Resultado clínico e relacionado à saúde da profilaxia de rFVIIIFc (CLHEAR)
6 de maio de 2021 atualizado por: Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg
Resultados Clínicos e Relacionados à Saúde da Profilaxia rFVIIIFc em Pacientes com Hemofilia A
A terapia padrão atual para pacientes com hemofilia (PwH) na prevenção de episódios hemorrágicos é um tratamento intravenoso profilático com fator de coagulação recombinante (F) VIII (hemofilia A) ou FIX (hemofilia B) duas a três vezes por semana.
Com o desenvolvimento da proteína de fusão Fc do fator VIII recombinante (rFVIIIFc), o regime de profilaxia de rotina convencional é complementado por uma profilaxia de reposição de fator de meia-vida estendida (EHL) com o potencial de melhorar a prevenção de sangramento e reduzir a frequência de injeção com consumo de fator semelhante.
O objetivo deste estudo multicêntrico longitudinal é avaliar a influência de um regime de reposição de fator EHL com rFVIIIFc em parâmetros hemofílicos específicos (taxa de sangramento anual, localização de sangramento), estado articular, dor, parâmetros funcionais, adesão ao tratamento e qualidade de vida relacionada à saúde em PwH A.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
48
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Thomas Hilberg, Prof.
- Número de telefone: 004920237320812
- E-mail: hilberg@uni-wuppertal.de
Estude backup de contato
- Nome: Jamil Hmida
- Número de telefone: 5975 0049202439
- E-mail: jamil.hmida@uni-wuppertal.de
Locais de estudo
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North Rhine-Westphalia
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Wuppertal, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 42117
- Recrutamento
- Department of Sports Medicine, University of Wuppertal
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Contato:
- Thomas Hilberg, Prof.
- Número de telefone: 004920237320812
- E-mail: sportmedizin@uni-wuppertal.de
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Northwest
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Wuppertal, Northwest, Alemanha, 42117
- Recrutamento
- Department of Sports Medicine
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Contato:
- Thomas Hilberg, Prof.
- Número de telefone: 004920237320812
- E-mail: hilberg@uni-wuppertal.de
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Contato:
- Jamil Hmida
- Número de telefone: 0049202439
- E-mail: jamil.hmida@uni-wuppertal.de
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com Hemofilia A moderada ou grave serão incluídos neste estudo consecutivamente, que serão trocados da profilaxia de FVIII pela profilaxia de rFVIIIFc.
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com hemofilia A moderada a grave
- Idade ≥ 18 anos
- Tratamento com profilaxia de FVIII
- Consentimento informado por escrito submetido
Critério de exclusão:
Pacientes que sofrem de outras doenças hemorrágicas
- Pacientes com inibidores
- Pacientes sem consentimento informado por escrito
- Idade < 18 anos
- Quaisquer cirurgias até 6 meses antes da data do exame
- Sofrendo de diferentes doenças reumatológicas como M. Bechterew, Psoríase ou outras infecções articulares locais ou generalizadas (Borreliose, artrite séptica)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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Pacientes com Hemofilia A
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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taxa de sangramento anual total
Prazo: um ano
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número total de sangramentos
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um ano
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estado da articulação ortopédica (pontuação da saúde da hemofilia)
Prazo: um ano
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O estado clínico da articulação será examinado em todos os pacientes com hemofilia pelo escore de exame conjunto da Federação Mundial e pelo escore de saúde das articulações para hemofilia.
Pontuações mais elevadas implicam um aumento do défice no estado funcional e estrutural da articulação como sinal de artropatia hemofílica mais pronunciada, com um valor máximo possível de 124 (sem défices = 0).
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um ano
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limiares de dor de pressão
Prazo: um ano
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Parâmetro fisiológico em Newton
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um ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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PEATE articular espontâneo
Prazo: um ano
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número de hemorragias articulares totais
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um ano
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qualidade de vida subjetiva (SF-36)
Prazo: dois anos
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O questionário padronizado SF-36 inclui uma pontuação física e psicológica.
Quanto maior a pontuação, maior a qualidade de vida física ou psicológica.
Uma pontuação mais alta implica em melhor qualidade de vida física e mental
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dois anos
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desempenho físico subjetivo (HEP-Test-Q)
Prazo: dois anos
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A versão final do questionário padronizado é composta por 25 itens pertencentes aos domínios 'mobilidade', 'força e coordenação', 'resistência' e 'percepção corporal'.
As opções de resposta eram uma escala Likert de cinco pontos (variando de 1 = nunca a 5 = sempre).
Alguns dos itens tiveram que ser recodificados; subescalas e a pontuação total foram transformadas em uma escala de 0-100 com pontuações altas indicando melhor desempenho físico
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dois anos
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habilidades funcionais autopercebidas (lista de atividades para hemofilia)
Prazo: dois anos
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A Haemophilia Activities List mede o impacto da hemofilia nas habilidades funcionais autopercebidas em adultos.
Contém 42 questões de múltipla escolha em sete domínios: Deitado/sentado/ajoelhado/em pé (8 itens), Funções das pernas (9 itens), Funções dos braços (4 itens), Uso de transporte (3 itens), Autocuidado cuidados (5 itens), Tarefas domésticas (6 itens), Atividades de lazer e esportes (7 itens)
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dois anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Thomas Hilberg, Prof., Head of Department
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2021
Conclusão Primária (Antecipado)
31 de março de 2023
Conclusão do estudo (Antecipado)
20 de abril de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de julho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de outubro de 2020
Primeira postagem (Real)
12 de outubro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de maio de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de maio de 2021
Última verificação
1 de maio de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Hae-Ger-2019-251-Hil
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .