Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az rFVIIIFc profilaxis klinikai és egészséggel kapcsolatos eredménye (CLHEAR)

2021. május 6. frissítette: Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg

Az rFVIIIFc profilaxis klinikai és egészséggel kapcsolatos eredményei A hemofíliában szenvedő betegeknél

A hemofíliás (PwH) betegek jelenlegi standard terápiája a vérzéses epizódok megelőzésére egy profilaktikus intravénás kezelés rekombináns VIII-as véralvadási faktorral (A hemofília), vagy inkább FIX-szel (haemophilia B) hetente két-három alkalommal. A rekombináns VIII-as faktor Fc fúziós fehérje (rFVIIIFc) kifejlesztésével a hagyományos rutin profilaxis kiegészül egy meghosszabbított felezési idejű (EHL) faktorpótló profilaxissal, amely javítja a vérzés megelőzését és csökkenti az injekciók gyakoriságát hasonló faktorfogyasztás mellett. Ennek a longitudinális multicentrikus vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az rFVIIIFc-vel végzett EHL-faktorpótló kezelés hatását a hemofil specifikus paraméterekre (éves vérzési ráta, vérzés lokalizációja), az ízületi állapotra, a fájdalomra, a funkcionális paraméterekre, a kezelés adherenciájára és az egészséggel összefüggő életminőségre. PwH A.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

48

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Németország
    • North Rhine-Westphalia
      • Wuppertal, North Rhine-Westphalia, Németország, 42117
        • Toborzás
        • Department of Sports Medicine, University of Wuppertal
        • Kapcsolatba lépni:
    • Northwest
      • Wuppertal, Northwest, Németország, 42117

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A közepes vagy súlyos hemofília A-ban szenvedő betegeket egymást követően vonják be ebbe a vizsgálatba, akiket a FVIII profilaxisról rFVIIIFc profilaxisra állítanak át.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Közepesen súlyos vagy súlyos hemofíliában szenvedő betegek A
  • Életkor ≥ 18 év
  • Kezelés FVIII profilaxissal
  • Benyújtott írásos beleegyező nyilatkozat

Kizárási kritériumok:

Más vérzéses betegségekben szenvedő betegek

  • Inhibitorokkal rendelkező betegek
  • Betegek írásos beleegyezése nélkül
  • Életkor < 18 éves
  • Bármilyen műtét a vizsgálat időpontja előtt 6 hónappal
  • Különböző reumatológiai betegségekben szenved, mint például M. Bechterew, Psoriasis vagy egyéb helyi vagy generalizált ízületi fertőzések (borreliosis, szeptikus ízületi gyulladás)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Haemophilia A-ban szenvedő betegek
  • Közepesen súlyos vagy súlyos hemofíliában szenvedő betegek A
  • Életkor ≥ 18 év
  • Kezelés FVIII profilaxissal
  • Benyújtott írásos beleegyező nyilatkozat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
teljes éves vérzési arány
Időkeret: egy év
az összes vérzések száma
egy év
ortopédiai ízületi státusz (haemophilia health joint score)
Időkeret: egy év
A klinikai ízületi állapotot minden hemofíliás betegnél a World Federation Joint Examination Score és a Haemophilia Joint Health Score alapján fogják megvizsgálni. A magasabb pontszám az ízület funkcionális és strukturális állapotának megnövekedett deficitjét jelenti, ami kifejezettebb haemophiliás arthropathia jele, a lehetséges maximális érték 124 (nincs hiány = 0).
egy év
nyomásos fájdalomküszöbök
Időkeret: egy év
fiziológiai paraméter Newtonban
egy év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
spontán ízületi ABR
Időkeret: egy év
teljes ízületi vérzések száma
egy év
szubjektív életminőség (SF-36)
Időkeret: két év
Az SF-36 szabványosított kérdőív fizikai és pszichológiai pontszámot tartalmaz. Minél magasabb a pontszám, annál magasabb a fizikai vagy pszichológiai életminőség. A magasabb pontszám jobb fizikai és mentális életminőséget jelent
két év
szubjektív fizikai teljesítmény (HEP-Test-Q)
Időkeret: két év
A standardizált kérdőív végleges változata 25 tételből áll, amelyek a „mobilitás”, „erő és koordináció”, „állóképesség” és „testészlelés” területeihez kapcsolódnak. A válaszlehetőségek egy ötfokú Likert-skála voltak (1 = soha és 5 = mindig). Néhány tételt újra kellett kódolni; alskálákat és az összpontszámot egy 0-100 közötti skálára alakítottuk át, ahol a magas pontszámok jobb fizikai teljesítményt jeleznek
két év
önmaga által észlelt funkcionális képességek (hemofíliás tevékenységek listája)
Időkeret: két év
A hemofíliás tevékenységek listája a hemofília hatását méri a felnőttek saját észlelt funkcionális képességeire. 42 feleletválasztós kérdést tartalmaz hét területen: fekvés/ülés/térdelés/állás (8 elem), a lábak funkciói (9 elem), a karok funkciói (4 elem), a közlekedés használata (3 elem), az önellenőrzés. gondozás (5 db), Háztartási feladatok (6 db), Szabadidős tevékenységek és sport (7 db)
két év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Thomas Hilberg, Prof., Head of Department

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. február 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. március 31.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. április 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. október 6.

Első közzététel (Tényleges)

2020. október 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. május 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 6.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Hae-Ger-2019-251-Hil

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel