Klinický a se zdravím související výsledek profylaxe rFVIIIFc (CLHEAR)
6. května 2021 aktualizováno: Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg
Klinický a zdravotní výsledek profylaxe rFVIIIFc u pacientů s hemofilií A
Současnou standardní terapií pacientů s hemofilií (PwH) v prevenci krvácivých příhod je profylaktická intravenózní léčba rekombinantním koagulačním faktorem (F) VIII (hemofilie A) nebo spíše FIX (hemofilie B) dvakrát až třikrát týdně.
S vývojem rekombinantního fúzního proteinu faktoru VIII Fc (rFVIIIFc) je konvenční rutinní režim profylaxe doplněn profylaxí nahrazující faktor s prodlouženým poločasem (EHL) s potenciálem zlepšené prevence krvácení a snížené frekvence injekcí při podobné spotřebě faktoru.
Cílem této longitudinální multicentrické studie je zhodnotit vliv režimu náhrady faktoru EHL pomocí rFVIIIFc na specifické hemofilické parametry (roční krvácení, lokalizace krvácení), stav kloubů, bolest, funkční parametry, adherenci k léčbě a kvalitu života související se zdravím PwH A.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
48
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Thomas Hilberg, Prof.
- Telefonní číslo: 004920237320812
- E-mail: hilberg@uni-wuppertal.de
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Jamil Hmida
- Telefonní číslo: 5975 0049202439
- E-mail: jamil.hmida@uni-wuppertal.de
Studijní místa
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Wuppertal, North Rhine-Westphalia, Německo, 42117
- Nábor
- Department of Sports Medicine, University of Wuppertal
-
Kontakt:
- Thomas Hilberg, Prof.
- Telefonní číslo: 004920237320812
- E-mail: sportmedizin@uni-wuppertal.de
-
-
Northwest
-
Wuppertal, Northwest, Německo, 42117
- Nábor
- Department of Sports Medicine
-
Kontakt:
- Thomas Hilberg, Prof.
- Telefonní číslo: 004920237320812
- E-mail: hilberg@uni-wuppertal.de
-
Kontakt:
- Jamil Hmida
- Telefonní číslo: 0049202439
- E-mail: jamil.hmida@uni-wuppertal.de
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Do této studie budou postupně zařazeni pacienti se středně těžkou nebo těžkou hemofilií A, kteří budou převedeni z profylaxe FVIII na profylaxi rFVIIIFc.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti trpící středně těžkou až těžkou hemofilií A
- Věk ≥ 18 let
- Léčba pomocí profylaxe FVIII
- Předán písemný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
Pacienti trpící jinými krvácivými chorobami
- Pacienti s inhibitory
- Pacienti bez písemného informovaného souhlasu
- Věk < 18 let
- Případné operace do 6 měsíců před termínem vyšetření
- trpí různými revmatologickými onemocněními, jako je M. Bechtěrev, lupénka nebo jiné lokální nebo generalizované kloubní infekce (borelióza, septická artritida)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Pacienti s hemofilií A
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
celková roční míra krvácení
Časové okno: jeden rok
|
počet celkových krvácení
|
jeden rok
|
|
stav ortopedického kloubu (Haemophilia health joint score)
Časové okno: jeden rok
|
Klinický stav kloubů bude vyšetřen u všech pacientů s hemofilií pomocí World Federation Joint Examination Score a Haemophilia Joint Health Score.
Vyšší skóre znamená zvýšený deficit funkčního a strukturálního stavu kloubu jako známku výraznější hemofilické artropatie s maximální možnou hodnotou 124 (žádné deficity = 0).
|
jeden rok
|
|
tlakové prahy bolesti
Časové okno: jeden rok
|
fyziologický parametr v Newtonech
|
jeden rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
spontánní kloub ABR
Časové okno: jeden rok
|
počet celkových kloubních krvácení
|
jeden rok
|
|
subjektivní kvalita života (SF-36)
Časové okno: dva roky
|
Standardizovaný dotazník SF-36 obsahuje fyzické a psychické skóre.
Čím vyšší skóre, tím vyšší fyzická nebo psychická kvalita života.
Vyšší skóre znamená lepší fyzickou a duševní kvalitu života
|
dva roky
|
|
subjektivní fyzická výkonnost (HEP-Test-Q)
Časové okno: dva roky
|
Finální verze standardizovaného dotazníku se skládá z 25 položek týkajících se oblastí „mobilita“, „síla a koordinace“, „vytrvalost“ a „vnímání těla“.
Možnosti odpovědi byly pětibodová Likertova škála (v rozmezí od 1 = nikdy do 5 = vždy).
Některé položky musely být překódovány; subškály a celkové skóre byly transformovány na stupnici 0-100 s vysokým skóre indikujícím lepší fyzický výkon
|
dva roky
|
|
sebepociťované funkční schopnosti (seznam aktivit souvisejících s hemofilií)
Časové okno: dva roky
|
Haemophilia Activities List měří dopad hemofilie na sebepociťované funkční schopnosti u dospělých.
Obsahuje 42 otázek s výběrem odpovědí v sedmi oblastech: leh/sed/kleč/stoj (8 položek), Funkce nohou (9 položek), Funkce paží (4 položky), Použití přepravy (3 položky), Vlastní péče (5 položek), Domácí úkoly (6 položek), Volnočasové aktivity a sport (7 položek)
|
dva roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Thomas Hilberg, Prof., Head of Department
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. února 2021
Primární dokončení (Očekávaný)
31. března 2023
Dokončení studie (Očekávaný)
20. dubna 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. července 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. října 2020
První zveřejněno (Aktuální)
12. října 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. května 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. května 2021
Naposledy ověřeno
1. května 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Hae-Ger-2019-251-Hil
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .