Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kliniskt och hälsorelaterat resultat av rFVIIIFc-profylax (CLHEAR)

6 maj 2021 uppdaterad av: Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg

Kliniskt och hälsorelaterat resultat av rFVIIIFc-profylax hos patienter med hemofili A

Nuvarande standardterapi för patienter med hemofili (PwH) för att förebygga blödningsepisoder är en profylaktisk intravenös behandling med rekombinant koagulationsfaktor (F) VIII (Haemophilia A) eller snarare FIX (Haemophilia B) två till tre gånger i veckan. Med utvecklingen av rekombinant faktor VIII Fc-fusionsprotein (rFVIIIFc) kompletteras den konventionella rutinprofylaxen av en profylax med förlängd halveringstid (EHL) faktorersättning med potential för förbättrat blödningsförebyggande och minskad injektionsfrekvens vid liknande faktorkonsumtion. Syftet med denna longitudinella multicenterstudie är att utvärdera inverkan av en EHL-faktorersättningsregim med rFVIIIFc på hemofila specifika parametrar (årlig blödningsfrekvens, blödningslokalisering), ledstatus, smärta, funktionsparametrar, behandlingsföljsamhet och hälsorelaterad livskvalitet i PwH A.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

48

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Wuppertal, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 42117
        • Rekrytering
        • Department of Sports Medicine, University of Wuppertal
        • Kontakt:
    • Northwest
      • Wuppertal, Northwest, Tyskland, 42117

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med måttlig eller svår hemofili A kommer att inkluderas i denna studie i följd, som kommer att bytas från FVIII-profylax till rFVIIIFc-profylax.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter som lider av måttlig till svår hemofili A
  • Ålder ≥ 18 år
  • Behandling med FVIII-profylax
  • Inlämnat skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

Patienter som lider av andra blödningssjukdomar

  • Patienter med inhibitorer
  • Patienter utan skriftligt informerat samtycke
  • Ålder < 18 år
  • Eventuella operationer upp till 6 månader före undersökningsdatum
  • Lider av olika reumatologiska sjukdomar som M. Bechterew, Psoriasis eller andra lokala eller generaliserade ledinfektioner (Borrelios, septisk artrit)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Patienter med hemofili A
  • Patienter som lider av måttlig till svår hemofili A
  • Ålder ≥ 18 år
  • Behandling med FVIII-profylax
  • Inlämnat skriftligt informerat samtycke

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
total årlig blödningshastighet
Tidsram: ett år
antal totala blödningar
ett år
ortopedisk ledstatus (Hemophilia health joint score)
Tidsram: ett år
Den kliniska ledstatusen kommer att undersökas hos alla patienter med hemofili av World Federation Joint Examination Score och Haemophilia Joint Health Score. Högre poäng innebär ett ökat underskott i funktionell och strukturell ledstatus som ett tecken på mer uttalad hemofil artropati, med ett maximalt möjligt värde på 124 (inga underskott = 0).
ett år
tryck smärttrösklar
Tidsram: ett år
fysiologisk parameter i Newton
ett år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
spontan led ABR
Tidsram: ett år
antal totala ledblödningar
ett år
subjektiv livskvalitet (SF-36)
Tidsram: två år
Det standardiserade frågeformuläret SF-36 innehåller en fysisk och psykologisk poäng. Ju högre poäng desto högre fysisk eller psykisk livskvalitet. Ett högre betyg innebär en bättre fysisk och mental livskvalitet
två år
subjektiv fysisk prestation (HEP-Test-Q)
Tidsram: två år
Den slutliga versionen av det standardiserade frågeformuläret består av 25 punkter som hänför sig till domänerna 'rörlighet', 'styrka & koordination', 'uthållighet' och 'kroppsuppfattning'. Svarsalternativen var en femgradig Likert-skala (från 1 = aldrig till 5 = alltid). Några av föremålen måste kodas om; delskalor och totalpoängen omvandlades till en skala från 0-100 med höga poäng som indikerar bättre fysisk prestation
två år
självupplevda funktionella förmågor (Haemophilia Activities List)
Tidsram: två år
Hemofiliaktivitetslistan mäter effekten av hemofili på självupplevd funktionsförmåga hos vuxna. Den innehåller 42 flervalsfrågor i sju domäner: Ligga/sittande/knästående/stående (8 artiklar), Benens funktioner (9 artiklar), Armarnas funktioner (4 artiklar), Användning av transport (3 artiklar), Själv- vård (5 st), Hushållssysslor (6 st), Fritidsaktiviteter och idrott (7 st)
två år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg

Utredare

  • Huvudutredare: Thomas Hilberg, Prof., head of department

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 februari 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

31 mars 2023

Avslutad studie (Förväntat)

20 april 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 oktober 2020

Första postat (Faktisk)

12 oktober 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 maj 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Hae-Ger-2019-251-Hil

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera