Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische en gezondheidsgerelateerde uitkomst van rFVIIIFc-profylaxe (CLHEAR)

6 mei 2021 bijgewerkt door: Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg

Klinische en gezondheidsgerelateerde uitkomst van profylaxe van rFVIIIFc bij patiënten met hemofilie A

De huidige standaardtherapie voor patiënten met hemofilie (PwH) ter preventie van bloedingsepisoden is een profylactische intraveneuze behandeling met recombinant stollingsfactor (F) VIII (hemofilie A) of beter gezegd FIX (hemofilie B) twee tot drie keer per week. Met de ontwikkeling van recombinant factor VIII Fc-fusie-eiwit (rFVIIIFc) wordt het conventionele routinematige profylaxeregime aangevuld met een verlengde halfwaardetijd (EHL) factorvervangende profylaxe met het potentieel van verbeterde bloedingspreventie en verminderde injectiefrequentie bij vergelijkbaar factorverbruik. Het doel van deze longitudinale multicenter studie is het evalueren van de invloed van een EHL-factorvervangingsregime met rFVIIIFc op hemofiliespecifieke parameters (jaarlijks bloedingspercentage, lokalisatie van bloedingen), gewrichtsstatus, pijn, functionele parameters, therapietrouw en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij PwH A.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

48

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Duitsland
    • North Rhine-Westphalia
      • Wuppertal, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 42117
        • Werving
        • Department of Sports Medicine, University of Wuppertal
        • Contact:
    • Northwest

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met matige of ernstige hemofilie A zullen achtereenvolgens in deze studie worden opgenomen, die zullen worden overgeschakeld van FVIII-profylaxe op rFVIIIFc-profylaxe.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten die lijden aan matige tot ernstige hemofilie A
  • Leeftijd ≥ 18 jaar
  • Behandeling met FVIII-profylaxe
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming ingediend

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die lijden aan andere bloedingsziekten

  • Patiënten met remmers
  • Patiënten zonder schriftelijke geïnformeerde toestemming
  • Leeftijd < 18 jaar
  • Eventuele operaties tot 6 maanden voor de keuringsdatum
  • Lijdend aan verschillende reumatologische aandoeningen zoals M. Bechterew, Psoriasis of andere lokale of gegeneraliseerde gewrichtsinfecties (borreliose, septische artritis)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Patiënten met hemofilie A
  • Patiënten die lijden aan matige tot ernstige hemofilie A
  • Leeftijd ≥ 18 jaar
  • Behandeling met FVIII-profylaxe
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming ingediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
totale jaarlijkse bloedingspercentage
Tijdsspanne: een jaar
aantal totale bloedingen
een jaar
orthopedische gewrichtsstatus (hemofilie health joint score)
Tijdsspanne: een jaar
De klinische gewrichtsstatus zal bij alle patiënten met hemofilie worden onderzocht aan de hand van de World Federation Joint Examination Score en de Haemophilia Joint Health Score. Hogere scorepunten impliceren een verhoogd tekort in de functionele en structurele gewrichtsstatus als een teken van meer uitgesproken hemofilie artropathie, met een maximaal mogelijke waarde van 124 (geen tekorten = 0).
een jaar
drukpijn drempels
Tijdsspanne: een jaar
fysiologische parameter in Newton
een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
spontane gezamenlijke ABR
Tijdsspanne: een jaar
aantal totale gewrichtsbloedingen
een jaar
subjectieve kwaliteit van leven (SF-36)
Tijdsspanne: twee jaar
De gestandaardiseerde vragenlijst SF-36 bevat een fysieke en psychologische score. Hoe hoger de score, hoe hoger de fysieke of psychologische kwaliteit van leven. Een hogere score impliceert een betere fysieke en mentale kwaliteit van leven
twee jaar
subjectieve fysieke prestatie (HEP-Test-Q)
Tijdsspanne: twee jaar
De definitieve versie van de gestandaardiseerde vragenlijst bestaat uit 25 items die betrekking hebben op de domeinen 'mobiliteit', 'kracht & coördinatie', 'uithoudingsvermogen' en 'lichaamsbeleving'. De antwoordmogelijkheden waren een vijfpunts Likertschaal (variërend van 1 = nooit tot 5 = altijd). Sommige items moesten opnieuw worden gecodeerd; subschalen en de totaalscore werden getransformeerd naar een schaal van 0-100 waarbij hoge scores duiden op betere fysieke prestaties
twee jaar
zelf waargenomen functionele vermogens (lijst met hemofilie-activiteiten)
Tijdsspanne: twee jaar
De hemofilie-activiteitenlijst meet de impact van hemofilie op de zelf waargenomen functionele vermogens bij volwassenen. Het bevat 42 meerkeuzevragen in zeven domeinen: Liggen/zitten/knielen/staan ​​(8 items), Functies van de benen (9 items), Functies van de armen (4 items), Gebruik van vervoermiddel (3 items), Zelf- zorg (5 items), huishoudelijke taken (6 items), vrijetijdsbesteding en sport (7 items)
twee jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Thomas Hilberg, Prof., head of department

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 februari 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

31 maart 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

20 april 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 oktober 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Hae-Ger-2019-251-Hil

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren