Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RFVIIIFc-profylaksin kliininen ja terveyteen liittyvä tulos (CLHEAR)

torstai 6. toukokuuta 2021 päivittänyt: Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg

RFVIIIFc-profylaksin kliininen ja terveyteen liittyvä tulos hemofilia A:ta sairastavilla potilailla

Nykyinen standardihoito hemofiliapotilaille (PwH) verenvuotojaksojen ehkäisyyn on profylaktinen suonensisäinen hoito rekombinantilla hyytymistekijällä (F) VIII (hemofilia A) tai pikemminkin FIX (hemofilia B) kahdesta kolmeen kertaa viikossa. Yhdistelmätekijä VIII Fc -fuusioproteiinin (rFVIIIFc) kehittämisen myötä tavanomaista rutiininomaista ennaltaehkäisyohjelmaa täydentyy pidennetyn puoliintumisajan (EHL) tekijäkorvausprofylaksia, joka mahdollistaa paremman verenvuodon ehkäisyn ja pienentää injektiotaajuutta samankaltaisella tekijän kulutuksella. Tämän pitkittäisen monikeskustutkimuksen tavoitteena on arvioida rFVIIIFc:llä tehdyn EHL-tekijäkorvausohjelman vaikutusta hemofiilispesifisiin parametreihin (vuotuinen verenvuotonopeus, verenvuodon sijainti), nivelten tilaan, kipuun, toiminnallisiin parametreihin, hoidon noudattamiseen ja terveyteen liittyvään elämänlaatuun PwH A.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

48

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Saksa
    • North Rhine-Westphalia
      • Wuppertal, North Rhine-Westphalia, Saksa, 42117
        • Rekrytointi
        • Department of Sports Medicine, University of Wuppertal
        • Ottaa yhteyttä:
    • Northwest
      • Wuppertal, Northwest, Saksa, 42117

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Keskivaikeaa tai vaikeaa hemofilia A:ta sairastavat potilaat otetaan mukaan tähän tutkimukseen peräkkäin ja jotka vaihdetaan FVIII-profylaksiasta rFVIIIFc-profylaksiaan.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, jotka kärsivät keskivaikeasta tai vaikeasta hemofiliasta A
  • Ikä ≥ 18 vuotta
  • Hoito FVIII-profylaksilla
  • Lähetetty kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat, jotka kärsivät muista verenvuotosairauksista

  • Potilaat, joilla on estäjiä
  • Potilaat ilman kirjallista suostumusta
  • Ikä < 18-vuotias
  • Kaikki leikkaukset viimeistään 6 kuukautta ennen tutkimuspäivää
  • Kärsivät erilaisista reumasairauksista, kuten M. Bechterew, Psoriasis tai muut paikalliset tai yleistyneet nivelinfektiot (borrelioosi, septinen niveltulehdus)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Potilaat, joilla on hemofilia A
  • Potilaat, jotka kärsivät keskivaikeasta tai vaikeasta hemofiliasta A
  • Ikä ≥ 18 vuotta
  • Hoito FVIII-profylaksilla
  • Lähetetty kirjallinen tietoinen suostumus

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
vuotuinen vuotuinen kokonaismäärä
Aikaikkuna: yksi vuosi
kokonaisverenvuotojen lukumäärä
yksi vuosi
nivelen ortopedinen tila (hemofilia-nivelten terveyspisteet)
Aikaikkuna: yksi vuosi
Kaikkien hemofiliapotilaiden kliininen nivelen tila tutkitaan World Federation Joint Examination Score- ja Haemophilia Joint Health Score -arvolla. Korkeammat pisteet viittaavat lisääntyneeseen nivelen toiminnalliseen ja rakenteelliseen tilaan, joka on merkki selvemmästä hemofiilisestä artropatiasta, maksimiarvolla 124 (ei puutteita = 0).
yksi vuosi
paineen kipukynnykset
Aikaikkuna: yksi vuosi
fysiologinen parametri Newtonissa
yksi vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
spontaani nivel ABR
Aikaikkuna: yksi vuosi
nivelverenvuotojen kokonaismäärä
yksi vuosi
subjektiivinen elämänlaatu (SF-36)
Aikaikkuna: kaksi vuotta
Standardisoitu kyselylomake SF-36 sisältää fyysisen ja psykologisen pistemäärän. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä korkeampi on fyysinen tai psyykkinen elämänlaatu. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa fyysistä ja henkistä elämänlaatua
kaksi vuotta
subjektiivinen fyysinen suorituskyky (HEP-Test-Q)
Aikaikkuna: kaksi vuotta
Standardisoidun kyselyn lopullinen versio koostuu 25 kohdasta, jotka liittyvät aihealueisiin "liikkuvuus", "voima ja koordinaatio", "kestävyys" ja "kehon havainto". Vastausvaihtoehdot olivat viiden pisteen Likert-asteikko (1 = ei koskaan 5 = aina). Jotkut kohteista piti koodata uudelleen; ala-asteikot ja kokonaispistemäärä muutettiin asteikolle 0-100, jossa korkeat pisteet osoittavat parempaa fyysistä suorituskykyä
kaksi vuotta
itse havaitut toiminnalliset kyvyt (hemofiliatoimintojen luettelo)
Aikaikkuna: kaksi vuotta
Hemofilia-aktiviteettiluettelo mittaa hemofilian vaikutusta aikuisten omaan kokemaan toimintakykyyn. Se sisältää 42 monivalintakysymystä seitsemällä alueella: Makuu/istuminen/polvistus/seisominen (8 kohdetta), Jalkojen toiminnot (9 kohdetta), Käsivarsien toiminnot (4 kohdetta), Kuljetuksen käyttö (3 kohdetta), Itse hoito (5 kpl), kotityöt (6 kpl), vapaa-ajan toiminta ja urheilu (7 kpl)
kaksi vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg

Tutkijat

  • Päätutkija: Thomas Hilberg, Prof., Head of Department

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 31. maaliskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 20. huhtikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 28. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. lokakuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 12. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 11. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Hae-Ger-2019-251-Hil

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lithuania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa