Résultats cliniques et liés à la santé de la prophylaxie au rFVIIIFc (CLHEAR)
6 mai 2021 mis à jour par: Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg
Résultats cliniques et liés à la santé de la prophylaxie par le rFVIIIFc chez les patients atteints d'hémophilie A
Le traitement standard actuel des patients hémophiles (PwH) dans la prévention des épisodes hémorragiques est un traitement intraveineux prophylactique avec facteur de coagulation recombinant (F) VIII (Hémophilie A) ou plutôt FIX (Hémophilie B) deux à trois fois par semaine.
Avec le développement de la protéine de fusion recombinante du facteur VIII Fc (rFVIIIFc), le régime de prophylaxie de routine conventionnel est complété par une prophylaxie de remplacement du facteur à demi-vie prolongée (EHL) avec le potentiel d'une meilleure prévention des saignements et d'une fréquence d'injection réduite à une consommation de facteur similaire.
L'objectif de cette étude longitudinale multicentrique est d'évaluer l'influence d'un régime de remplacement du facteur EHL par le rFVIIIFc sur les paramètres spécifiques hémophiles (taux de saignement annuel, localisation des saignements), l'état articulaire, la douleur, les paramètres fonctionnels, l'observance du traitement et la qualité de vie liée à la santé dans PwH A.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
48
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Thomas Hilberg, Prof.
- Numéro de téléphone: 004920237320812
- E-mail: hilberg@uni-wuppertal.de
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Jamil Hmida
- Numéro de téléphone: 5975 0049202439
- E-mail: jamil.hmida@uni-wuppertal.de
Lieux d'étude
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North Rhine-Westphalia
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Wuppertal, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 42117
- Recrutement
- Department of Sports Medicine, University of Wuppertal
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Contact:
- Thomas Hilberg, Prof.
- Numéro de téléphone: 004920237320812
- E-mail: sportmedizin@uni-wuppertal.de
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Northwest
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Wuppertal, Northwest, Allemagne, 42117
- Recrutement
- Department of Sports Medicine
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Contact:
- Thomas Hilberg, Prof.
- Numéro de téléphone: 004920237320812
- E-mail: hilberg@uni-wuppertal.de
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Contact:
- Jamil Hmida
- Numéro de téléphone: 0049202439
- E-mail: jamil.hmida@uni-wuppertal.de
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les patients atteints d'hémophilie A modérée ou sévère seront inclus consécutivement dans cette étude, qui passeront d'une prophylaxie par FVIII à une prophylaxie par rFVIIIFc.
La description
Critère d'intégration:
- Patients souffrant d'hémophilie A modérée à sévère
- Âge ≥ 18 ans
- Traitement par prophylaxie au FVIII
- Consentement éclairé écrit soumis
Critère d'exclusion:
Patients souffrant d'autres maladies hémorragiques
- Patients avec inhibiteurs
- Patients sans consentement éclairé écrit
- Âge < 18 ans
- Toute intervention chirurgicale jusqu'à 6 mois avant la date de l'examen
- Souffrant de différentes maladies rhumatologiques comme M. Bechterew, Psoriasis ou autres infections articulaires locales ou généralisées (Borréliose, arthrite septique)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Patients atteints d'hémophilie A
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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taux de saignement annuel total
Délai: un ans
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nombre total de saignements
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un ans
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état des articulations orthopédiques (score des articulations de santé hémophile)
Délai: un ans
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L'état clinique de l'articulation sera examiné chez tous les patients atteints d'hémophilie par le score d'examen conjoint de la Fédération mondiale et le score de santé articulaire de l'hémophilie.
Des points de score plus élevés impliquent un déficit accru de l'état fonctionnel et structurel de l'articulation en tant que signe d'arthropathie hémophilique plus prononcée, avec une valeur maximale possible de 124 (aucun déficit = 0).
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un ans
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seuils de douleur à la pression
Délai: un ans
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Paramètre physiologique en Newton
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un ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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PEA articulaire spontanée
Délai: un ans
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nombre total de saignements articulaires
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un ans
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qualité de vie subjective (SF-36)
Délai: deux ans
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Le questionnaire standardisé SF-36 comprend un score physique et psychologique.
Plus le score est élevé, plus la qualité de vie physique ou psychologique est élevée.
Un score plus élevé implique une meilleure qualité de vie physique et mentale
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deux ans
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performance physique subjective (HEP-Test-Q)
Délai: deux ans
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La version finale du questionnaire standardisé se compose de 25 items appartenant aux domaines « mobilité », « force et coordination », « endurance » et « perception corporelle ».
Les options de réponse étaient une échelle de Likert en cinq points (allant de 1 = jamais à 5 = toujours).
Certains des éléments ont dû être recodés; les sous-échelles et le score total ont été transformés en une échelle de 0 à 100, les scores élevés indiquant une meilleure performance physique
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deux ans
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capacités fonctionnelles auto-évaluées (liste des activités de l'hémophilie)
Délai: deux ans
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La Liste des activités de l'hémophilie mesure l'impact de l'hémophilie sur les capacités fonctionnelles autoévaluées chez les adultes.
Il contient 42 questions à choix multiples dans sept domaines : Couché/assis/agenouillé/debout (8 items), Fonctions des jambes (9 items), Fonctions des bras (4 items), Utilisation des transports (3 items), Auto- soins (5 items), tâches ménagères (6 items), loisirs et sports (7 items)
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deux ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Thomas Hilberg, Prof., Head of Department
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 février 2021
Achèvement primaire (Anticipé)
31 mars 2023
Achèvement de l'étude (Anticipé)
20 avril 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 juillet 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 octobre 2020
Première publication (Réel)
12 octobre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 mai 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 mai 2021
Dernière vérification
1 mai 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Hae-Ger-2019-251-Hil
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .