Kolmannen vaiheen TAS-205-tutkimus Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla (REACH-DMD)
torstai 13. elokuuta 2026 päivittänyt: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu ja avoin TAS-205:n laajennustutkimus Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida TAS-205:n tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida TAS-205:n tehokkuutta Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla potilailla lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna keskimääräisellä muutoksella lähtötilanteesta 52 viikkoon lattiasta nousussa. Hoitojakson päätyttyä potilaat voivat halutessaan jatkaa avoimessa jatkotutkimuksessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
104
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Aichi, Japani
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Fukuoka, Japani
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Hokkaido, Japani
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Osaka, Japani
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Tokyo, Japani
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu dystrofinopatia dystrofiinigeenitestillä tietoisen suostumuksen ajankohtana, DMD:lle tyypillisiä oireita tai merkkejä (esim. proksimaalinen lihasheikkous, kahlaava kävely, Gowerin merkki)
- Potilaat, jotka ovat vähintään 5-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana
Potilaat, jotka täyttävät kaikki seuraavat seulontatestin aikana
- kävellä itsekseen
- aika nousta lattiasta itsekseen on ≥ 3 sekuntia ja <10 sekuntia
- Potilaat, jotka voivat odottaa 6 minuutin kävelytestin 350 metriä tai enemmän
- Jos otat suun kautta otettavia glukokortikoideja, päivittäisessä kokonaisannoksessa tai annoksessa ei ole merkittävää muutosta 6 kuukautta ennen ilmoittautumista.
Keskeiset poissulkemiskriteerit
- Potilaat, joilla on vakava samanaikainen lääkeyliherkkyys tai sairaushistoria
- Potilaat, jotka ovat käyttäneet syklo-oksigenaasi-1:n (COX-1) tai COX-2:n estäjiä tai ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä (NSAID) 7 päivän aikana ennen lattiasta nousun mittaamista seulontajakson aikana
- Potilaat, jotka ovat kokeneet vamman (trauma/vaurio), joka voi vaikuttaa lihasvoimaan tai motoriseen toimintaan 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista, tai joilla on parantumaton vamma (trauma/vaurio), joka voi vaikuttaa lihasvoimaan tai motoriseen toimintaan ilmoittautumisen yhteydessä
- Potilaat, jotka ovat saaneet geeni-/solupohjaista hoitoa tai lopetuskodonihoitoa antisense-oligonukleotideilla
- Potilaat, jotka ovat osallistuneet toiseen kliiniseen tutkimukseen ja saaneet tutkimuslääkettä 90 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista tässä tutkimuksessa
- Potilaat, joiden vasemman kammion ejektiofraktio (EF) on < 40 % tai vasemman kammion fraktiolyhennys (FS) on < 25 % sydämen ultraäänitutkimuksessa (kaikukardiografia) tarkkailujakson aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
|
|
Kokeellinen: TAS-205
|
・ Hoitojakso: suun kautta 52 viikon ajan, BID aterian jälkeen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 lattiasta nousun aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoitoviikolle 52
|
Ambulatorinen kohortti
|
Lähtötilanne hoitoviikolle 52
|
|
Haittatapahtumien ja haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Ei-ambulatorinen kohortti
|
Viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lattiatestistä nousuajassa mitattu aika sekä kunkin mitatun arvon muutos perusviivasta
Aikaikkuna: Lähtötaso 52 hoitoviikkoon
|
Ambulatorinen kohortti
|
Lähtötaso 52 hoitoviikkoon
|
|
Muutos lähtötasosta Timed Up and Go -testissä (TUG)
Aikaikkuna: Lähtötaso 52 hoitoviikkoon
|
Ambulatory Cohort Timed Up and Go Test (TUG) Aika, joka tarvitaan koehenkilön nousemiseen istuma-asennosta pöydällä (tuolilla), kävelemään 3 metriä eteenpäin sijoitetulle kartiolle mahdollisimman nopeasti ja palaamaan sitten pöytään. arvioida. Arvioidaan aika, joka tarvitaan koehenkilön nousemiseen istuma-asennosta pöydältä (tuolilta), kävelemään mahdollisimman nopeasti 3 m eteenpäin sijoitetulle kartiolle ja palaamaan sitten pöytään. |
Lähtötaso 52 hoitoviikkoon
|
|
Muutos lähtötasosta North Star Ambulatory Assessmentissa (NSAA)
Aikaikkuna: Lähtötaso 52 hoitoviikkoon
|
Ambulatorinen kohortti
|
Lähtötaso 52 hoitoviikkoon
|
|
Muutos lähtötasosta kuuden minuutin kävelytestissä (6MWT)
Aikaikkuna: Lähtötaso 52 hoitoviikkoon
|
Ambulatorinen kohortti
|
Lähtötaso 52 hoitoviikkoon
|
|
Lihastilavuusindeksin (MVI), prosentuaalisen lihastilavuusindeksin (%MVI) ja luuston lihasmassan mitatut arvot luurankolihasten tietokonetomografiassa (CT) sekä kunkin mitatun arvon muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötaso 52 hoitoviikkoon
|
Ambulatorinen kohortti
|
Lähtötaso 52 hoitoviikkoon
|
|
Yläraajan toiminnan arviointi: Brooken yläraajan asteikko, yläraajan suorituskyvyn mitatut arvot (PUL) ja muutos lähtötasosta mitatuissa arvoissa
Aikaikkuna: viikko 52
|
Ei-ambulatorinen kohortti
|
viikko 52
|
|
Muutos perusviivasta pitovoimassa
Aikaikkuna: viikko 52
|
Ei-ambulatorinen kohortti
|
viikko 52
|
|
Keuhkojen toimintatestit: mitattu rasitus keuhkojen kapasiteetti (FVC, %FVC), tilavuus 1 sekunnissa (pakotettu uloshengitystilavuus: FEV1,0), fraktio 1 sekunnissa (FEV1,0 %) ja muutos lähtötilanteesta (rekisteröinnin yhteydessä) arvot.
Aikaikkuna: viikko 52
|
Ei-ambulatorinen kohortti
|
viikko 52
|
|
Kaikukardiografia: Mitattu EF ja FS ja muutos mitatuissa arvoissa lähtötasosta
Aikaikkuna: viikko 52
|
Ei-ambulatorinen kohortti
|
viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 18. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 18. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 13. lokakuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. lokakuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 14. lokakuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 17. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Sosioekonomiset tekijät
- Väestöominaisuudet
- Väestötiede
- Perheominaisuudet
- Siviilisääty
- TAS-205
- Yksirääke
Muut tutkimustunnusnumerot
- 10053050
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tietoja ei jaeta Sponsorin tietojen jakamista koskevan käytännön mukaisesti.
Taihon tietojen jakamista koskeva käytäntö löytyy osoitteesta https://www.taiho.co.jp/en/science/policy/clinical_trial_information_disclosure_policy/index.html.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .