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Eine Phase-3-Studie zu TAS-205 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (REACH-DMD)

4. September 2025 aktualisiert von: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde und offene Verlängerungsstudie der Phase 3 zu TAS-205 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von TAS-205 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit von TAS-205 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im Vergleich zu Placebo zu bewerten, gemessen an der mittleren Veränderung der Zeit bis zum Aufstehen vom Boden nach 52 Wochen vom Ausgangswert. Nach Abschluss der Behandlungsphase können sich die Patienten für eine Fortsetzung der Open-Label-Verlängerungsstudie entscheiden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

104

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Aichi, Japan
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Fukuoka, Japan
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Hokkaido, Japan
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Osaka, Japan
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Tokyo, Japan
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Patienten mit einer Dystrophinopathie-Diagnose, bestimmt durch einen Dystrophin-Gentest zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung, Symptome oder Anzeichen, die für DMD charakteristisch sind (z. B. proximale Muskelschwäche, watschelnder Gang, Gower-Zeichen)
  • Patienten, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung 5 Jahre oder älter sind

  • Patienten, die zum Zeitpunkt des Screening-Tests alle folgenden Bedingungen erfüllen

    • alleine gehen
    • Zeit zum selbstständigen Aufstehen vom Boden beträgt ≥ 3 Sekunden und < 10 Sekunden
  • Patienten, die einen 6-Minuten-Gehtest von 350 Metern oder mehr erwarten können
  • Bei oraler Einnahme von Glukokortikoiden keine signifikante Änderung der täglichen Gesamtdosis oder der Dosierung 6 Monate vor der Aufnahme.

Wichtige Ausschlusskriterien

  • Patienten mit schwerwiegender gleichzeitiger Arzneimittelüberempfindlichkeit oder Anamnese
  • Patienten, die Cyclooxygenase-1 (COX-1) oder COX-2-Hemmer oder nichtsteroidale Antiphlogistika (NSAIDs) während 7 Tagen vor der Messung der Zeit bis zum Aufstehen vom Boden im Screening-Zeitraum verwendet haben
  • Patienten, die innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung eine Verletzung (Trauma/Schaden) erlitten haben, die die Muskelkraft oder motorische Funktion beeinträchtigen kann, oder die eine unheilbare Verletzung (Trauma/Schaden) haben, die die Muskelkraft oder motorische Funktion bei der Einschreibung beeinträchtigen kann
  • Patienten, die eine gen-/zellbasierte Therapie oder eine Stop-Codon-Readthrough-Therapie mit Antisense-Oligonukleotiden erhalten haben
  • Patienten, die an einer anderen klinischen Studie teilgenommen und innerhalb von 90 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments in der vorliegenden Studie ein Studienmedikament erhalten haben
  • Patienten mit einer linksventrikulären Ejektionsfraktion (EF) von < 40 % oder einer linksventrikulären fraktionalen Verkürzung (FS) von < 25 % in der kardialen Ultraschalluntersuchung (Echokardiographie) im Beobachtungszeitraum

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Nur Placebo [ambulante Kohorte].
  • Beobachtungszeitraum: orale Verabreichung über 2 Wochen, BID nach der Mahlzeit
  • Behandlungsdauer: orale Verabreichung über 52 Wochen, zweimal täglich nach der Mahlzeit
Experimental: TAS-205
Arzneimittel: TAS-205 [Ambulante Kohorte] [Nicht-ambulante Kohorte]
・Behandlungsdauer: orale Verabreichung über 52 Wochen, zweimal täglich nach der Mahlzeit

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 52 in der Zeit bis zum Aufstehen vom Boden
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52 der Behandlung
Ambulante Kohorte
Ausgangswert bis Woche 52 der Behandlung
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse und Nebenwirkungen
Zeitfenster: Woche 52
Nicht gehfähige Kohorte
Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Zeit, die in der Zeit bis zum Aufstehen vom Bodentest gemessen wird, sowie die Änderung jedes gemessenen Werts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 52 Behandlungswochen
Ambulante Kohorte
Ausgangswert bis 52 Behandlungswochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Timed Up and Go Test (TUG)
Zeitfenster: Ausgangswert bis 52 Behandlungswochen

Ambulanter Kohorten-Timed-Up-and-Go-Test (TUG) Die Zeit, die der Proband benötigt, um aus einer Sitzposition auf einem Tisch (Stuhl) aufzustehen, so schnell wie möglich zu einem 3 m vor ihm aufgestellten Kegel zu gehen und dann zum Tisch zurückzukehren bewerted werden.

Bewertet wird die Zeit, die der Proband benötigt, um aus einer Sitzposition auf einem Tisch (Stuhl) aufzustehen, so schnell wie möglich zu einem 3 m vor ihm platzierten Kegel zu gehen und dann zum Tisch zurückzukehren.
Ausgangswert bis 52 Behandlungswochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Zeitfenster: Ausgangswert bis 52 Behandlungswochen
Ambulante Kohorte
Ausgangswert bis 52 Behandlungswochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Ausgangswert bis 52 Behandlungswochen
Ambulante Kohorte
Ausgangswert bis 52 Behandlungswochen
Gemessene Werte des Muskelvolumenindex (MVI), des prozentualen Muskelvolumenindex (%MVI) und der Skelettmuskelmasse in der Skelettmuskel-Computertomographie (CT) sowie die Änderung jedes gemessenen Werts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 52 Behandlungswochen
Ambulante Kohorte
Ausgangswert bis 52 Behandlungswochen
Beurteilung der Funktion der oberen Extremität: Die Brooke-Skala für die obere Extremität, gemessene Leistungswerte der oberen Extremität (PUL) und Veränderung der Messwerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 52
Nicht gehfähige Kohorte
Woche 52
Veränderung der Griffstärke gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 52
Nicht gehfähige Kohorte
Woche 52
Lungenfunktionstests: gemessene Lungenkapazität bei Anstrengung (FVC, %FVC), Volumen in 1 Sekunde (Forced Expiratory Volume: FEV1,0), Bruchteil in 1 Sekunde (FEV1,0 %) und Änderung der gemessenen Werte gegenüber dem Ausgangswert (bei der Registrierung). Werte.
Zeitfenster: Woche 52
Nicht gehfähige Kohorte
Woche 52
Echokardiographie: Gemessene EF und FS und Änderung der Messwerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 52
Nicht gehfähige Kohorte
Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

11. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 10053050

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Daten werden gemäß der Richtlinie des Sponsors zur Datenfreigabe nicht weitergegeben. Die Taiho-Richtlinie zum Datenaustausch finden Sie unter https://www.taiho.co.jp/en/science/policy/clinical_trial_information_disclosure_policy/index.html.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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