Indre-et-Loire, France, 37044
- CHU Bretonneau
-
-
Le Kremlin-Bicêtre
-
Paris, Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
- Hôpital Bicêtre
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, France, 44000
- CHU de Nantes - Hematologie
-
-
Nice Cedex 3
-
Nice, Nice Cedex 3, France, 06202
- CHU de Nice - Hopital de l'Archet II - Pharmacie
-
-
Sarthe
-
Le Mans, Sarthe, France, 72037
- Centre Hospitalier Du Mans - Cancérologie Médicale
-
-
-
-
-
Tbilisi, Géorgie, 0112
- LTD Israeli-Georgian Medical R
-
Tbilisi, Géorgie, 0112
- M.Zodelava Hematology Center L
-
Tbilisi, Géorgie, 0179
- Multi Profile Clinic Consilium
-
-
K'alak'i T'bilisi
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Géorgie, 0159
- J.S.C."K.Eristavi National Cen
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Géorgie, 186
- Ltd "Medinvest - Institute of Hematology and Trans
-
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-
-
-
Budapest, Hongrie, H-1097
- Dél-pesti Centrumkórház Ország
-
Nyíregyháza, Hongrie, 4400
- Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei Önkormányzat Jósa András
-
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-
-
-
Pune, Inde
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Pune, Inde, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Center
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-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Inde, 395002
- Nirmal Hospital - Hematology
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Inde, 560 034
- St. John's Medical College Hospital
-
Bengaluru, Karnataka, Inde, 560076
- Fortis Hospital 154/9
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Inde, 110060
- Sir Ganga Ram Hospital
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Inde, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, Dept. of Hematology, New Delhi (All India Institute Of Medical Sciences)
-
-
New Delhi
-
Gurgaon, New Delhi, Inde, 122002
- Fortis Memorial Research Institute
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Inde, 751019
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Inde, 700014
- Nilratan Sircar Medical College
-
-
-
-
-
Beersheba, Israël, 84101
- Soroka Medical Center - Hematology Institute
-
Haifa, Israël, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Haifa, Israël, 3436212
- Carmel MC
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-
Central District
-
Rehovot, Central District, Israël, 7610001
- Kaplan Medical Center
-
Ẕerifin, Central District, Israël, 7030000
- Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
-
-
Jerusalem
-
Jerusalem, Jerusalem, Israël, 9112001
- Hadassah Medical Organization
-
-
Southern District
-
Ashdod, Southern District, Israël, 7747629
- Assuta Ashdod University Hospi
-
Ashkelon, Southern District, Israël, 78278
- Barzilai Medical Center
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-
-
-
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Catania, Italie, 95122
- Presidio Ospedaliero Garibaldi
-
Meldola, Italie, 47014
- Irccs Irst
-
Milan, Italie, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropoli
-
Monza, Italie, 20900
- Azienda Ospedaliera San Gerard
-
Naples, Italie, 80122
- AOU Federico II
-
Roma, Italie, 00144
- ASL Roma 2 - PO "S. Eugenio"
-
-
Alessandria
-
Alessandria, Alessandria, Italie, 15121
- PO Civile SS.Antonio e Biagio
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Italie, 40138
- A.O.di Bologna Policl.S.Orsola
-
-
Ferrara
-
Cona, Ferrara, Italie, 44124
- Arcispedale S.Anna - Ematologi
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italie, 50134
- AOU Careggi
-
-
Genova
-
Genova, Genova, Italie, 6- 16132
- Clinica Ematologica, Univ. Deg
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Ravenna
-
Ravenna, Ravenna, Italie, 48121
- Ospedale Civile S.Maria delle Croci, AUSL Ravenna
-
-
Reggio Calabria
-
Reggio Calabria, Reggio Calabria, Italie, 42123
- Arcispedale S Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
-
Reggio Calabria, Reggio Calabria, Italie, 89124
- Azienda Ospedaliera Bianchi-Me
-
-
Rimini
-
Rimini, Rimini, Italie, 47900
- AUSL di Rimini Ospedale Infermi di Rimini
-
-
Roma
-
Roma, Roma, Italie, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Italie, 10043
- AOU San Luigi Gonzaga
-
Torino, Torino, Italie, 10126
- AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
-
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Varese
-
Varese, Varese, Italie, 21100
- Ospedale di Circolo, PO Varese
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-
Vicenza
-
Vicenza, Vicenza, Italie, 36100
- Ospedale S.Bortolo, AULSS n.6
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Burgenland
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Wein, Burgenland, L'Autriche, 1130
- Krankenhaus Hietzing mit Neurologischem Zentrum Rosenhügel
-
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Upper Austria
-
Linz, Upper Austria, L'Autriche, 4020
- Krankenhaus der Elisabethinen
-
Linz, Upper Austria, L'Autriche, 4021
- Kepler Universitätsklinikum Gm
-
Wels, Upper Austria, L'Autriche, 4600
- Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH
-
-
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Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Le Portugal, 1400-038
- Centro Clinico Fundacao Champalimaud
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-
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Georgetown
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Pulau Pinang, Georgetown, Malaisie, 10990
- Hospital Pulau Pinang
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-
Johor
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Johor Bahru, Johor, Malaisie, 80000
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
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Kelantan
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Kota Bharu, Kelantan, Malaisie, 15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, Malaisie, 93586
- Sarawak General Hospital
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Selangor
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Ampang, Selangor, Malaisie, 68000
- Hospital Ampang
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-
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-
Biała Podlaska, Pologne, 21-500
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny
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Greater Poland Voivodeship
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Piła, Greater Poland Voivodeship, Pologne, 64-920
- Ars Medical sp. z o.o.
-
Skórzewo, Greater Poland Voivodeship, Pologne, 60-185
- Centrum Medyczne Pratia Poznan
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Silesian Voivodeship
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Katowice, Silesian Voivodeship, Pologne, 40-519
- Pratia Onkologia Katowice
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London, Royaume-Uni, EC1A 7BE
- St Bartholomew's Hospital
-
London, Royaume-Uni, SE1 9RT
- Guys and St Thomas' Hospital
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DS
- Oxford University Hospitals
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Omsk, Russie, 644013
- Budgetary Healthcare Institution of Omsk Region
-
Saratov, Russie, 410012
- GOU VPO Saratov State Medical University n.a. V.I.
-
-
Moscow Oblast
-
Moscow, Moscow Oblast, Russie, 129110
- MONIKI - Oncology
-
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Novosibirsk Oblast
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Russie, 630091
- MUZ City Clinical Hospital # 2
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Central Singapore
-
Singapore, Central Singapore, Singapour, 119074
- National University Cancer Institute (NCIS)
-
Singapore, Central Singapore, Singapour, 169608
- Singapore General Hospital
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Taichung, Taïwan, 404
- China Medical University Hospital - Hematology/Onc
-
-
Chiayi
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Chiayi City, Chiayi, Taïwan, 613
- Chang Gung Medical Foundation
-
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-
Adapazarı, Turquie (Türkiye), 54100
- Sakarya Research and Training Hospital - Medical Oncology
-
Ankara, Turquie (Türkiye), 06560
- Gazi University Medical Faculty
-
-
Ankara
-
Ankara, Ankara, Turquie (Türkiye), 6590
- Ankara University Medical Facu
-
-
Istanbul
-
Istanbul, Istanbul, Turquie (Türkiye), 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa
-
Istanbul, Istanbul, Turquie (Türkiye), 34214
- Medipol Bagcilar Mega Hospital
-
Istanbul, Istanbul, Turquie (Türkiye), 34899
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
-
Mersin
-
Mersin, Mersin, Turquie (Türkiye)
- Medical Park Mersin Hastanesi
-
-
İzmir
-
Izmir, İzmir, Turquie (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Tip Fakültesi
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, États-Unis, 92093-1503
- University of California-San Diego/Moores UCSD Cancer Center
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90096
- UCLA David Geffen School of Medicine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, États-Unis, 06511
- Smilow Cancer Center at YNHH
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, États-Unis, 33326
- BRCR Medical Center Inc
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33612
- University of South Florida
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, États-Unis, 40207
- Norton Cancer Institute
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, États-Unis, 44718
- Gabrail Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Watertown, South Dakota, États-Unis, 57201
- Prairie Lakes Health Care System, Inc.
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030-4000
- The University of Texas MD
-
-
Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98405
- Northwest Medical Specialties PLLC
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de myélofibrose primaire selon les critères révisés de l'Organisation mondiale de la santé ou post-thrombocytémie essentielle-MF ou post-polycythémie vraie-MF selon les critères IWG-MRT
- Dynamic International Pronostic Scoring System MF à risque intermédiaire-2 ou élevé
Rechute/réfractaire au traitement par inhibiteur de JAK tel que défini dans l'inclusion (i), (ii) ou (iii) et non éligible à une allogreffe de cellules souches (ASCT) lors du dépistage :
(i) Traitement avec un inhibiteur de JAK d'une durée >= 6 mois, dont au moins 2 mois à une dose optimale telle qu'évaluée par l'investigateur pour ce participant et au moins l'un des éléments suivants :
- pas de diminution du volume de la rate (< 10 % par IRM ou TDM) depuis le début du traitement par l'inhibiteur de JAK
- pas de diminution de la taille de la rate (< 30 % à la palpation ou de la longueur à l'imagerie) depuis le début du traitement par l'inhibiteur de JAK
- aucune diminution des symptômes (< 20 % selon le formulaire d'évaluation des symptômes de la myélofibrose [MFSAF] ou le SAF du néoplasme myéloprolifératif) depuis le début du traitement par l'inhibiteur de JAK
- un score d'au moins 15 sur le TSS évalué à l'aide du MFSAF v4.0 lors du dépistage.
- (ii) Traitement avec un traitement inhibiteur de JAK pendant >= 3 mois avec des doses maximales (par exemple, 20-25 mg de ruxolitinib deux fois par jour) pour ce participant et aucune diminution du volume/de la taille de la rate ou des symptômes tels que définis dans le critère d'inclusion (i [ a, b ou c]).
(iii) Suite à des doses maximales tolérées de traitement par inhibiteur de JAK pendant ≥ 3 mois, ayant documenté une maladie récidivante définie comme l'une ou l'autre
- Augmentation de 25 % du volume de la rate à partir du moment de la meilleure réponse, mesurée par IRM ou TDM, ou
Augmentation de la taille de la rate par palpation, CT ou échographie
- (bi) Pour une splénomégalie de 5 à 10 cm au début du traitement par inhibiteur de JAK, augmentation d'au moins 100 % de la taille palpable de la rate à partir du moment de la meilleure réponse ;
- (b.ii) Pour une splénomégalie > 10 cm au début du traitement par inhibiteur de JAK, augmentation d'au moins 50 % de la taille palpable de la rate à partir du moment de la meilleure réponse ;
ET pas un candidat pour un autre inhibiteur de JAK lors de la sélection par enquêteur.
- Splénomégalie mesurable démontrée par une rate palpable mesurant >= 5 cm sous le rebord costal gauche ou un volume de rate >= 450 cm^3 par IRM ou TDM
- Symptômes actifs de MF sur le MFSAF v4.0 démontrés par un score de symptômes d'au moins 5 points (sur une échelle de 0 à 10)
- Valeurs des tests de laboratoire d'hématologie dans les limites définies par le protocole
- Les valeurs des tests de laboratoire biochimiques doivent se situer dans les limites définies par le protocole
- Score de statut de performance du Eastern Cooperative Oncology Group de 0, 1 ou 2
- Les participants doivent suivre les procédures de contraception définies par le protocole
- Une femme en âge de procréer doit avoir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif lors du dépistage
Critère d'exclusion:
- Nombre de blastes dans le sang périphérique >= 10 % ou nombre de blastes dans la moelle osseuse >= 10 %
- Allergies, hypersensibilité ou intolérance connues à l'imetelstat ou à ses excipients
- Traitement antérieur par imetelstat
- Toute chimiothérapie ou thérapie dirigée contre la MF, y compris les médicaments expérimentaux, quelle que soit leur classe ou leur mécanisme d'action, les thérapies immunomodulatrices ou immunosuppressives, les corticostéroïdes supérieurs à 30 mg/jour de prednisone ou équivalent, et un traitement par inhibiteur de JAK inférieur ou égal à 14 jours avant la randomisation
Diagnostic ou traitement d'une tumeur maligne autre que la MF, sauf :
- Malignité traitée avec une intention curative et sans maladie active connue présente depuis >= 3 ans avant la randomisation
- Cancer de la peau non mélanome ou lentigo maligna traité de manière adéquate sans signe de maladie
- Carcinome in situ du col de l'utérus traité de manière adéquate sans signe de maladie
- Antécédents connus de virus de l'immunodéficience humaine ou de toute infection systémique active non contrôlée nécessitant des antibiotiques IV
- Hépatite systémique active nécessitant un traitement (les porteurs du virus de l'hépatite sont autorisés à participer à l'étude), ou toute maladie hépatique aiguë ou chronique connue nécessitant un traitement, sauf si elle est liée à une hépatosplénomégalie sous-jacente due à la MF
- Chirurgie majeure dans les 28 jours précédant la randomisation
- Toute maladie potentiellement mortelle (par exemple, maladie à coronavirus-2019), condition médicale ou dysfonctionnement du système organique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du participant, interférer avec le métabolisme de l'imetelstat ou exposer les résultats de l'étude à un risque indu
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Comparateur actif: Meilleure thérapie disponible (BAT)
Les participants recevront le BAT (traitement non inhibiteur de JAK sélectionné par l'investigateur), jusqu'à la progression de la maladie ou une toxicité inacceptable, l'arrêt du traitement ou la fin de l'étude. Les participants au BAT qui répondent aux critères définis par le protocole pour une maladie évolutive peuvent passer pour recevoir un traitement à l'imetelstat après l'approbation du promoteur. |
Un traitement non inhibiteur de JAK sera administré, qui peut inclure, mais sans s'y limiter, l'hydroxyurée, la thalidomide ou un analogue de la thalidomide, l'interféron, le danazol, les agents hypométhylants, la chimiothérapie ou la radiothérapie.
|
|
Expérimental: Imtelstat
Les participants recevront de l'imetelstat sodique à raison de 9,4 mg/kg par voie intraveineuse (IV) tous les 21 jours (± 3 jours), jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable, arrêt du traitement ou fin de l'étude.
|
L'imetelstat sodique sera administré par voie intraveineuse à raison de 9,4 mg/kg tous les 21 jours, jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable, arrêt du traitement ou fin de l'étude.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Survie globale (SG)
Délai: Baseline (Jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (environ 3 ans)]
|
La survie globale est définie comme l'intervalle de temps entre la date de randomisation et la date du décès quelle qu'en soit la cause.
|
Baseline (Jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (environ 3 ans)]
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de réponse des symptômes
Délai: Au départ (jour 1) et à la semaine 24
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La proportion de participants obtenant une réduction ≥ 50 % du score total des symptômes (TSS) mesuré à la semaine 24 par rapport à la valeur initiale
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Au départ (jour 1) et à la semaine 24
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Survie sans progression
Délai: Baseline (Jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (environ 3 ans)
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La survie sans progression est définie comme l'intervalle de temps entre la date de randomisation et la première date de progression de la maladie (aggravation de la splénomégalie ou de la transformation leucémique selon les critères du Groupe de travail international 2013 - Recherche et traitement des néoplasmes myéloprolifératifs (IWG-MRT)) ou du décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité.
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Baseline (Jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (environ 3 ans)
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Taux de réponse de la rate
Délai: Au départ (jour 1) et à la semaine 24
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La proportion de participants qui obtiennent une réduction du volume de la rate ≥ 35 % par rapport au départ à la semaine 24.
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Au départ (jour 1) et à la semaine 24
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Rémission complète (CR), rémission partielle (PR), amélioration clinique (IC), réponse de la rate, réponse des symptômes et réponse de l'anémie selon les critères modifiés de l'IWG-MRT 2013
Délai: Au départ (jour 1) jusqu'à la fin du traitement (environ 3 ans)
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La proportion de participants obtenant une RC ou une RP, un IC, une réponse de la rate, une réponse des symptômes et une réponse de l'anémie selon les critères modifiés de l'IWG-MRT 2013.
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Au départ (jour 1) jusqu'à la fin du traitement (environ 3 ans)
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Réduction du degré de fibrose de la moelle osseuse
Délai: Au départ (jour 1) jusqu'à la fin du traitement (environ 3 ans)
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La réduction du degré de fibrose de la moelle osseuse sera évaluée.
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Au départ (jour 1) jusqu'à la fin du traitement (environ 3 ans)
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Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: Dépistage (jour -28 à -1) jusqu'à la fin de l'étude (environ 3 ans)
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L'innocuité sera évaluée en fonction de l'incidence et de la gravité (selon les Critères de terminologie communs pour les événements indésirables) des événements indésirables survenus pendant le traitement à partir du moment de la randomisation jusqu'à 30 jours après la fin du traitement.
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Dépistage (jour -28 à -1) jusqu'à la fin de l'étude (environ 3 ans)
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Évaluation de la Cmax
Délai: Jour 1 de tous les cycles (chaque cycle dure 21 jours)
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Concentration plasmatique maximale observée (Cmax).
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Jour 1 de tous les cycles (chaque cycle dure 21 jours)
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Évaluation du Tmax
Délai: Jour 1 de tous les cycles (chaque cycle dure 21 jours)
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Temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée
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Jour 1 de tous les cycles (chaque cycle dure 21 jours)
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Évaluation de t1/2
Délai: Jour 1 de tous les cycles (chaque cycle dure 21 jours)
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Demi-vie d'élimination.
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Jour 1 de tous les cycles (chaque cycle dure 21 jours)
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Évaluation de l'ASC
Délai: Jour 1 de tous les cycles (chaque cycle dure 21 jours)
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Aire sous la courbe concentration de médicament-temps plasmatique (AUC) du temps zéro à la dernière concentration mesurable
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Jour 1 de tous les cycles (chaque cycle dure 21 jours)
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Scores de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer Quality-of-Life-Questionnaire-Core-30 (EORTC QLQ-C30)
Délai: De base à la fin de l'étude (environ 3 ans)
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Les résultats rapportés par les patients, y compris la qualité de vie liée à la santé, la douleur et le changement global de la santé des participants, seront évalués à l'aide de l'EORTC QLQ-C30.
L'EORTC QLQ-C30 comprend 30 items résultant en 5 échelles fonctionnelles (fonctionnement physique, fonctionnement de rôle, fonctionnement émotionnel, fonctionnement cognitif et fonctionnement social), 1 échelle d'état de santé global, 3 échelles de symptômes (fatigue, nausées et vomissements et douleur) , et 6 éléments individuels (dyspnée, insomnie, perte d'appétit, constipation, diarrhée et difficultés financières).
Les scores sont transformés sur une échelle de 0 à 100.
Des scores plus élevés indiquaient de moins bons résultats.
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De base à la fin de l'étude (environ 3 ans)
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Résultats du questionnaire EuroQol-EQ-5D (EQ-5D-5L)
Délai: De base à la fin de l'étude (environ 3 ans)
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EQ-5D-5L est un questionnaire à 5 éléments qui évalue 5 domaines, dont la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression, ainsi qu'une échelle visuelle analogique d'évaluation de la « santé aujourd'hui » avec des points d'ancrage allant de 0 (pire état de santé imaginable état) à 100 (meilleur état de santé imaginable).
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De base à la fin de l'étude (environ 3 ans)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Joe Eid, Geron Corporation
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 avril 2021
Achèvement primaire (Estimé)
30 juin 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 juin 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 septembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 octobre 2020
Première publication (Réel)
6 octobre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 juillet 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies hématologiques
- Maladies de la moelle osseuse
- Troubles des plaquettes sanguines
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Troubles myéloprolifératifs
- Thrombocytose
- Polycythémie
- Myélofibrose primaire
- Mécanismes moléculaires d'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Inhibiteurs de protéine kinase
- imetelstat
- Peptide grn163l
Autres numéros d'identification d'étude
- MYF3001
- 2020-003288-24 (Numéro EudraCT)
- 2023-509120-17-00 (Ctis)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .