卡波西肉瘤患者的泊马度胺治疗
2026年8月4日 更新者：National Cancer Institute (NCI)
泊马度胺单药治疗卡波西肉瘤的多中心 II 期研究
该 II 期试验研究了泊马度胺在治疗卡波西肉瘤患者中的作用。
泊马度胺是一种抗癌药物，可以阻止血管的生长，刺激免疫系统，并可能杀死癌细胞。
研究概览
详细说明
主要目标：
I. 评估卡波济肉瘤 (KS)（有或没有人类免疫缺陷病毒 [HIV]，无论之前的治疗状态如何）接受泊马度胺治疗且对治疗有持久反应（即反应持续时间至少为一年）。
次要目标：
I. 测量总体反应率 (ORR) 并报告总体研究人群的 95% 置信区间 (CI)。
我。 测量 HIV 阳性研究人群的 ORR。 IB。 测量与 HIV 无关的研究人群的 ORR。 二。 估计 KS 亚组在 HIV 和既往治疗状态方面的 ORR。
三、 评估泊马度胺治疗的安全性。 四、 描述患有可评估内脏疾病的患者中内脏疾病的变化。
V. 评估接受泊马度胺治疗的参与者的反应持续时间。
探索目标：
I. 评估泊马度胺治疗对肿瘤微环境的影响并探讨与临床反应的关系。
二。 描述泊马度胺对 HIV 阳性 (+) 参与者的 CD4 淋巴细胞计数和 HIV 病毒载量的影响。
三、 评估泊马度胺治疗对血清生物标志物的影响并探讨其与临床反应的关系。
四、 评估血浆中卡波氏肉瘤相关疱疹病毒 (KSHV) 病毒拷贝数，并探讨变化是否与临床结果相关。
V. 评估泊马度胺对 KS 肿瘤活组织检查中病毒和细胞转录的影响，并探索与临床反应的关系。
六。 为未来免疫表型、病毒和细胞转录的潜在研究提供生物样本库临床样本，并探索与临床反应的关系。
大纲：
患者在第 1-21 天每天一次 (QD) 口服 (PO) 泊马度胺。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，治疗每 28 天重复一次，最多 12 个周期。 12 个周期后，完全缓解、部分缓解或疾病稳定的患者可以在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下继续使用泊马度胺额外的 12 个周期。
完成研究治疗后，患者每 6 个月接受一次随访，最长 5 年。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
45
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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La Jolla、California、美国、92093
- UC San Diego Moores Cancer Center
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Florida
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Miami、Florida、美国、33176
- Miami Cancer Institute
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- University of Illinois
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02118
- Boston Medical Center
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Mount Sinai Hospital
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New York、New York、美国、10065
- NYP/Weill Cornell Medical Center
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The Bronx、New York、美国、10461
- Montefiore Medical Center-Einstein Campus
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- Ohio State University Comprehensive Cancer Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania/Abramson Cancer Center
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Pennsylvania Hospital
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- UT MD Anderson Cancer Center
-
Houston、Texas、美国、77004
- Thomas Street at Quentin Mease Health Center
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98101
- Virginia Mason Medical Center
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者能够理解并愿意签署书面知情同意书
- 参与者必须有组织学或细胞学证实的皮肤卡波西肉瘤。 参与者必须患有可测量的疾病，至少有五个二维可测量的 KS 皮肤标记病变。 如果可用的二维可测量标记病灶少于五个，则标记病灶的总表面积必须 >= 700 mm^2
参与者必须有 HIV 状态的文件
- 如果 HIV 呈阴性，则在入学前 21 天内提供 HIV 快速检测呈阴性的文件
如果 HIV 呈阳性，通过以下任何一种方式记录 HIV-1 感染：
- 有执照的医疗保健提供者在病历中记录 HIV 诊断
- 有执照的医疗保健提供者接受抗逆转录病毒疗法 (ART)（至少两种不构成暴露前预防 [PrEP] 处方的不同药物）的文件。 文件可以是参与者病历中的 ART 处方记录、以参与者名义写的 ART 处方或带有显示参与者姓名标签的 ART 药瓶
- 任何经许可的 HIV 筛查抗体和/或 HIV 抗体/抗原组合测定，并通过第二个许可的 HIV 测定（例如 HIV-1 Western blot 确认或 HIV 快速多点抗体分化测定）进行确认
- 注意：术语“许可”是指已由参与国家/地区的监督机构认证或许可并在内部验证（例如，美国 [U.S.] 食品和药物管理局 [FDA]）的试剂盒
- WHO（世界卫生组织）和 CDC（疾病控制与预防中心）指南规定，确认初始测试结果必须使用与初始评估所用测试不同的测试。 应通过另一种类型的快速测定或基于不同抗原制剂和/或不同测试原理（例如，间接与竞争）的酶 (E)/碳免疫测定 (CIA) 来确认反应性初始快速测试，或蛋白质印迹或血浆 HIV-1 核糖核酸 (RNA) 病毒载量
- 年龄 >= 18 岁。 由于目前没有关于 18 岁以下参与者使用泊马度胺的剂量或不良事件数据，因此儿童被排除在本研究之外
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 =< 1
- 预期寿命大于 6 个月
- 血红蛋白 >= 8 g/dL（入组前 7 天内）
- 中性粒细胞绝对计数 (ANC)：>= 1,000/mm^3（入组前 7 天内）
- 血小板：>=75,000/mm^3（入组前7天内）
- 胆红素 =< 1.5：x 正常上限 (ULN)，除非患者正在接受已知与胆红素升高相关的 ART 药物，在这种情况下，直接分数应 =< 2 x ULN（入组前 7 天内）
- 天冬氨酸转氨酶 (AST)（血清谷氨酸草酰乙酸转氨酶 [SGOT]）/丙氨酸转氨酶 (ALT)（血清谷氨酸丙酮酸转氨酶 [SGPT]）=< 2.5 x 机构 ULN（入组前 7 天内）
- 血清肌酐 =< 2.0 mg/dL/176.8 微摩尔/升；或估计肌酐清除率 >= 15 毫升/分钟（1.00 毫升/秒）（根据 Cockcroft-Gault 方程计算（入组前 7 天内）
- 育龄女性 (FCBP，定义为性成熟女性，她： 1) 没有接受过子宫切除术或双侧卵巢切除术；或 2) 至少连续 24 个月没有自然绝经，即在之前连续 24 个月的任何时间有月经）在开始使用泊马度胺之前 10-14 天以及在开始使用泊马度胺后 24 小时内再次使用，并且必须承诺继续禁欲异性性交或开始使用两种可接受的节育方法，一种高效方法和一种额外有效的方法同时进行，至少 28在她开始服用泊马度胺的前几天。 FCBP 还必须同意正在进行的妊娠测试。 男性必须同意在与 FCBP 发生性接触时使用乳胶避孕套，即使他们已经进行了输精管结扎术。 必须至少每 28 天向所有患者提供有关怀孕预防措施和胎儿暴露风险的咨询
- HIV 阳性参与者必须接受稳定的 ART >= 12 周，并且在入组前 28 天内检测不到 HIV 病毒载量。 可接受高达 200 拷贝/mL 的微小波动
在以下参数范围内，HIV 阳性参与者不得表现出可能混淆反应评估的近期 ART 改善：
如果接受 ART 12 至 24 周，参与者必须显示 KS 进展的证据需要进一步的全身治疗
- 符合资格的 KS 进展证据包括： 任何新病变；任何可测量程度的病变扩散；溃疡的发展;肢体或身体的周长测量表明水肿恶化；疼痛等症状增加，包括负面的心理影响，需要；任何程度的疾病通过想象恶化），这将促使专家评估以建议立即进行进一步的全身治疗
如果接受 ART 的时间超过 24 周，则必须在过去 8 周内没有任何消退的迹象
- 符合条件的 KS 回归证据包括：水肿测量、损伤大小或数量、溃疡消退或最大直径成像改善 20%。 出于此评估的目的，如果任何病变的大小减少 20%，任何病变消失，这构成消退，除非其他地方的新病变的大小或出现伴随增加
- 参与者必须同意参与并遵守强制性 POMALYST 风险评估和缓解策略 (REMS) 计划
- 参与者必须能够每天服用 81 毫克阿司匹林作为预防性抗凝药物（对乙酰水杨酸 [ASA] 不耐受的患者，可以使用华法林或低分子肝素）
对于决策能力受损 (IDMC) 的参与者：如果满足所有其他资格标准，则具有 IDMC 的参与者可能有资格参加研究：
- 除研究候选人外，参与者的合法授权代表 (LAR) 能够并愿意签署同意书
- 参与者和 LAR 都同意遵循研究参数并确保按照方案服用药物，记录在研究药物日记中，并与任何未使用的药丸一起返回诊所
排除标准：
- 正在接受任何其他研究药物的参与者
- 参与者患有有症状的内脏 KS，累及肺部或胃肠道 (GI)，需要立即进行化疗或放疗。 如果提供者判断潜在的疾病进展不会对参与者造成危害，则患有不需要立即缩小肿瘤的轻微症状内脏疾病的参与者是合格的
- 归因于与泊马度胺具有相似化学或生物成分的化合物的过敏反应史
- 禁止使用含有齐多夫定的药剂（包括 Combivir 和 Trizivir）。 如果医学上有必要（毒性、治疗方案失败等），可以在研究期间改变 ART 疗法。 禁止使用强效 CYP1A2 抑制剂的药物或物质，包括胺碘酮、西咪替丁、氟喹诺酮类药物（例如环丙沙星、依诺沙星）、氟伏沙明和噻氯匹定。 禁止将 CYP1A2 抑制剂依非韦伦与 CYP3A4 和 P-糖蛋白 (P-gp) 的强抑制剂合用。 禁止使用促红细胞生成素。 禁止合并使用大于治疗肾上腺功能不全所需剂量的皮质类固醇。 由于这些代理商的名单不断变化，因此定期查阅经常更新的名单很重要；诸如 Physicians' Desk Reference 之类的医学参考文本也可能提供此信息。 作为知情同意/登记程序的一部分，参与者将被告知与其他药物相互作用的风险，以及如果需要开新药或参与者正在考虑新的非处方药或草药产品
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于参与者在参加研究前至少 14 天未完成治疗和/或临床不稳定的持续或活动性感染
- 参与者有症状性充血性心力衰竭；不稳定型心绞痛;心律失常;研究者认为会限制遵守研究要求的精神疾病/社会情况
- 孕妇被排除在本研究之外，因为泊马度胺是一种沙利度胺类似物，具有潜在的致畸或流产作用。 由于母亲使用泊马度胺治疗继发于哺乳婴儿的不良事件存在未知但潜在的风险，因此如果母亲接受泊马度胺治疗，则应停止母乳喂养
- 在入组前 4 周内（亚硝基脲或丝裂霉素 C 为 6 周）接受过化疗、放疗或针对 KS 病变的疗法的参与者，ART 除外
临床高度怀疑并发 Castleman 病或 IL-6 相关炎症性疾病的参与者
- 对于与 IL-6 相关的炎症性疾病或 KSHV 炎症细胞因子综合征 (KICS) 一致的体征和症状的参考，可以参考 Polizzotto Minnesota (MN) 等人的出版物。 有症状的卡波西肉瘤疱疹病毒 (KSHV) 相关炎症患者的临床特征和结果：KSHV 炎症细胞因子综合征 (KICS) 的前瞻性特征。 临床传染病，2016。 62(6):730-8
具有除 KS 以外的恶性肿瘤病史的参与者，除非：
- 完全缓解 >= 1 年，或
- 完全切除的基底细胞癌或鳞状皮肤癌，或
- 子宫颈或肛门的原位鳞状细胞癌 (SCC)
- 周围神经病变等级 >= 3 的参与者
- 有静脉或动脉血栓栓塞病史的参与者，除非在研究开始前 >= 1 年发生无栓塞的线级血栓形成
- 患有已知促凝血病症的参与者，包括凝血酶原基因突变 20210、抗凝血酶 III 缺乏症、蛋白 C 缺乏症、蛋白 S 缺乏症或抗磷脂综合征，但不包括因子 V 莱顿突变的杂合性或在没有其他因素的情况下存在狼疮抗凝物抗磷脂综合征的诊断标准
- 先前使用过泊马度胺、来那度胺或沙利度胺的参与者
- 具有任何条件的参与者，包括实验室异常的存在，如果他们要参加研究或混淆解释研究数据的能力，负责研究者认为这会使参与者处于不可接受的风险中
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗（泊马度胺）
患者在第 1-21 天接受泊马度胺 PO QD。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 28 天重复一次治疗，最多 12 个周期。
12 个周期后，CR 或 PR 患者继续使用泊马度胺另外 12 个周期，并且可以选择在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下继续使用泊马度胺。
12 个周期后，疾病稳定的患者在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下可以继续额外使用泊马度胺 12 个周期。
在整个试验过程中，患者接受胸部 X 射线成像。
根据临床指征，患者可以接受 CT 检查。
患者还接受血液样本采集，并且可以选择在筛选和试验期间接受组织活检。
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接受CT
其他名称：
进行血液样本采集
其他名称：
进行 X 射线成像
其他名称：
给定采购订单
其他名称：
进行组织活检
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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反应持续时间
大体时间：从记录到部分或完全缓解的第一天到疾病进展或因任何原因死亡，评估长达 5 年
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Kaplan-Meier (K-M) 方法将用于描述所有接受治疗的参与者的反应持续时间。
将使用点估计和 95% 置信区间使用格林伍德公式对 K-M 估计的标准误差来估计在一年内仍然有反应的研究参与者的累积比例。
比例风险模型将用于评估人类免疫缺陷病毒 (HIV) 状态和治疗前状态对反应持续时间的关联。
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从记录到部分或完全缓解的第一天到疾病进展或因任何原因死亡，评估长达 5 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总缓解率 (ORR)
大体时间：治疗后长达 5 年
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二项式比例及其 95% 置信区间将用于估计由 HIV 状态和治疗前状态定义的四个组（HIV+，预处理；HIV+，未治疗；HIV-，预处理和 HIV-，未治疗）的 ORR。
此外，二项式比例及其 95% 置信区间将用于描述 HIV+ 和 HIV- 参与者以及那些接受过预处理和未接受过治疗的参与者的 ORR。
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治疗后长达 5 年
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不良事件发生率
大体时间：治疗后长达 5 年
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将使用不良事件通用术语标准 5.0 版进行评估。
本研究中观察到的不良事件将按器官系统、严重程度和与泊马度胺的关系进行总结。
不良事件的频率和严重程度将在事件和人员级别上制成表格。
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治疗后长达 5 年
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内脏疾病的变化
大体时间：治疗后 5 年的基线
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对于具有可评估内脏疾病的患者，将描述性报告内脏疾病的变化。
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治疗后 5 年的基线
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接受泊马度胺治疗的参与者的反应持续时间
大体时间：从记录到部分或完全缓解的第一天到进展的第一天，评估长达 5 年
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对于与进行性疾病无关的死亡，反应持续时间将在最后一次卡波西肉瘤 (KS) 评估之日审查，在此期间参与者被确定为仍然有反应。
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从记录到部分或完全缓解的第一天到进展的第一天，评估长达 5 年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗对肿瘤微环境变化的影响
大体时间：治疗后 5 年的基线
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将评估泊马度胺治疗对肿瘤微环境的影响，探索与临床反应的关系，并随着时间的推移进行总结。
将计算所有参与者的肿瘤微环境变化的描述性统计数据，并根据临床反应检查治疗前后的差异，并探索与临床反应的关系。
将通过单样本非参数测试探索基线的变化。
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治疗后 5 年的基线
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泊马度胺对CD4淋巴细胞计数的影响
大体时间：直至停止治疗后 7 天内
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会随着时间的推移总结。
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直至停止治疗后 7 天内
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泊马度胺对 HIV 病毒载量的影响
大体时间：直至停止治疗后 7 天内
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会随着时间的推移总结。
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直至停止治疗后 7 天内
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卡波西肉瘤相关疱疹病毒 (KSHV) 病毒拷贝数的变化
大体时间：基线至治疗停止后 7 天内
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将评估血浆中的 KSHV 病毒拷贝数，并探索变化是否与临床结果相关，并随着时间的推移总结这些数据。
将计算所有患者的 KSHV 病毒拷贝数变化的描述性统计数据，并根据临床反应检查治疗前后的差异，并探索与临床反应的关系。
将通过单样本非参数测试探索基线的变化
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基线至治疗停止后 7 天内
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泊马度胺对血清生物标志物变化的影响
大体时间：基线至治疗停止后 7 天内
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将评估泊马度胺治疗对血清生物标志物的影响，探索与临床反应的关系，并随着时间的推移总结这些数据。
将为所有患者计算血清生物标志物变化的描述性统计数据，并根据临床反应检查治疗前后的差异，并探索与临床反应的关系。
将通过单样本非参数测试探索基线的变化。
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基线至治疗停止后 7 天内
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Effects of pomalidomide on viral and cellular transcription
大体时间：Baseline up to within 7 days of treatment discontinuation
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Baseline up to within 7 days of treatment discontinuation
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Biobank clinical samples
大体时间：Up to study completion
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Up to study completion
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Samantha L Vogt、AIDS Malignancy Consortium
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年3月18日
初级完成 (估计的)
2026年10月1日
研究完成 (估计的)
2026年10月1日
研究注册日期
首次提交
2020年10月6日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月6日
首次发布 (实际的)
2020年10月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月4日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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其他研究编号
- NCI-2020-07565 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- UM1CA121947 (美国 NIH 拨款/合同)
- AMC-108 (其他标识符：CTEP)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
NCI 致力于根据 NIH 政策共享数据。
有关如何共享临床试验数据的更多详细信息，请访问 NIH 数据共享政策页面的链接。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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