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Um estudo de fase 3 do TAS-205 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (REACH-DMD)

13 de agosto de 2026 atualizado por: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Um estudo de extensão de fase 3, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego e aberto do TAS-205 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança do TAS-205 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia do TAS-205 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) em comparação com o placebo, conforme medido pela alteração média desde a linha de base até 52 semanas no tempo para se levantar do chão. Após a conclusão do período de tratamento, os pacientes podem optar por continuar no estudo de extensão aberto.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

104

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Aichi, Japão
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Fukuoka, Japão
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Hokkaido, Japão
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Osaka, Japão
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Tokyo, Japão
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Pacientes com diagnóstico de distrofinopatia determinado por um teste genético de distrofina no momento do consentimento informado, sintomas ou sinais característicos da DMD (por exemplo, fraqueza muscular proximal, marcha bamboleante, sinal de Gower)
  • Pacientes com 5 anos ou mais no momento do consentimento informado

  • Pacientes que atendem a todos os itens a seguir no momento do teste de triagem

    • andam sozinhos
    • tempo para se levantar do chão por conta própria é ≥ 3 segundos e <10 segundos
  • Pacientes que podem esperar um teste de caminhada de 6 minutos de 350 metros ou mais
  • Se estiver tomando glicocorticóides orais, nenhuma alteração significativa no total diário ou na dosagem 6 meses antes da inscrição.

Critérios de Exclusão de Chave

  • Pacientes com hipersensibilidade concomitante grave a drogas ou histórico médico
  • Pacientes que usaram inibidores da ciclooxigenase-1 (COX-1) ou COX-2 ou anti-inflamatórios não esteróides (AINEs) durante 7 dias antes da medição do tempo para levantar do chão no período de triagem
  • Pacientes que sofreram uma lesão (trauma/dano) que pode afetar a força muscular ou a função motora dentro de 3 meses antes da inscrição ou que têm uma lesão não curada (trauma/dano) que pode afetar a força muscular ou a função motora na inscrição
  • Pacientes que receberam terapia baseada em genes/células ou terapia de readthrough de stop-codon com oligonucleotídeos antisense
  • Pacientes que participaram de outro ensaio clínico e receberam um medicamento do estudo dentro de 90 dias antes da administração do medicamento do estudo no presente estudo
  • Pacientes com fração de ejeção (FE) do ventrículo esquerdo <40% ou fração de encurtamento (EF) do ventrículo esquerdo <25% na ultrassonografia cardíaca (ecocardiografia) no período de observação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo [coorte ambulatorial] apenas
  • Período de observação: administração oral por 2 semanas, BID após a refeição
  • Período de tratamento: administração oral por 52 semanas, BID após a refeição
Experimental: TAS-205
Medicamento: TAS-205 [Coorte ambulatorial] [Coorte não ambulatorial]
・Período de tratamento：administração oral por 52 semanas, BID após refeição

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média da linha de base até a Semana 52 no tempo para levantar do chão
Prazo: Linha de base até a semana 52 de tratamento
Coorte Ambulatorial
Linha de base até a semana 52 de tratamento
Incidência de Eventos Adversos e Reações Adversas
Prazo: Semana 52
Coorte não ambulatorial
Semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo medido no tempo para se levantar do teste de chão, bem como a mudança da linha de base em cada valor medido
Prazo: Linha de base para 52 semanas de tratamento
Coorte Ambulatorial
Linha de base para 52 semanas de tratamento
Mudança da linha de base no teste Timed Up and Go (TUG)
Prazo: Linha de base para 52 semanas de tratamento

Coorte Ambulatorial Timed Up and Go Test (TUG) O tempo necessário para que o sujeito se levante da posição sentada em uma mesa (cadeira), caminhe até um cone colocado 3 m à frente o mais rápido possível e depois retorne à mesa. ser avaliado.

Será avaliado o tempo necessário para que o sujeito se levante da posição sentada em uma mesa (cadeira), caminhe o mais rápido possível até um cone colocado 3 m à frente e, em seguida, retorne à mesa.
Linha de base para 52 semanas de tratamento
Alteração da linha de base na Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA)
Prazo: Linha de base para 52 semanas de tratamento
Coorte Ambulatorial
Linha de base para 52 semanas de tratamento
Mudança da linha de base no Teste de Caminhada de Seis Minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base para 52 semanas de tratamento
Coorte Ambulatorial
Linha de base para 52 semanas de tratamento
Valores medidos do índice de volume muscular (MVI), índice percentual de volume muscular (%MVI) e massa muscular esquelética na tomografia computadorizada (TC) do músculo esquelético, bem como a alteração da linha de base em cada valor medido
Prazo: Linha de base para 52 semanas de tratamento
Coorte Ambulatorial
Linha de base para 52 semanas de tratamento
Avaliação da função do membro superior: A escala de extremidade superior de Brooke, valores medidos de desempenho do membro superior (PUL) e alteração da linha de base em valores medidos
Prazo: semana 52
Coorte não ambulatorial
semana 52
Mudança da linha de base na força de preensão
Prazo: semana 52
Coorte não ambulatorial
semana 52
Testes de função pulmonar: medida da capacidade pulmonar de esforço (FVC, %FVC), volume em 1 segundo (Volume Expiratório Forçado :FEV1,0), fração em 1 segundo (FEV1,0%) e alteração da linha de base (no registro) de medida valores.
Prazo: semana 52
Coorte não ambulatorial
semana 52
Ecocardiografia: EF e FS medidos e alteração da linha de base nos valores medidos
Prazo: semana 52
Coorte não ambulatorial
semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de novembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

18 de junho de 2026

Conclusão do estudo (Real)

18 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de outubro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de outubro de 2020

Primeira postagem (Real)

14 de outubro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 10053050

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Os dados não serão compartilhados de acordo com a política do Patrocinador sobre compartilhamento de dados. A política da Taiho sobre compartilhamento de dados pode ser encontrada em https://www.taiho.co.jp/en/science/policy/clinical_trial_information_disclosure_policy/index.html.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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