Esito clinico e relativo alla salute della profilassi con rFVIIIFc (CLHEAR)
6 maggio 2021 aggiornato da: Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg
Risultati clinici e relativi alla salute della profilassi con rFVIIIFc in pazienti con emofilia A
L'attuale terapia standard per i pazienti con emofilia (PwH) nella prevenzione degli episodi emorragici è un trattamento profilattico endovenoso con fattore della coagulazione ricombinante (F) VIII (Emofilia A) o piuttosto FIX (Emofilia B) due o tre volte alla settimana.
Con lo sviluppo della proteina di fusione del fattore VIII Fc ricombinante (rFVIIIFc), il regime di profilassi di routine convenzionale è integrato da una profilassi sostitutiva del fattore a emivita estesa (EHL) con il potenziale di una migliore prevenzione delle emorragie e una ridotta frequenza di iniezione a parità di consumo di fattore.
Lo scopo di questo studio multicentrico longitudinale è valutare l'influenza di un regime di sostituzione del fattore EHL con rFVIIIFc su parametri emofilici specifici (tasso annuale di sanguinamento, localizzazione del sanguinamento), stato articolare, dolore, parametri funzionali, aderenza al trattamento e qualità della vita correlata alla salute in PWh A.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
48
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Thomas Hilberg, Prof.
- Numero di telefono: 004920237320812
- Email: hilberg@uni-wuppertal.de
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Jamil Hmida
- Numero di telefono: 5975 0049202439
- Email: jamil.hmida@uni-wuppertal.de
Luoghi di studio
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Wuppertal, North Rhine-Westphalia, Germania, 42117
- Reclutamento
- Department of Sports Medicine, University of Wuppertal
-
Contatto:
- Thomas Hilberg, Prof.
- Numero di telefono: 004920237320812
- Email: sportmedizin@uni-wuppertal.de
-
-
Northwest
-
Wuppertal, Northwest, Germania, 42117
- Reclutamento
- Department of Sports Medicine
-
Contatto:
- Thomas Hilberg, Prof.
- Numero di telefono: 004920237320812
- Email: hilberg@uni-wuppertal.de
-
Contatto:
- Jamil Hmida
- Numero di telefono: 0049202439
- Email: jamil.hmida@uni-wuppertal.de
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I pazienti con emofilia A moderata o grave saranno inclusi in questo studio consecutivamente, che passeranno dalla profilassi del FVIII alla profilassi del rFVIIIFc.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti affetti da emofilia da moderata a grave A
- Età ≥ 18 anni
- Trattamento con profilassi FVIII
- Consenso informato scritto inviato
Criteri di esclusione:
Pazienti affetti da altre malattie emorragiche
- Pazienti con inibitori
- Pazienti senza consenso informato scritto
- Età < 18 anni
- Eventuali interventi chirurgici fino a 6 mesi prima della data dell'esame
- Soffre di diverse malattie reumatologiche come M. Bechterew, Psoriasi o altre infezioni articolari locali o generalizzate (Borreliosi, artrite settica)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
|
Pazienti con emofilia A
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
tasso annuo totale di sanguinamento
Lasso di tempo: un anno
|
numero di sanguinamenti totali
|
un anno
|
|
stato dell'articolazione ortopedica (punteggio dell'articolazione della salute dell'emofilia)
Lasso di tempo: un anno
|
Lo stato clinico delle articolazioni sarà esaminato in tutti i pazienti con emofilia dal punteggio dell'esame congiunto della Federazione mondiale e dal punteggio della salute delle articolazioni dell'emofilia.
Punteggi più alti implicano un aumento del deficit nello stato articolare funzionale e strutturale come segno di un'artropatia emofilica più pronunciata, con un valore massimo possibile di 124 (nessun deficit = 0).
|
un anno
|
|
soglie del dolore alla pressione
Lasso di tempo: un anno
|
Parametro fisiologico in Newton
|
un anno
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
ABR articolare spontaneo
Lasso di tempo: un anno
|
numero totale di sanguinamenti articolari
|
un anno
|
|
qualità soggettiva della vita (SF-36)
Lasso di tempo: due anni
|
Il questionario standardizzato SF-36 include un punteggio fisico e psicologico.
Più alto è il punteggio, maggiore è la qualità fisica o psicologica della vita.
Un punteggio più alto implica una migliore qualità della vita fisica e mentale
|
due anni
|
|
prestazione fisica soggettiva (HEP-Test-Q)
Lasso di tempo: due anni
|
La versione finale del questionario standardizzato è composta da 25 item relativi ai domini "mobilità", "forza e coordinazione", "resistenza" e "percezione corporea".
Le opzioni di risposta erano una scala Likert a cinque punti (da 1 = mai a 5 = sempre).
Alcuni degli articoli dovevano essere ricodificati; le sottoscale e il punteggio totale sono stati trasformati in una scala da 0 a 100 con punteggi alti che indicano una migliore prestazione fisica
|
due anni
|
|
abilità funzionali auto-percepite (lista delle attività per l'emofilia)
Lasso di tempo: due anni
|
L'elenco delle attività per l'emofilia misura l'impatto dell'emofilia sulle capacità funzionali percepite negli adulti.
Contiene 42 domande a scelta multipla in sette domini: Sdraiato/seduto/inginocchiato/in piedi (8 item), Funzioni delle gambe (9 item), Funzioni delle braccia (4 item), Uso dei mezzi di trasporto (3 item), Auto- cura (5 articoli), Lavori domestici (6 articoli), Tempo libero e sport (7 articoli)
|
due anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Thomas Hilberg, Prof., Head of Department
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 febbraio 2021
Completamento primario (Anticipato)
31 marzo 2023
Completamento dello studio (Anticipato)
20 aprile 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 luglio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 ottobre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
12 ottobre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 maggio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 maggio 2021
Ultimo verificato
1 maggio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Hae-Ger-2019-251-Hil
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .