Resultado clínico y relacionado con la salud de la profilaxis con rFVIIIFc (CLHEAR)
6 de mayo de 2021 actualizado por: Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg
Resultado clínico y relacionado con la salud de la profilaxis con rFVIIIFc en pacientes con hemofilia A
La terapia estándar actual para pacientes con hemofilia (PwH) en la prevención de episodios hemorrágicos es un tratamiento intravenoso profiláctico con factor de coagulación recombinante (F) VIII (Hemofilia A) o más bien FIX (Hemofilia B) dos o tres veces por semana.
Con el desarrollo de la proteína de fusión del factor VIII Fc recombinante (rFVIIIFc), el régimen de profilaxis de rutina convencional se complementa con una profilaxis de reemplazo de factor de vida media extendida (EHL) con el potencial de mejorar la prevención de hemorragias y reducir la frecuencia de inyección con un consumo de factor similar.
El objetivo de este estudio multicéntrico longitudinal es evaluar la influencia de un régimen de reemplazo de factor EHL con rFVIIIFc en parámetros específicos hemofílicos (tasa de sangrado anual, localización del sangrado), estado articular, dolor, parámetros funcionales, adherencia al tratamiento y calidad de vida relacionada con la salud en PwH A.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
48
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Thomas Hilberg, Prof.
- Número de teléfono: 004920237320812
- Correo electrónico: hilberg@uni-wuppertal.de
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jamil Hmida
- Número de teléfono: 5975 0049202439
- Correo electrónico: jamil.hmida@uni-wuppertal.de
Ubicaciones de estudio
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North Rhine-Westphalia
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Wuppertal, North Rhine-Westphalia, Alemania, 42117
- Reclutamiento
- Department of Sports Medicine, University of Wuppertal
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Contacto:
- Thomas Hilberg, Prof.
- Número de teléfono: 004920237320812
- Correo electrónico: sportmedizin@uni-wuppertal.de
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Northwest
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Wuppertal, Northwest, Alemania, 42117
- Reclutamiento
- Department of Sports Medicine
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Contacto:
- Thomas Hilberg, Prof.
- Número de teléfono: 004920237320812
- Correo electrónico: hilberg@uni-wuppertal.de
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Contacto:
- Jamil Hmida
- Número de teléfono: 0049202439
- Correo electrónico: jamil.hmida@uni-wuppertal.de
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los pacientes con hemofilia A moderada o grave se incluirán en este estudio de forma consecutiva, a quienes se les cambiará la profilaxis con FVIII a la profilaxis con rFVIIIFc.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que sufren de hemofilia A moderada a severa
- Edad ≥ 18 años
- Tratamiento con profilaxis con FVIII
- Consentimiento informado por escrito presentado
Criterio de exclusión:
Pacientes que padecen otras enfermedades hemorrágicas
- Pacientes con inhibidores
- Pacientes sin consentimiento informado por escrito
- Edad < 18 años
- Cualquier cirugía hasta 6 meses antes de la fecha del examen
- Padecer de diferentes enfermedades reumatológicas como M. Bechterew, Psoriasis u otras infecciones articulares locales o generalizadas (Borreliosis, artritis séptica)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con Hemofilia A
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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tasa de sangrado anual total
Periodo de tiempo: un año
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número de sangrados totales
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un año
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estado de las articulaciones ortopédicas (puntuación de la salud de la articulación de la hemofilia)
Periodo de tiempo: un año
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El estado clínico de las articulaciones se examinará en todos los pacientes con hemofilia mediante la puntuación de examen de las articulaciones de la Federación Mundial y la puntuación de salud de las articulaciones de la hemofilia.
Las puntuaciones más altas implican un mayor déficit en el estado funcional y estructural de la articulación como signo de una artropatía hemofílica más pronunciada, con un valor máximo posible de 124 (sin déficit = 0).
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un año
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umbrales de dolor a la presión
Periodo de tiempo: un año
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Parámetro fisiológico en Newton
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un año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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ABR articular espontánea
Periodo de tiempo: un año
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número de hemorragias articulares totales
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un año
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calidad de vida subjetiva (SF-36)
Periodo de tiempo: dos años
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El cuestionario estandarizado SF-36 incluye una puntuación física y psicológica.
A mayor puntuación, mayor calidad de vida física o psicológica.
Una puntuación más alta implica una mejor calidad de vida física y mental
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dos años
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rendimiento físico subjetivo (HEP-Test-Q)
Periodo de tiempo: dos años
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La versión final del cuestionario estandarizado consta de 25 ítems pertenecientes a los dominios 'movilidad', 'fuerza y coordinación', 'resistencia' y 'percepción corporal'.
Las opciones de respuesta fueron una escala Likert de cinco puntos (que van desde 1 = nunca hasta 5 = siempre).
Algunos de los ítems tuvieron que ser recodificados; Las subescalas y la puntuación total se transformaron a una escala de 0 a 100 con puntuaciones altas que indican un mejor rendimiento físico.
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dos años
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Habilidades funcionales autopercibidas (Lista de actividades de hemofilia)
Periodo de tiempo: dos años
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La Lista de actividades de hemofilia mide el impacto de la hemofilia en las capacidades funcionales autopercibidas en adultos.
Contiene 42 preguntas de opción múltiple en siete dominios: Acostado/sentado/arrodillado/de pie (8 ítems), Funciones de las piernas (9 ítems), Funciones de los brazos (4 ítems), Uso del transporte (3 ítems), Auto- cuidado (5 ítems), Tareas del hogar (6 ítems), Actividades de ocio y deportes (7 ítems)
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dos años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Thomas Hilberg, Prof., Head of Department
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de febrero de 2021
Finalización primaria (Anticipado)
31 de marzo de 2023
Finalización del estudio (Anticipado)
20 de abril de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de julio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de octubre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
12 de octubre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de mayo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de mayo de 2021
Última verificación
1 de mayo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Hae-Ger-2019-251-Hil
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .