Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-studie av TAS-205 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (REACH-DMD)

13. august 2026 oppdatert av: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

En fase 3, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind og åpen utvidelsesstudie av TAS-205 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Formålet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til TAS-205 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedformålet med denne studien er å vurdere effekten av TAS-205 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) sammenlignet med placebo, målt ved gjennomsnittlig endring fra baseline til 52 uker i tiden det tar seg opp fra gulvet. Etter fullføring av behandlingsperioden kan pasienter velge å fortsette i åpen utvidelsesstudie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

104

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Aichi, Japan
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Fukuoka, Japan
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Hokkaido, Japan
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Osaka, Japan
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Tokyo, Japan
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Pasienter med diagnosen dystrofinopati som bestemt av en dystrofin genetisk test på tidspunktet for informert samtykke, symptomer eller tegn som er karakteristiske for DMD (f.eks. proksimal muskelsvakhet, vaglende gangart, Gowers tegn)
  • Pasienter i alderen 5 år eller mer på tidspunktet for informert samtykke

  • Pasienter som møter alt av følgende på tidspunktet for screeningtesten

    • gå alene
    • tid for å reise seg fra gulvet på egen hånd er ≥ 3 sekunder og <10 sekunder
  • Pasienter som kan forvente en 6-minutters gangtest på 350 meter eller mer
  • Hvis du tar orale glukokortikoider ingen signifikant endring i total daglig eller dosering 6 måneder før registrering.

Nøkkeleksklusjonskriterier

  • Pasienter som har alvorlig samtidig legemiddeloverfølsomhet eller sykehistorie
  • Pasienter som har brukt cyklooksygenase-1 (COX-1) eller COX-2-hemmere, eller ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs) i løpet av 7 dager før målingen av tiden det tar å reise seg fra gulvet i screeningsperioden
  • Pasienter som har pådratt seg en skade (traume/skade) som kan påvirke muskelstyrke eller motorisk funksjon innen 3 måneder før innmelding eller som har en uhelbredt skade (traume/skade) som kan påvirke muskelstyrke eller motorisk funksjon ved innskrivningen
  • Pasienter som har mottatt gen-/cellebasert terapi eller stoppkodon readthrough-terapi med antisense oligonukleotider
  • Pasienter som har deltatt i en annen klinisk studie og mottatt et studielegemiddel innen 90 dager før studiemedikamentadministrasjonen i denne studien
  • Pasienter med en venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (EF) på <40 % eller venstre ventrikkel fraksjonell forkortelse (FS) på <25 % på hjerteultralyd (ekkokardiografi) i observasjonsperioden

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Bare placebo [ambulerende kohort]
  • Observasjonsperiode: oral administrering i 2 uker, BID etter måltid
  • Behandlingsperiode: oral administrering i 52 uker, 2D etter måltid
Eksperimentell: TAS-205
Legemiddel: TAS-205 [Ambulant Cohort] [Non-ambulatory Cohort]
・Behandlingsperiode: oral administrering i 52 uker, BID etter måltid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 52 i tiden for å reise seg fra gulvet
Tidsramme: Baseline til uke 52 av behandlingen
Ambulerende kohort
Baseline til uke 52 av behandlingen
Forekomst av uønskede hendelser og uønskede reaksjoner
Tidsramme: Uke 52
Ikke-ambulerende kohort
Uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid målt i tiden til stigning fra gulvtesten, samt endring fra baseline i hver målte verdi
Tidsramme: Baseline til 52 ukers behandling
Ambulerende kohort
Baseline til 52 ukers behandling
Endring fra baseline i Timed Up and Go-testen (TUG)
Tidsramme: Baseline til 52 ukers behandling

Ambulant Cohort Timed Up and Go Test (TUG) Tiden det tar for forsøkspersonen å reise seg fra sittende stilling på et bord (stol), gå til en kjegle plassert 3 m foran så raskt som mulig, og deretter gå tilbake til bordet bli vurdert.

Tiden det tar for forsøkspersonen å reise seg fra sittende stilling på et bord (stol), gå til en kjegle plassert 3 m foran så raskt som mulig, og deretter gå tilbake til bordet, vil bli evaluert.
Baseline til 52 ukers behandling
Endring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Baseline til 52 ukers behandling
Ambulerende kohort
Baseline til 52 ukers behandling
Endring fra baseline i seks-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline til 52 ukers behandling
Ambulerende kohort
Baseline til 52 ukers behandling
Målte verdier av muskelvolumindeks (MVI), prosent muskelvolumindeks (%MVI) og skjelettmuskelmasse i skjelettmuskelcomputertomografi (CT), samt endringen fra baseline i hver målte verdi
Tidsramme: Baseline til 52 ukers behandling
Ambulerende kohort
Baseline til 52 ukers behandling
Vurdering av øvre ekstremitetsfunksjon: Brooke-skalaen for øvre ekstremiteter, målte verdier for ytelse av øvre ekstremitet (PUL) og endring fra baseline i målte verdier
Tidsramme: uke 52
Ikke-ambulerende kohort
uke 52
Endring fra baseline i grepstyrke
Tidsramme: uke 52
Ikke-ambulerende kohort
uke 52
Lungefunksjonstester: målt innsats lungekapasitet (FVC, %FVC), volum på 1 sekund (Forced Expiratory Volume :FEV1.0), brøkdel på 1 sekund (FEV1.0%), og endring fra baseline (ved registrering) av målt verdier.
Tidsramme: uke 52
Ikke-ambulerende kohort
uke 52
Ekkokardiografi: Målt EF og FS og endring fra baseline i målte verdier
Tidsramme: uke 52
Ikke-ambulerende kohort
uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2020

Primær fullføring (Faktiske)

18. juni 2026

Studiet fullført (Faktiske)

18. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. oktober 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. oktober 2020

Først lagt ut (Faktiske)

14. oktober 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 10053050

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Data vil ikke bli delt i henhold til sponsorens retningslinjer for datadeling. Taihos retningslinjer for datadeling kan finnes på https://www.taiho.co.jp/en/science/policy/clinical_trial_information_disclosure_policy/index.html.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere