RFVIIIFc 预防的临床和健康相关结果 (CLHEAR)
2021年5月6日 更新者：Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg
血友病 A 患者 rFVIIIFc 预防的临床和健康相关结果
血友病 (PwH) 患者预防出血事件的当前标准疗法是使用重组凝血因子 (F) VIII（血友病 A）或更确切地说 FIX（血友病 B）每周 2 至 3 次预防性静脉内治疗。
随着重组因子 VIII Fc 融合蛋白 (rFVIIIFc) 的开发，传统的常规预防方案得到了延长半衰期 (EHL) 因子替代预防的补充，具有改善出血预防和降低注射频率的潜力，同时消耗相似的因子。
这项纵向多中心研究的目的是评估使用 rFVIIIFc 的 EHL 因子替代方案对血友病特定参数（年出血率、出血定位）、关节状态、疼痛、功能参数、治疗依从性和健康相关生活质量的影响PwH A.
研究概览
地位
招聘中
条件
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
48
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Thomas Hilberg, Prof.
- 电话号码：004920237320812
- 邮箱：hilberg@uni-wuppertal.de
研究联系人备份
- 姓名：Jamil Hmida
- 电话号码：5975 0049202439
- 邮箱：jamil.hmida@uni-wuppertal.de
学习地点
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Wuppertal、North Rhine-Westphalia、德国、42117
- 招聘中
- Department of Sports Medicine, University of Wuppertal
-
接触：
- Thomas Hilberg, Prof.
- 电话号码：004920237320812
- 邮箱：sportmedizin@uni-wuppertal.de
-
-
Northwest
-
Wuppertal、Northwest、德国、42117
- 招聘中
- Department of Sports Medicine
-
接触：
- Thomas Hilberg, Prof.
- 电话号码：004920237320812
- 邮箱：hilberg@uni-wuppertal.de
-
接触：
- Jamil Hmida
- 电话号码：0049202439
- 邮箱：jamil.hmida@uni-wuppertal.de
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
取样方法
非概率样本
研究人群
患有中度或重度血友病 A 的患者将连续纳入本研究，他们将从 FVIII 预防转为 rFVIIIFc 预防。
描述
纳入标准：
- 患有中度至重度血友病 A 的患者
- 年龄 ≥ 18 岁
- FVIII 预防性治疗
- 提交书面知情同意书
排除标准：
患有其他出血性疾病的患者
- 抑制物患者
- 未经书面知情同意的患者
- 年龄 < 18 岁
- 检查日期前 6 个月内的任何手术
- 患有不同的风湿病，如 M. Bechterew、牛皮癣或其他局部或全身性关节感染（疏螺旋体病、化脓性关节炎）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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甲型血友病患者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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年总出血率
大体时间：一年
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总出血次数
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一年
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骨科关节状况（血友病健康关节评分）
大体时间：一年
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所有血友病患者的临床关节状态将通过世界联合会关节检查评分和血友病关节健康评分进行检查。
较高的分数意味着功能和结构关节状态的缺陷增加，这是更明显的血友病性关节病的标志，最大可能值为 124（无缺陷 = 0）。
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一年
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压痛阈值
大体时间：一年
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牛顿生理参数
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一年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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自发性关节 ABR
大体时间：一年
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关节出血总数
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一年
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主观生活质量 (SF-36)
大体时间：两年
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标准化问卷 SF-36 包括生理和心理评分。
分数越高，身体或心理生活质量越高。
较高的分数意味着更好的身心生活质量
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两年
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主观身体表现 (HEP-Test-Q)
大体时间：两年
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标准化问卷的最终版本包括 25 个项目，涉及领域“灵活性”、“力量与协调”、“耐力”和“身体感知”。
响应选项是五点李克特量表（范围从 1 = 从不到 5 = 总是）。
有些项目必须重新编码；子量表和总分转换为 0-100 的量表，得分高表明身体表现更好
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两年
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自我感知的功能能力（血友病活动列表）
大体时间：两年
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血友病活动列表衡量血友病对成年人自我感知功能的影响。
它包含七个领域的 42 个选择题：躺/坐/跪/站立（8 项），腿部功能（9 项），手臂功能（4 项），交通工具的使用（3 项），自我护理（5 项）、家务（6 项）、休闲活动和运动（7 项）
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两年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Thomas Hilberg, Prof.、Head of Department
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年2月1日
初级完成 (预期的)
2023年3月31日
研究完成 (预期的)
2023年4月20日
研究注册日期
首次提交
2020年7月28日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月6日
首次发布 (实际的)
2020年10月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年5月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月6日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
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