Un estudio que compara Imetelstat versus la mejor terapia disponible para el tratamiento de mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto que no han respondido al tratamiento con inhibidores de Janus Kinase (JAK)
26 de noviembre de 2025 actualizado por: Geron Corporation
Un estudio aleatorizado, abierto, de fase 3 para evaluar Imetelstat (GRN163L) frente a la mejor terapia disponible (BAT) en pacientes con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto en recaída/refractaria (R/R) a Janus Kinase (JAK) inhibidor
El propósito del estudio es evaluar la supervivencia general de los participantes tratados con imetelstat en comparación con la mejor terapia disponible con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto que recaen o son refractarios al tratamiento con inhibidores de Janus Kinase (JAK).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico con 2 brazos e incluirá 3 fases: a) fase de selección de hasta 28 días antes de la aleatorización durante la cual los participantes completarán un período de lavado de 14 días de todas las terapias anteriores, incluido el tratamiento con inhibidores de JAK, y la se revisará la elegibilidad; b) fase de tratamiento, desde la aleatorización hasta la interrupción del tratamiento del estudio (imetelstat o BAT); y c) fase de seguimiento posterior al tratamiento, que comienza cuando el participante interrumpe el tratamiento y continuará hasta la muerte, pérdida de seguimiento, retiro del consentimiento o finalización del estudio, lo que ocurra primero. Los participantes serán asignados aleatoriamente (2:1) en 2 brazos (el brazo A recibirá imetelstat y el brazo B recibirá BAT).
Los participantes que cumplan con los criterios de progresión de la enfermedad y descontinúen el BAT, pueden cruzar para recibir tratamiento con imetelstat después de la aprobación del patrocinador.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
327
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Baden-Wurttemberg
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Mannheim, Baden-Wurttemberg, Alemania, 68167
- Universitätsklinikum Mannheim - University of Heidelberg
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Tübingen, Baden-Wurttemberg, Alemania, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
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Hamburg
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Dresden, Hamburg, Alemania, 1307
- Universitätsklinikum Carl Gust
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Rhineland-Palatinate
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Kempten, Rhineland-Palatinate, Alemania, 87439
- Klinikum Kempten-Oberallgaeu GmbH
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Saxony
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Leipzig, Saxony, Alemania, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig AöR
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Saxony-Anhalt
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Halle, Saxony-Anhalt, Alemania, 6120
- Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
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Córdoba, Argentina, X5000JHQ
- Sanatorio Allende
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Buenos Aires
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Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C118AAT
- Hospital Aleman
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Santa Fe Province
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Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000ORE
- Sanatorio de la Mujer
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New South Wales
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St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, Australia, 4011
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Tasmania
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Hobart, Tasmania, Australia, 7000
- Royal Hobart Hospital
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Victoria
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Richmond, Victoria, Australia, 3121
- Epworth Healthcare
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Burgenland
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Wein, Burgenland, Austria, 1130
- Krankenhaus Hietzing mit Neurologischem Zentrum Rosenhügel
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Upper Austria
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Linz, Upper Austria, Austria, 4020
- Krankenhaus der Elisabethinen
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Linz, Upper Austria, Austria, 4021
- Kepler Universitätsklinikum Gm
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Wels, Upper Austria, Austria, 4600
- Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH
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Florianópolis, Brasil, 88034-000
- CEPON Centro de Pesquisas Oncologicas SC
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São Paulo, Brasil
- Hospital A.C.Camargo Cancer Center - Clinical Oncology
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, Brasil, 60135285
- Centro de oncologia Leonardo da Vinci
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Goiás
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Goiânia, Goiás, Brasil, 74605
- Hospital das Clínicas UFG
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 81520-060
- Hospital Erasto Gaertner
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre - UFRGS
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90470340
- Centro Gaucho Integrado de Oncologia, Hematologia, Ensino e Pesquisa Ltda
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01323000
- Instituto de Educação, Pesquisa e Gestão em Saúde
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 05651-901
- Hospital Israelita Albert Einstein
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 17210-120
- Fundacao Doutor Amaral Carvalho / Hospital Amaral Carvalho
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Plovdiv
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Plovdiv, Plovdiv, Bulgaria, 4002
- UMBAL Sveti Georgi
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Sofia
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Sofia, Sofia, Bulgaria, 1756
- Specialized Hospital for Active Therapy of Hematological dis
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Jette, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Myeloom Centrum Brussel (MCB)
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Antwerpen
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Antwerp, Antwerpen, Bélgica, 2930
- AZ Klina
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Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
- UZ Antwerpen
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Hainaut
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Haine-Saint-Paul, Hainaut, Bélgica, 7100
- Centre Hospitalier de Jolimont
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Oost-Vlaanderen
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Ghent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Antioquia, Colombia
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Cali, Colombia, 760042
- Centro Medico Imbanaco de Cali S.A.
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Risaralda Department
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Pereira, Risaralda Department, Colombia, 660000
- Oncologos del Occidente S.A
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Busan, Corea del Sur, 49241
- Pusan National University Hospital - Hematology and Oncology
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Seongdong, Corea del Sur, 6591
- The Catholic University of Korea
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Seoul, Corea del Sur, 3722
- Severance Hospital, Yonsei Uni
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Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi]
-
Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Corea del Sur, 47392
- Inje University Busan Paik Hos
-
Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Corea del Sur, 48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
-
-
Gyeonggido
-
Goyang-si, Gyeonggido, Corea del Sur, 10408
- National Cancer Institute Center for Cancer Research
-
-
Incheon Gwang'Yeogsi [Inch'n-Kwangyokshi]
-
Incheon, Incheon Gwang'Yeogsi [Inch'n-Kwangyokshi], Corea del Sur, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
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-
Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp, Corea del Sur, 03080
- Seoul National University Hospital - Department of Internal
-
-
Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi]
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Corea del Sur, 02841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Corea del Sur, 08308
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Corea del Sur, 6351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Corea del Sur, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
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Odense, Dinamarca, DK-5000 C
- Odense University Hospital - Hematology
-
-
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-
Madrid, España, 28040
- Hospital Universitario Fundaci
-
Salamanca, España, 37007
- Hospital Universitario de Salamanco
-
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Alicante
-
Alicante, Alicante, España, 03010
- H.G.U. Alicante
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, España, 08916
- Institut Català d'Oncologia-Ho
-
Sabadell, Barcelona, España, 08208
- C.S. Parc Tauli
-
-
Canary Islands
-
Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, España, 35019
- Hospital Universitario de Gran
-
-
Cáceres
-
Cáceres, Cáceres, España, 10003
- H. San Pedro de Alcántara
-
-
Girona
-
Girona, Girona, España, 17007
- ICO-Hospital Universitari de G
-
-
Granada
-
Granada, Granada, España, 18014
- Hospital Universitario Virgen
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, España, 28041
- Hospital U. 12 Octubre
-
Madrid, Madrid, España, 28046
- H.U. La Paz
-
-
Málaga
-
Málaga, Málaga, España, 29010
- H.U.V. de la Victoria
-
-
Valencia
-
Alzira, Valencia, España, 46600
- H.U. Ribera de Alzira
-
-
Zaragoza
-
Zaragoza, Zaragoza, España, 50012
- H. Quirón Zaragoza
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-1503
- University of California-San Diego/Moores UCSD Cancer Center
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90096
- UCLA David Geffen School of Medicine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Smilow Cancer Center at YNHH
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Estados Unidos, 33326
- BRCR Medical Center Inc
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40207
- Norton Cancer Institute
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70124
- Ochsner Clinic Foundation
-
-
Maryland
-
Rockville, Maryland, Estados Unidos, 20850
- Maryland Oncology Hematology
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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-
Ohio
-
Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Gabrail Cancer Center
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-
South Dakota
-
Watertown, South Dakota, Estados Unidos, 57201
- Prairie Lakes Health Care System, Inc.
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77024
- Oncology Consultants
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-4000
- The University of Texas MD
-
-
Utah
-
Ogden, Utah, Estados Unidos, 84405
- Community Cancer Trials of Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84106
- Utah Cancer Specialists
-
-
Virginia
-
Fredericksburg, Virginia, Estados Unidos, 22408
- Hematology Oncology Associates of Fredericksburg
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98405
- Northwest Medical Specialties PLLC
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-
-
-
-
Brest, Francia, 29609
- CHRU Brest - Hopital Morvan
-
Paris, Francia, 75010
- CHU - Hôpital Saint Louis - Centre D'Investigations Cliniq
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-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Pierre-Bénite, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69495
- Centre Hospitalier Lyon
-
-
Indre-et-Loire
-
Tours, Indre-et-Loire, Francia, 37044
- Chu Bretonneau
-
-
Le Kremlin-Bicêtre
-
Paris, Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
- Hôpital Bicêtre
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, Francia, 44000
- CHU de Nantes - Hematologie
-
-
Nice Cedex 3
-
Nice, Nice Cedex 3, Francia, 06202
- CHU de Nice - Hopital de l'Archet II - Pharmacie
-
-
Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
-
Avignon, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Francia, 84902
- Hospital CENTRE HOSPITALIER AVIGNON
-
-
Sarthe
-
Le Mans, Sarthe, Francia, 72037
- Centre Hospitalier Du Mans - Cancérologie Médicale
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francia, 75679
- Hopital Cochin - Aphp Hôpitaux Universitaires Paris Centre
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0112
- LTD Israeli-Georgian Medical R
-
Tbilisi, Georgia, 0112
- M.Zodelava Hematology Center L
-
Tbilisi, Georgia, 0179
- Multi Profile Clinic Consilium
-
-
K'alak'i T'bilisi
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgia, 0159
- J.S.C."K.Eristavi National Cen
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgia, 186
- Ltd "Medinvest - Institute of Hematology and Trans
-
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-
-
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Nyíregyháza, Hungría, 4400
- Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei Önkormányzat Jósa András
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-
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Hyderabad, India, 560099
- Narayana Hrudayalaya Hospital
-
Pune, India
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Pune, India, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Center
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-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, India, 395002
- Nirmal Hospital - Hematology
-
-
Karnataka
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Bangalore, Karnataka, India, 560 034
- St. John's Medical College Hospital
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Bengaluru, Karnataka, India, 560076
- Fortis Hospital 154/9
-
-
National Capital Territory of Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110060
- Sir Ganga Ram Hospital
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, Dept. of Hematology, New Delhi (All India Institute Of Medical Sciences)
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-
New Delhi
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Gurgaon, New Delhi, India, 122002
- Fortis Memorial Research Institute
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Odisha
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Bhubaneswar, Odisha, India, 751019
- All India Institute of Medical Sciences
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, India, 700014
- Nilratan Sircar Medical College
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Beersheba, Israel, 84101
- Soroka Medical Center - Hematology Institute
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Haifa, Israel, 31048
- Bnai Zion Medical Center
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Haifa, Israel, 3436212
- Carmel MC
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Central District
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Rehovot, Central District, Israel, 7610001
- Kaplan Medical Center
-
Ẕerifin, Central District, Israel, 7030000
- Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
-
-
Jerusalem
-
Jerusalem, Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Organization
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-
Northern District
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Nahariya, Northern District, Israel, 22100
- Western Galilee Hospital - Nahariya
-
-
Southern District
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Ashdod, Southern District, Israel, 7747629
- Assuta Ashdod University Hospi
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Ashkelon, Southern District, Israel, 78278
- Barzilai Medical Center
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Catania, Italia, 95122
- Presidio Ospedaliero Garibaldi
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Meldola, Italia, 47014
- Irccs Irst
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Milan, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
Milan, Italia, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropoli
-
Monza, Italia, 20900
- Azienda Ospedaliera San Gerard
-
Napoli, Italia, 80122
- AOU Federico II
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Roma, Italia, 00144
- ASL Roma 2 - PO "S. Eugenio"
-
-
Alessandria
-
Alessandria, Alessandria, Italia, 15121
- PO Civile SS.Antonio e Biagio
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Bologna
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Bologna, Bologna, Italia, 40138
- A.O.di Bologna Policl.S.Orsola
-
-
Ferrara
-
Cona, Ferrara, Italia, 44124
- Arcispedale S.Anna - Ematologi
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Firenze
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Florence, Firenze, Italia, 50134
- AOU Careggi
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-
Genova
-
Genova, Genova, Italia, 16132
- IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
-
Genova, Genova, Italia, 6- 16132
- Clinica Ematologica, Univ. Deg
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
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Ravenna
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Ravenna, Ravenna, Italia, 48121
- Ospedale Civile S.Maria delle Croci, AUSL Ravenna
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Reggio Calabria
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Reggio Calabria, Reggio Calabria, Italia, 42123
- Arcispedale S Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
-
Reggio Calabria, Reggio Calabria, Italia, 89124
- Azienda Ospedaliera Bianchi-Me
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Rimini
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Rimini, Rimini, Italia, 47900
- AUSL di Rimini Ospedale Infermi di Rimini
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Roma
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Roma, Roma, Italia, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Torino
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Orbassano, Torino, Italia, 10043
- Aou San Luigi Gonzaga
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Torino, Torino, Italia, 10126
- AOU Città della salute e della scienza di Torino
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Varese
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Varese, Varese, Italia, 21100
- Ospedale di Circolo, PO Varese
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Vicenza
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Vicenza, Vicenza, Italia, 36100
- Ospedale S.Bortolo, AULSS n.6
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Georgetown
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Pulau Pinang, Georgetown, Malasia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
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Johor
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Johor Bahru, Johor, Malasia, 80000
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
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Kelantan
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Kota Bharu, Kelantan, Malasia, 15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab Ii
-
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, Malasia, 93586
- Sarawak General Hospital
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Selangor
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Ampang, Selangor, Malasia, 68000
- Hospital Ampang
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-
Biała Podlaska, Polonia, 21-500
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny
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Greater Poland Voivodeship
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Piła, Greater Poland Voivodeship, Polonia, 64-920
- Ars Medical sp. z o.o.
-
Skórzewo, Greater Poland Voivodeship, Polonia, 60-185
- Centrum Medyczne Pratia Poznan
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Silesian Voivodeship
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Katowice, Silesian Voivodeship, Polonia, 40-519
- Pratia Onkologia Katowice
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-
Lisbon, Portugal, 1495-005
- H. São Francisco Xavier-Centro
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Braga District
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Braga, Braga District, Portugal, 4710-243
- CCA-Braga. Centro Clínico Académico - Hospital Braga
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Lisbon District
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Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1400-038
- Centro Clinico Fundacao Champalimaud
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Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
- H. Santa Maria. Centro Hospita
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London, Reino Unido, EC1A 7BE
- St Bartholomew's Hospital
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guys and St Thomas' Hospital
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DS
- Oxford University Hospitals
-
-
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-
Omsk, Rusia, 644013
- Budgetary Healthcare Institution of Omsk Region
-
Saratov, Rusia, 410012
- GOU VPO Saratov State Medical University n.a. V.I.
-
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Moscow Oblast
-
Moscow, Moscow Oblast, Rusia, 129110
- MONIKI - Oncology
-
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Novosibirsk Oblast
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Rusia, 630091
- MUZ City Clinical Hospital # 2
-
-
-
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Central Singapore
-
Singapore, Central Singapore, Singapur, 119074
- National University Cancer Institute (NCIS)
-
Singapore, Central Singapore, Singapur, 169608
- Singapore General Hospital
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-
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-
Taichung, Taiwán, 404
- China Medical University Hospital - Hematology/Onc
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-
Chiayi
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Chiayi City, Chiayi, Taiwán, 613
- Chang Gung Medical Foundation
-
-
Taipei
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Taipei, Taipei, Taiwán, 11490
- Tri-Service General Hospital
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-
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Adapazarı, Turquía (Türkiye), 54100
- Sakarya Research and Training Hospital - Medical Oncology
-
Ankara, Turquía (Türkiye), 06560
- Gazi University Medical Faculty
-
-
Ankara
-
Ankara, Ankara, Turquía (Türkiye), 6590
- Ankara University Medical Facu
-
-
Istanbul
-
Istanbul, Istanbul, Turquía (Türkiye), 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa
-
Istanbul, Istanbul, Turquía (Türkiye), 34214
- Medipol Bagcilar Mega Hospital
-
Istanbul, Istanbul, Turquía (Türkiye), 34899
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
-
Mersin
-
Mersin, Mersin, Turquía (Türkiye)
- Medical Park Mersin Hastanesi
-
-
İzmir
-
Izmir, İzmir, Turquía (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de mielofibrosis primaria según los criterios revisados de la Organización Mundial de la Salud o post-trombocitemia esencial-MF o post-policitemia vera-MF según los criterios IWG-MRT
- Dynamic International Prognostic Scoring System MF de riesgo intermedio-2 o alto
Recaído/refractario al tratamiento con inhibidores de JAK como se define en la inclusión (i), (ii) o (iii) y no elegible para trasplante alogénico de células madre (ASCT) en la selección:
(i) Tratamiento con inhibidor de JAK durante >= 6 meses de duración, incluidos al menos 2 meses a una dosis óptima evaluada por el investigador para ese participante y al menos uno de los siguientes:
- sin disminución en el volumen del bazo (< 10% por resonancia magnética o tomografía computarizada) desde el inicio del tratamiento con inhibidor de JAK
- sin disminución del tamaño del bazo (< 30% por palpación o longitud por imagen) desde el inicio del tratamiento con inhibidor de JAK
- sin disminución de los síntomas (< 20 % según el Formulario de evaluación de síntomas de mielofibrosis [MFSAF] o neoplasia mieloproliferativa SAF) desde el inicio del tratamiento con inhibidor de JAK
- una puntuación de al menos 15 en TSS evaluada mediante MFSAF v4.0 durante la selección.
- (ii) Tratamiento con un inhibidor de JAK durante ≥ 3 meses de duración con dosis máximas (p. ej., 20-25 mg dos veces al día de ruxolitinib) para ese participante y sin disminución del volumen/tamaño del bazo o síntomas definidos en el criterio de inclusión (i [ a, b o c]).
(iii) Después de dosis máximas toleradas de terapia con inhibidores de JAK durante ≥3 meses de duración, con enfermedad recidivante documentada definida como
- Aumento en el volumen del bazo desde el momento de la mejor respuesta en un 25% medido por resonancia magnética o tomografía computarizada, o
Aumento del tamaño del bazo por palpación, TC o ecografía
- (bi) Para esplenomegalia de 5 a 10 cm al comienzo del tratamiento con inhibidores de JAK, al menos un 100 % de aumento en el tamaño palpable del bazo desde el momento de la mejor respuesta;
- (b.ii) Para esplenomegalia de > 10 cm al comienzo del tratamiento con inhibidores de JAK, al menos un 50 % de aumento en el tamaño palpable del bazo desde el momento de la mejor respuesta;
Y no es candidato para más inhibidores de JAK en la selección según el investigador.
- Esplenomegalia medible demostrada por un bazo palpable que mide> = 5 cm por debajo del margen costal izquierdo o un volumen de bazo> = 450 cm ^ 3 por MRI o CT
- Síntomas activos de MF en MFSAF v4.0 demostrados por una puntuación de síntomas de al menos 5 puntos (en una escala de 0 a 10)
- Valores de las pruebas de laboratorio de hematología dentro de los límites definidos por el protocolo
- Los valores de las pruebas de laboratorio bioquímico deben estar dentro de los límites definidos por el protocolo
- Puntuación del estado de rendimiento del Grupo Oncológico Cooperativo del Este de 0, 1 o 2
- Los participantes deben seguir los procedimientos anticonceptivos definidos en el protocolo.
- Una mujer en edad fértil debe tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa en la selección.
Criterio de exclusión:
- Recuento de blastos en sangre periférica >= 10 % o recuento de blastos en médula ósea >= 10 %
- Alergias, hipersensibilidad o intolerancia conocidas a imetelstat o a sus excipientes
- Tratamiento previo con imetelstat
- Cualquier quimioterapia o terapia dirigida a MF, incluido el fármaco en investigación, independientemente de la clase o el mecanismo de acción, terapia inmunomoduladora o inmunosupresora, corticosteroides superiores a 30 mg/día de prednisona o equivalente, y tratamiento con inhibidores de JAK inferior a 14 días antes de la aleatorización
Diagnóstico o tratamiento de neoplasias malignas que no sean MF, excepto:
- Neoplasia maligna tratada con intención curativa y sin enfermedad activa conocida presente durante >= 3 años antes de la aleatorización
- Cáncer de piel no melanoma o lentigo maligno tratado adecuadamente sin evidencia de enfermedad
- Carcinoma cervical in situ adecuadamente tratado sin evidencia de enfermedad
- Antecedentes conocidos de virus de la inmunodeficiencia humana o cualquier infección sistémica activa no controlada que requiera antibióticos por vía intravenosa.
- Infección de hepatitis sistémica activa que requiere tratamiento (los portadores del virus de la hepatitis pueden ingresar al estudio), o cualquier enfermedad hepática aguda o crónica conocida que requiera tratamiento a menos que esté relacionada con hepatoesplenomegalia subyacente debido a MF
- Cirugía mayor dentro de los 28 días previos a la aleatorización
- Cualquier enfermedad potencialmente mortal (p. ej., enfermedad por coronavirus-2019), afección médica o disfunción de un sistema orgánico que, en opinión del investigador, podría comprometer la seguridad del participante, interferir con el metabolismo de imetelstat o poner los resultados del estudio en riesgo indebido.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Mejor Terapia Disponible (BAT)
Los participantes recibirán BAT (tratamiento sin inhibidor de JAK seleccionado por el investigador), hasta la progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable, la suspensión del tratamiento o la finalización del estudio. Los participantes en BAT que cumplan con los criterios definidos por el protocolo para la enfermedad progresiva pueden cruzarse para recibir tratamiento con imetelstat después de la aprobación del patrocinador. |
Se administrará un tratamiento sin inhibidores de JAK, que puede incluir, entre otros, hidroxiurea, talidomida o un análogo de talidomida, interferón, danazol, agentes hipometilantes, quimioterapia o radioterapia.
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Experimental: Imetelstat
Los participantes recibirán imetelstat sódico a 9,4 mg/kg por vía intravenosa (IV) cada 21 días (± 3 días), hasta la progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable, la interrupción del tratamiento o el final del estudio.
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El imetelstat sódico se administrará por vía intravenosa a 9,4 mg/kg cada 21 días, hasta la progresión de la enfermedad o una toxicidad inaceptable, la interrupción del tratamiento o el final del estudio.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta el final del estudio (EOS) (aproximadamente 3 años)]
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La supervivencia global se define como el intervalo de tiempo desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa.
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Línea de base (día 1) hasta el final del estudio (EOS) (aproximadamente 3 años)]
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta de los síntomas
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 24
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La proporción de participantes que lograron una reducción de ≥50 % en la puntuación total de síntomas (TSS) medida en la semana 24 en comparación con el valor inicial
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Línea de base (día 1) y en la semana 24
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Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta el final del estudio (EOS) (aproximadamente 3 años)
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La supervivencia libre de progresión se define como el intervalo de tiempo desde la fecha de aleatorización hasta la primera fecha de progresión de la enfermedad (empeoramiento de la esplenomegalia o transformación leucémica según los criterios del Grupo de trabajo internacional - Investigación y tratamiento de neoplasias mieloproliferativas (IWG-MRT) de 2013) o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero.
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Línea de base (día 1) hasta el final del estudio (EOS) (aproximadamente 3 años)
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Tasa de respuesta del bazo
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y en la semana 24
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La proporción de participantes que logran una reducción en el volumen del bazo de ≥ 35 % desde el inicio en la Semana 24.
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Línea de base (día 1) y en la semana 24
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Remisión completa (CR), remisión parcial (PR), mejoría clínica (CI), respuesta del bazo, respuesta de los síntomas y respuesta de la anemia según los criterios IWG-MRT de 2013 modificados
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta el final del tratamiento (aproximadamente 3 años)
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La proporción de participantes que lograron RC o PR, IC, respuesta del bazo, respuesta de los síntomas y respuesta de la anemia según los criterios IWG-MRT de 2013 modificados.
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Línea de base (día 1) hasta el final del tratamiento (aproximadamente 3 años)
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Reducción del grado de fibrosis de la médula ósea
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta el final del tratamiento (aproximadamente 3 años)
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Se evaluará la reducción del grado de fibrosis de la médula ósea.
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Línea de base (día 1) hasta el final del tratamiento (aproximadamente 3 años)
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Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Cribado (día -28 a -1) hasta el final del estudio (aproximadamente 3 años)
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La seguridad se evaluará en función de la incidencia y la gravedad (de acuerdo con los Criterios de terminología común para eventos adversos) de los eventos adversos emergentes del tratamiento desde el momento de la aleatorización hasta 30 días después de la finalización del tratamiento.
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Cribado (día -28 a -1) hasta el final del estudio (aproximadamente 3 años)
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Evaluación de Cmax
Periodo de tiempo: Día 1 de todos los ciclos (cada ciclo es de 21 días)
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Concentración plasmática máxima observada (Cmax).
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Día 1 de todos los ciclos (cada ciclo es de 21 días)
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Evaluación de Tmax
Periodo de tiempo: Día 1 de todos los ciclos (cada ciclo es de 21 días)
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Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada
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Día 1 de todos los ciclos (cada ciclo es de 21 días)
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Evaluación de t1/2
Periodo de tiempo: Día 1 de todos los ciclos (cada ciclo es de 21 días)
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Vida media de eliminación.
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Día 1 de todos los ciclos (cada ciclo es de 21 días)
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Evaluación de AUC
Periodo de tiempo: Día 1 de todos los ciclos (cada ciclo es de 21 días)
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Área bajo la curva de concentración de fármaco-tiempo plasmático (AUC) desde el tiempo cero hasta la última concentración medible
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Día 1 de todos los ciclos (cada ciclo es de 21 días)
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Puntuaciones de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer Quality-of-Life-Questionnaire-Core-30 (EORTC QLQ-C30)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (aproximadamente 3 años)
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Los resultados informados por el paciente, incluida la calidad de vida relacionada con la salud, el dolor y el cambio general en la salud del participante, se evaluarán mediante el EORTC QLQ-C30.
El EORTC QLQ-C30 incluye 30 elementos que dan como resultado 5 escalas funcionales (funcionamiento físico, funcionamiento de roles, funcionamiento emocional, funcionamiento cognitivo y funcionamiento social), 1 escala de estado de salud global, 3 escalas de síntomas (fatiga, náuseas y vómitos y dolor) , y 6 ítems únicos (disnea, insomnio, pérdida de apetito, estreñimiento, diarrea y dificultades económicas).
Las puntuaciones se transforman a una escala de 0 a 100.
Las puntuaciones más altas indicaron un peor resultado.
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Línea de base hasta el final del estudio (aproximadamente 3 años)
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Puntuaciones del cuestionario EuroQol-EQ-5D (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (aproximadamente 3 años)
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EQ-5D-5L es un cuestionario de 5 ítems que evalúa 5 dominios que incluyen movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión, además de una escala analógica visual que califica "salud hoy" con anclas que van desde 0 (peor estado de salud imaginable estado) a 100 (mejor estado de salud imaginable).
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Línea de base hasta el final del estudio (aproximadamente 3 años)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Faye Feller, Geron Corporation
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de abril de 2021
Finalización primaria (Estimado)
30 de junio de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de septiembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de octubre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
6 de octubre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
4 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de octubre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Trastornos mieloproliferativos
- Trombocitosis
- Policitemia
- Mielofibrosis primaria
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la proteína quinasa
- imetelstat
- Péptido GRN163L
Otros números de identificación del estudio
- MYF3001
- 2020-003288-24 (Número EudraCT)
- 2023-509120-17-00 (Ctis)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .