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Uno studio di fase 3 su TAS-205 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (REACH-DMD)

4 settembre 2025 aggiornato da: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Uno studio di estensione di fase 3, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco e in aperto su TAS-205 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di TAS-205 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia di TAS-205 nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) rispetto al placebo misurata dalla variazione media dal basale a 52 settimane nel tempo di alzarsi dal pavimento. Dopo il completamento del periodo di trattamento, i pazienti possono scegliere di continuare lo studio di estensione in aperto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

104

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Aichi, Giappone
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Fukuoka, Giappone
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Hokkaido, Giappone
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Osaka, Giappone
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Tokyo, Giappone
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Pazienti con una diagnosi di distrofinopatia determinata da un test genetico della distrofina al momento del consenso informato, sintomi o segni caratteristici della DMD (per es., debolezza muscolare prossimale, andatura ondeggiante, segno di Gower)
  • Pazienti di età pari o superiore a 5 anni al momento del consenso informato

  • Pazienti che soddisfano tutti i seguenti requisiti al momento del test di screening

    • camminare da soli
    • il tempo per alzarsi dal pavimento da soli è ≥ 3 secondi e <10 secondi
  • Pazienti che possono aspettarsi un test del cammino di 6 minuti di 350 metri o più
  • Se si assumono glucocorticoidi orali nessun cambiamento significativo nel totale giornaliero o dosaggio 6 mesi prima dell'arruolamento.

Criteri chiave di esclusione

  • Pazienti con grave ipersensibilità concomitante al farmaco o storia medica
  • Pazienti che hanno utilizzato inibitori della cicloossigenasi-1 (COX-1) o COX-2 o farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) nei 7 giorni precedenti la misurazione del tempo per alzarsi dal pavimento durante il periodo di screening
  • Pazienti che hanno subito un infortunio (trauma/danno) che può influire sulla forza muscolare o sulla funzione motoria entro 3 mesi prima dell'arruolamento o che hanno un infortunio non curato (trauma/danno) che può influire sulla forza muscolare o sulla funzione motoria al momento dell'arruolamento
  • Pazienti che hanno ricevuto una terapia genica/cellulare o una terapia di lettura del codone di arresto con oligonucleotidi antisenso
  • Pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico e hanno ricevuto un farmaco in studio entro 90 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio nel presente studio
  • Pazienti con una frazione di eiezione del ventricolo sinistro (FE) <40% o un accorciamento della frazione del ventricolo sinistro (FS) <25% all'ecografia cardiaca (ecocardiografia) al periodo di osservazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo [solo gruppo ambulatoriale].
  • Periodo di osservazione: somministrazione orale per 2 settimane, BID dopo il pasto
  • Periodo di trattamento: somministrazione orale per 52 settimane, BID dopo il pasto
Sperimentale: TAS-205
Droga: TAS-205 [Coorte ambulatoriale] [Coorte non ambulante]
・Periodo di trattamento：somministrazione orale per 52 settimane, BID dopo il pasto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dal basale alla settimana 52 nel tempo per alzarsi dal pavimento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 di trattamento
Coorte ambulatoriale
Dal basale alla settimana 52 di trattamento
Incidenza di eventi avversi e reazioni avverse
Lasso di tempo: Settimana 52
Coorte non deambulante
Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo misurato nel tempo di salita dal floor test, così come la variazione rispetto al basale in ciascun valore misurato
Lasso di tempo: Dal basale a 52 settimane di trattamento
Coorte ambulatoriale
Dal basale a 52 settimane di trattamento
Variazione rispetto al basale nel Timed Up and Go Test (TUG)
Lasso di tempo: Dal basale a 52 settimane di trattamento

Test di coorte ambulatoriale Timed Up and Go (TUG) Il tempo necessario al soggetto per alzarsi da una posizione seduta su un tavolo (sedia), camminare verso un cono posto 3 m più avanti il ​​più velocemente possibile, e poi tornare al tavolo essere valutato.

Verrà valutato il tempo necessario al soggetto per alzarsi da una posizione seduta su un tavolo (sedia), camminare verso un cono posto 3 m più avanti il ​​più velocemente possibile, e poi tornare al tavolo.
Dal basale a 52 settimane di trattamento
Variazione rispetto al basale nella valutazione ambulatoriale North Star (NSAA)
Lasso di tempo: Dal basale a 52 settimane di trattamento
Coorte ambulatoriale
Dal basale a 52 settimane di trattamento
Variazione rispetto al basale nel Six-minutes Walk Test (6MWT)
Lasso di tempo: Dal basale a 52 settimane di trattamento
Coorte ambulatoriale
Dal basale a 52 settimane di trattamento
Valori misurati dell'indice del volume muscolare (MVI), dell'indice del volume muscolare percentuale (%MVI) e della massa muscolare scheletrica nella tomografia computerizzata del muscolo scheletrico (TC), nonché la variazione rispetto al basale in ciascun valore misurato
Lasso di tempo: Dal basale a 52 settimane di trattamento
Coorte ambulatoriale
Dal basale a 52 settimane di trattamento
Valutazione della funzione dell'arto superiore: scala Brooke dell'arto superiore, valori misurati delle prestazioni dell'arto superiore (PUL) e variazione rispetto al basale dei valori misurati
Lasso di tempo: settimana 52
Coorte non deambulante
settimana 52
Variazione rispetto al basale della forza di presa
Lasso di tempo: settimana 52
Coorte non deambulante
settimana 52
Test di funzionalità polmonare: capacità polmonare da sforzo misurata (FVC, %FVC), volume in 1 secondo (volume espiratorio forzato: FEV1,0), frazione in 1 secondo (FEV1,0%) e variazione rispetto al basale (all'arruolamento) del valore misurato valori.
Lasso di tempo: settimana 52
Coorte non deambulante
settimana 52
Ecocardiografia: EF e FS misurate e variazione rispetto al basale dei valori misurati
Lasso di tempo: settimana 52
Coorte non deambulante
settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2020

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

14 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

11 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10053050

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati non saranno condivisi secondo la politica dello Sponsor sulla condivisione dei dati. La politica di Taiho sulla condivisione dei dati è disponibile all'indirizzo https://www.taiho.co.jp/en/science/policy/clinical_trial_information_disclosure_policy/index.html.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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