TAS-205 治疗杜氏肌营养不良症患者的 3 期研究（REACH-DMD）
2026年8月13日 更新者：Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
TAS-205 在杜氏肌营养不良症患者中的 3 期、随机、安慰剂对照、双盲和开放标签扩展研究
本研究的目的是评估 TAS-205 在杜氏肌营养不良症患者中的疗效和安全性
研究概览
详细说明
本研究的主要目的是评估 TAS-205 与安慰剂相比对 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者的疗效，衡量标准是从基线到 52 周时起身时间的平均变化。治疗期结束后，患者可以选择继续进行开放标签扩展研究。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
104
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aichi、日本
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
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Fukuoka、日本
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
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Hokkaido、日本
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
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Osaka、日本
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
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Tokyo、日本
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 在知情同意时通过抗肌萎缩蛋白基因检测诊断为抗肌萎缩蛋白病的患者、DMD 特有的症状或体征（例如，近端肌肉无力、蹒跚步态、Gower 征）
- 知情同意时年满 5 岁的患者
筛选试验时满足以下所有条件的患者
- 自己走
- 自己从地板上站起来的时间≥3秒且<10秒
- 预计进行 350 米或以上 6 分钟步行测试的患者
- 如果服用口服糖皮质激素，每天的总量或入组前 6 个月的剂量没有显着变化。
关键排除标准
- 有严重伴随药物过敏或病史的患者
- 在筛选期间测量起床时间前 7 天内使用过环氧合酶 1 (COX-1) 或 COX-2 抑制剂或非甾体类抗炎药 (NSAID) 的患者
- 在入组前 3 个月内遭受过可能影响肌肉力量或运动功能的损伤（外伤/损伤）或入组时可能影响肌肉强度或运动功能的未治愈损伤（外伤/损伤）的患者
- 接受过基于基因/细胞的治疗或使用反义寡核苷酸的终止密码子通读治疗的患者
- 参加过另一项临床试验并在本研究给药前 90 天内接受过研究药物治疗的患者
- 观察期心脏超声（超声心动图）左心室射血分数（EF）<40%或左心室缩短分数（FS）<25%的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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实验性的：TAS-205
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・疗程：口服52周，饭后BID
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线到第 52 周从地板上升的时间的平均变化
大体时间：治疗第 52 周的基线
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门诊队列
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治疗第 52 周的基线
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不良事件和不良反应的发生率
大体时间：第 52 周
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非卧床队列
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第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从地板测试上升的时间中测量的时间，以及每个测量值相对于基线的变化
大体时间：治疗 52 周的基线
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门诊队列
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治疗 52 周的基线
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计时启动测试 (TUG) 中相对于基线的变化
大体时间：治疗 52 周的基线
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动态队列定时起立行走测试（TUG） 受试者从桌（椅）上的坐姿站起来，以最快的速度走到前方 3 m 处的锥体处，然后返回到桌子上所需的时间。进行评估。 评价受试者从桌（椅）上的坐姿站起来，以最快的速度走到前方3m处的圆锥体，然后回到桌子上所需的时间。 |
治疗 52 周的基线
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北极星动态评估 (NSAA) 相对于基线的变化
大体时间：治疗 52 周的基线
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门诊队列
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治疗 52 周的基线
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六分钟步行测试 (6MWT) 相对于基线的变化
大体时间：治疗 52 周的基线
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门诊队列
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治疗 52 周的基线
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骨骼肌计算机断层扫描 (CT) 中肌肉体积指数 (MVI)、肌肉体积指数百分比 (%MVI) 和骨骼肌质量的测量值，以及每个测量值相对于基线的变化
大体时间：治疗 52 周的基线
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门诊队列
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治疗 52 周的基线
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上肢功能评估：布鲁克上肢量表、上肢性能测量值（PUL）以及测量值相对于基线的变化
大体时间：第52周
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非卧床队列
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第52周
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握力相对基线的变化
大体时间：第52周
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非卧床队列
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第52周
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肺功能测试：测得的用力肺活量（FVC、%FVC）、1 秒内的容积（用力呼气量：FEV1.0）、1 秒内的分数 (FEV1.0%) 以及测得的相对于基线（入组时）的变化价值观。
大体时间：第52周
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非卧床队列
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第52周
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超声心动图：测量的 EF 和 FS 以及测量值相对于基线的变化
大体时间：第52周
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非卧床队列
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第52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.、Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年11月1日
初级完成 (实际的)
2026年6月18日
研究完成 (实际的)
2026年6月18日
研究注册日期
首次提交
2020年10月13日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月13日
首次发布 (实际的)
2020年10月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月13日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 10053050
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
根据赞助商的数据共享政策，不会共享数据。
关于数据共享的 Taiho 政策可在 https://www.taiho.co.jp/en/science/policy/clinical_trial_information_disclosure_policy/index.html 找到。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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