Uno studio che confronta Imetelstat con la migliore terapia disponibile per il trattamento della mielofibrosi (MF) a rischio intermedio-2 o ad alto rischio che non ha risposto al trattamento con inibitore della Janus chinasi (JAK)
26 novembre 2025 aggiornato da: Geron Corporation
Uno studio di fase 3 randomizzato in aperto per valutare Imetelstat (GRN163L) rispetto alla migliore terapia disponibile (BAT) in pazienti con mielofibrosi (MF) a rischio intermedio-2 recidivante/refrattaria (R/R) a Janus chinasi (JAK) Inibitore
Lo scopo dello studio è valutare la sopravvivenza globale dei partecipanti trattati con imetelstat rispetto alla migliore terapia disponibile con mielofibrosi (MF) a rischio intermedio-2 o ad alto rischio che sono recidivati/refrattari al trattamento con Janus Kinase (JAK)-inibitore.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio multicentrico con 2 bracci e includerà 3 fasi: a) fase di screening fino a 28 giorni prima della randomizzazione durante la quale i partecipanti completeranno un periodo di interruzione di 14 giorni da tutte le terapie precedenti, incluso il trattamento con inibitori JAK, e il partecipante l'ammissibilità sarà rivista; b) fase di trattamento, dalla randomizzazione fino all'interruzione del trattamento in studio (imetelstat o BAT); e c) fase di follow-up post-trattamento, che inizia quando il partecipante interrompe il trattamento e continuerà fino alla morte, alla perdita del follow-up, alla revoca del consenso o alla fine dello studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo. I partecipanti saranno randomizzati (2:1) in 2 bracci (il braccio A riceverà imetelstat e il braccio B riceverà BAT).
I partecipanti che soddisfano i criteri di malattia progressiva e interrompono la BAT, possono passare al trattamento con imetelstat dopo l'approvazione dello sponsor.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
327
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Córdoba, Argentina, X5000JHQ
- Sanatorio Allende
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Buenos Aires
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Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C118AAT
- Hospital Aleman
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Santa Fe Province
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Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000ORE
- Sanatorio de la Mujer
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New South Wales
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St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, Australia, 4011
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Tasmania
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Hobart, Tasmania, Australia, 7000
- Royal Hobart Hospital
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Victoria
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Richmond, Victoria, Australia, 3121
- Epworth Healthcare
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Burgenland
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Wein, Burgenland, Austria, 1130
- Krankenhaus Hietzing mit Neurologischem Zentrum Rosenhügel
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Upper Austria
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Linz, Upper Austria, Austria, 4020
- Krankenhaus der Elisabethinen
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Linz, Upper Austria, Austria, 4021
- Kepler Universitätsklinikum Gm
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Wels, Upper Austria, Austria, 4600
- Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH
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Jette, Belgio
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Myeloom Centrum Brussel (MCB)
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Antwerpen
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Antwerp, Antwerpen, Belgio, 2930
- AZ Klina
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Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
- UZ Antwerpen
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Hainaut
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Haine-Saint-Paul, Hainaut, Belgio, 7100
- Centre Hospitalier de Jolimont
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Oost-Vlaanderen
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Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgio, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Florianópolis, Brasile, 88034-000
- CEPON Centro de Pesquisas Oncologicas SC
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São Paulo, Brasile
- Hospital A.C.Camargo Cancer Center - Clinical Oncology
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, Brasile, 60135285
- Centro de oncologia Leonardo da Vinci
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Goiás
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Goiânia, Goiás, Brasile, 74605
- Hospital das Clínicas UFG
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasile, 81520-060
- Hospital Erasto Gaertner
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre - UFRGS
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90470340
- Centro Gaucho Integrado de Oncologia, Hematologia, Ensino e Pesquisa Ltda
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, Brasile, 01323000
- Instituto de Educação, Pesquisa e Gestão em Saúde
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São Paulo, São Paulo, Brasile, 05651-901
- Hospital Israelita Albert Einstein
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São Paulo, São Paulo, Brasile, 17210-120
- Fundacao Doutor Amaral Carvalho / Hospital Amaral Carvalho
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Plovdiv
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Plovdiv, Plovdiv, Bulgaria, 4002
- UMBAL Sveti Georgi
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Sofia
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Sofia, Sofia, Bulgaria, 1756
- Specialized Hospital for Active Therapy of Hematological dis
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Antioquia, Colombia
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Cali, Colombia, 760042
- Centro Medico Imbanaco de Cali S.A.
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Risaralda Department
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Pereira, Risaralda Department, Colombia, 660000
- Oncologos del Occidente S.A
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-
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Busan, Corea del Sud, 49241
- Pusan National University Hospital - Hematology and Oncology
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Seongdong, Corea del Sud, 6591
- The Catholic University of Korea
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Seoul, Corea del Sud, 3722
- Severance Hospital, Yonsei Uni
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-
Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi]
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Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Corea del Sud, 47392
- Inje University Busan Paik Hos
-
Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Corea del Sud, 48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
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Gyeonggido
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Goyang-si, Gyeonggido, Corea del Sud, 10408
- National Cancer Institute Center for Cancer Research
-
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Incheon Gwang'Yeogsi [Inch'n-Kwangyokshi]
-
Incheon, Incheon Gwang'Yeogsi [Inch'n-Kwangyokshi], Corea del Sud, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
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Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp
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Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp, Corea del Sud, 03080
- Seoul National University Hospital - Department of Internal
-
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Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi]
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Corea del Sud, 02841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Corea del Sud, 08308
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Corea del Sud, 6351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukpyolshi], Corea del Sud, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
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-
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Odense, Danimarca, DK-5000 C
- Odense University Hospital - Hematology
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-
-
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Brest, Francia, 29609
- CHRU Brest - Hopital Morvan
-
Paris, Francia, 75010
- CHU - Hôpital Saint Louis - Centre D'Investigations Cliniq
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Pierre-Bénite, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69495
- Centre Hospitalier Lyon
-
-
Indre-et-Loire
-
Tours, Indre-et-Loire, Francia, 37044
- Chu Bretonneau
-
-
Le Kremlin-Bicêtre
-
Paris, Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
- Hôpital Bicêtre
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, Francia, 44000
- CHU de Nantes - Hematologie
-
-
Nice Cedex 3
-
Nice, Nice Cedex 3, Francia, 06202
- CHU de Nice - Hopital de l'Archet II - Pharmacie
-
-
Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
-
Avignon, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Francia, 84902
- Hospital CENTRE HOSPITALIER AVIGNON
-
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Sarthe
-
Le Mans, Sarthe, Francia, 72037
- Centre Hospitalier Du Mans - Cancérologie Médicale
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-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francia, 75679
- Hopital Cochin - Aphp Hôpitaux Universitaires Paris Centre
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-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0112
- LTD Israeli-Georgian Medical R
-
Tbilisi, Georgia, 0112
- M.Zodelava Hematology Center L
-
Tbilisi, Georgia, 0179
- Multi Profile Clinic Consilium
-
-
K'alak'i T'bilisi
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgia, 0159
- J.S.C."K.Eristavi National Cen
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgia, 186
- Ltd "Medinvest - Institute of Hematology and Trans
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Mannheim, Baden-Wurttemberg, Germania, 68167
- Universitätsklinikum Mannheim - University of Heidelberg
-
Tübingen, Baden-Wurttemberg, Germania, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen
-
-
Hamburg
-
Dresden, Hamburg, Germania, 1307
- Universitätsklinikum Carl Gust
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Kempten, Rhineland-Palatinate, Germania, 87439
- Klinikum Kempten-Oberallgaeu GmbH
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Germania, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig AöR
-
-
Saxony-Anhalt
-
Halle, Saxony-Anhalt, Germania, 6120
- Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
-
-
-
-
-
Hyderabad, India, 560099
- Narayana Hrudayalaya Hospital
-
Pune, India
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Pune, India, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Center
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, India, 395002
- Nirmal Hospital - Hematology
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, India, 560 034
- St. John's Medical College Hospital
-
Bengaluru, Karnataka, India, 560076
- Fortis Hospital 154/9
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-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110060
- Sir Ganga Ram Hospital
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, Dept. of Hematology, New Delhi (All India Institute Of Medical Sciences)
-
-
New Delhi
-
Gurgaon, New Delhi, India, 122002
- Fortis Memorial Research Institute
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, India, 751019
- All India Institute of Medical Sciences
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-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, India, 700014
- Nilratan Sircar Medical College
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-
Beersheba, Israele, 84101
- Soroka Medical Center - Hematology Institute
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Haifa, Israele, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Haifa, Israele, 3436212
- Carmel MC
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-
Central District
-
Rehovot, Central District, Israele, 7610001
- Kaplan Medical Center
-
Ẕerifin, Central District, Israele, 7030000
- Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
-
-
Jerusalem
-
Jerusalem, Jerusalem, Israele, 9112001
- Hadassah Medical Organization
-
-
Northern District
-
Nahariya, Northern District, Israele, 22100
- Western Galilee Hospital - Nahariya
-
-
Southern District
-
Ashdod, Southern District, Israele, 7747629
- Assuta Ashdod University Hospi
-
Ashkelon, Southern District, Israele, 78278
- Barzilai Medical Center
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-
-
-
Catania, Italia, 95122
- Presidio Ospedaliero Garibaldi
-
Meldola, Italia, 47014
- Irccs Irst
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Milan, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
Milan, Italia, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropoli
-
Monza, Italia, 20900
- Azienda Ospedaliera San Gerard
-
Napoli, Italia, 80122
- AOU Federico II
-
Roma, Italia, 00144
- ASL Roma 2 - PO "S. Eugenio"
-
-
Alessandria
-
Alessandria, Alessandria, Italia, 15121
- PO Civile SS.Antonio e Biagio
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Italia, 40138
- A.O.di Bologna Policl.S.Orsola
-
-
Ferrara
-
Cona, Ferrara, Italia, 44124
- Arcispedale S.Anna - Ematologi
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Firenze
-
Florence, Firenze, Italia, 50134
- AOU Careggi
-
-
Genova
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Genova, Genova, Italia, 16132
- IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
-
Genova, Genova, Italia, 6- 16132
- Clinica Ematologica, Univ. Deg
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-
Milano
-
Milan, Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
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-
Ravenna
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Ravenna, Ravenna, Italia, 48121
- Ospedale Civile S.Maria delle Croci, AUSL Ravenna
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Reggio Calabria
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Reggio Calabria, Reggio Calabria, Italia, 42123
- Arcispedale S Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
-
Reggio Calabria, Reggio Calabria, Italia, 89124
- Azienda Ospedaliera Bianchi-Me
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Rimini
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Rimini, Rimini, Italia, 47900
- AUSL di Rimini Ospedale Infermi di Rimini
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Roma
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Roma, Roma, Italia, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Torino
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Orbassano, Torino, Italia, 10043
- AOU San Luigi Gonzaga
-
Torino, Torino, Italia, 10126
- AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
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Varese
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Varese, Varese, Italia, 21100
- Ospedale di Circolo, PO Varese
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Vicenza
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Vicenza, Vicenza, Italia, 36100
- Ospedale S.Bortolo, AULSS n.6
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Georgetown
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Pulau Pinang, Georgetown, Malaysia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
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Johor
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Johor Bahru, Johor, Malaysia, 80000
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
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Kelantan
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Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab Ii
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
- Sarawak General Hospital
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Selangor
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Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
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Biała Podlaska, Polonia, 21-500
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny
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Greater Poland Voivodeship
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Piła, Greater Poland Voivodeship, Polonia, 64-920
- Ars Medical sp. z o.o.
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Skórzewo, Greater Poland Voivodeship, Polonia, 60-185
- Centrum Medyczne Pratia Poznań
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Silesian Voivodeship
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Katowice, Silesian Voivodeship, Polonia, 40-519
- Pratia Onkologia Katowice
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Lisbon, Portogallo, 1495-005
- H. São Francisco Xavier-Centro
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Braga District
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Braga, Braga District, Portogallo, 4710-243
- CCA-Braga. Centro Clínico Académico - Hospital Braga
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Lisbon District
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Lisbon, Lisbon District, Portogallo, 1400-038
- Centro Clinico Fundacao Champalimaud
-
Lisbon, Lisbon District, Portogallo, 1649-035
- H. Santa Maria. Centro Hospita
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London, Regno Unito, EC1A 7BE
- St Bartholomew's Hospital
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London, Regno Unito, SE1 9RT
- Guys and St Thomas' Hospital
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Oxford, Regno Unito, OX3 9DS
- Oxford University Hospitals
-
-
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Omsk, Russia, 644013
- Budgetary Healthcare Institution of Omsk Region
-
Saratov, Russia, 410012
- GOU VPO Saratov State Medical University n.a. V.I.
-
-
Moscow Oblast
-
Moscow, Moscow Oblast, Russia, 129110
- MONIKI - Oncology
-
-
Novosibirsk Oblast
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Russia, 630091
- MUZ City Clinical Hospital # 2
-
-
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Central Singapore
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Singapore, Central Singapore, Singapore, 119074
- National University Cancer Institute (NCIS)
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Singapore, Central Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital
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Madrid, Spagna, 28040
- Hospital Universitario Fundaci
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Salamanca, Spagna, 37007
- Hospital Universitario de Salamanco
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Alicante
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Alicante, Alicante, Spagna, 03010
- H.G.U. Alicante
-
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Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spagna, 08916
- Institut Català d'Oncologia-Ho
-
Sabadell, Barcelona, Spagna, 08208
- C.S. Parc Tauli
-
-
Canary Islands
-
Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Spagna, 35019
- Hospital Universitario de Gran
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Cáceres
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Cáceres, Cáceres, Spagna, 10003
- H. San Pedro de Alcántara
-
-
Girona
-
Girona, Girona, Spagna, 17007
- ICO-Hospital Universitari de G
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Granada
-
Granada, Granada, Spagna, 18014
- Hospital Universitario Virgen
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-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Spagna, 28041
- Hospital U. 12 Octubre
-
Madrid, Madrid, Spagna, 28046
- H.U. La Paz
-
-
Málaga
-
Málaga, Málaga, Spagna, 29010
- H.U.V. de la Victoria
-
-
Valencia
-
Alzira, Valencia, Spagna, 46600
- H.U. Ribera de Alzira
-
-
Zaragoza
-
Zaragoza, Zaragoza, Spagna, 50012
- H. Quirón Zaragoza
-
-
-
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92093-1503
- University of California-San Diego/Moores UCSD Cancer Center
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90096
- UCLA David Geffen School of Medicine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
- Smilow Cancer Center at YNHH
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Stati Uniti, 33326
- BRCR Medical Center Inc
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- University of South Florida
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40207
- Norton Cancer Institute
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70124
- Ochsner Clinic Foundation
-
-
Maryland
-
Rockville, Maryland, Stati Uniti, 20850
- Maryland Oncology Hematology
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
- Gabrail Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Watertown, South Dakota, Stati Uniti, 57201
- Prairie Lakes Health Care System, Inc.
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77024
- Oncology Consultants
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-4000
- The University of Texas MD
-
-
Utah
-
Ogden, Utah, Stati Uniti, 84405
- Community Cancer Trials of Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84106
- Utah Cancer Specialists
-
-
Virginia
-
Fredericksburg, Virginia, Stati Uniti, 22408
- Hematology Oncology Associates of Fredericksburg
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98405
- Northwest Medical Specialties PLLC
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-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 404
- China Medical University Hospital - Hematology/Onc
-
-
Chiayi
-
Chiayi City, Chiayi, Taiwan, 613
- Chang Gung Medical Foundation
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-
Taipei
-
Taipei, Taipei, Taiwan, 11490
- Tri-Service General Hospital
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Adapazarı, Turchia (Türkiye), 54100
- Sakarya Research and Training Hospital - Medical Oncology
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Ankara, Turchia (Türkiye), 06560
- Gazi University Medical Faculty
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-
Ankara
-
Ankara, Ankara, Turchia (Türkiye), 6590
- Ankara University Medical Facu
-
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Istanbul
-
Istanbul, Istanbul, Turchia (Türkiye), 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa
-
Istanbul, Istanbul, Turchia (Türkiye), 34214
- Medipol Bagcilar Mega Hospital
-
Istanbul, Istanbul, Turchia (Türkiye), 34899
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
-
Mersin
-
Mersin, Mersin, Turchia (Türkiye)
- Medical Park Mersin Hastanesi
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-
İzmir
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Izmir, İzmir, Turchia (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Nyíregyháza, Ungheria, 4400
- Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei Önkormányzat Jósa András
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di mielofibrosi primaria secondo i criteri rivisti dell'Organizzazione Mondiale della Sanità o post-trombocitemia-MF essenziale o post-policitemia vera-MF secondo i criteri IWG-MRT
- Dynamic International Prognostic Scoring System intermedio-2 o MF ad alto rischio
Recidivante/refrattario al trattamento con inibitori JAK come definito nell'inclusione (i), (ii) o (iii) e non idoneo al trapianto di cellule staminali allogeniche (ASCT) allo screening:
(i) Trattamento con inibitore JAK per una durata >= 6 mesi, inclusi almeno 2 mesi a una dose ottimale come valutato dallo sperimentatore per quel partecipante e almeno uno dei seguenti:
- nessuna diminuzione del volume della milza (< 10% mediante risonanza magnetica o TC) dall'inizio del trattamento con inibitore JAK
- nessuna diminuzione delle dimensioni della milza (< 30% alla palpazione o lunghezza all'imaging) dall'inizio del trattamento con inibitore JAK
- nessuna diminuzione dei sintomi (< 20% da Myelofibrosis Symptom Assessment Form [MFSAF] o neoplasia mieloproliferativa SAF) dall'inizio del trattamento con inibitore JAK
- un punteggio di almeno 15 su TSS valutato utilizzando MFSAF v4.0 durante lo screening.
- (ii) Trattamento con inibitore della JAK per una durata>= 3 mesi con dosi massime (ad esempio, 20-25 mg di ruxolitinib due volte al giorno) per quel partecipante e nessuna diminuzione del volume/dimensione della milza o dei sintomi come definito nel criterio di inclusione (i [ a, b o c]).
(iii) A seguito di dosi massime tollerate di terapia con inibitori JAK per una durata ≥3 mesi, con recidiva di malattia documentata definita come
- Aumento del volume della milza dal momento della migliore risposta del 25% misurato mediante risonanza magnetica o TC, o
Aumento delle dimensioni della milza mediante palpazione, TC o ecografia
- (bi) Per splenomegalia di 5-10 cm all'inizio del trattamento con inibitori JAK, aumento di almeno il 100% delle dimensioni palpabili della milza dal momento della migliore risposta;
- (b.ii) Per splenomegalia > 10 cm all'inizio del trattamento con inibitori JAK, aumento di almeno il 50% delle dimensioni palpabili della milza dal momento della migliore risposta;
E non un candidato per ulteriore inibitore JAK allo screening per investigatore.
- Splenomegalia misurabile dimostrata da una milza palpabile che misura >= 5 cm al di sotto del margine costale sinistro o da un volume della milza >= 450 cm^3 mediante risonanza magnetica o TC
- Sintomi attivi di MF su MFSAF v4.0 dimostrati da un punteggio dei sintomi di almeno 5 punti (su una scala da 0 a 10)
- Valori dei test di laboratorio di ematologia entro i limiti definiti dal protocollo
- I valori dei test di laboratorio biochimici devono rientrare nei limiti definiti dal protocollo
- Punteggio Performance Status dell'Eastern Cooperative Oncology Group pari a 0, 1 o 2
- I partecipanti devono seguire le procedure contraccettive definite dal protocollo
- Una donna in età fertile deve avere un test di gravidanza su siero o urina negativo allo screening
Criteri di esclusione:
- Conta dei blasti nel sangue periferico >= 10% o conta dei blasti nel midollo osseo >=10%
- Allergie note, ipersensibilità o intolleranza a imetelstat o ai suoi eccipienti
- Precedente trattamento con imetelstat
- Qualsiasi chemioterapia o terapia diretta contro la MF, incluso il farmaco sperimentale indipendentemente dalla classe o dal meccanismo d'azione, terapia immunomodulante o immunosoppressiva, corticosteroidi superiori a 30 mg/die di prednisone o equivalente e trattamento con inibitore JAK inferiore a 14 giorni prima della randomizzazione
Diagnosi o trattamento per tumori maligni diversi dalla MF eccetto:
- Neoplasia trattata con intento curativo e senza malattia attiva nota presente per >= 3 anni prima della randomizzazione
- Cancro della pelle non melanoma adeguatamente trattato o lentigo maligna senza evidenza di malattia
- Carcinoma cervicale adeguatamente trattato in situ senza evidenza di malattia
- Storia nota di virus dell'immunodeficienza umana o qualsiasi infezione sistemica attiva incontrollata che richieda antibiotici EV
- Infezione da epatite sistemica attiva che richiede trattamento (i portatori del virus dell'epatite possono entrare nello studio) o qualsiasi malattia epatica acuta o cronica nota che richieda trattamento a meno che non sia correlata a epatosplenomegalia sottostante dovuta a MF
- Chirurgia maggiore entro 28 giorni prima della randomizzazione
- Qualsiasi malattia potenzialmente letale (ad esempio, malattia da coronavirus-2019), condizione medica o disfunzione del sistema di organi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza del partecipante, interferire con il metabolismo di imetelstat o mettere a rischio indebito i risultati dello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Migliore terapia disponibile (BAT)
I partecipanti riceveranno BAT (trattamento non-inibitore JAK selezionato dallo sperimentatore), fino alla progressione della malattia o tossicità inaccettabile, interruzione del trattamento o fine dello studio. I partecipanti al BAT che soddisfano i criteri definiti dal protocollo per la malattia progressiva possono passare al trattamento con imetelstat dopo l'approvazione dello sponsor. |
Verrà somministrato un trattamento non inibitore JAK, che può includere ma non è limitato a idrossiurea, talidomide o un analogo di talidomide, interferone, danazolo, agenti ipometilanti, chemioterapia o radioterapia.
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Sperimentale: Imetelstat
I partecipanti riceveranno imetelstat sodico alla dose di 9,4 mg/kg per via endovenosa (IV) ogni 21 giorni (±3 giorni), fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile, all'interruzione del trattamento o alla fine dello studio.
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Imetelstat sodico verrà somministrato per via endovenosa alla dose di 9,4 mg/kg ogni 21 giorni, fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile, all'interruzione del trattamento o alla fine dello studio.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino alla fine dello studio (EOS) (circa 3 anni)]
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La sopravvivenza globale è definita come l'intervallo di tempo dalla data di randomizzazione alla data di morte per qualsiasi causa.
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Basale (giorno 1) fino alla fine dello studio (EOS) (circa 3 anni)]
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di risposta ai sintomi
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e alla settimana 24
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La percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥50% del punteggio totale dei sintomi (TSS) misurato alla settimana 24 rispetto al basale
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Basale (giorno 1) e alla settimana 24
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Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino alla fine dello studio (EOS) (circa 3 anni)
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La sopravvivenza libera da progressione è definita come l'intervallo di tempo dalla data di randomizzazione alla prima data di progressione della malattia (peggioramento della splenomegalia o trasformazione leucemica secondo i criteri del 2013 International Working Group - Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT)) o morte per qualsiasi causa, quello che si verifica per primo.
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Basale (giorno 1) fino alla fine dello studio (EOS) (circa 3 anni)
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Tasso di risposta della milza
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e alla settimana 24
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La percentuale di partecipanti che raggiungono una riduzione del volume della milza ≥ 35% rispetto al basale alla settimana 24.
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Basale (giorno 1) e alla settimana 24
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Remissione completa (CR), remissione parziale (PR), miglioramento clinico (CI), risposta della milza, risposta ai sintomi e risposta all'anemia secondo i criteri IWG-MRT 2013 modificati
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino alla fine del trattamento (circa 3 anni)
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La percentuale di partecipanti che hanno ottenuto CR o PR, IC, risposta della milza, risposta ai sintomi e risposta all'anemia secondo i criteri IWG-MRT modificati del 2013.
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Basale (giorno 1) fino alla fine del trattamento (circa 3 anni)
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Riduzione del grado di fibrosi del midollo osseo
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino alla fine del trattamento (circa 3 anni)
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Verrà valutata la riduzione del grado di fibrosi del midollo osseo.
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Basale (giorno 1) fino alla fine del trattamento (circa 3 anni)
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Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Screening (dal giorno da -28 a -1) fino alla fine dello studio (circa 3 anni)
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La sicurezza sarà valutata in base all'incidenza e alla gravità (secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events) degli eventi avversi emersi dal trattamento dal momento della randomizzazione fino a 30 giorni dopo il completamento del trattamento
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Screening (dal giorno da -28 a -1) fino alla fine dello studio (circa 3 anni)
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Valutazione di Cmax
Lasso di tempo: Giorno 1 di tutti i cicli (ogni ciclo è di 21 giorni)
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Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax).
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Giorno 1 di tutti i cicli (ogni ciclo è di 21 giorni)
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Valutazione di Tmax
Lasso di tempo: Giorno 1 di tutti i cicli (ogni ciclo è di 21 giorni)
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Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata
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Giorno 1 di tutti i cicli (ogni ciclo è di 21 giorni)
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Valutazione di t1/2
Lasso di tempo: Giorno 1 di tutti i cicli (ogni ciclo è di 21 giorni)
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Emivita di eliminazione.
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Giorno 1 di tutti i cicli (ogni ciclo è di 21 giorni)
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Valutazione dell'AUC
Lasso di tempo: Giorno 1 di tutti i cicli (ogni ciclo è di 21 giorni)
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Area sotto la curva concentrazione del farmaco-tempo plasmatico (AUC) dal momento zero all'ultima concentrazione misurabile
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Giorno 1 di tutti i cicli (ogni ciclo è di 21 giorni)
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Punteggi QLQ-C30 (EORTC QLQ-C30) dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro sulla qualità della vita-Questionario-Core-30
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (circa 3 anni)
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Gli esiti riportati dai pazienti, tra cui la qualità della vita correlata alla salute, il dolore e il cambiamento generale nella salute dei partecipanti, saranno valutati utilizzando l'EORTC QLQ-C30.
L'EORTC QLQ-C30 comprende 30 item risultanti in 5 scale funzionali (funzionamento fisico, funzionamento di ruolo, funzionamento emotivo, funzionamento cognitivo e funzionamento sociale), 1 scala dello stato di salute globale, 3 scale dei sintomi (affaticamento, nausea e vomito e dolore) e 6 item singoli (dispnea, insonnia, perdita di appetito, costipazione, diarrea e difficoltà finanziarie).
I punteggi vengono trasformati in una scala da 0 a 100.
Punteggi più alti indicavano un esito peggiore.
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Dal basale alla fine dello studio (circa 3 anni)
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Punteggi del questionario EuroQol-EQ-5D (EQ-5D-5L).
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (circa 3 anni)
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EQ-5D-5L è un questionario a 5 voci che valuta 5 domini tra cui mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione più una scala analogica visiva che valuta la "salute oggi" con ancore che vanno da 0 (peggiore salute immaginabile stato) a 100 (miglior stato di salute immaginabile).
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Dal basale alla fine dello studio (circa 3 anni)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Faye Feller, Geron Corporation
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 aprile 2021
Completamento primario (Stimato)
30 giugno 2028
Completamento dello studio (Stimato)
30 giugno 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 settembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 ottobre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
6 ottobre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
4 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 novembre 2025
Ultimo verificato
1 ottobre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie ematologiche
- Malattie del midollo osseo
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Malattie emiche e linfatiche
- Malattie mieloproliferative
- Trombocitosi
- Policitemia
- Mielofibrosi primaria
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Inibitori della proteina chinasi
- imtelstat
- Peptide GRN163L
Altri numeri di identificazione dello studio
- MYF3001
- 2020-003288-24 (Numero EudraCT)
- 2023-509120-17-00 (Ctis)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Migliore terapia disponibile (BAT)
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