Клинические и связанные со здоровьем результаты профилактики rFVIIIFC (CLHEAR)
6 мая 2021 г. обновлено: Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg
Клинические и связанные со здоровьем результаты профилактики rFVIIIFc у пациентов с гемофилией А
В настоящее время стандартной терапией для пациентов с гемофилией (PwH) для предотвращения эпизодов кровотечения является профилактическое внутривенное введение рекомбинантного фактора свертывания крови (F) VIII (гемофилия A) или, скорее, FIX (гемофилия B) два-три раза в неделю.
С разработкой рекомбинантного слитого белка Fc фактора VIII (rFVIIIFc) традиционная рутинная схема профилактики дополняется заместительной профилактикой фактора с увеличенным периодом полувыведения (EHL) с потенциалом улучшенного предотвращения кровотечения и снижения частоты инъекций при аналогичном потреблении фактора.
Целью этого продольного многоцентрового исследования является оценка влияния режима замещения фактора EHL с помощью rFVIIIFc на специфические параметры гемофилии (годовая частота кровотечений, локализация кровотечения), состояние суставов, боль, функциональные параметры, приверженность лечению и качество жизни, связанное со здоровьем. ПвХ А.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
48
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Thomas Hilberg, Prof.
- Номер телефона: 004920237320812
- Электронная почта: hilberg@uni-wuppertal.de
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Jamil Hmida
- Номер телефона: 5975 0049202439
- Электронная почта: jamil.hmida@uni-wuppertal.de
Места учебы
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Wuppertal, North Rhine-Westphalia, Германия, 42117
- Рекрутинг
- Department of Sports Medicine, University of Wuppertal
-
Контакт:
- Thomas Hilberg, Prof.
- Номер телефона: 004920237320812
- Электронная почта: sportmedizin@uni-wuppertal.de
-
-
Northwest
-
Wuppertal, Northwest, Германия, 42117
- Рекрутинг
- Department of Sports Medicine
-
Контакт:
- Thomas Hilberg, Prof.
- Номер телефона: 004920237320812
- Электронная почта: hilberg@uni-wuppertal.de
-
Контакт:
- Jamil Hmida
- Номер телефона: 0049202439
- Электронная почта: jamil.hmida@uni-wuppertal.de
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с гемофилией А средней или тяжелой степени будут включены в это исследование последовательно, и их переведут с профилактики FVIII на профилактику rFVIIIFc.
Описание
Критерии включения:
- Пациенты, страдающие от умеренной до тяжелой гемофилии А
- Возраст ≥ 18 лет
- Лечение с профилактикой FVIII
- Представлено письменное информированное согласие
Критерий исключения:
Пациенты, страдающие другими заболеваниями свертываемости крови
- Пациенты с ингибиторами
- Пациенты без письменного информированного согласия
- Возраст < 18 лет
- Любые операции за 6 месяцев до даты обследования
- Страдает различными ревматологическими заболеваниями, такими как M. Bechterew, псориаз или другими местными или генерализованными инфекциями суставов (боррелиоз, септический артрит)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Пациенты с гемофилией А
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
общая годовая частота кровотечений
Временное ограничение: один год
|
общее количество кровотечений
|
один год
|
|
ортопедический статус сустава (оценка здоровья суставов при гемофилии)
Временное ограничение: один год
|
Клинический статус суставов будет оцениваться у всех пациентов с гемофилией по шкале объединенного обследования Всемирной федерации и совместной шкале здоровья гемофилии.
Более высокие баллы означают повышенный дефицит функционального и структурного статуса суставов как признак более выраженной гемофильной артропатии с максимально возможным значением 124 (отсутствие дефицита = 0).
|
один год
|
|
болевые пороги при надавливании
Временное ограничение: один год
|
физиологический параметр в ньютонах
|
один год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
спонтанный сустав ABR
Временное ограничение: один год
|
количество тотальных суставных кровотечений
|
один год
|
|
субъективное качество жизни (SF-36)
Временное ограничение: два года
|
Стандартизированный опросник SF-36 включает физическую и психологическую оценку.
Чем выше балл, тем выше физическое или психологическое качество жизни.
Более высокий балл означает лучшее физическое и психическое качество жизни.
|
два года
|
|
субъективная физическая работоспособность (HEP-Test-Q)
Временное ограничение: два года
|
Окончательная версия стандартизированной анкеты состоит из 25 пунктов, относящихся к областям «подвижность», «сила и координация», «выносливость» и «восприятие тела».
Варианты ответа представляли собой пятибалльную шкалу Лайкерта (от 1 = никогда до 5 = всегда).
Некоторые элементы пришлось перекодировать; подшкалы и общий балл были преобразованы в шкалу от 0 до 100, где высокие баллы указывали на лучшую физическую работоспособность.
|
два года
|
|
самооценка функциональных способностей (список действий при гемофилии)
Временное ограничение: два года
|
Список активности гемофилии измеряет влияние гемофилии на самооценку функциональных способностей у взрослых.
Он содержит 42 вопроса с несколькими вариантами ответов в семи разделах: лежа/сидя/стоя на коленях/стоя (8 вопросов), функции ног (9 вопросов), функции рук (4 вопроса), использование транспорта (3 вопроса), самопомощь. уход (5 шт.), домашние дела (6 шт.), досуг и спорт (7 шт.)
|
два года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Thomas Hilberg, Prof., Head of Department
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 февраля 2021 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
31 марта 2023 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
20 апреля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 июля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 октября 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 октября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 мая 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 мая 2021 г.
Последняя проверка
1 мая 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Hae-Ger-2019-251-Hil
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .