Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk og helserelatert resultat av rFVIIIFc-profylakse (CLHEAR)

6. mai 2021 oppdatert av: Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg

Klinisk og helserelatert resultat av rFVIIIFc-profylakse hos pasienter med hemofili A

Dagens standardbehandling for pasienter med hemofili (PwH) i forebygging av blødningsepisoder er en profylaktisk intravenøs behandling med rekombinant koagulasjonsfaktor (F) VIII (Haemophilia A) eller snarere FIX (Haemophilia B) to til tre ganger ukentlig. Med utviklingen av rekombinant faktor VIII Fc-fusjonsprotein (rFVIIIFc) blir det konvensjonelle rutineprofylakseregimet supplert med en forlenget halveringstid (EHL) faktorerstatningsprofylakse med potensial for forbedret blødningsforebygging og redusert injeksjonsfrekvens ved tilsvarende faktorforbruk. Målet med denne longitudinelle multisenterstudien er å evaluere påvirkningen av et EHL-faktorerstatningsregime med rFVIIIFc på hemofile spesifikke parametere (årlig blødningsrate, blødningslokalisering), leddstatus, smerte, funksjonelle parametere, behandlingsoverholdelse og helserelatert livskvalitet i PwH A.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

48

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Wuppertal, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 42117
        • Rekruttering
        • Department of Sports Medicine, University of Wuppertal
        • Ta kontakt med:
    • Northwest
      • Wuppertal, Northwest, Tyskland, 42117

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med moderat eller alvorlig hemofili A vil bli inkludert i denne studien fortløpende, som vil bli byttet fra FVIII-profylakse til rFVIIIFc-profylakse.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som lider av moderat til alvorlig hemofili A
  • Alder ≥ 18 år
  • Behandling med FVIII-profylakse
  • Innlevert skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som lider av andre blødningssykdommer

  • Pasienter med inhibitorer
  • Pasienter uten skriftlig informert samtykke
  • Alder < 18 år
  • Eventuelle operasjoner inntil 6 måneder før undersøkelsesdato
  • Lider av ulike revmatologiske sykdommer som M. Bechterew, Psoriasis eller andre lokale eller generaliserte leddinfeksjoner (Borreliose, septisk artritt)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Pasienter med hemofili A
  • Pasienter som lider av moderat til alvorlig hemofili A
  • Alder ≥ 18 år
  • Behandling med FVIII-profylakse
  • Innlevert skriftlig informert samtykke

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
total årlig blødningsrate
Tidsramme: ett år
antall totale blødninger
ett år
ortopedisk leddstatus (Hemophilia health joint score)
Tidsramme: ett år
Den kliniske leddstatusen vil bli undersøkt hos alle pasienter med hemofili av World Federation Joint Examination Score og Haemophilia Joint Health Score. Høyere skårpoeng innebærer økt underskudd i funksjonell og strukturell leddstatus som et tegn på mer uttalt hemofil artropati, med en maksimal mulig verdi på 124 (ingen underskudd = 0).
ett år
trykk smerteterskler
Tidsramme: ett år
fysiologisk parameter i Newton
ett år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
spontan ledd ABR
Tidsramme: ett år
antall totale leddblødninger
ett år
subjektiv livskvalitet (SF-36)
Tidsramme: to år
Det standardiserte spørreskjemaet SF-36 inkluderer en fysisk og psykologisk poengsum. Jo høyere poengsum, jo ​​høyere er den fysiske eller psykiske livskvaliteten. En høyere poengsum betyr bedre fysisk og mental livskvalitet
to år
subjektiv fysisk ytelse (HEP-Test-Q)
Tidsramme: to år
Den endelige versjonen av det standardiserte spørreskjemaet består av 25 elementer knyttet til domenene 'mobilitet', 'styrke og koordinasjon', 'utholdenhet' og 'kroppsoppfatning'. Svaralternativene var en fempunkts Likert-skala (fra 1 = aldri til 5 = alltid). Noen av elementene måtte omkodes; delskalaer og totalpoengsum ble transformert til en skala fra 0-100 med høye poengsum som indikerer bedre fysisk ytelse
to år
selvopplevde funksjonelle evner (Haemophilia Activities List)
Tidsramme: to år
Hemofiliaktivitetslisten måler virkningen av hemofili på selvopplevde funksjonsevner hos voksne. Den inneholder 42 flervalgsspørsmål i syv domener: Liggende/sittende/knelende/stående (8 elementer), Benas funksjoner (9 elementer), Armenes funksjoner (4 elementer), Bruk av transport (3 elementer), Selv- omsorg (5 stk), Husholdningsoppgaver (6 stk), Fritidsaktiviteter og idrett (7 stk)
to år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Thomas Hilberg, Prof., head of department

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2021

Primær fullføring (Forventet)

31. mars 2023

Studiet fullført (Forventet)

20. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. oktober 2020

Først lagt ut (Faktiske)

12. oktober 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. mai 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Hae-Ger-2019-251-Hil

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere