Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A TAS-205 3. fázisú vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél (REACH-DMD)

2026. augusztus 13. frissítette: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

3. fázisú, randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak és nyílt, kiterjesztett TAS-205 vizsgálat Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél

A tanulmány célja a TAS-205 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a vizsgálatnak a fő célja a TAS-205 hatékonyságának felmérése Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő betegeknél a placebóval összehasonlítva, a kiindulási értékről az 52 hétre való átlagos változás alapján mérve a padlóról való felemelkedéshez szükséges idő átlagos változását. A kezelési időszak befejeztével a betegek dönthetnek úgy, hogy folytatják a nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálatot.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

104

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
      • Aichi, Japán
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Fukuoka, Japán
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Hokkaido, Japán
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Osaka, Japán
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Tokyo, Japán
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Azok a betegek, akiknél disztrofin genetikai teszttel dystrophinopathiát diagnosztizáltak a beleegyezés időpontjában, a DMD-re jellemző tünetek vagy jelek (pl. proximális izomgyengeség, kacsázó járás, Gower-jel)
  • A tájékozott beleegyezés időpontjában 5 éves vagy annál idősebb betegek

  • Azok a betegek, akik a szűrővizsgálat időpontjában az alábbiak mindegyikének megfelelnek

    • járjanak maguktól
    • a padlóról való önálló felemelkedés ideje ≥ 3 másodperc és <10 másodperc
  • Azok a betegek, akik 6 perces, 350 méteres vagy több sétatesztre számíthatnak
  • Orális glükokortikoidok szedése esetén 6 hónappal a beiratkozás előtt nem változik szignifikáns változás a teljes napi mennyiségben vagy az adagolásban.

Kulcsfontosságú kizárási kritériumok

  • Olyan betegek, akiknek súlyos egyidejű gyógyszer-túlérzékenysége vagy kórtörténete van
  • Azok a betegek, akik ciklooxigenáz-1 (COX-1) vagy COX-2 gátlót, vagy nem szteroid gyulladáscsökkentő szert (NSAID) használtak a szűrési időszakban a padlóról való felemelkedési idő mérése előtt 7 napon belül
  • Azok a betegek, akik a felvétel előtt 3 hónapon belül olyan sérülést (traumát/károsodást) szenvedtek el, amely befolyásolhatja az izomerőt vagy a motoros funkciót, vagy akiknek olyan gyógyíthatatlan sérülése (trauma/károsodása) van, amely hatással lehet az izomerőre vagy a motoros működésre a felvételkor
  • Gén-/sejt alapú terápiában vagy antiszensz oligonukleotidokkal végzett stopkodon átolvasási terápiában részesült betegek
  • Azok a betegek, akik részt vettek egy másik klinikai vizsgálatban, és a jelen vizsgálatban a vizsgálati gyógyszer beadása előtt 90 napon belül vizsgálati gyógyszert kaptak
  • Azoknál a betegeknél, akiknél a bal kamrai ejekciós frakció (EF) <40% vagy a bal kamrai frakciós rövidülés (FS) <25% a szív ultrahangon (echokardiográfia) a megfigyelési időszakban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Csak placebo [ambuláns kohorsz]
  • Megfigyelési időszak: szájon át 2 hétig, BID étkezés után
  • Kezelés időtartama: szájon át 52 hétig, BID étkezés után
Kísérleti: TAS-205
Drog: TAS-205 [Ambuláns kohorsz] [Nem ambuláns kohorsz]
· Kezelési időszak: szájon át 52 hétig, BID étkezés után

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos változás az alapvonalról az 52. hétre a padlóról való felemelkedéshez szükséges időben
Időkeret: Kiindulási állapot a kezelés 52. hetére
Ambuláns kohorsz
Kiindulási állapot a kezelés 52. hetére
Nemkívánatos események és mellékhatások előfordulása
Időkeret: 52. hét
Nem járóképes kohorsz
52. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A padlóteszttől való felemelkedési időben mért idő, valamint az egyes mért értékek alapvonalhoz viszonyított változása
Időkeret: Kiindulási állapot 52 hetes kezelésig
Ambuláns kohorsz
Kiindulási állapot 52 hetes kezelésig
Változás az alapvonalhoz képest a Timed Up and Go tesztben (TUG)
Időkeret: Kiindulási állapot 52 hetes kezelésig

Ambuláns kohorsz időzített fel és indulás teszt (TUG) Az az idő, amely ahhoz szükséges, hogy a vizsgálati alany ülő helyzetből felálljon egy asztalon (széken), a lehető leggyorsabban elsétáljon egy 3 m-rel előtte elhelyezett kúphoz, majd visszatérjen az asztalhoz. értékelni kell.

Értékelésre kerül, mennyi idő szükséges ahhoz, hogy a vizsgált személy ülő helyzetből felálljon egy asztalon (széken), a lehető leggyorsabban elsétáljon egy 3 m-re előre helyezett kúphoz, majd visszatérjen az asztalhoz.
Kiindulási állapot 52 hetes kezelésig
Változás a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) alapvonalához képest
Időkeret: Kiindulási állapot 52 hetes kezelésig
Ambuláns kohorsz
Kiindulási állapot 52 hetes kezelésig
Változás az alapvonalhoz képest hat perces sétatesztben (6MWT)
Időkeret: Kiindulási állapot 52 hetes kezelésig
Ambuláns kohorsz
Kiindulási állapot 52 hetes kezelésig
Az izomtérfogat-index (MVI), százalékos izomtérfogat-index (%MVI) és a vázizomtömeg mért értékei vázizom számítógépes tomográfián (CT), valamint az egyes mért értékek kiindulási értékéhez képesti változása
Időkeret: Kiindulási állapot 52 hetes kezelésig
Ambuláns kohorsz
Kiindulási állapot 52 hetes kezelésig
A felső végtag működésének értékelése: Brooke felső végtag skála, a felső végtag teljesítményének mért értékei (PUL) és a mért értékek változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 52. hét
Nem járóképes kohorsz
52. hét
Változás az alapvonalhoz képest a tapadás erejében
Időkeret: 52. hét
Nem járóképes kohorsz
52. hét
Tüdőfunkciós tesztek: mért erőkifejtési tüdőkapacitás (FVC, %FVC), térfogat 1 másodperc alatt (Kényszerkilégzési térfogat: FEV1,0), frakció 1 másodperc alatt (FEV1,0%), és a mért értékek változása a kiindulási értékhez képest (bejegyzéskor). értékeket.
Időkeret: 52. hét
Nem járóképes kohorsz
52. hét
Echokardiográfia: Mért EF és FS, valamint a mért értékek változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 52. hét
Nem járóképes kohorsz
52. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2026. június 18.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2026. június 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. október 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. október 13.

Első közzététel (Tényleges)

2020. október 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 13.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 10053050

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Az adatok nem kerülnek megosztásra a szponzorok adatmegosztási szabályzatának megfelelően. A Taiho adatmegosztási szabályzata a https://www.taiho.co.jp/en/science/policy/clinical_trial_information_disclosure_policy/index.html címen található.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel