Een fase 3-studie van TAS-205 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (REACH-DMD)
17 augustus 2023 bijgewerkt door: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde en open-label fase 3-extensiestudie van TAS-205 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van TAS-205 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Het hoofddoel van deze studie is het beoordelen van de werkzaamheid van TAS-205 bij patiënten met spierdystrofie van Duchenne (DMD) in vergelijking met placebo, gemeten aan de hand van de gemiddelde verandering vanaf de uitgangswaarde tot 52 weken in de tijd om op te staan van de vloer． Na voltooiing van de behandelingsperiode kunnen patiënten ervoor kiezen om door te gaan met het open-label extensieonderzoek.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
100
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Drug Information Center
- Telefoonnummer: +81-3-3294-4527
- E-mail: toiawase@taiho.co.jp
Studie Locaties
-
-
-
Aichi, Japan
- Werving
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Fukuoka, Japan
- Werving
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Hokkaido, Japan
- Werving
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Osaka, Japan
- Werving
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Tokyo, Japan
- Werving
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Patiënten met een diagnose van dystrofinopathie zoals bepaald door een dystrofine genetische test op het moment van geïnformeerde toestemming, symptomen of tekenen die kenmerkend zijn voor DMD (bijv. proximale spierzwakte, waggelende gang, teken van Gower)
- Patiënten van 5 jaar of ouder op het moment van geïnformeerde toestemming
Patiënten die op het moment van de screeningstest aan al het volgende voldoen
- zelf lopen
- tijd om zelfstandig van de vloer op te staan is ≥ 3 seconden en <10 seconden
- Patiënten die een looptest van 6 minuten van 350 meter of meer kunnen verwachten
- Bij inname van orale glucocorticoïden geen significante verandering in de totale dagelijkse dosering of dosering 6 maanden voor inschrijving.
Belangrijkste uitsluitingscriteria
- Patiënten met een ernstige gelijktijdige overgevoeligheid voor geneesmiddelen of met een medische voorgeschiedenis
- Patiënten die cyclo-oxygenase-1 (COX-1)- of COX-2-remmers of niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) hebben gebruikt gedurende 7 dagen vóór de meting van de tijd om op te staan van de vloer in de screeningperiode
- Patiënten die binnen 3 maanden voor inschrijving een blessure (trauma/schade) hebben opgelopen die de spierkracht of motorische functie kan aantasten, of die een ongenezen blessure (trauma/schade) hebben die de spierkracht of motorische functie kan aantasten bij de inschrijving
- Patiënten die op genen/cellen gebaseerde therapie of stopcodon-readthrough-therapie met antisense-oligonucleotiden hebben gekregen
- Patiënten die hebben deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek en binnen 90 dagen vóór toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in de huidige studie een onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen
- Patiënten met een linkerventrikel-ejectiefractie (EF) van <40% of linkerventrikel fractionele verkorting (FS) van <25% op de cardiale echografie (echocardiografie) tijdens de observatieperiode
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
|
|
Experimenteel: TAS-205
|
・Behandelingsperiode: orale toediening gedurende 52 weken, tweemaal daags na de maaltijd
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde verandering vanaf baseline tot week 52 in de tijd om van de vloer op te staan
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52 van de behandeling
|
Ambulante Cohort
|
Basislijn tot week 52 van de behandeling
|
|
Incidentie van bijwerkingen en bijwerkingen
Tijdsspanne: Week 52
|
Niet-ambulant cohort
|
Week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd gemeten in de tijd om op te staan vanaf de vloertest, evenals de verandering ten opzichte van de basislijn in elke gemeten waarde
Tijdsspanne: Baseline tot 52 weken behandeling
|
Ambulante Cohort
|
Baseline tot 52 weken behandeling
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de Timed Up and Go Test (TUG)
Tijdsspanne: Baseline tot 52 weken behandeling
|
Ambulante Cohort Timed Up and Go Test (TUG) De tijd die de proefpersoon nodig heeft om op te staan vanuit een zittende positie op een tafel (stoel), zo snel mogelijk naar een kegel te lopen die 3 m verderop is geplaatst en dan terug te keren naar de tafel. worden geëvalueerd. De tijd die de proefpersoon nodig heeft om op te staan vanuit een zittende positie op een tafel (stoel), zo snel mogelijk naar een kegel te lopen die 3 m verderop is geplaatst, en dan terug te keren naar de tafel, wordt geëvalueerd. |
Baseline tot 52 weken behandeling
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tijdsspanne: Baseline tot 52 weken behandeling
|
Ambulante Cohort
|
Baseline tot 52 weken behandeling
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in zes minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: Baseline tot 52 weken behandeling
|
Ambulante Cohort
|
Baseline tot 52 weken behandeling
|
|
Gemeten waarden van Spiervolume-index (MVI), Percentage Spiervolume-index (%MVI) en skeletspiermassa in skeletspiercomputertomografie (CT), evenals de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in elke gemeten waarde
Tijdsspanne: Baseline tot 52 weken behandeling
|
Ambulante Cohort
|
Baseline tot 52 weken behandeling
|
|
Beoordeling van de functie van de bovenste ledematen: de Brooke-schaal voor de bovenste ledematen, gemeten waarden van de prestatie van de bovenste ledematen (PUL) en verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gemeten waarden
Tijdsspanne: week 52
|
Niet-ambulant cohort
|
week 52
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in grijpkracht
Tijdsspanne: week 52
|
Niet-ambulant cohort
|
week 52
|
|
Longfunctietesten: gemeten inspanningslongcapaciteit (FVC, %FVC), volume in 1 seconde (Forced Expiratory Volume:FEV1.0), fractie in 1 seconde (FEV1.0%), en verandering ten opzichte van baseline (bij opname) van gemeten waarden.
Tijdsspanne: week 52
|
Niet-ambulant cohort
|
week 52
|
|
Echocardiografie: Gemeten EF en FS en verandering ten opzichte van baseline in gemeten waarden
Tijdsspanne: week 52
|
Niet-ambulant cohort
|
week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 november 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
1 mei 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 mei 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 oktober 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 oktober 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 oktober 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 augustus 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 augustus 2023
Laatst geverifieerd
1 augustus 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 10053050
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Gegevens worden niet gedeeld volgens het beleid van de sponsor inzake het delen van gegevens.
Het Taiho-beleid inzake het delen van gegevens is te vinden op https://www.taiho.co.jp/en/science/policy/clinical_trial_information_disclosure_policy/index.html.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op TAS-205 [ambulant cohort] [niet-ambulant cohort]
-
National University Hospital, SingaporeWerving